Viracta Therapeutics宣布启动一项针对EBV阳性复发或转移性鼻咽癌及其他EBV阳性实体瘤患者的多国1b/2期临床试验，旨在评估纳米替诺他特与更昔洛韦（Nana-val）单独使用以及与PD-1检查点抑制剂派姆单抗联合使用的安全性和初步疗效。该公司首席医疗官Lisa Rojkjaer表示，这一试验是向将独特治疗策略扩展到EBV阳性淋巴增殖性疾病之外的关键步骤。该试验为开放标签、多中心试验，评估Nana-val单独使用和与派姆单抗联合使用的情况。1b期剂量递增部分旨在评估安全性并确定Nana-val在EBV阳性RM-NPC患者中的推荐剂量。2期将随机分配多达60名EBV阳性RM-NPC患者接受Nana-val推荐剂量，评估安全性、总缓解率和潜在的药代动力学标志物。此外，其他EBV阳性实体瘤患者将在1b期剂量扩展队列中接受Nana-val推荐剂量。纳米替诺他特（VRx-3996）是一种口服可用的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，由Viracta开发。Nana-val（纳米替诺他特和更昔洛韦）正在多个EBV阳性复发/难治性淋巴瘤亚型和三种正在进行中的临床试验中研究，包括一项针对复发/难治性EBV阳性

4D Molecular Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的基因疗法4D-150的IND申请，允许开始4D-150的1/2期临床试验。4D-150是一种双重转基因的玻璃体注射基因疗法，旨在抑制四种不同的血管生成因子，以治疗湿性AMD。该疗法有望在单次低剂量玻璃体注射后，对湿性AMD患者产生广泛、持久的效果。4D-150的临床开发基于R100衣壳在4D-125X连锁视网膜色素变性（XLRP）项目中的良好耐受性。4D-150的临床试验预计将招募约60名湿性AMD成人患者，主要终点为安全性和耐受性。

Aerie Pharmaceuticals公司宣布，其AR-1105（地塞米松玻璃体植入剂）针对视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿的2期临床试验的顶线结果将在美国德克萨斯州圣安东尼奥举行的美国视网膜专家协会第39届年度科学会议上展示。该报告由德克萨斯大学健康科学中心眼科临床教授Michael A. Singer博士于2021年10月12日上午10:22（中部时间）进行。Aerie是一家专注于开发治疗开角型青光眼、眼表疾病和视网膜疾病的首创疗法的眼科制药公司。其产品Rhopressa®（奈他苏德洛眼药水）和Rocklatan®（奈他苏德洛和拉坦前列腺素眼药水）均已在美国上市，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。Aerie还在全球范围内扩大业务，并致力于开发更多眼科产品和技术，包括干眼症、湿性老年性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿的治疗。

俄罗斯主权财富基金俄罗斯直接投资基金（RDIF）宣布，其单剂型卫星光（Sputnik Light）新冠疫苗已获得阿联酋卫生和预防部（MOHAP）的批准。卫星光疫苗基于人腺病毒血清型26，是卫星V疫苗的第一成分。该疫苗作为加强针也在阿联酋获得批准。卫星V疫苗是全球首个注册的冠状病毒疫苗，开创了异源加强接种方法。RDIF领导了与其他疫苗生产商的合作，研究卫星V疫苗的第一成分（卫星光）与其他疫苗的结合。卫星光在多个国家的真实世界疫苗接种数据中显示出安全性和高度有效性。卫星光的优势包括：它是卫星V疫苗的第一成分，有效对抗所有冠状病毒新变种，与标准疫苗储存和物流要求兼容，基于经过充分研究的人腺病毒载体平台，全球超过250项临床试验证实其安全有效，无长期副作用。RDIF成立于2011年，是俄罗斯的主权财富基金，旨在与知名国际金融和战略投资者共同投资，推动俄罗斯经济直接投资。

Landos Biopharma公司宣布其新型疗法omilancor在治疗银屑病方面具有疗效，该成果发表在《科学报告》期刊上。omilancor是一种新型局部治疗药物，通过激活LANCL2通路来减轻疾病严重程度和炎症。研究显示，omilancor在动物模型中显著降低了银屑病的严重程度，包括PASI评分、皮肤厚度和炎症反应。此外，omilancor在治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病和嗜酸性食管炎等疾病方面也正在进行临床试验。Landos Biopharma利用其LANCE®高级人工智能平台开发新型治疗药物，目前拥有17个针对免疫代谢通路的新药研发项目。

