Johnson & Johnson的Janssen制药公司宣布了关于STELARA（ustekinumab）治疗中重度活动性克罗恩病（CD）和溃疡性结肠炎（UC）的新数据分析。研究结果显示，STELARA作为生物初治患者的一线高级疗法，与二线或三线使用相比，患者处于临床缓解或反应的时间更长。此外，在另一项真实世界索赔分析中，与阿达木单抗相比，开始使用STELARA（n=948）治疗中重度活动性CD的生物初治患者中，有更大比例的患者在12个月时持续治疗。这些数据在2021年美国胃肠病学年会（ACG）上展出，该会议于10月22日至27日在内华达州拉斯维加斯举行。Janssen表示，这些数据为医生提供了额外证据，支持STELARA作为中重度活动性CD和UC患者的一线选择。

Horizon Therapeutics在2021年美国风湿病学会会议上公布了关于痛风的研究结果。研究显示，痛风存在负面标签，影响医生对患者的疾病认知和治疗决策。同时，一项关于KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）的回顾性分析表明，与免疫调节剂联合使用可能提高慢性痛风患者对治疗的反应率。研究还发现，KRYSTEXXA与免疫调节剂联合使用可改善治疗依从性，并具有良好的安全性。此外，Horizon Therapeutics还介绍了KRYSTEXXA的适应症、用法用量、重要安全信息等。

AnHeart Therapeutics宣布其ROS1融合阳性肺癌新药taletrectinib的全球二期临床试验TRUST-II已开始给药，首位患者已接受治疗。taletrectinib是一种针对ROS1和NTRK融合突变的下一代酪氨酸激酶抑制剂，旨在针对肿瘤细胞，同时保护正常细胞。ROS1重排被认为是约2至3%的晚期非小细胞肺癌患者的致癌驱动因素，NTRK重排则被认为是约0.5%的其他晚期实体瘤患者的致癌驱动因素。TRUST-II是一项多中心、单臂、开放标签研究，旨在评估taletrectinib在携带ROS1融合基因的非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。

PTC Therapeutics公司宣布，巴西国家卫生监督机构ANVISA批准了Translarna（ataluren）的适应症扩展，包括2至5岁的行走儿童，用于治疗由无义突变引起的杜氏肌营养不良症（Duchenne）。这一扩展将使用范围从之前的5岁及以上年龄范围扩大。PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz表示，扩大Translarna在巴西的使用对于治疗无义突变Duchenne儿童至关重要，因为早期诊断和治疗可以最大程度地保留肌肉功能并延缓疾病进展。Duchenne是一种严重的进行性疾病，会导致肌肉功能迅速恶化，儿童通常在青少年早期就需要轮椅，最终需要人工呼吸器。Translarna是唯一一种针对由无义突变引起的Duchenne的根本原因的治疗方法。临床试验和真实世界证据表明，Translarna具有减缓疾病进展和改善患者预后的潜力。Translarna是一种蛋白质恢复疗法，旨在使患者能够形成功能性的蛋白质，用于治疗由无义突变引起的遗传性疾病。Duchenne是一种主要影响男性的罕见和致命的遗传性疾病，会导致从儿童早期开始的进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭而死

日本大塚制药公司和英国阿斯利康公司宣布与默克公司子公司MSD达成第二项临床试验合作和供应协议，旨在评估TROP2靶向的DXd抗体偶联药物Dato-DXd与默克公司的抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用的疗效。大塚制药将领导一项名为TROPION-Lung08的全球3期临床试验，比较Dato-DXd与KEYTRUDA联合使用与单独使用KEYTRUDA在未经治疗的PD-L1高表达晚期或转移性非小细胞肺癌患者中的疗效。该研究基于正在进行的一期临床试验的积极结果，旨在探索联合治疗是否能改善未经治疗的晚期非小细胞肺癌患者的预后。

