Reistone生物制药公司宣布，其研发的针对免疫和炎症相关疾病的药物SHR0302软膏在II期临床试验中表现出良好的安全性和有效性。该试验评估了SHR0302软膏对轻至中度特应性皮炎（AD）成年人和青少年的疗效。所有三个剂量组（0.5%、1%、2%）均达到了主要终点，即与安慰剂相比，在第8周时EASI评分（用于衡量AD范围和严重程度的工具）的百分比变化显著改善。SHR0302软膏治疗还提供了快速止痒效果，为慢性和夜间瘙痒的患者提供了缓解。由于大约80%的AD患者患有轻度或中度疾病，但现有治疗选项无法有效控制病情，因此新的局部配方可能为口服SHR0302提供强效协同作用，后者目前正在进行III期临床试验，用于治疗中至重度AD患者。特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，患者报告的剧烈、持续的瘙痒可能严重影响睡眠、日常活动和社交关系。全球AD的患病率正在增加，特别是低收入国家。虽然正在开发生物制剂和其他口服药物用于治疗中至重度患者，但局部治疗将为AD患者提供一种简单、易于管理且负担得起的治疗选择。SHR0302软膏在所有剂量下均具有良好的耐受性，治疗相关不良事件（TEAEs）与安慰剂组相当。

2021年10月11日，皮肤微生物组公司Sequential Skin Ltd在超额认购的种子轮融资中筹集165万美元，以彻底改变皮肤健康的未来。本轮融资由Metaplanet领投，Scrum Ventures、SOSV、Genedant和天使投资人Ben Holmes（前Index Ventures普通合伙人）支持。这笔最新投资使Sequential Skin在2021年筹集的风险资金总额达到215万美元。这笔投资将用于将其B2B服务扩展到护肤、护发和保健公司，增加目前使用Sequential Skin的12个主要客户。Sequential Skin还将推出消费者产品，重点是通过纽约市扩展到美国。

Sarepta Therapeutics在Micro-dystrophin Day上展示了SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症的广泛、深入和强大的临床证据，该药物耐受性良好。研究SRP-9001-101和SRP-9001-102的结果显示，接受SRP-9001治疗的参与者NSAA评分显著提高。EMBARK试验是首个全球性3期双盲基因治疗试验，旨在评估SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症的效果。SRP-9001是一种基因转移疗法，旨在将micro-dystrophin编码基因输送到肌肉组织中，以产生micro-dystrophin蛋白。Sarepta Therapeutics与Roche合作，致力于将SRP-9001推广到全球，为杜氏肌营养不良症患者提供潜在的治疗方案。

KBI Biopharma完成Eurofins DiscoverX生物分析认证计划，与Eurofins DiscoverX合作加速客户赞助的验证项目。KBI Biopharma将利用DiscoverX的PathHunter技术平台，在GLP/GMP条件下提供高度可重复的效力批次释放分析。此次认证标志着KBI Biopharma在生物制药药物开发中充分发挥功能细胞分析效用的重要一步。合作反映了KBI Biopharma致力于快速加速每个客户的药物开发项目。Eurofins DiscoverX的Bioassay认证计划提供了一种强大的新工具，以满足寻求生物制药客户在药物产品开发过程中下游阶段进行生物分析效力测试的CRO和CDMO的需求。

Terasaki生物医学创新研究所与卡塔尔基金会签署合作协议，共同致力于基因组学和精准医学领域的研究与发展。双方将利用Terasaki研究所开发的纳米针和器官芯片技术，探索无痛、微创胰岛素输送至儿童糖尿病患者的方法，并计划利用器官芯片技术进行临床研究模拟，以减少对人类受试者的需求。此外，双方还将共同开发精准医疗方案，以应对全球医疗挑战，并支持卡塔尔大学毕业生在Terasaki研究所获得博士后机会。

