Neurodon公司在其第二届科学顾问委员会（SAB）会议上，由一位曾领导研发默克公司畅销糖尿病药物Januvia和Janumet的资深人士表示，他对公司正在开发的糖尿病疗法充满热情。该疗法不仅能够控制血糖，还有数据表明其可以恢复疾病模型中的β细胞健康，这是市场上其他药物所不能做到的。Neurodon的糖尿病药物NDC-0009有潜力治疗1型和2型糖尿病以及糖尿病前期。公司CEO Russell Dahl表示，他们希望继续快速推进，并在2022年底开始临床试验。此外，在SAB会议上，专家们展示了关于阿尔茨海默病、帕金森病和细胞钙调节的研究成果，表明Neurodon的化合物在保护海马神经元和恢复钙稳态方面具有潜力，这表明Neurodon的候选药物有可能成为第一种针对帕金森病的疾病修饰药物。Neurodon致力于开发针对糖尿病、神经退行性疾病和其他危及生命的疾病的疾病修饰药物，利用其专有的内质网（ER）应激技术平台发现小分子，以减少许多疾病的根本原因——细胞功能障碍。

Gilead Sciences和Merck宣布启动一项针对HIV感染者，评估每周一次口服组合治疗方案islatravir和lenacapavir的2期临床试验。这项研究旨在提供长效治疗选择，以满足不同HIV患者群体的需求和偏好。两家公司自2021年3月宣布合作以来，一直致力于通过关注长效疗法来推动HIV药物开发的创新。试验的主要目标是评估islatravir与lenacapavir联合使用的安全性和抗病毒效果。这项研究代表了Merck和Gilead在解决未满足的HIV治疗需求、助力全球抗击HIV疫情方面的共同承诺。

Zymeworks公司宣布启动了HERIZON-GEA-01研究项目，旨在评估其研发的双特异性抗体Zanidatamab联合化疗和/或替雷利珠单抗在HER2阳性胃食管腺癌（GEA）患者中的疗效。2期数据显示，Zanidatamab在缓解率和持久度上优于现有标准疗法。该项目是一项全球3期临床试验，预计最早于2024年递交新药上市申请。Zymeworks与百济神州合作，共同推进Zanidatamab的开发，并已在多个临床试验中评估其治疗多种HER2表达实体瘤的潜力。

勃林格殷格翰宣布向中国国家药品监督管理局递交免疫新药Spesolimab的上市申请，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。该药在GPP I期和II期临床试验中表现出色，并获得突破性治疗药物认定。GPP是一种罕见皮肤疾病，患者症状严重，目前治疗方案有限。Spesolimab作为阻断IL-36受体的单克隆抗体，在关键性II期临床研究中显示出良好疗效，安全性数据可接受。勃林格殷格翰期待与相关部门合作，推动Spesolimab在中国获批，让中国GPP患者尽早受益。

希格生科，一家成立于2020年底的癌症创新靶向药研发公司，已完成天使+轮近千万美金融资，投资方包括五源资本、雅亿资本、蓝海资本等。公司致力于基于疾病模型的创新药物研发，拥有独特的疾病模型和AI制药公司晶泰科技的深度战略合作。希格生科在胃癌靶向药物研发中取得初步成效，并计划将技术扩展至其他癌种。此外，公司还致力于解决新药研发中的药效评估瓶颈问题，通过建立疾病模型平台，提高临床试验成功率。2020年，希格生科与晶泰科技达成战略合作，共同开发新靶点新药管线，有望填补市场空白。

诺一迈尔（苏州）医学科技有限公司完成亿元级A++轮融资，由西湖大学产业投资基金领投，多机构跟投，资金用于深入布局组织工程领域医疗器械产品管线和国际化战略。公司自2017年成立以来，累计融资超5亿元，以再生型植入医疗器械为核心，布局多个临床科室产品管线，下设研发生产基地和海外实验室，技术涵盖组织工程多个主流路线。诺一迈尔加快产品管线产业化，与中科院成立合资公司，山东公司完成洁净厂房封顶。联合创始人张文彩表示，新资金将加速公司发展，成为国际硬科技企业。西湖大学产业投资基金总经理张帆肯定诺一迈尔在组织工程领域的领先地位，期待其创造更大社会价值。

