LB Pharmaceuticals Inc.在葡萄牙里斯本举行的欧洲神经精神药理学学会（ECNP）2021年会议上展示了其治疗精神分裂症的领先化合物LB-102的PET研究结果。公司首席科学官Andrew Vaino博士在会上介绍了LB-102在老鼠和人体中的多巴胺受体占有率（RO）优于阿米替林的研究成果。研究显示，LB-102在老鼠中的多巴胺RO是阿米替林的倍数，而在人体中，LB-102在50至100毫克的剂量范围内表现出60%至75%的期望RO，这些剂量在先前的1期临床试验中表现出良好的耐受性。此外，受体占有率在给药后48小时内保持超过50%，而用于此研究中的剂量仅为达到类似多巴胺RO所需的阿米替林公布剂量的几分之一。公司总裁兼首席执行官Zachary Prensky表示，LB-102在开发过程中的每一阶段都超过了预期，包括前两个临床试验。他们相信这些PET研究结果证明了LB-102将成为一种有效的精神分裂症治疗方法。预计LB-102的2期临床试验将在2022年初开始。

Sagimet Biosciences宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的TVB-2640药物在美中进行的2期FASCINATE-1临床试验结果将在2021年11月12日至15日举行的美国肝脏疾病研究协会（AASLD）虚拟会议上公布。该研究由罗希特·洛姆巴博士主持，结果显示TVB-2640作为一种新型脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，在降低肝脏脂肪和血清生物标志物方面表现出显著疗效和安全性。洛姆巴博士表示，尽管患者群体不同，美中两地的结果一致，包括通过MRI-PDFF测量的肝脏脂肪减少。此外，还将分享关于75毫克剂量的小型开放标签队列评估结果。这些数据为Sagimet选择适当的TVB-2640剂量进行更大规模的FASCINATE-2临床试验提供了信心。TVB-2640已获得FDA快速通道资格，用于治疗NASH。

COUR Pharmaceuticals宣布美国FDA已接受其针对治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的免疫调节纳米颗粒（CNPs）疗法CNP-104的试验性新药申请（IND）。CNP-104旨在解决PBC的自身免疫原因，通过其独特的纳米颗粒平台，将疾病特异性抗原与先进的药物纳米颗粒结合，模拟正常细胞清除过程，启动免疫耐受信号，使T细胞重新编程，从而促进免疫重编程。PBC主要影响美国约13万人，目前的治疗方法仅能缓解症状，无法解决根本原因。CNP-104的试验旨在评估其在PBC患者中的安全性和耐受性，并寻找最佳剂量。CNP-104将通过静脉输注给药，利用患者的自身免疫系统诱导对PDC-E2的耐受。COUR的CEO John Puisis表示，CNP系统有潜力治疗多种免疫疾病，CNP-104有望改善PBC患者的临床结果。M. Eric Gershwin教授指出，CNP-104有潜力通过重新编程T细胞来促进免疫耐受，从而停止和逆转PBC。CNP-104的试验预计将于2021年第四季度开始。

在2021年10月2日的美国甲状腺协会年度会议上，一项关于29名成年和儿童TRK融合癌患者（其中28名可评估）接受Vitrakvi（larotrectinib）治疗的更新型甲状腺亚组分析显示，该药物的总体反应率（ORR）和反应持续时间（DoR）显著。在28名可评估的患者中，ORR为71%，分化型甲状腺癌（DTC）患者的ORR为86%，而间变性甲状腺癌（ATC）患者的ORR为29%。分析数据来自三个Vitrakvi临床试验，包括成人及儿童TRK融合癌患者。Vitrakvi已获批准用于治疗具有NTRK基因融合的实体瘤患者，无已知获得性耐药突变，且为转移性或手术切除可能导致严重并发症，且无满意替代治疗方案或治疗后进展的患者。

Acurx Pharmaceuticals在IDSA IDWeek™ 2021虚拟会议上宣布，其新型抗生素Ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染（CDI）的开放标签2a期临床试验中表现出良好的耐受性、疗效和微生物群效应。该药在治疗三天内完全根除结肠艰难梭菌，同时观察到健康肠道微生物群中Actinobacteria和Firmicute类群的过度生长。公司计划开始2b期临床试验，比较Ibezapolstat与标准治疗药物万古霉素的效果，并评估其药代动力学和微生物群变化。艰难梭菌感染是美国医院中常见的医疗相关感染之一，每年约有500,000例感染，导致约20,000人死亡。

