VistaGen Therapeutics宣布了一项关于其新药PH94B的研究结果，该药是一种针对焦虑、抑郁等中枢神经系统（CNS）疾病的创新药物。研究显示，PH94B在实验室大鼠中的鼻腔给药后，大部分药物局限于鼻腔，对大脑等大多数其他组织的影响极小或无法检测到。这一发现支持了PH94B通过鼻腔外围神经受体发挥作用，而非直接作用于CNS神经元受体的机制。PH94B的这种作用方式可能避免了传统抗焦虑药物的系统吸收和副作用。VistaGen正在进行的PALISADE Phase 3临床试验旨在评估PH94B作为社交焦虑症（SAD）急性治疗的潜力，该药有望成为首个快速起效、按需使用的焦虑治疗药物。

Aulos Bioscience宣布将在SITC年会上展示其领先研究性疗法AU-007的预临床数据，该疗法是一种计算进化的人类IL-2抗体，有望革新癌症治疗。AU-007通过独特的方式利用IL-2的力量来消除实体瘤，其机制不同于其他IL-2疗法，能够防止T调节细胞扩张，同时增强抗肿瘤免疫效果。AU-007还具有减少高剂量IL-2治疗相关血管渗漏综合征和肺水肿的潜力。Aulos Bioscience致力于通过最先进的IL-2疗法，引导患者自身的免疫系统攻击肿瘤细胞，其创始人兼合作伙伴Biolojic Design结合了世界级的机器学习与对免疫系统的深入了解。

Coherus BioSciences宣布，UDENYCA® On-Body Injector（OBI）在随机临床试验中实现了药代动力学和药效学生物等效性。该公司计划在2022年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交UDENYCA® OBI的上市许可申请，并预计审查期为10个月。UDENYCA® OBI若获得批准，将为医疗机构和患者提供一种新的UDENYCA®给药方式，直接与Neulasta® Onpro®竞争，后者在pegfilgrastim市场占有超过50%的份额。UDENYCA®是一种白细胞生长因子，用于降低非髓系恶性肿瘤患者在接受可能导致临床显著发热性中性粒细胞减少的骨髓抑制抗肿瘤药物时感染的发生率。

I-Mab和ABL Bio共同宣布，将在SITC 2021会议上展示TJ-CD4B/ABL111和TJ-L14B/ABL503的预临床研究数据。这两款双特异性抗体针对T细胞的4-1BB共刺激分子，旨在激活抗肿瘤反应。TJ-CD4B/ABL111主要针对胃和胰腺癌的Claudin18.2肿瘤抗原，TJ-L14B/ABL503则针对PD-L1和4-1BB。目前，TJ-CD4B/ABL111正在进行美国和中国的一期临床试验，TJ-L14B/ABL503也在美国进行一期临床试验。

Inipharm公司将在2021年11月12日至15日举行的美国肝病研究协会（AASLD）的线上会议上，展示其针对HSD17B13的小分子抑制剂INI-678在NASH（非酒精性脂肪性肝病）3D肝细胞芯片模型中的抗纤维化效果数据。INI-678在3D肝细胞芯片模型中显示出降低纤维化关键标志物的效果，这一模型被认为能够很好地反映人类肝脏生理学。Inipharm是一家专注于发现和开发针对肝脏及相关疾病的疗法的生物制药公司，其领先项目聚焦于高度验证的遗传靶点HSD17B13，该靶点与多种肝脏疾病的低发生率和严重程度相关。

Graphite Bio公司宣布，在49届美国镰状细胞病协会全国大会上展示了GPH101的预临床数据，这是一种旨在直接纠正导致镰状细胞病的遗传突变的实验性疗法。数据表明，GPH101有望精确高效地纠正基因突变，减少镰状血红蛋白的产生并恢复正常成年血红蛋白的表达。Graphite Bio的基因编辑平台在体外实现了超过60%的基因校正beta-珠蛋白等位基因，体内移植后，基因校正细胞在16周内长期植入，校正频率远高于15%的治愈阈值。这些数据支持了Graphite Bio的CEDAR临床试验，该试验旨在评估GPH101在严重镰状细胞病患者中的安全性、基因校正率、总血红蛋白等。

Lutris Pharma公司宣布，基于其新型B-Raf抑制剂LUT014在第一阶段临床试验中取得的显著成果，已启动该药物的第二阶段临床试验，旨在评估LUT014治疗乳腺癌患者放疗性皮炎（RD）的疗效。第二阶段试验预计将招募20名患者，分为两组，每组10人，进行为期28天的双盲、安慰剂对照治疗，随后进行2个月的随访。主要终点是评估14天后患者放疗性皮炎严重程度的变化，次要终点包括放疗性皮炎严重程度的变化和治疗相关不良事件的发生率。Lutris Pharma首席医疗官Ben Corn表示，LUT014有望为乳腺癌患者提供新的治疗选择，目前该疾病尚无批准的治疗方案。

