Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了其针对治疗Barth综合征的elamipretide新药申请（NDA），理由是NDA不够完整，无法进行实质性审查。FDA指出，SPIBA-201 Phase 2临床试验中，elamipretide在随机双盲部分的疗效证据不足，且不认为SPIBA-201试验的开放标签扩展部分是充分的和受控的。Stealth正在评估下一步行动，预计将在11月初提供更新。Stealth与FDA曾讨论在Barth综合征（一种罕见遗传病）进行额外临床试验的挑战，该病在美国影响不到130人。Elamipretide曾获得FDA的罕见儿科指定、快速通道指定和孤儿药指定，以及EMA的孤儿药指定。Stealth是一家专注于治疗涉及线粒体功能障碍疾病的生物技术公司，其产品候选药物elamipretide具有治疗罕见代谢性心肌病、罕见线粒体疾病和眼科疾病的潜力。

Intellia Therapeutics宣布了其CRISPR/Cas9基因编辑平台的新数据，该平台在开发未来治疗候选药物方面具有创新性。数据表明，该平台能够通过脂质纳米颗粒（LNPs）技术高效地进行多重基因编辑，避免了电穿孔的风险，并提高了T细胞的健康。此外，该平台在非人灵长类动物中实现了alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的治疗概念验证，显著提高了健康蛋白水平并降低了疾病相关蛋白。Intellia计划利用这些数据推进其首个临床试验NTLA-5001，并提名至少一个新开发候选药物。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了生物制药公司VectivBio的IND申请，用于评估新一代长效GLP-2类似物apraglutide在治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的II期临床试验。apraglutide此前已被FDA授予孤儿药资格用于预防aGVHD。该试验预计在2022年第一季度开始给药，2022年下半年公布中期数据。aGVHD是一种严重的罕见病，通常在造血干细胞移植后的前100天内出现，与高死亡率相关。apraglutide有望成为治疗aGVHD的新疗法，因为它通过GLP-2受体介导的作用保护并再生潘尼特细胞和肠道干细胞。

BeyondSpring Pharmaceuticals宣布，其在2021年AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上展示了关于Plinabulin在患者来源的癌症模型中的数据，支持其在小细胞肺癌（SCLC）中的应用。Plinabulin是一种选择性免疫调节微管结合剂（SIMBA），能够诱导树突状细胞成熟并选择性地诱导某些类型的癌细胞凋亡。在PDX模型中，SCLC对Plinabulin单药治疗的敏感性最高，IC70为35 nM。临床前数据显示，Plinabulin与nivolumab和ipilimumab联合使用，在13例可评估的SCLC患者中显示出46%的客观缓解率（ORR）。这些数据增加了BeyondSpring在SCLC中推进Plinabulin作为适应症的信心，并支持其在SCLC中与检查点抑制剂结合使用的研究策略。

百济神州与俄罗斯Nanolek公司宣布，百悦泽®（泽布替尼）已获得俄罗斯卫生部批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。双方签署独家分销协议，Nanolek将商业化百悦泽®。百悦泽®是一款新一代BTK抑制剂，有望为俄罗斯MCL患者带来预后更佳的治疗方案。百济神州表示，百悦泽®已在多个国家和地区获得药政批准，包括美国、加拿大、拉丁美洲以及APAC和EMEA地区。百济神州俄罗斯新市场开发团队高级总监Vitaly Sokolinsky表示，期待与Nanolek合作，将新疗法带给俄罗斯MCL患者。Nanolek公司总裁Vladimir Khristenko表示，期待与百济神州合作，推动百悦泽®惠及全球患者。百悦泽®在俄罗斯上市许可是基于两项单臂临床试验的结果，总缓解率（ORR）为83.7%。