深圳康泰生物制品股份有限公司自主研发的全球首创双载体13价肺炎球菌多糖结合疫苗获得国家药品监督管理局批签发证明，正式上市销售。该疫苗采用两种载体蛋白与肺炎球菌荚膜多糖结合，有效避免同种载体蛋白竞争辅助型T细胞，临床试验数据显示其抗体阳性率和几何平均滴度非劣效于同类进口产品，不良反应发生率低于对照组及同类产品。全球每年有160万人死于肺炎球菌感染，其中46万是婴幼儿，接种疫苗是抵御感染的有效途径。康泰生物疫苗的上市有望提升国内疫苗的可及性和可担负性，对国家免疫工作和婴幼儿生命健康保护具有积极意义。

Viking Therapeutics公司宣布，将在ObesityWeek 2021会议上展示其新型GLP-1和GIP受体双重激动剂的预临床数据。这些数据来自对饮食诱导肥胖小鼠的研究，将在会议的两个海报展示中呈现。这些展示突出了公司内部研发的早期成果，可能为公司治疗代谢和内分泌疾病的创新疗法管线带来重要扩展。Viking Therapeutics专注于开发治疗代谢和内分泌疾病的口服、首创或同类最佳疗法，其临床项目包括VK2809和VK0214等。

Kiromic BioPharma公司宣布，其细胞疗法癌症疫苗候选药物KiroVax/BSK01与化疗联合使用，在一项初步的1期临床试验中，对转移性胰腺癌患者显示出显著的疾病无进展生存期（PFS）益处。试验结果显示，接受KiroVax/BSK01和化疗治疗的患者PFS为7个月，而仅接受二线化疗的患者PFS为3.9个月。公司表示，这一结果证明了Kiromic在细胞疗法领域的早期临床成功，并计划进一步推进KiroVax/BSK01的临床试验。此外，Kiromic还计划评估KiroVax/BSK01作为辅助治疗与公司日益增长的先天免疫细胞疗法平台结合使用的潜力。

Alkermes公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型、研究性、工程化干扰素-2（IL-2）变体免疫疗法nemvaleukin联合抗PD-1抗体pembrolizumab治疗铂耐药卵巢癌的快速通道资格。此前，FDA已授予nemvaleukin治疗粘膜黑色素瘤的快速通道资格和孤儿药资格。Alkermes公司计划启动ARTISTRY-7 III期临床试验，以推进nemvaleukin的潜在注册，并寻求帮助患有这种疾病的患者。快速通道是FDA为促进严重疾病潜在疗法的开发和加速审查而设计的一个流程，获得快速通道资格的药物候选者有资格在整个药物开发过程中与FDA进行更频繁的沟通，并在符合相关标准的情况下获得滚动和/或优先审查其上市申请。Nemvaleukin是一种研究性、新型、工程化融合蛋白，由修改后的IL-2和高亲和力IL-2α受体链组成，旨在优先扩增肿瘤杀伤免疫细胞，同时通过选择性结合中间亲和力IL-2受体复合物来避免激活免疫抑制细胞。ARTISTRY临床试验计划评估nemvaleukin作为潜在免疫疗法治疗癌症。Alkermes公司是一家全球性生物制药公司，专注于神经科学和肿瘤学领域的创新药物开发

PRISM3临床试验数据显示，CP101在预防艰难梭菌感染复发方面表现出显著疗效，且安全性良好，持续至24周。CP101的植入导致肠道微生物群多样性增加，并持续临床治愈。Finch Therapeutics公司宣布，在ACG年度科学会议上，其新型口服微生物组药物CP101在预防艰难梭菌感染复发方面具有持久疗效和良好安全性，该药物在大型随机、安慰剂对照试验中表现出这些特点。这些数据表明，CP101可能成为治疗艰难梭菌感染复发的便利、一线选择。

康奈特制药公司宣布已完成THRIVE-AA1临床试验的患者招募，该试验旨在评估口服JAK抑制剂CTP-543在治疗成人中度至重度斑秃方面的疗效和安全性。预计2022年第二季度将公布初步数据。CTP-543已获得FDA突破性疗法指定，用于治疗中度至重度斑秃，并正在推进其Phase 3临床试验。THRIVE-AA临床试验包括两个Phase 3研究，THRIVE-AA1和THRIVE-AA2。斑秃是一种自身免疫性疾病，可导致头皮和身体头发部分或完全脱落。目前，FDA尚未批准任何治疗斑秃的药物。