Precirix NV宣布，其针对HER2阳性转移性癌症的精准放射性药物CAM-H2的I/II期临床试验已开始给药首例患者，这是公司发展其领先治疗资产的重要里程碑。该试验旨在评估CAM-H2在HER2阳性转移性乳腺癌和胃癌/食道癌患者中的安全性、肿瘤摄取、肿瘤保留和早期抗肿瘤活性。试验分为两个部分：I期剂量递增阶段和II期剂量扩展阶段。该研究将允许包括患有脑转移的患者，预计总共将纳入约70名患者。CEO Ruth Devenyns表示，对开始临床研究并给药首例患者感到非常兴奋，这是团队多年科学研究和合作的成果。CAM-H2是一种靶向HER2的单域抗体，共价连接碘-131，单域抗体因其大小、特异性和药代动力学特性，非常适合靶向肿瘤的放疗。此外，关于HER2阳性癌症，全球每年诊断的乳腺癌和胃癌病例中，超过20%为HER2阳性。在乳腺癌中，约60%的患者会发展为转移性疾病，其中50%的患者会发生脑转移。Precirix NV是一家专注于通过设计和开发精准放射性药物，使用骆驼单域抗体标记放射性同位素，来延长和改善癌症患者生活的临床阶段生物制药公司。

Q-State Biosciences公司宣布推出三项针对罕见神经退行性疾病的ASO发现项目，这些疾病包括特定单基因型肌萎缩侧索硬化症、一种脊髓小脑性共济失调和牙状红核苍白球路易体萎缩。这些项目由公司完全集成的平台支持，该平台通过独特的计算、人工智能/机器学习驱动的见解，深入中枢神经系统（CNS）疾病和候选疗法的生物复杂性。Q-State的发现技术在CNS和其他疾病领域具有广泛的应用，公司正兴奋地扩展其在神经退行性疾病领域的治疗开发进展。

NOXXON Pharma宣布扩大其正在进行的一期/二期临床试验，评估NOX-A12与放疗结合治疗脑癌（胶质母细胞瘤，GBM）的效果。公司计划将GLORIA研究扩展到三个新的治疗组，包括对一线化疗耐药人群（未甲基化的MGMT启动子）的最高600 mg/周剂量的NOX-A12与放疗联合使用。这些扩展组包括：完全切除肿瘤的患者接受放疗和NOX-A12；部分切除或未切除肿瘤的患者接受贝伐珠单抗联合放疗和NOX-A12；部分切除或未切除肿瘤的患者接受PD-1免疫检查点抑制剂联合放疗和NOX-A12。此外，研究还将评估NOX-A12与抗PD-1和抗VEGF组合的安全性和潜在协同益处。NOXXON的CEO阿兰·曼加萨里安表示，这些扩展将允许公司探索三种额外的治疗配置，所有这些配置都得到了GLORIA试验的临床数据的支持。NOXXON的NOX-A12靶向CXCL12，这是一种恶性细胞用来形成有利于肿瘤微环境的信号分子，旨在通过阻止骨髓中肿瘤修复细胞的流入来预防放疗后的肿瘤复发，并修改肿瘤微环境以使抗癌免疫细胞（如杀伤T细胞）发挥作用。

Biophytis公司将于2021年10月6日举办虚拟关键意见领袖（KOL）会议，介绍其治疗COVID-19和肌肉减少症的主要项目Sarconeos（BIO101）。会议将分为两个部分，分别讨论Sarconeos在治疗COVID-19和肌肉减少症方面的研究进展。会议将邀请四位国际知名专家进行主题演讲，包括巴西圣保罗州里约普雷图市基础医院Suzana Margareth Ajeje Lobo教授、美国皇家橡树市比尤蒙特医院Girish Balachandran Nair医生、法国图卢兹大学Gerontopole的Bruno Vellas教授和美国塔夫茨大学Roger A. Fielding博士。会议将提供注册链接，并分为两个时段进行。

GenSight Biologics公司宣布，其关于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因疗法临床试验综述已发表在《国际眼科临床》杂志上。综述讨论了目前和过去的临床试验以及目前可用的结果。GenSight的基因疗法LUMEVOQ®已完成III期临床试验并进入注册阶段。该综述提供了关于目前基因治疗方法的全景，并讨论了LUMEVOQ在最近试验中的积极结果，为患者带来希望。所有试验的安全数据显示，玻璃体腔注射是一种安全、简便的给药途径，避免了视网膜下手术的并发症。LUMEVOQ是第一种获得欧洲药品管理局（EMA）市场批准申请的针对线粒体疾病的基因疗法，申请已于2020年9月提交。

Takeda制药公司宣布，其研究性口服奥雷辛激动剂TAK-994在2期临床试验中出现了安全信号。为预防起见，公司已暂停患者给药并提前终止了2期研究，以便及时评估TAK-994的效益/风险特征并决定下一步行动。Takeda强调确保参与临床试验患者的安全至关重要，并感谢所有参与重要临床试验的患者、医生和现场工作人员。Takeda致力于为患有嗜睡症的患者带来创新、安全和有效的治疗方法，并正在迅速评估可用数据以指导TAK-994的进一步开发。此外，Takeda致力于推进其多资产奥雷辛产品组合，包括目前处于1期开发阶段的口服奥雷辛激动剂TAK-861。Takeda神经科学部门致力于满足神经科和精神疾病患者的未满足需求，其使命是将创新和可能改变疾病进程的药物带给这些个体。