Oncotelic Therapeutics宣布了其TGF-β免疫疗法OT-101在治疗难治性癌症的研究进展。包括完成了针对COVID-19患者的双盲、随机、安慰剂对照的多中心II期C001 Covid研究的数据锁定和SDTM & ADaMS数据库生成，即将完成数据分析并报告结果。OT-101-ONC项目旨在评估OT-101在多种癌症适应症中的影响，包括间皮瘤、黑色素瘤、胶质母细胞瘤和胰腺癌。此外，OT-101与IL-2和PD-1抑制剂的联合试验正在进行中，并计划在未来几年内启动更多临床试验。Oncotelic Therapeutics是一家以人工智能驱动的免疫肿瘤学公司，专注于开发针对晚期癌症的TGF-β免疫疗法。

TCR 2 Therapeutics在2021年10月20日的虚拟研发日上发布了新的研发计划和TRuC管线项目的亮点。公司宣布完成了gavo-cel的新剂量水平3.5A的3名患者队列研究，预计将在2021年第四季度确定该药物的推荐剂量。TCR 2还计划在2022年第一季度提交TC-510的IND申请，并选择了CD70靶向的TC-520作为其领先候选药物。此外，公司正在评估同种异体TRuC-T细胞，预计将在2022年确定其同种异体项目的主导候选药物。TCR 2还展示了TRuC Treg细胞在预防移植物抗宿主病（GvHD）方面的潜力。公司表示，通过持续创新，将推进其重新优先考虑的管线，以满足各种未满足的医疗需求。

上海和黄药业有限公司开发的SHPL-49注射液，一种针对急性缺血性脑卒中的神经保护药物，已分别获得中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的临床试验许可。该药物是首个化药1类新药，具有完全自主知识产权，旨在改善脑血循环和神经保护，减少死亡率及残障率。脑卒中是全球第二大致死性疾病，中国是全球脑卒中第一大国，每年新增病例约250万。SHPL-49前期由上海中医药大学完成研究，上海和黄药业负责新药开发和产业转化，克服了新冠疫情影响，最终顺利完成研究和申报，标志着协同创新和成果转化取得成功。

澳大利亚抗病毒药物研发公司Island Pharmaceuticals Ltd（ASX: ILA）本周将参加Pharma Meeting Brazil & Latam 2021会议，并向潜在合作伙伴展示其主打药物ISLA-101。ISLA-101是一种已知的药物，现正被重新用于预防治疗登革热和其他在巴西和拉丁美洲流行的蚊媒病毒。预计2022年初将开始进行针对登革热感染者的II期临床试验。登革热是一种未满足的医疗需求，在亚洲、南美洲、中美洲和非洲均有流行。每年约有3.9亿人感染，其中约30-50%的人没有症状，这使得病毒能在社区中传播。Island Pharmaceuticals Ltd首席执行官David Foster表示，目前尚无针对登革热的特定药物治疗，现有的疫苗也仅限于少数人使用。公司期待与潜在合作伙伴讨论ISLA-101，并希望在巴西和拉丁美洲地区获得更多关注。有兴趣了解Island Pharmaceuticals Ltd研发项目的潜在合作伙伴可通过邮箱联系Dr David Foster。

基石药业宣布洛拉替尼针对ROS1阳性晚期非小细胞肺癌的临床试验申请获中国国家药品监督管理局受理，旨在评估洛拉替尼的抗肿瘤活性和安全性。洛拉替尼是一种第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，已在CROWN研究中展现出优异数据，并获美国FDA批准用于一线治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌。基石药业与辉瑞合作开发洛拉替尼，并计划推进临床研究以满足患者需求。基石药业致力于肿瘤免疫治疗及精准治疗药物的研发，拥有丰富的产品管线，并已获得多个新药上市批准。

Cellectis公司与德国弗莱堡大学Cathomen教授团队合作，将在2021年10月19日至22日举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）大会上展示两项关于基因编辑疗法的口头报告。报告内容涉及Cellectis的.HEAL平台，该平台基于TALEN®基因编辑技术，针对严重联合免疫缺陷症（SCID）和超IgE综合征等原发性免疫缺陷病进行产品开发。通过TALEN®技术，团队成功修复了RAG1和STAT3基因缺陷，并实现了基因功能的恢复。这些研究进展有助于推动基因编辑技术在治疗遗传疾病中的应用，为患者带来新的治疗选择。

