CURACLE与欧洲领先的独立眼科公司Tha签署了许可和合作协议，共同开发用于治疗糖尿病黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性（湿-AMD）的口服治疗药物。该协议包括高达20亿韩元的总支付，包括预付款、开发与监管里程碑付款以及销售提成。CURACLE将负责临床研究，而Tha将提供资金和基础设施支持。此外，CURACLE将保留亚洲市场的营销权，而Tha将拥有全球其他国家的营销权。CURACLE的创始人表示，CU06-RE有望成为全球首个口服治疗糖尿病黄斑水肿和湿-AMD的药物，其高疗效和口服便利性有望成为治疗标准。Tha的总裁表示，此次合作将提供一种新的首创治疗药物，具有非侵入性和便利性，有助于患者。

SynAgile宣布在SCOL临床试验中首次使用DopaFuse Delivery System治疗帕金森病患者，该试验是一项比较DopaFuse Delivery System与标准间断剂量口服左旋多巴的开放标签、多中心2期研究。试验在卢森堡卫生研究所和卢森堡中心医院进行，预计将有来自西班牙、卢森堡和意大利的约6个地点的24名参与者加入。根据SynAgile首席执行官兼首席医疗官C. Warren Olanow博士的说法，持续给药左旋多巴已被证明是减少帕金森病患者“关”时间最有效的医疗疗法。DopaFuse系统是一种新型的口腔内系统，可以非侵入性地连续输送左旋多巴和卡比多巴。如果证明有效，该产品可以显著减少与帕金森病相关的运动并发症，并避免手术的需要。SynAgile由成功的连续发明家和企业家Adam Heller（首席科学官）和Ephraim Heller（首席执行官）创立，他们拥有超过300项专利，并创立了AngioScore和TheraSense等公司。

Ultimovacs公司宣布，其通用癌症疫苗UV1将在一项新的II期临床试验中与pembrolizumab联合用于非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。该试验预计2022年上半年开始治疗患者，2024年底公布试验数据。该试验旨在评估UV1与pembrolizumab联合使用在NSCLC患者中的安全性和有效性，主要终点为无进展生存期，次要终点包括反应率和总生存率。该试验由挪威Drammen医院赞助，预计将招募约138名患者，在挪威8-10个临床中心进行。UV1目前还在其他四项II期临床试验中研究，涉及晚期黑色素瘤、卵巢癌、头颈鳞状细胞癌和恶性间皮瘤，总共有超过650名患者在15个国家的近100家医院接受治疗。

Forza Innovations Inc.宣布与Tangiers Global, LLC达成300万美元的股权信贷协议，以支持公司运营和产品开发。公司可选择分批向Tangiers出售股票，总额不超过300万美元。此融资策略旨在扩大生产规模，加快研发进程，进一步发展WarmUp产品线。公司CEO Johnny Forzani表示，对与Tangiers的合作感到兴奋，并相信这将有助于公司未来发展。

Aruvant Sciences公司在苏格兰爱丁堡举行的内分泌学会BES 2021会议上宣布，将进行关于ARU-2801的口头报告。ARU-2801是一种一次性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在为患有低磷酸酯酶症（HPP）的患者提供可能治愈的疗效，而不受慢性给药的限制。该报告将于2021年11月9日3:10 GMT进行。ARU-2801的制造工艺开发和药物申请研究正在进行中。临床前研究表明，使用ARU-2801治疗可导致组织非特异性碱性磷酸酶（TNAP）的持续升高，TNAP是HPP中缺失的酶，其水平可改善疾病症状。Aruvant Sciences首席执行官Will Chou表示，这些数据支持将ARU-2801作为HPP患者的新一次性治疗选择。此外，报告还展示了ARU-2801在治疗严重婴儿HPP小鼠模型中的效果，治疗小鼠表现出高血浆碱性磷酸酶活性、正常功能和行为，并在注射后存活长达18个月。这表明使用ARU-2801，一种AAV基因疗法，可能为HPP患者提供单次注射后的持久临床益处。