Avenue Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的药品新药办公室（OND）要求召开顾问委员会会议，以进一步讨论其正式争议解决请求（FDRR）。FDA将寻求麻醉和镇痛药物产品顾问委员会以及药物安全风险管理顾问委员会的意见。Avenue Therapeutics致力于开发静脉注射型曲马多，旨在为美国急性疼痛患者提供一种减少传统阿片类药物使用的潜在替代品。该公司由Fortress Biotech，Inc.（纳斯达克：FBIO）创立，总部位于纽约市。Fortress Biotech是一家专注于收购、开发和商业化高潜力药物和候选药物的生物制药公司，拥有多个研发项目，并与多家学术研究机构和生物制药公司建立了合作关系。

Bausch Health公司及其胃肠病学业务Salix Pharmaceuticals在2021年美国胃肠病学年会（ACG）上发布了关于XIFAXAN（利福昔明）、TRULANCE（普兰卡替德）和RELISTOR（美洛昔康溴化物）的三项新数据。Salix表示，很高兴在ACG年会上展示这些关键产品的临床数据，并期待与胃肠病学社区合作，改善患有各种胃肠道疾病患者的福祉。XIFAXAN用于降低成人肝性脑病复发的风险和治疗成人肠易激综合征（IBS-D）；TRULANCE用于治疗成人慢性便秘（CIC）和肠易激综合征（IBS-C）；RELISTOR用于治疗成人慢性非癌痛患者的阿片类药物诱导的便秘（OIC）。Salix是一家致力于预防和治疗胃肠道疾病的全球领先制药公司，Bausch Health则是一家全球性的医疗保健产品公司，致力于通过其产品改善人们的健康。

Taysha Gene Therapies公司宣布，其在《临床调查洞察》杂志上发表了针对安格尔曼综合症的新颖AAV基因治疗预临床数据。安格尔曼综合症是一种由UBE3A基因突变引起的单基因神经发育障碍，目前尚无批准的治疗方法。Taysha的UBE3A基因替换疗法旨在通过AAV载体恢复UBE3A基因的正常表达，已在小鼠模型中显示出恢复运动能力、癫痫和形态学标记的潜力。公司首席医疗官Suyash Prasad表示，该疗法与之前提出的RNA介导的敲低方法不同，有望成为治疗安格尔曼综合症的世界领先方案。

Applied Therapeutics公司报告了AT-007在SORD缺陷患者中的试点试验的生物标志物数据，该药物显著降低了血液中山梨醇水平，展现出成为SORD缺陷首例疾病修饰疗法的潜力。公司计划在2021年底启动注册性试验，并提前进行患者筛选。此外，公司将与相关组织合作，提高SORD诊断测试的获取，并更好地理解SORD患者的生活视角。

Evaxion Biotech与Merck & Co.的子公司达成临床试验合作及供应协议，旨在评估Evaxion的癌症免疫疗法EVX-01与MSD的PD-1抑制剂KEYTRUDA®联合使用的效果。该多中心二期临床试验将招募III期和IV期转移性黑色素瘤患者，预计2021年第四季度启动。Evaxion将负责研究，MSD将提供KEYTRUDA®并继续合作。此次合作旨在进一步改善治疗，并加强支持Evaxion平台和临床管线证据。

Hummingbird Bioscience与Merck达成临床试验合作，评估其新型抗VISTA抗体HMBD-002与KEYTRUDA联合治疗多种癌症的安全性和疗效，包括三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌。HMBD-002作为唯一在研的IgG4型抗VISTA抗体，旨在抑制VISTA的免疫抑制活性，而不损害免疫系统中的其他VISTA表达细胞。HMBD-002预计将在2021年进入一期临床试验，旨在为对现有疗法无反应的患者提供新的治疗选择。