Elicio Therapeutics宣布，其新型免疫疗法疫苗ELI-002在MD Anderson医院开始用于治疗KRAS驱动肿瘤患者，该疫苗旨在针对手术后残留的微小肿瘤细胞。该疫苗针对KRAS突变，是多种癌症中常见的突变类型，试验预计将招募包括胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌在内的患者。ELI-002通过淋巴节点靶向，旨在增强免疫反应，并有望延长缓解期和预防复发。试验预计在2022年上半年分享初步数据。

Theseus Pharmaceuticals，一家专注于通过发现、开发和商业化变革性靶向疗法来改善癌症患者生活的生物制药公司，宣布了其首次公开募股（IPO）的定价，以每股16美元的价格向公众发行1000万股普通股。预计此次发行的毛收入为1.6亿美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后。此外，Theseus授予承销商30天内以IPO价格减去承销折扣和佣金购买最多150万股额外普通股的期权。Theseus的普通股预计将于2021年10月7日在纳斯达克全球精选市场开始交易，股票代码为“THRX”。此次发行预计将于10月12日左右完成，但需满足常规的交割条件。Jefferies、SVB Leerink和Cantor作为联合簿记经理，Wedbush PacGrow担任主承销商。关于Theseus Pharmaceuticals，该公司专注于开发新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），包括针对所有主要药物耐药突变的“全变体”靶向疗法。其领先产品候选人THE-630是一种针对对早期激酶抑制剂疗法产生耐药性的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的全变体KIT抑制剂。此外，Theseus还在开发一种针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者

Cassava Sciences公司宣布启动了其针对阿尔茨海默病患者的实验性药物simufilam的初步3期疗效研究，并计划年底前开始第二项3期疗效研究。这些研究在美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估（SPA）下进行，旨在评估simufilam的安全性和疗效。公司总裁兼首席执行官Remi Barbier表示，阿尔茨海默病对病人、家庭和护理人员有毁灭性的影响，而现有药物存在局限性，因此需要新的解决方案。RETHINK-ALZ研究旨在评估simufilam在52周内对认知能力提升和减缓认知及功能衰退的影响，而REFOCUS-ALZ研究则计划评估simufilam在78周内的安全性和疗效。Simufilam是一种小分子口服药物，旨在恢复大脑中改变形状和功能的filamin A（FLNA）蛋白的正常形态和功能。Cassava Sciences拥有其阿尔茨海默病研究项目的全球开发和商业化权利，无需向任何第三方支付版税。

Twist Bioscience和Centogene宣布合作开发针对罕见疾病的定制化检测套件，旨在提高遗传检测的便捷性，并推动对罕见疾病的理解。双方将结合各自在罕见病诊断和合成DNA技术方面的专长，共同推进精准医学的发展。此次合作旨在为每年被诊断出罕见病的约15%的人群提供更多遗传检测选项，并通过产品产生的见解丰富罕见病生物数据库，可能有助于未来发现和开发治疗罕见病的新疗法。

Centogene和Twist Bioscience宣布合作开发罕见病定制检测套件，旨在提高遗传检测的普及性，并加深对罕见病的理解。该合作将结合Centogene在罕见病诊断方面的专业知识与Twist的合成DNA平台，旨在为全球罕见病患者提供更及时的诊断。产品将结合Centogene的罕见病数据库和Twist的合成DNA技术，旨在增加罕见病遗传检测的选项，并可能促进未来新疗法的发现和开发。

Medolife Rx公司宣布启动一项针对其品牌Aelia的极化CBD肌肉擦剂产品的有效性研究。该研究旨在通过抑制人体内环氧化酶-2（COX-2）酶活性来分析产品在减少炎症方面的效果，并将结果与市场上现有的非极化CBD产品进行比较。研究将由BCN生物科学公司的科学家Elizabeth Singer博士监督，以提供第三方验证。研究目标是证明Medolife专有方法极化的CBD比市场上现有的其他非极化CBD产品更有效地抑制COX-2酶。Medolife此前已进行过类似研究，结果显示极化CBD样本的有效性比非极化样本高591%。CEO Dr. Arthur Mikaelian表示，他们有信心证明其肌肉擦剂产品在疼痛缓解类别中具有最有效的产品之一。如果研究成功，公司计划进一步调查其包含极化CBD的疼痛缓解产品的抗炎特性，并可能寻求作为外用疼痛缓解产品的监管注册。