180 Life Sciences公司发布了一项关于CBG（大麻二酚）衍生物对疼痛、炎症和肥胖影响的研究报告，该报告发表在《分子》期刊上。研究由以色列耶路撒冷希伯来大学的Raphael Mechoulam教授团队和牛津大学的生物学家共同完成，合成了三种新的CBG衍生物，并展示了它们在疼痛、炎症和肥胖的预临床模型中的效果。其中，HUM-234表现出特别有趣的特性，能防止高脂肪饮食小鼠体重增加，并阻止脂肪肝（脂肪变性）的发展，这是与多种代谢疾病（包括糖尿病和肥胖）相关的临床状况，也是肝纤维化的先兆。这项研究为CBG在治疗炎症方面的治疗潜力提供了更多支持，因此，公司相信合成的CBG衍生物作为新型药物候选人有潜力治疗多种代谢疾病。

Emmaus Life Sciences公司宣布向阿联酋卫生部门提交了Endari®（L-谷氨酰胺口服粉剂）的上市许可申请，用于治疗镰状细胞病。预计审查将历时10至12个月，期间Endari®可在阿联酋以指定患者或早期获取的方式开处。公司估计阿联酋有600名镰状细胞病患者，整个中东北非（MENA）地区有约225,000名患者可能接受Endari®治疗。这是公司在海湾合作委员会国家提交的多个全营销申请中的第一个，旨在为MENA地区的众多镰状细胞病患者提供治疗。Endari®由美国食品药品监督管理局批准，于2017年7月获准用于治疗5岁及以上的成年人和儿童镰状细胞病，2018年在美国开始销售。

Revive Therapeutics Ltd. 正在进行一项针对Bucillamine治疗轻至中度COVID-19的III期临床试验，该试验得到了独立数据安全监测委员会的支持，至今未报告严重不良事件或安全担忧。公司已与46个临床站点合作，预计在2021年第四季度完成入组。为应对Delta变异株的传播，公司将病毒载量测试纳入至少300名患者的试验中。公司正在完成基于硫醇的药物（包括Bucillamine）对Delta变异株的研究，并计划在2022年全球商业化至少50亿片Bucillamine片剂。此外，Revive正在与多家国际制药公司讨论，寻求在全球范围内获得Bucillamine作为COVID-19治疗药物的商业权利。

Precigen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展PRGN-3007的1/1b期临床试验，该试验旨在评估PRGN-3007在治疗ROR1阳性血液和实体瘤患者中的安全性和有效性。PRGN-3007是一种基于下一代UltraCAR-T平台的新型治疗药物，具有PD-1阻断功能。该研究将由H. Lee Moffitt癌症中心与研究中心合作进行，旨在评估PRGN-3007在治疗ROR1阳性血液和实体瘤患者中的安全性和有效性。

CANbridge Pharmaceuticals Inc.宣布，其在中国进行的CAN008 Phase 2临床试验中已为治疗胶质母细胞瘤（GBM）的首位患者进行了给药。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在比较标准治疗方案（肿瘤切除、放疗加替莫唑胺）与安慰剂，以及标准治疗方案加CAN008的疗效。CAN008已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）认定为治疗GBM的孤儿药，并纳入EMA的PRIME（优先药品）计划。CAN008 Phase 1临床试验结果显示，该药物在GBM患者中表现出良好的安全性和耐受性，有望改善患者的生活质量并延长生存时间。CANbridge致力于罕见病治疗，拥有13个具有显著市场潜力的药物资产，包括亨特综合征、溶酶体储存病、补体介导的疾病、血友病A、代谢性疾病、罕见胆汁淤积性肝病和神经肌肉疾病等。

VYNE Therapeutics公司宣布，其新型BET抑制剂VYN201在临床前研究中显示出与强效糖皮质激素相似的抗炎效果。VYN201在动物实验中表现出良好的耐受性，且在体外实验中，与JAK1/2抑制剂鲁索替尼相比，VYN201对关键Th17细胞因子的抑制更强。VYN201是一种新型局部应用的“软”型BET抑制剂，旨在控制多个促炎通路，同时减轻全身药物暴露。该药物被开发用于治疗包括罕见中性粒细胞皮炎在内的多种疾病。

Vaxart公司宣布其Phase II COVID-19口服片剂疫苗临床试验已开始，这是全球唯一正在进行中的Phase II口服片剂COVID-19疫苗临床试验。公司计划在美国四个地点招募96名受试者。该临床试验将包括随机开放标签剂量和年龄分层引入段，随后是国际安慰剂对照疗效试验。Vaxart首席执行官Andrei Floroiu表示，该口服疫苗有潜力在全球范围内改善公共卫生，通过快速接种疫苗并提供更广泛的保护，以触发粘膜免疫。Vaxart创始人兼首席科学官Dr. Sean Tucker指出，粘膜疫苗可能比注射疫苗提供更好的保护，因为粘膜是身体对抗这些病原体的第一道防线。Vaxart最近上线了自己的GMP制造设施，并正在两个GMP工厂并行生产疫苗。一项由杜克大学领导的研究表明，Vaxart的疫苗候选品在动物模型中减少了SARS-CoV-2病毒的空气传播，并建议该疫苗候选品将支持优越的粘膜保护。

