2021年10月26日获悉，生物技术公司Exciva GmbH已完成900万欧元（1000万美元）A轮融资，本轮融资由Andera Partners领投，LBBW Venture Capital和Cure8跟投。该公司正在开发一种用于治疗阿尔茨海默病的新型治疗化合物。其主要候选药物（Deraphan®）结合了两个化合物，这两个化合物已经分别证明了其安全性，以及在患者中的高效活性。

Atamyo Therapeutics在欧洲提交了针对LGMD2I/R9型肢带肌营养不良症的基因疗法ATA-100的临床试验申请（CTA），并任命Sophie Olivier博士为首席医疗官。该公司由基因治疗先驱Genethon孵化，专注于开发新一代基因疗法治疗神经肌肉疾病。ATA-100旨在通过提供正常的FKRP基因来治疗由fukutin相关蛋白基因突变引起的罕见遗传病LGMD2I/R9。Atamyo计划在2022年上半年开始对GNT006进行患者剂量给药，并正在开发针对LGMD2C/R5和LGMD2A/R1的基因疗法。

Aurinia Pharmaceuticals宣布将在ASN Kidney Week 2021和ACR Convergence 2021会议上展示关于LUPKYNIS（沃洛斯泊林）治疗狼疮性肾炎（LN）的多项研究数据，以突出其在安全性、耐受性和疗效方面的表现。这些数据将包括长期安全性和耐受性分析，以及不同临床试验的结果。LUPKYNIS是一种新型口服药物，用于治疗狼疮性肾炎患者，它通过抑制T细胞活化和细胞因子产生，以及促进肾小球足细胞的稳定性来发挥作用。会议期间，将展示包括对LUPKYNIS疗效和安全性评估的研究摘要和海报。

Ubiquigent Limited宣布与Bristol Myers Squibb延长并扩大长期合作关系，将提供其去泛素化酶（DUB）抑制剂药物发现平台，支持更多治疗领域。双方合作关注泛素化在细胞过程如蛋白质降解中的作用，认为相关酶是极具潜力的药物靶点。Ubiquigent作为全球合作伙伴，专注于DUB抑制剂开发，支持合作伙伴的药物发现工作。CEO Jason Mundin表示，很高兴在快速发展的领域内与Bristol Myers Squibb深化合作关系，为满足未满足的医疗需求提供支持。

EsoCap AG宣布其Phase II ACESO临床试验的首位患者已接受药物剂量。该试验是一项随机、安慰剂对照、双盲试验，旨在评估ESO-101在42名成人患者中的疗效、耐受性和安全性，这些患者患有活动性嗜酸性食管炎（EoE），试验将在四个欧洲国家进行。EsoCap的靶向应用平台旨在增加粘膜接触时间和食管药物沉积。该平台由一个包含薄粘附膜的胶囊组成，该膜含有活性药物成分（API）。首个产品候选药物ESO-101含有曲安奈德氟松，一种抗炎皮质类固醇，已知是一种用于哮喘和皮肤病的局部治疗药物，因此非常适合作为EoE的局部治疗。患者通过特别设计的饮水杯饮用胶囊后，薄膜展开并粘附在患者的食管粘膜上，缓慢溶解，同时释放曲安奈德氟松。EsoCap AG首席执行官Isabelle Racamier表示，他们期待在2022年上半年获得试验结果，这将指导未来的关键项目和发展战略。EsoCap的技术具有最大灵活性，可以纳入多种相关药物，包括生物制剂和其他创新化合物，使其药物输送平台适用于多个临床指征，包括Barrett食管和反流病。Eosinophilic esophagitis是一种罕见、慢性、局部免疫介导的食管疾病，症状

Diverse Biotech公司宣布其DBT-12733分子在早期测试中表现出比替莫唑胺（Temodar）高达8000倍以上的脑癌治疗效果，对耐药性胶质母细胞瘤癌细胞系T98G也显示出8倍更高的效果。该分子在A172细胞上表现出25倍的效果，在U87-MG细胞上表现出50倍的效果。DBT-12733针对T98G细胞中的特定改变显示出最佳杀灭效果，而T98G细胞对替莫唑胺具有耐药性，限制了患者的治疗选择。2020年5月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Diverse Biotech针对胶质母细胞瘤的孤儿药地位，该药物继续显示出对疾病的显著疗效。Diverse Biotech致力于发现和开发新型疗法，其专利的药物平台已成功改进了大麻素分子，创造出一种新型抗癌药物，该药物结合了化疗和部分大麻素特性。