AVROBIO公司将在2021年10月19日至22日举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第28届年会上展示其在Fabry病和戈谢病1型临床试验中的新安全性数据。公司将提供其基因治疗产品线中多种溶酶体疾病基因治疗项目的临床和临床前数据，包括两个口头报告和五个海报展示。此外，AVROBIO还将赞助一个关于推进体外慢病毒基因治疗溶酶体疾病的患者体验的研讨会。这些展示包括对治疗后的造血干细胞慢病毒基因治疗患者的骨髓和周围血进行的高分辨率细胞和分子分析，以及AVR-RD-01（一种用于治疗Fabry病的实验性慢病毒基因治疗）的1期和2期研究的新安全性数据。

Covicept Therapeutics启动了一项针对COVID-19患者的PJS-539口服小分子药物的II期临床试验。该试验是一项在巴西进行的150名患者的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估PJS-539在降低COVID-19患者病毒载量方面的安全性和有效性。PJS-539是一种强效的每日一次口服片剂，可抑制SARS-CoV-2和其他RNA病毒的附着、感染和复制。Covicept Therapeutics是一家位于加利福尼亚的生物技术公司，由欧洲领先的生命科学风险投资公司Forbion资助和运营支持。该试验的主要终点是评估两种不同剂量的PJS-539对病毒载量的影响，与安慰剂相比。次要终点包括住院频率和机械通气需求。预计结果将在年底前公布。PJS-539的独特作用机制可能有助于预防或减少对疫苗和抗病毒药物的耐药性发展。Covicept Therapeutics已发现PJS-539抑制病毒感染的新宿主依赖性机制，凸显了其作为针对RNA病毒的广谱抗病毒药物的潜力。

Intellia Therapeutics宣布其单剂量基因编辑疗法NTLA-2002获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（MEDSAFE）的批准，将启动针对成人遗传性血管性水肿（HAE）患者的1/2期临床试验。NTLA-2002是一种基于CRISPR/Cas9技术的单剂量疗法，旨在永久降低血浆激肽释放酶活性，预防HAE攻击。该研究旨在评估NTLA-2002在成人I型或II型HAE患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Intellia正在其他国家和地区提交NTLA-2002的额外监管申请。

Fortress Biotech及其子公司Caelum Biosciences宣布，AstraZeneca已完成对Caelum的收购，交易金额约为1.5亿美元，其中约6400万美元支付给Fortress Biotech。Caelum专注于罕见和危及生命的疾病治疗，目前正在进行两项III期临床试验。交易中，Caelum现有股东将获得分配，且根据协议，Caelum股东还有望获得高达3.5亿美元的额外潜在支付。Fortress Biotech有权获得交易全部收益的约43%。Fortress Biotech是一家专注于收购、开发和商业化生物制药产品的创新公司，Caelum是其创立的公司之一。

Boston Scientific宣布，其Eluvia药物洗脱血管支架系统在VIVA会议上的一项临床试验中显示出优于裸金属支架的优势。该研究显示，Eluvia支架在治疗周围动脉疾病（PAD）患者，特别是股浅动脉（SFA）或腘动脉（PPA）病变长达210毫米的患者时，其一级通畅率和持续临床改善率均显著高于裸金属支架。EMINENT试验共纳入775名患者，是目前治疗PAD的药物洗脱支架的最大随机试验。结果显示，Eluvia支架的一级通畅率为85.4%，而裸金属支架为76.3%（p

PanTher Therapeutics公司宣布，其针对胰腺癌的PTM-101临床试验已进入一期临床试验阶段，这是首个针对人类进行的临床试验。该试验旨在评估PTM-101在治疗局部晚期胰腺腺癌患者中的可行性、安全性和药代动力学。PTM-101是一种创新的靶向治疗药物，旨在提高治疗效果并减少全身毒性。试验在澳大利亚阿尔弗雷德医院进行，由Charles Pilgrim博士领导。PanTher Therapeutics致力于开发下一代针对实体瘤的靶向疗法，其技术平台能够将药物直接、局部和持续地输送到肿瘤部位。这一临床试验的启动标志着该公司在改善难治性实体瘤患者治疗选择方面迈出了重要一步。