阿斯利康公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了紧急使用授权（EUA）申请，寻求批准其长效抗体（LAAB）组合AZD7442用于预防有症状的COVID-19。如果获得批准，AZD7442将成为首个获得EUA的用于COVID-19预防的LAAB。该药物在III期临床试验中显示出与安慰剂相比，显著降低了发展成有症状COVID-19的风险。阿斯利康公司表示，AZD7442有望为易感人群提供额外保护，同时期待分享该药物用于治疗COVID-19的数据。AZD7442在PROVENT临床试验中显示出77%的预防效果，且在包括患有合并症的人群在内的试验中表现出良好的耐受性。该药物采用阿斯利康的专利YTE半衰期延长技术，其作用持续时间是传统抗体的三倍以上。AZD7442的开发得到了美国政府支持，包括来自卫生与公众服务部、准备与应对办公室、生物医学高级研究和发展局以及国防部等机构的资金。

Gemini Therapeutics公司宣布进行公司重组，包括几位高管变动，以优先考虑资产并专注于GEM103在地理性萎缩（GA）治疗中的关键试验。公司将从研发组织转变为开发阶段公司，专注于推进GEM103治疗遗传性年龄相关性黄斑变性（AMD）。GEM103有望成为治疗GA的同类最佳补充调节剂。公司计划在2022年初开始GEM103在GA中的控制研究，并正在与监管机构讨论后期临床试验的设计。作为重组的一部分，Gemini将停止其研究和非临床项目，包括与基因治疗项目和补体因子H（CFH）和补体因子I（CFI）的转化研究相关的活动。公司计划将员工人数减少20%，包括某些领导职位的消除或过渡。

苏格兰阿伯丁，2021年10月5日——NovaBiotics Ltd，一家专注于开发新型免疫疗法治疗危及生命和寿命限制性疾病的私营临床阶段公司，宣布公司将共同赞助一个关于新型抗真菌药物的研讨会。NovaBiotics首席执行官Deborah O'Neil博士将介绍NP339作为新型肽类疗法候选药物，用于治疗侵袭性和呼吸性真菌病。NovaBiotics研究助理Daniel W. Smith博士将在第10届医学真菌学趋势大会（TIMM）上展示NP339在针对烟曲霉的全人血测试中的活性概况。TIMM是欧洲医学真菌学联盟（ECMM）的年度会议，将于2021年10月8日至11日在苏格兰阿伯丁举行。TIMM是科学家、临床医生、工业界和学术界分享最新医学真菌学进展和研究成果的论坛。NovaBiotics与其他参与公司共同赞助的研讨会将讨论抗真菌治疗的最新突破和进展。在TIMM大会上，将展示NP339在针对烟曲霉的全人血中的活性海报。NP339对包括烟曲霉、念珠菌、隐球菌等在内的多种临床相关病原体具有快速杀菌活性，包括耐药和罕见菌株。NP339具有独特的抗耐药机制和毒性特征，基于免疫防御分子，有望成为治疗侵袭性真菌病的新疗法

Pharmaxis Ltd宣布，其药物PXS-5505在骨髓纤维化患者中的1c期临床试验（MF-101）取得积极结果，最高剂量组在7天和28天时对目标酶LOX和LOXL2的抑制率超过90%。试验安全委员会评估后，无安全信号，批准进入2期剂量扩展阶段。Pharmaxis首席执行官Gary Phillips表示，公司对研究结果感到满意，并计划推进至2期剂量扩展研究。独立研究显示，骨髓纤维化中几种赖氨氧化酶家族成员上调。当前研究中，所有剂量下LOX的抑制水平均显著超过PXS-5505在骨髓纤维化临床前模型中引起疾病修饰效应的水平。PXS-5505作为单药疗法在骨髓纤维化患者中的安全性及有效性将得到进一步验证。

Genentech在ECTRIMS大会上将展示Ocrevus和Enspryng的新数据，包括长期疗效和安全性，以及评估COVID-19大流行对MS患者影响的研究。Ocrevus用于治疗MS，Enspryng用于治疗NMOSD，两者均显示出减缓疾病进展和预防复发的效果。Genentech将展示27项MS研究，包括Ocrevus在PPMS和RMS患者中的长期数据，以及Enspryng在NMOSD患者中的长期疗效和安全性数据。此外，Genentech还将展示针对黑人和拉丁美洲人群的Ocrevus治疗亚组分析，以及NMOSD患者的新工具和技术。