Surrozen公司宣布，其针对炎症性肠病（IBD）的治疗项目数据，包括SZN-1326在急性损伤模型中促进结肠黏膜愈合的预临床研究，在2021年欧洲胃肠病学周上展出。SZN-1326被评估为有可能改变IBD，包括克罗恩病和溃疡性结肠炎患者的治疗模式。研究结果显示，SZN-1326能够通过扩大祖细胞库和加速分化来促进上皮再生和屏障修复，在急性DSS模型中修复受损的结肠上皮，并改善黏膜愈合。此外，SZN-1326在慢性DSS模型中优于抗IL12/23p40和抗TNF-α抗体，能够恢复上皮完整性和减轻结肠炎。研究还发现，Wnt信号通路在溃疡性结肠炎和克罗恩病患者受损的结肠上皮中表达不足，提示Wnt激动剂治疗可能是一种新的治疗机制。此外，SZN-1326在非人灵长类动物中的药代动力学和安全性评估表明，该药物可以安全地用于人类，并支持其在IBD上皮再生和黏膜愈合方面的进一步研究。

Oncternal Therapeutics公司宣布，其研发的ONCT-534，一种针对雄激素受体N端域的小分子降解剂，在治疗去势抵抗性前列腺癌（CRPC）方面具有潜力。ONCT-534在临床前研究中显示出对肿瘤的抑制作用，可能有助于解决与AR剪接变异体（如AR-V7）相关的未满足的医疗需求。该药物的数据将在2021年10月7日至10日的AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上进行展示。ONCT-534原由田纳西大学健康科学中心癌症研究中心发现，Oncternal Therapeutics在2019年与GTx，Inc.的合并中获得了该药物的权益。目前，Oncternal正在评估ONCT-534作为CRPC、LAR-TNBC以及AR驱动的非肿瘤学适应症的潜在疗法。

Apexigen公司宣布，Simcere制药公司已在中国启动了一项针对铂耐药卵巢癌患者的BD0801三期临床试验，BD0801是一种针对血管内皮生长因子（VEGF）的人源化单克隆抗体，由Apexigen的APXiMAB抗体发现技术平台开发。该试验旨在评估BD0801与化疗联合使用的疗效和安全性，旨在克服该类药物的挑战，提高疗效和患者响应。Apexigen首席执行官杨晓东博士表示，这一进展进一步证明了APXiMAB平台的强大价值，该平台旨在开发下一代同类最佳抗体疗法。该试验基于大量的临床前数据，这些数据显示BD0801在多种癌症模型中具有更高的抗肿瘤疗效，以及初步的临床数据表明其安全性和有效性。

加州大学欧文分校（UCI）与Syntropy宣布建立为期五年的战略合作伙伴关系，旨在通过前所未有的数据整合提升患者护理水平。该合作源于双方在利用数据改善患者护理方面的自然协同，旨在将临床、研究和患者报告的数据无缝连接，并利用Syntropy的技术解决方案为研究人员提供必要的数据支持，以推动科学创新和个性化患者护理。Syntropy的解决方案旨在创建一个行业领先的资源，以改变UCI健康事务以及其他健康研究和护理组织整合和解释健康数据的方式。该合作还将支持领先医生和科学家的工作，并推动对弱势群体的关怀。

Virpax Pharmaceuticals与Sinclair Research签订协议，启动AnQlar的IND前临床研究，AnQlar是一种针对SARS和流感的每日OTC预防产品。Sinclair Research将进行包括方法、剂量和毒性的动物研究，以支持AnQlar的IND申请。研究预计于2022年1月开始。这一协议是AnQlar快速商业化道路上的重要一步，也是公司抗病毒管线发展的一个重要里程碑。Virpax Pharmaceuticals近期获得额外资金，加强资产负债表，继续推进产品候选人的临床前研究和临床试验。AnQlar是一种结合了正电荷的壳聚糖衍生物，可以静电吸附负电荷的冠状病毒，防止病毒与细胞表面的ACE-2受体结合，从而阻止病毒感染。

Cocrystal Pharma公司获得澳大利亚伦理委员会批准，开始进行其口服PB2抑制剂CC-42344的Phase 1临床试验，用于治疗流感A型病毒。该试验将在澳大利亚招募56名健康志愿者，旨在评估CC-42344的安全性、耐受性和药代动力学。CC-42344针对流感聚合酶复合物中的PB2保守位点，具有新颖的作用机制，能够抑制病毒复制。在临床前测试中，CC-42344对流感A型病毒株表现出优异的抗病毒活性，包括禽流感大流行株和抗Tamiflu和Xofluza的病毒株。Cocrystal Pharma公司表示，新型广谱口服抗病毒药物对于流感A型病毒的治疗需求明显，因为目前批准的流感治疗药物部分有效且易产生病毒耐药性。