Landos Biopharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型口服LANCL2激动剂LABP-104的IND申请，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。公司计划在年底前开始对健康志愿者进行Phase 1试验，并在2022年上半年报告顶线结果。LABP-104通过激活LANCL2通路来恢复免疫系统的稳态，增强调节性T细胞（Treg）功能并提高线粒体代谢。在预临床和转化研究中，LABP-104降低了SLE患者外周血单核细胞（PBMCs）对TLR7和DNA抗原的干扰素γ信号传导。此外，口服LABP-104治疗防止了蛋白尿的恶化，并将抗核抗体水平降低了三倍。总体而言，口服LABP-104治疗降低了狼疮小鼠模型的肾脏组织损伤，并显示出统计学上显著的疗效。该试验旨在评估LABP-104在健康志愿者中的安全性和耐受性，以及其作为每日一次口服疗法的药代动力学。SLE是一种常被误诊且可能致命的疾病，主要影响育龄妇女，其特征是免疫系统攻击自身组织，导致多器官功能衰竭。目前的治疗方案依赖于强效免疫抑制剂，这些药物会产生严重的副作用。因此，对于美国约150万和全球约500万的SLE患者来说，存在巨大的未满足的医疗需求

Parse Biosciences与Decode Science达成合作协议，将RNA-Seq单细胞测序解决方案推广至澳大利亚和新西兰市场。Decode Science将成为Parse产品在当地的分销商，提供客户服务、技术支持、销售和营销、分销及相关物流支持。Parse Biosciences的WTK、Cell Fixation Kit和Nuclei Fixation Kit等产品将覆盖这一区域。Parse的split-pool combinatorial barcoding技术无需额外硬件购买，能显著提高测序效率和降低数据污染率。Parse的WTK单细胞分析技术可同时分析多达48个样本和10万个细胞或细胞核。Decode Science致力于帮助客户更快、更高效地发表研究成果。Parse Biosciences计划在2021年10月18日至22日的美国人类遗传学会会议上展示其平台的新功能。

Veracyte公司宣布，其Envisia基因组分类器在间质性肺疾病（ILD）的诊断中提高了准确性，增加了医生对诊断的信心，并促进了患者接受适当治疗。这项由Tulane大学医学院Joseph Lasky博士领导的研究，调查了103位肺科医生，发现Envisia分类器显著增加了IPF的诊断、医生对诊断的信心以及推荐患者开始治疗的比例。这些数据将在2021年美国胸科学会（CHEST）年会上进行口头报告。

Sandoz成功收购了GSK的头孢类抗生素业务，获得包括Zinnat在内的三个知名品牌在全球100多个市场的销售权，进一步巩固了其在抗生素领域的全球领先地位。2020年，这三个品牌在相关市场的销售额约为1.4亿美元。此次收购与Sandoz在青霉素类抗生素的领先地位相辅相成，并为其在欧洲的抗生素制造网络投资超过1.5亿欧元。Sandoz CEO Richard Saynor表示，抗生素是现代医疗体系的支柱，此次交易的成功完成进一步证明了Sandoz致力于成为这些重要药品的全球领先供应商。

SCYNEXIS公司宣布，其广谱抗真菌药物ibrexafungerp在治疗粘菌病方面的疗效与现有标准治疗方案相当。在苏格兰阿伯丁举行的第10届医学真菌学趋势（TIMM）会议上，基于小鼠模型的临床前数据表明，ibrexafungerp单药治疗在延长生存时间方面与现有的标准治疗方案（如两性霉素B脂质体和泊沙康唑）相当。此外，当ibrexafungerp与两性霉素B联合使用时，观察到协同效应，与单独使用任何一种疗法相比，中位生存时间和总生存时间显著提高。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）资助，旨在评估ibrexafungerp治疗由根霉菌引起的粘菌病的潜力。粘菌病是一种罕见但危及生命的真菌感染，尤其是在COVID-19患者中，尤其是糖尿病患者中，病例数量急剧增加，这突显了开发新型治疗药物的重要性。

Celsion GmbH宣布，其旗下ThermoDox药物的研究在多个癌症适应症中继续进行，并获得了美国国立卫生研究院（NIH）的支持。该药物通过局部加热将高浓度的多柔比星输送到目标区域，具有治疗多种癌症的潜力。近期，一篇关于ThermoDox发展历史的文章在《Advanced Drug Delivery Reviews》期刊上发表，回顾了从动物实验到III期OPTIMA研究的进展。Celsion GmbH还与NIH签订了新的合作协议，进行两项体内研究，以评估ThermoDox在直肠和膀胱黏膜中的应用。此外，ThermoDox正在进行多项研究者发起的试验，包括荷兰乌得勒支大学医学中心领导的乳腺癌和牛津大学领导的胰腺癌研究。