Mirati Therapeutics公司将在2021年AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其新临床和临床前研究。公司将展示其MTA-cooperative PRMT5抑制剂项目中的候选药物MRTX1719在MTAP缺失癌症模型中的临床前数据，以及KRAS G12D抑制剂MRTX1133的发现和表征，包括在胰腺癌模型中的应用。此外，还将展示KRYSTAL-1研究中评估adagrasib在先前接受治疗的KRAS G12C突变胰腺癌患者中的初步临床数据。Mirati Therapeutics专注于开发针对癌症遗传和免疫驱动因素的突破性疗法，其研究包括MRTX1719、MRTX1133和adagrasib等药物的进展。

Galapagos NV公布了SELECTION和SELECTION LTE研究的两项事后分析结果，这些研究是filgotinib临床试验的一部分，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。分析显示，对于在诱导治疗10周时未响应的患者，继续使用filgotinib 200mg剂量可以带来临床益处，并在第58周时显著改善了患者的健康相关生活质量（HRQoL）。这些数据将在UEGW虚拟2021年大会上展示。SELECTION研究中的患者如果对诱导治疗无反应，可以在LTE中接受开放标签的filgotinib治疗。事后分析表明，在这些非响应者中继续使用filgotinib 200mg，到第12周时，65.7%的生物素初治患者和62.2%的生物素经验患者达到了部分梅奥诊所评分（pMCS）反应，17.1%的生物素初治患者和16.7%的生物素经验患者处于pMCS缓解状态。此外，与安慰剂相比，filgotinib 200mg治疗在UC患者中显示出HRQoL的益处，包括炎症性肠病问卷缓解以及生产力、身体和心理成分的测量，这些测量是通过36项简表调查（SF-36）、欧洲五维量表（EQ-5D）视觉模拟评分和工作生产力及活动障碍

LIDDS AB宣布，其剂量递增的I期临床试验NZ-DTX-001将不再招募患者，该试验旨在研究NanoZolid®-多西他赛在实体瘤中的安全性。试验数据显示，该药物在安全性、耐受性、药物活性释放和临床效果方面表现良好。LIDDS计划在2021年第四季度公布该研究的初步结果。CEO Nina Herne表示，该研究达到了重要里程碑，初步评估显示NanoZolid®-多西他赛在瘤内治疗中具有良好的安全性和耐受性。该临床试验旨在评估NanoZolid®与多西他赛（一种常用的细胞毒治疗药物）联合使用的安全性，并评估其对肿瘤反应的疗效。NZ-DTX-001是一项多中心研究，包括瑞典卡罗琳斯卡大学医院、丹麦赫尔勒夫医院、立陶宛考纳斯大学医院和维尔纽斯国家癌症研究所。LIDDS是一家专注于NanoZolid®独特专利药物递送技术的瑞典制药公司，其产品在临床验证中表现出优越的药物控制释放能力。

CCT Research宣布将在奥马哈和凤凰城市场作为研究站点，开始招募参与者加入全球3期RENOIR（针对60岁及以上成年人免疫的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗疗效研究）。该研究旨在评估其单剂量RSV前融合F亚单位疫苗（RSVpreF）在60岁及以上成年人中的疗效、安全性和免疫原性。CCT Research是全球约30000名参与者集体招募的多个临床试验站点之一。RSV是一种高度传染性和普遍的急性呼吸道疾病，目前尚无疫苗可预防。CCT Research首席运营官Jennifer Kocour表示，全球迫切需要开发一种安全有效的疫苗作为预防选择，以减少RSV感染的发病率和严重程度。RENOIR试验是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将招募约30000名60岁或以上的参与者。主要目标是评估RSVpreF在第一个RSV季节预防中度至重度下呼吸道疾病（msLRTI-RSV）的安全性和有效性。RSV是一种季节性疾病，通常在秋季开始，在冬季达到高峰，此时感冒和其他呼吸道疾病更为常见。有兴趣通过CCT Research站点参与研究的个人可以访问www.cctresearch.com或拨打480-582-2040了

Himalaya Therapeutics，一家专注于大中华区开发及商业化的临床阶段生物制药公司，基于Conditionally Active Biologics（CAB）技术平台，宣布向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了四项新药研究申请。这四项申请分别针对HTBA3011、HTBA3021等针对不同肿瘤类型的CAB-抗体偶联药物（ADC），旨在治疗软组织肉瘤、骨肉瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）和黑色素瘤。AXL和ROR2是两种在多种癌症类型中高表达并与疾病侵袭性相关的蛋白，同时也是PD-1、PD-L1、ALK和EGFR治疗后常见的逃逸机制。Himalaya Therapeutics首席执行官Brian Zhang表示，将中国大陆纳入全球临床试验是公司目标的关键里程碑，旨在为中国的癌症患者提供有限的有效、新型治疗方案。首席医疗官Howe Li强调，这一IND提交反映了公司在中国的快速高效运营能力，并与监管机构紧密合作推进其临床候选药物。Himalaya Therapeutics是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于通过临床试验推进其深度管线中的新型单克隆抗体和其他蛋白质治疗产品候选者。这些产品