美国食品和药物管理局（FDA）疫苗和相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）一致投票建议FDA授予辉瑞-BioNTech COVID-19疫苗针对5至12岁儿童使用紧急使用授权（EUA）。该疫苗在Delta变异株流行期间对5至12岁儿童的试验中显示出良好的安全性、耐受性和免疫原性数据，疫苗效力高达90.7%。如果获得授权，该疫苗将成为美国首个针对这一年龄组的COVID-19疫苗。辉瑞和BioNTech已向全球其他监管机构提交了在该年龄组使用疫苗的授权申请。

Precigen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，启动PRGN-3007 UltraCAR-T在晚期ROR1+血液和实体瘤的1/1b期临床试验。PRGN-3007是下一代UltraCAR-T疗法，集成了内在PD-1检查点抑制，并针对ROR1抗原。该研究旨在评估PRGN-3007在ROR1+血液和实体瘤患者中的安全性和有效性。ROR1在多种血液和实体瘤中过度表达，是治疗这些癌症的潜在靶点。PRGN-3007的设计旨在避免全身毒性和检查点抑制剂的昂贵费用。该研究由H. Lee Moffitt癌症中心与研究中心合作进行。

Anixa Biosciences与克利夫兰诊所合作，启动了一项预防性乳腺癌疫苗研究，该疫苗针对最致命的三阴性乳腺癌。这是首个此类研究，由美国国防部资助，旨在确定疫苗的最大耐受剂量并监测免疫反应。研究将在克利夫兰诊所进行，招募18至24名近期完成三阴性乳腺癌治疗的肿瘤无患者。研究预计于2022年第三季度完成。Anixa的疫苗利用体内产生的蛋白质，激活免疫系统以预防乳腺癌。

Vertex制药公司与Mammoth生物科学公司宣布合作，共同开发针对两种遗传性疾病的体内基因编辑疗法。Vertex将利用Mammoth公司专有的超小型CRISPR系统来发现和开发新型体内基因编辑疗法。Mammoth公司利用其独特的蛋白质发现引擎，其CRISPR平台包括一系列新颖、超紧凑的Cas酶，如Cas14和Cas。这些Mammoth系统的尺寸较小，结合进一步优化的参数，有可能促进先进的递送，从而扩大体内基因编辑在遗传性疾病中的应用范围。根据协议，Mammoth生物科学公司将获得4100万美元的预付款，包括一项可转换债券的投资，并根据两个潜在项目的预定的研究、开发和商业里程碑，有可能获得高达6.5亿美元的未来付款。Vertex制药公司首席科学官David Altshuler表示，他们期待通过添加Mammoth的超小型CRISPR系统来扩大其细胞和基因治疗能力，这将为他们提供另一套工具来应对他们感兴趣的许多疾病。

Todos Medical公司宣布，其与德国吕贝克大学的研究人员在《自然神经科学》杂志上发表了一篇关于SARS-CoV-2主要蛋白酶Mpro如何通过切割NEMO导致脑微血管病理的论文。该研究指出Mpro可能通过抑制Mpro来预防SARS-CoV-2感染的神经并发症。Todos Medical与NLC Pharma合资开发的Tollovir®是一种Mpro抑制剂，目前正在进行治疗住院COVID-19患者的II期临床试验。此外，Todos Medical还致力于开发针对神经退行性疾病如阿尔茨海默病的血液检测，并正在向美国CLIA认证的实验室分发COVID-19测试材料。

Acadia Pharmaceuticals Inc.宣布，将在2021年11月9日至12日在波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上分享关于pimavanserin治疗帕金森病痴呆患者幻觉和妄想的科学报告。该报告总结了来自第3期HARMONY试验的pimavanserin治疗帕金森病痴呆患者幻觉和妄想的亚组分析结果。Pimavanserin是一种选择性5-HT2A受体拮抗剂，已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗与帕金森病精神症状相关的幻觉和妄想。Acadia Pharmaceuticals致力于神经科学领域的突破，专注于开发治疗痴呆相关精神症状、精神分裂症的阴性症状和雷特综合症等神经精神疾病的新疗法。