Protalix Biotherapeutics和Chiesi Global Rare Diseases公司就PRX-102治疗法布里病的监管更新进行了通报。PRX-102是一种用于治疗法布里病的实验性药物，双方公司已收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于PRX-102生物制品许可申请（BLA）的完整回复函（CRL），并确认了潜在的重提交BLA的途径。FDA原则上同意，为BLA重提交提出的拟议数据包有可能支持PRX-102的传统批准。此外，双方公司还与欧洲药品管理局（EMA）的负责人进行了会议，讨论了PRX-102在欧洲联盟的预期上市许可申请（MAA）范围，并得到了积极的支持。预计将在2022年第一季度提交MAA。

INOVIO公司获得哥伦比亚监管机构批准，将在哥伦比亚进行其COVID-19 DNA疫苗候选产品INO-4800的全球3期临床试验。这一批准是在巴西、菲律宾和墨西哥获得监管授权之后实现的。3期试验将评估INO-4800在18岁及以上成年男性和非孕妇中的两剂接种方案（每剂2.0毫克）的疗效，主要终点为病毒学确认的COVID-19。INOVIO与合作伙伴Advaccine Biopharmaceuticals Suzhou Co., Ltd.共同推进这一3期试验，重点在拉丁美洲、亚洲和非洲国家进行。该疫苗具有强稳定性，在室温下可稳定超过一年，在37摄氏度下可稳定超过一个月，在正常冷藏温度下可储存五年，运输和储存过程中无需冷冻，预计可作为主要系列疫苗和加强疫苗。

2021年10月11日，分子诊断公司Octave Bioscience宣布获得默克全球健康创新基金 (Merck GHIF) 战略投资，以进一步推动其在神经退行性疾病领域的行业领先能力。这项投资突显了业界对解决多发性硬化症患者、治疗和研究者未满足的需求的兴趣。在开发其护理管理平台的过程中，Octave Bioscience正在将新颖的测量工具与结构化的分析数据模型相结合，确保为医生及其患者提供的精准护理解决方案与为开发突破性技术的制药公司、支付方和更大规模的人口健康提供的相应护理解决方案相辅相成。

荷兰阿勒沃恩制药公司（Alveron Pharma BV）成功筹集了390万欧元资金，用于其创新药物OKL-1111的研发，该药物旨在治疗抗凝剂相关出血。此次融资由Thuja Capital、Waterman Ventures和Oost NL等投资者参与，并获得了荷兰创业服务局（RVO）的贷款支持。这笔资金将用于OKL-1111的研发项目，包括一项预计于2022年第三季度开始的人体试验。Alveron的CEO本·尼科尔斯（Dr Ben Nichols）表示，抗凝剂相关出血是一个重大问题，目前的治疗方案并不完善。该药物具有独特性，可以逆转所有主要抗凝剂和血小板聚集抑制剂的效果，无需事先了解使用的抗凝剂类型，从而简化治疗流程。与主要竞争对手相比，该药物不是生物制品也不是血液制品，具有成本和安全优势。

Galmed Pharmaceuticals Ltd.宣布，其研发的Aramchol在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和纤维化的临床试验结果发表在《Nature Medicine》杂志上。这项名为ARREST的2b期临床试验随机分配了247名NASH患者接受Aramchol或安慰剂治疗，结果显示Aramchol在减少肝脏脂肪、改善肝脏组织学和酶活性以及安全性方面表现出良好效果。Aramchol作为一种SCD1下调剂，通过调节肝脏脂质代谢，对NASH的三大病理特征——脂肪变性、炎症和纤维化具有抑制作用。目前，一项名为ARMOR的3期临床试验正在进行中，以评估Aramchol在NASH患者中的疗效和安全性。

Enzyvant公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RETHYMIC（异基因处理胸腺组织-agdc）用于治疗先天性无胸腺症儿童。这是一种一次性基于组织的再生疗法，旨在恢复这些儿童的免疫功能。该疗法基于超过25年的研究，包括105名患者的临床试验数据，其中最长随访期为25.5年。RETHYMIC是首个也是唯一获得FDA批准用于治疗先天性无胸腺症的免疫重建疗法。该疾病是一种罕见的先天性免疫缺陷病，患者出生时没有胸腺，导致严重的免疫缺陷和免疫失调，通常在两到三岁时死亡。