Heron Therapeutics公司宣布提交了ZYNRELEF（布比卡因和美洛昔康）缓释溶液的新药补充申请，用于扩大适应症。ZYNRELEF目前用于成人术后镇痛，适用于软组织或关节周围注射，用于术后72小时内缓解足部手术、开放性腹股沟疝修补术和全膝关节置换术后的疼痛。公司与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了会议，就扩大ZYNRELEF适应症的补充申请内容达成一致，包括足部和踝关节、小到中型开放性腹部手术和下肢关节置换手术，无需额外临床试验。此外，Heron还与FDA就支持未来补充新药申请的数据达成一致，以进一步扩大ZYNRELEF的适应症，包括软组织和骨科手术，并计划在2022年下半年提交下一份补充申请。ZYNRELEF是一种双重作用的局部麻醉剂，可提供固定剂量的局部麻醉剂布比卡因和非甾体抗炎药美洛昔康。该产品于2021年5月获得FDA批准，用于成人术后镇痛。

Relmada Therapeutics宣布其针对重度抑郁症（MDD）的药物REL-1017的III期临床试验RELIANCE III已启动，计划随机分配364名患者，预计2022年第二季度完成。FDA确认，基于目前的数据，Relmada不需要进行esmethadone（REL-1017）的两年致癌性研究，也不需要开展人类TQT心脏研究以支持REL-1017的心脏安全性。Relmada表示，RELIANCE III作为III期研究可能显著缩短REL-1017作为MDD单药治疗的潜在审批时间。同时，RELIANCE OLE开放标签扩展安全性研究正在稳步进行。REL-1017是一种新型NMDA受体（NMDAR）通道阻断剂，目前处于MDD治疗的后期开发阶段。

NKMax公司宣布，其关于SNK01在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中治疗的Phase I/IIa临床试验的关键数据摘要已被SITC年会接受，将于2021年11月10日至14日在华盛顿特区举行的第36届免疫治疗癌症学会（SITC）年会上进行海报展示。该研究评估了SNK01联合Pembrolizumab在经过一线铂类化疗失败的四期NSCLC患者中的安全性和有效性。NKMax致力于通过其专有的自然杀伤细胞技术恢复和增强免疫完整性，其产品SNK01目前处于临床试验阶段，并计划进行更多组合疗法试验。

Keros Therapeutics在ASBMR 2021年会上展示了其新型治疗药物KER-012的预临床研究结果。该研究显示，KER-012在肺动脉高压（PAH）动物模型中有效防止了骨量减少，提高了骨量分数，增加了骨小梁数量，并减少了骨小梁分离。这些发现表明KER-012有潜力治疗由继发性骨质疏松症引起的骨量减少，如PAH。KER-012旨在通过抑制抑制骨生长的转化生长因子-Beta配体（如激活素A和B）来促进骨生长，从而治疗如成骨不全和骨质疏松症等疾病。Keros Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化治疗血液和骨骼肌肉疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Coherus BioSciences宣布，其研发的CHS-201（也称为FYB201）在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床试验COLUMBUS-AMD中表现出与Lucentis®（ranibizumab）相似的疗效和安全性。该试验由Cleveland Clinic的眼科教授Peter K. Kaiser在视网膜学会第54届年会上公布。CHS-201作为一种生物类似物，旨在替代Lucentis，其生物等效性已在临床试验中得到证实。Coherus计划在2022年下半年开始在美国市场推广CHS-201。

Candel Therapeutics公司宣布将在SITC第36届年会上展示CAN-3110（一种HSV-1溶瘤病毒）在复发高级别胶质瘤患者中注射后的新型生物标志物数据。该研究由Candel Therapeutics副总裁兼研究负责人Francesca Barone博士主持，将于2021年11月12日在华盛顿特区举行。CAN-3110是一种HSV复制性溶瘤病毒，旨在增强对癌细胞的特异性杀伤，同时保护邻近的正常细胞。Candel Therapeutics还在评估CAN-2409（一种腺病毒）在多种癌症治疗中的效果，该病毒携带HSV胸苷激酶基因，可诱导免疫反应并杀死癌细胞。Candel Therapeutics专注于开发溶瘤病毒免疫疗法，旨在帮助患者对抗癌症。