Zynerba Pharmaceuticals在Society for Developmental & Behavioral Pediatrics和American Academy of Child & Adolescent Psychiatry年度会议上，展示了关于ZYN002 CBD透皮凝胶在儿童和青少年中治疗脆性X综合症和自闭症谱系障碍的研究成果。包括一项关键性研究、一项开放标签的2期研究以及一项3期临床试验的设计。这些研究旨在评估ZYN002在治疗这两种罕见神经精神疾病中的安全性和有效性。公司还强调了其产品在罕见和近罕见神经精神疾病领域的领导地位，并计划在官方网站上发布相关演示文稿和海报。

Foghorn Therapeutics宣布其化学副总裁David Millan博士将在2021年10月26日至29日举行的第四年靶向蛋白降解峰会上发表演讲。Foghorn专注于开发针对染色质调控系统的创新药物，其Gene Traffic Control平台和广泛的管线有潜力改变众多疾病患者的生命。Millan博士介绍了Foghorn的药物发现平台，包括用于大规模、情境化和集成式药物开发的强大蛋白降解能力。Foghorn正在推进超过八个蛋白降解项目，其中包括FHD-609，这是一种针对BRD9的强力且高度选择性的异二功能降解剂，对治疗软组织肉瘤等疾病具有潜在的治疗效果。Millan博士将在峰会上分享FHD-609的发现和进展。

Krystal Biotech宣布在北美囊性纤维化会议上展示了其基因疗法KB407的非临床药理学数据，该疗法旨在治疗囊性纤维化。KB407是一种可重复使用的基因疗法，通过雾化器将CFTR基因直接递送到气道上皮细胞，以纠正囊性纤维化的根本原因。此外，公司已获得澳大利亚伦理委员会批准，将在2022年在美国启动KB407的临床试验。囊性纤维化是美国最常见的遗传性疾病，全球有超过80,000名患者。

Sorrento Therapeutics宣布获得COVISTIX的诊断测试CE标志，这是一种用于检测SARS-CoV-2病毒抗原的快速诊断工具。该测试在墨西哥获得紧急使用授权，并正在向加拿大、巴西、世界卫生组织和美国提交紧急使用申请。在墨西哥INMEGEN进行的一项独立研究中，COVISTIX的准确率较高，与全球领先的Panbio快速抗原测试相比，其灵敏度高达81%。Sorrento正在与全球和区域分销商谈判，以确保COVISTIX能够迅速分发到需要快速、准确和负担得起测试的国家。这一里程碑对于Sorrento来说意义重大，公司正在扩大生产能力，准备交付数千万个测试单元。Sorrento致力于开发治疗癌症、疼痛、自身免疫疾病和COVID-19的新疗法，并正在推进多种抗病毒疗法和疫苗，包括Abivertinib、COVIGUARD、COVI-AMG、COVISHIELD、COVI-MSC和COVIDROPS，以及诊断测试解决方案。

CANbridge Pharmaceuticals宣布，其针对戈谢病的酶替代疗法（ERT）CAN103在中国国家药品监督管理局（NMPA）的审批中获得了批准。这一批准是在52个工作日内完成的，标志着中国戈谢病患者的一个重要胜利。CAN103是CANbridge与WuXi Biologics合作开发的治疗成人及儿童戈谢病I型和III型的长期治疗方案。尽管在中国已有几十年戈谢病治疗方案，但大多数患者无法获得治疗，这凸显了在中国开发治疗和解决方案的必要性。CANbridge是一家专注于罕见病的全球生物制药公司，致力于变革性疗法的研发和商业化。

Global Genes与RARE-X合作，旨在为罕见病群体提供患者数据收集服务，以推动罕见病研究和药物开发。合作将提供教育、服务以及安全的数据收集技术，支持全球800多个罕见病组织。RARE-X将利用其技术优势，帮助患者社区安全地收集和共享数据，而Global Genes则通过其平台和资源，连接、赋能患者、护理者和社区。合作还将为未确诊和N-of-1患者提供数据收集工具，并从2022年第一季度开始，RARE Foundation Alliance成员组织可免费使用RARE-X数据收集平台。