Aquestive Therapeutics公司宣布，其口服肾上腺素产品AQST-109在治疗过敏性反应，包括过敏性休克的临床试验中显示出积极结果。AQST-109的峰值浓度时间（Tmax）在多个配方中均达到15分钟或更短，与自动注射器（如EpiPen和Auvi-Q）相当。AQST-109的包装小巧便携，适用于紧急情况下的快速给药。该产品预计将在2021年底前开始交叉研究，并在2022年进行关键药代动力学（PK）研究。AQST-109的药代动力学和药效学指标均符合标准自动注射器的目标范围，有望成为首个口服肾上腺素治疗过敏性休克的药物。

韩国生物技术公司OliPass宣布在澳大利亚启动SCN9A反义镇痛药OLP-1002的2a期临床试验，旨在评估其在骨关节炎患者中的镇痛效果、安全性和治疗持续时间，以确认其作为慢性疼痛一线疗法的潜力。OLP-1002旨在通过复制SCN9A通道病患者的临床表型，展示强效和良好的安全性。尽管目前市场上存在大量疗效和安全性有限的廉价仿制药，但OliPass认为疼痛治疗市场潜力被低估。CEO Shin Chung博士表示，OLP-1002在1期临床试验中表现出良好的安全性，并有望在2a期临床试验中展示出强效、安全性和长期治疗持续时间。OliPass还计划在美国进行化疗引起的神经性疼痛（CINP）的2a期临床试验。OliPass是一家在韩国KOSDAQ上市（股票代码：KQ244460）的公开生物技术公司，专注于基于其专有的OPNA（OliPass肽核酸）寡核苷酸平台的RNA治疗药物开发。

Moderna公司宣布其COVID-19疫苗候选产品mRNA-1273在6至12岁儿童中的2/3期临床试验KidCOVE中期分析结果显示，在50微克剂量下，该疫苗在两次接种后产生了强大的中和抗体反应，安全性良好。Moderna计划将数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和其他全球监管机构。该研究显示，与3期COVE研究中年轻成人的反应相比，儿童组的中和抗体几何平均比率为1.5，血清反应率为99.3%，显示出良好的免疫原性和安全性。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，公司对mRNA-1273在6至12岁儿童中的免疫原性和安全性感到鼓舞，并期待向全球监管机构提交数据。KidCOVE是一项随机、观察者盲、安慰剂对照的扩展研究，旨在评估mRNA-1273在健康儿童中的安全性、耐受性、反应性和有效性。

Antares Pharma公司宣布，其XYOSTED®（睾酮庚酸酯注射剂）的摘要被接受在SMSNA第22届秋季科学会议上进行口头报告。该研究由Martin M. Miner博士在会议上展示，评估了不同体重指数的男性睾酮缺乏症患者使用XYOSTED®的药代动力学参数。研究结果表明，体重指数较高的患者可能需要更高的睾酮剂量才能将血清睾酮水平恢复到生理水平。Antares Pharma的研发和首席医疗官Peter Richardson博士表示，公司重视与致力于患者护理的医疗服务提供者的合作，并相信XYOSTED®的多剂量强度（50mg、75mg、100mg）可以允许患者调整到最佳剂量。XYOSTED®是一种用于治疗成年男性睾酮缺乏症的睾酮替代疗法，但存在一些禁忌症和警告，包括高血压风险和血液凝固风险。

Alpha Tau Medical Ltd.宣布，其创新的α辐射癌症治疗技术Alpha DaRT在美国的皮肤癌试点试验已按计划完成招募。试验中，Alpha DaRT源成功植入所有患者体内，并在预定时间后取出，未出现与Alpha DaRT相关的严重不良事件。试验达到首要目标，即证明Alpha DaRT成功输送的可行性。治疗相关的副作用与之前的人类试验中观察到的一致，将在后续随访期间进行监测。肿瘤反应作为次要目标，将在Alpha DaRT移除后三个月内评估。该试点研究旨在评估Alpha DaRT治疗十名患有恶性皮肤和浅表软组织肿瘤患者的可行性。主要目标是探索使用Alpha DaRT为恶性皮肤和浅表软组织肿瘤提供放射疗法的可行性，并希望在十名患者中至少成功输送给七名患者。Alpha DaRT的创新性在美国肿瘤学领域引起了极大的兴奋，Alpha Tau Medical Ltd.期待将这项革命性技术推向市场。