RedHill Biopharma Ltd. 报告了opaganib新冠肺炎重症住院患者全球2/3期研究的新数据，结果显示口服opaganib治疗使死亡率降低62%，具有统计学显著性，并改善了中度重症住院患者的可呼吸室内空气时间和出院中位时间。研究针对需要少量吸氧的251名患者，结果显示opaganib在降低死亡率、改善呼吸时间和出院时间方面具有显著疗效。RedHill医学总监Mark L. Levitt表示，这些新发现支持了opaganib在新冠肺炎中度重症住院患者中的使用潜力，并可能为需要补氧的住院患者提供有效的治疗选择。此外，RedHill首席执行官Dror Ben-Asher表示，opaganib有潜力以易于获取和分发的方式提供有效的治疗，帮助防止患者恶化和死亡。这项研究为opaganib在病毒载量较高的早期疾病阶段的潜力提供了进一步支持。

Rain Therapeutics公司宣布，其在2021年AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了其口服MDM2抑制剂milademetan的数据。研究显示，milademetan在多种肿瘤模型中表现出抗肿瘤活性，包括使用MDM2基因扩增和野生型p53作为选择标准的患者来源的类器官和异种移植模型。milademetan在缺乏TP53突变的Merkel细胞癌（MCC）细胞系中表现出抑制作用，而MCC患者中p53突变率低，且MDM2依赖性主要由多瘤病毒诱导的MDM2表达驱动。此外，milademetan还抑制了GATA3移码突变ER+乳腺癌的生长，显示出治疗对当前标准治疗无反应的ER+、GATA3突变乳腺癌的潜力。这些发现支持了milademetan作为靶向治疗在遗传上预定义的癌症患者中的潜力，特别是在脂肉瘤之外的其他癌症领域。

Limbix公司宣布，其首席医疗官Benjamin Alouf博士将在即将召开的美国儿科学会（AAP）全国会议上展示SparkRx在治疗青少年中度至重度抑郁症状中的临床数据。SparkRx是一款基于认知行为疗法的数字疗法，旨在帮助青少年和年轻人应对抑郁症状。该疗法提供了一种安全、便捷的辅助治疗选择，可在智能手机上完成，旨在克服心理健康服务的常见障碍。AAP会议的成果展示将包括SparkRx的安全性和有效性数据，并在会议期间发布。Limbix计划在COVID-19公共卫生紧急情况期间，根据美国FDA的执法政策发布SparkRx。AAP会议参与者可通过访问Limbix的虚拟展位了解更多关于SparkRx的信息并与公司联系。Limbix致力于为青少年开发心理健康治疗方案，其团队结合了临床专业知识和技术创新，以推出其首个数字疗法SparkRx。

Inozyme Pharma公司宣布，其ENPP1 Deficiency自然史研究和基因治疗项目在2021年美国骨骼和矿物质研究学会年会上展示。研究表明，ENPP1 Deficiency患者表现出骨骼并发症和异位钙化，这可能是该疾病的特征。预临床数据显示，AAV-ENPP1基因疗法可能成为ENPP1 Deficiency的治疗方法。ENPP1 Deficiency是一种渐进性疾病，表现为一系列疾病，包括先天性动脉钙化、佝偻病和骨质疏松症等。目前尚无批准的治疗方法。Inozyme Pharma正在开发INZ-701，一种ENPP1酶替代疗法，以治疗这种疾病。

MediWound公司宣布，其研发的EscharEx酶解去痂剂在治疗慢性伤口方面比市售的胶原酶更有效。该结论来自一项发表在《伤口护理杂志》上的头对头研究，该研究比较了EscharEx和市售胶原酶在去除慢性伤口痂组织方面的效果。研究结果表明，EscharEx在去除猪慢性伤口模型中的痂组织方面比市售胶原酶更有效。MediWound公司首席执行官Sharon Malka表示，这些数据证明了EscharEx在去除痂组织方面的优越性，并增强了公司在临床开发计划方面的信心。EscharEx有望为患者和医疗保健专业人员提供显著的好处，满足快速有效的非手术去痂剂的医疗需求。

Sio Gene Therapies Inc.宣布将在即将举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）虚拟大会上展示其基因治疗新数据。公司将在大会上进行两场口头报告和一场海报展示，包括AXO-AAV-GM1基因治疗在婴儿和青少年型GM1神经节苷脂病治疗中的最新临床试验数据，以及AXO-Lenti-PD基因治疗在帕金森病治疗中的疗效、安全性和耐受性数据。AXO-AAV-GM1是一种针对GM1神经节苷脂病的基因治疗，旨在通过腺相关病毒（AAV）载体恢复β-半乳糖苷酶酶活性。AXO-Lenti-PD是一种针对帕金森病的基因治疗，旨在通过单次给药提供长期的患者受益。Sio Gene Therapies致力于通过基因治疗改变患者的生活，其产品管线包括针对罕见和致命的儿童神经退行性疾病以及帕金森病的基因治疗。