Nova Mentis Life Science Corp.宣布其专有的迷幻蘑菇素药物在欧洲获得孤儿药指定，用于治疗脆性X综合征（FXS），这是自闭症谱系障碍（ASD）的主要遗传原因。这一成就标志着公司药物审批进程的重要里程碑，并有望加速其在欧洲的临床试验。该药物旨在作为一种新颖的、首次用于治疗FXS的药物，具有改善认知和行为、调节免疫系统和神经信号通路的能力，同时无毒性。EMA作为欧盟的药品监管机构，负责对药品进行科学评估、监督和安全性监测。Nova Mentis Life Science Corp.致力于开发用于神经炎症性疾病的诊断和迷幻蘑菇素疗法，目标是诊断和治疗具有未满足医疗需求的慢性疾病，如ASD和FXS。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布获得伦理委员会批准，开始其领先化合物RECCE® 327的I期临床试验，该试验旨在评估其安全性和药代动力学。RECCE® 327是唯一处于临床阶段的针对败血症的抗生素，被列入Pew慈善信托的非传统产品开发名单。试验预计于2021年12月在澳大利亚阿德莱德的CMAX临床试验设施开始，预计将有80名健康男性受试者参与。该试验是一项随机、安慰剂对照、平行、双盲的单剂量研究，将评估R327在健康男性受试者中的安全性和药代动力学。R327代表了一种新型广谱抗菌药物，已被纳入Pew慈善信托的全球新抗生素开发管道，作为唯一一种合成聚合物败血症药物候选药物。

BioVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展一项名为NM201的Phase 2研究，评估NE3107在帕金森病（PD）患者中的促运动影响。该研究是一项双盲、安慰剂对照的安全、耐受性和药代动力学研究，针对接受卡比多巴/左旋多巴治疗的PD患者。研究将随机分配40名患者，每日两次口服20mg NE3107或安慰剂，持续28天。安全性评估将包括患者健康标准测量和可能影响左旋多巴药代动力学和活性的药物相互作用。疗效评估将使用MDS-UPDRS评分、Hauser ON/OFF日记和非运动症状量表。NE3107是一种口服小分子，具有潜在的抗炎、胰岛素增敏和ERK结合特性，可能允许其选择性地抑制ERK和NFκB刺激的炎症。NE3107在非临床和临床研究中尚未观察到重大安全信号。该药物抑制神经炎症和胰岛素抵抗的潜力是公司测试该分子在AD和PD患者中的基础。公司正在进行一项潜在的III期临床试验，研究NE3107在AD患者中的疗效，预计2022年底将公布主要结果。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，其主导产品OpRegen®的Phase 1/2a临床试验的更新结果将在2021年美国眼科协会年会上进行展示。OpRegen是一种用于治疗干性年龄相关性黄斑变性的视网膜色素上皮细胞移植疗法。该研究显示OpRegen能够阻止或逆转地理萎缩的扩张，并已观察到在三位患者中恢复视网膜组织层。Lineage计划在下个月宣布该研究的最新结果，包括所有24名接受OpRegen治疗的患者至少12个月的随访数据。OpRegen是针对干性AMD开发的产品中唯一一种已证明能够阻止或逆转地理萎缩并恢复视网膜组织层的实验性疗法。

Seres Therapeutics公司宣布，其Phase 3 ECOSPOR III研究的新数据显示，SER-109（一种针对复发性艰难梭菌感染（rCDI）的口服微生物组疗法）在具有复发风险的患者中，包括使用质子泵抑制剂（PPIs）和H2受体拮抗剂（占患者总数的40.7%）的患者中，与安慰剂相比，降低了rCDI的风险。这些数据在2021年10月26日美国胃肠病学年会（ACG）上由Louis Korman，M.D.展示。SER-109在八周后显示出88%的持续临床反应率，与安慰剂相比，CDI复发率降低了27%，相对风险降低了68%。Seres预计将在2022年中提交SER-109的生物制品许可申请（BLA）。