Entera Bio Ltd.在2021年10月6日发布了其口服大分子疗法研发领导者的最新进展，展示了其二期临床试验中EB613（一种口服人甲状旁腺激素1-34或PTH）治疗骨质疏松症的6个月骨矿物质密度（BMD）数据。这些数据在圣地亚哥举行的美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）年会上进行了口头报告，引起了骨质疏松症领域科学家的极大兴趣。研究显示，EB613在脊柱、股骨颈和总髋关节的BMD增加具有临床意义，与骨形成标记物P1NP增加和骨吸收标记物CTX减少相关。在6个月的治疗后，接受2.5毫克口服PTH的患者腰椎BMD（LS）增加了3.78%（p

MyMD Pharmaceuticals将在2021年10月7日参加Benzinga Rising Stars: Catalytic Small Cap Growth Conference，公司总裁兼首席医疗官Chris Chapman博士和首席科学官Adam Kaplin博士将讨论公司产品管线，包括MYMD-1作为免疫代谢调节剂和Supera-CBD作为合成CBD衍生物。MyMD致力于延长健康寿命，正在开发两种新型治疗平台，MYMD-1旨在延缓衰老、增加寿命并治疗自身免疫疾病和COVID-19相关抑郁，Supera-CBD则用于治疗慢性疼痛、成瘾和癫痫。

欧洲药品管理局（EMA）批准了Moderna公司COVID-19疫苗（Spikevax）的第三剂接种，适用于12岁及以上严重免疫抑制个体，需在第二剂至少28天后接种。Moderna公司首席执行官Stéphane Bancel表示，这一决定是为了保护高风险的免疫抑制个体，并指出近期试验显示第三剂疫苗可能增强这一重要人群的免疫反应。Moderna公司致力于利用其mRNA疫苗帮助结束COVID-19大流行。研究显示，第三剂疫苗在免疫抑制人群中具有益处，一项针对120名接受实体器官移植手术个体的双盲随机对照试验表明，Moderna COVID-19疫苗的第三剂与安慰剂相比，提高了免疫反应。Spikevax疫苗是一种针对COVID-19的mRNA疫苗，编码S蛋白的前融合稳定形式。Moderna公司自成立以来，已从一家专注于mRNA科学研究的公司发展成为拥有多样化疫苗和疗法的企业，并与多个国内外政府和企业合作。Moderna的mRNA平台在基础和应用mRNA科学、递送技术和制造方面取得了持续进步，为传染病、免疫肿瘤学、罕见病、心血管疾病和自身免疫疾病等领域开发了治疗和疫苗。

Thyme Care，一家提供高接触、技术驱动的癌症护理导航的肿瘤学护理管理解决方案公司，宣布已完成由Andreessen Horowitz、AlleyCorp和Frist Cressey Ventures领投的2200万美元融资，参与投资的有Casdin Capital和Bessemer。这笔资金将用于加速Thyme Care的技术发展，并加强与肿瘤学家、健康计划、雇主和基于风险的实体的合作。Thyme Care由肿瘤学行业资深人士和受癌症影响的临床医生创立，旨在通过改善癌症体验和提高癌症诊断者的生活质量来实现共同使命。该公司团队在医疗保健技术和癌症护理方面拥有深厚专业知识，正在构建结合以人为本的支持和由可扩展、直观技术驱动的广泛肿瘤学网络的导航服务。Thyme Care的平台是行业内首个能够生成可操作见解的平台，能够在癌症旅程的早期识别个体，同时优化患者体验并赋予临床医生以规模化的能力更好地满足患者需求。

天境生物与韩国ABL Bio合作开发的创新双特异性抗体TJ-CD4B/ABL111和TJ-L14B/ABL503将在2021年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示临床前研究数据。这两款抗体产品均靶向肿瘤T细胞共刺激分子4-1BB，旨在激活T细胞产生抗肿瘤协同作用。TJ-CD4B/ABL111同时靶向肿瘤抗原Claudin 18.2，而TJ-L14B/ABL503则同时靶向PD-L1。两款产品均具有降低肝毒性和全身免疫反应风险的特点。天境生物正在美国开展TJ-CD4B/ABL111的1期临床研究，中国临床研究即将启动；同时，TJ-L14B/ABL503的1期临床试验也在进行中。