希格生科（深圳）有限公司完成天使+轮近千万美金融资，投资方包括五源资本、雅亿资本和蓝海资本等。公司计划利用资金加速研发管线向临床试验推进，并扩展疾病模型平台。希格生科成立于2020年底，创始团队来自哈佛大学Dana-Farber癌症研究所，专注于胃癌等癌症的创新靶向药研发。公司通过AI制药公司与疾病模型平台，快速推进新药研发，并与晶泰科技合作开发具有自主知识产权的候选化合物。公司创始人张海生博士及其团队在胃癌研究方面取得显著成果，并致力于将新技术应用于更多癌症领域。

北京百康芯生物科技有限公司，一家专注于微流控核酸一体机研发的企业，已完成新一轮人民币战略融资，新增投资方潜龙投资，老股东追加增持，浩悦资本担任财务顾问。公司致力于临床微生物检验领域，提供智能自动化核酸检测产品，快速准确检测致病菌及其耐药性，减轻病人痛苦，节约医疗成本。百康芯已形成四大产品线，自主研发的多款产品获得国家三类医疗器械注册证，其中“Superone-8/16超快速提取扩增一体机”可实现半小时内多人份检测。公司POCT一体机以微流控技术为核心，无需专业PCR实验室即可完成病毒初筛。创始人张国豪师承中科院微流控研究专家，总经理吴国君具有多年诊断试剂开发经验。潜龙投资认为，百康芯的微流控技术平台积累深厚，一体机申报和量产进度在国内领先。

和剂药业宣布其全球首个ITK抑制剂CPI-818的临床试验申请获得NMPA批准，用于治疗复发/难治性T细胞淋巴瘤，有望为中国患者带来全新疗法。CPI-818在多国临床试验中显示出良好疗效和安全性，初步数据提示其具有良好的耐受性。和剂药业将与中国专家合作推进临床试验，争取早日上市，满足临床需求。中国临床肿瘤学会专家宋玉琴教授表示，期待CPI-818能够为复发/难治性T细胞淋巴瘤患者带来福音。

Moderna公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的CHMP委员会建议，在完成初级系列接种至少六个月后，18岁及以上人群可以考虑接种Spikevax（Moderna的COVID-19疫苗）的50 µg剂量加强针。这一建议基于Moderna提供的科学证据，包括mRNA-1273 Phase 2临床研究的数据分析，显示50 µg加强针能显著提高中和抗体滴度，且安全性良好。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，mRNA疫苗能够适应SARS-CoV-2的演变流行病学，并感谢EMA和CHMP的审查。Moderna自成立以来，已从一家专注于mRNA研究的初创公司发展成为拥有多样化疫苗和疗法的企业，并拥有广泛的知识产权和制造能力。Spikevax已获得欧盟委员会的临时营销授权，用于预防12岁及以上人群由SARS-CoV-2引起的COVID-19。

Geron公司宣布其首创的端粒酶抑制剂imetelstat获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）颁发的创新护照，这是英国创新许可和准入途径（ILAP）的首次指定入口。该途径旨在缩短创新药物上市时间，提供150天加速评估和滚动审查营销授权申请（MAA）等关键优势。imetelstat在IMerge Phase 2临床试验中表现出持久输血独立性，包括一年以上的无输血期，且不受疾病亚组影响。此外，imetelstat在降低风险MDS患者中的持久性、分子和细胞遗传学数据提供了强有力的证据，表明其具有疾病修饰活性。目前，imetelstat正在两个III期临床试验中进行研究，包括IMerge Phase 3在低风险MDS和IMpactMF在难治性骨髓纤维化中。

89bio公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的BIO89-100药物在1b/2a期概念验证研究中的亚组分析将在美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议上进行口头报告，同时还将展示关于BIO89-100人群药代动力学和药效学的海报。该会议将于2021年11月12日至15日以虚拟形式举行。这两篇摘要已发表在AASLD同行评审期刊《Hepatology》的10月增刊中。89bio公司致力于开发针对肝脏和心血管代谢疾病的治疗方案，BIO89-100是一种新型的糖基化聚乙二醇化FGF21类似物，具有延长半衰期和纳米摩尔活性的特点，有望成为NASH和严重高甘油三酯血症（SHTG）的治疗药物。目前，89bio正在推进BIO89-100的2b期ENLIVEN临床试验，并评估其在SHTG治疗中的潜力。

Palleon Pharmaceuticals在SITC年会上展示了其EAGLE sialoglycan降解治疗平台的创新机制。研究显示，EAGLE治疗候选药物E-602（Bi-Sialidase）通过去唾液酸化T细胞，增强T细胞抗肿瘤免疫能力，并在动物模型中表现出有效性和安全性。这些发现将支持E-602的IND申请，并加深对EAGLE平台治疗潜力的理解。Palleon致力于利用糖免疫学治疗癌症和炎症性疾病，其E-602有望在2022年初进入临床测试。

Seelos Therapeutics公司于2021年10月25日在IASR/AFSP国际自杀研究虚拟会议上展示了一项关于SLS-002（鼻用外消旋卡马西平）研究的开放标签部分，即Part 1。该公司专注于中枢神经系统疾病和罕见病疗法的开发。

Gamida Cell将于10月26日举办虚拟研发日活动，详细介绍其专有的NAM启用型自然杀伤（NK）细胞疗法管线，包括与Dana-Farber癌症研究所的新合作，针对多发性骨髓瘤的GDA-601。公司最近向FDA提交了GDA-201的IND申请，FDA要求修改捐赠者资格程序和无菌检测鉴定。活动将重点介绍Gamida Cell利用下一代NAM启用型基因修改NK细胞在实体瘤和血液癌中的新项目，并提供GDA-201的临床开发更新，包括其针对滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的I/II期IND申请状态。此外，还将讨论与Dana-Farber癌症研究所的研究合作，以及GDA-201的I期数据，该疗法在治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤方面显示出积极结果。

Cybrexa Therapeutics宣布其领先药物CBX-12（alphalex™-exatecan）在早期1期临床试验中显示出良好的疗效和耐受性，针对转移性癌症患者。这些数据证明了Cybrexa抗原独立PDC肿瘤靶向平台alphalex™的机制。Cybrexa计划在乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌患者中进一步研究CBX-12。CEO Per Hellsund表示，这些疗效信号突显了其方法的潜力，并相信CBX-12可能显著改变治疗选择有限或无的患者的生活。在参与研究的3名可评估反应的患者中，一名患者的疾病在第一次治疗评估时达到部分缓解，在第二次评估时达到完全缓解。另一名接受过五次先前治疗方案的重度治疗患者经历了疾病稳定。所有患者均超过60岁，处于四期癌症。此外，治疗期间的肿瘤活检证实了药物在所有接受活检的患者肿瘤中的递送。Cybrexa计划在2022年底启动多项额外的2期研究，以加速CBX-12的开发。Cybrexa的alphalex™技术平台通过pH-Low Insertion Peptides靶向肿瘤细胞表面，实现抗原独立靶向肿瘤和细胞内递送高效抗癌疗法。

BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，其口服每日一次的ORLADEYO（berotralstat）在预防遗传性血管性水肿（HAE）方面的长期疗效和安全性数据表明，患者从注射预防疗法（lanadelumab和C1抑制剂）转为ORLADEYO单药治疗后，HAE攻击率持续降低，患者满意度提高。这些数据在2021年美国变态反应、哮喘和免疫学年会（ACAAI）上展示，结果显示ORLADEYO作为HAE患者的治疗选择具有显著价值，包括那些已经接受其他疗法且控制良好的患者。研究显示，从注射预防疗法转为ORLADEYO的患者中，超过80%的患者在12个月内无攻击。此外，患者对治疗满意度的提高和生活质量的改善是患者决定转为口服预防疗法的重大驱动因素。ORLADEYO是一种口服、每日一次的疗法，旨在预防12岁及以上成人和儿童HAE患者的攻击，通过降低血浆激肽释放酶的活性来发挥作用。