G1 Therapeutics公司发布了一项关于其药物trilaciclib的研究结果，该药物用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。研究显示，在化疗前使用trilaciclib的患者，其化疗引起的骨髓抑制支持性治疗使用率显著低于接受安慰剂的患者。这项回顾性分析的数据来自三项随机临床试验，结果显示trilaciclib可以显著减少化疗引起的严重中性粒细胞减少症和3级或以上化疗引起的贫血的发生率，并相应减少支持性治疗的使用。此外，trilaciclib的使用还显著降低了因化疗引起的骨髓抑制或败血症而住院的患者比例。这项研究有助于减轻化疗引起的骨髓抑制对患者的负担，并可能降低医疗保健系统的负担。

生物技术公司Recursion宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其REC-2282药物快速通道资格，用于治疗NF2基因突变的脑膜瘤患者，包括神经纤维瘤病2型相关脑膜瘤。REC-2282是一种新型口服生物利用度高、中枢神经系统渗透性强的HDAC抑制剂。FDA的快速通道资格旨在加速审查治疗严重疾病的药物，以满足未满足的医疗需求。Recursion首席医疗官Ramona Doyle表示，这一资格有助于将药物推进至2/3期临床试验，预计明年开始招募患者。脑膜瘤是中枢神经系统脑膜的原始肿瘤，每年有超过34,000名美国患者被诊断出患有散发性脑膜瘤。在进展性脑膜瘤患者中，超过三分之一是由NF2基因突变引起的。NF2基因突变的脑膜瘤通常通过手术和放疗或有限的非标疗法治疗，缺乏批准的疗法来预防NF2基因突变的脑膜瘤的进展，这是一个重大的未满足的医疗需求。此外，与NF2基因的散发性和非孟德尔遗传突变相关的神经纤维瘤病2型，在大约一半的神经纤维瘤病2型患者中引起脑膜瘤。在美国和欧盟5国，神经纤维瘤病2型影响约33,000名患者，目前尚无批准的疗法。

Eledon Pharmaceuticals宣布参加于2021年10月7日举行的东北肌萎缩侧索硬化症联盟（NEALS）虚拟会议，公司总裁兼首席科学官Steve Perrin博士将参与讨论ALS临床试验设计、生物标志物和终点等议题。此外，公司将在会议上展示AT-1501 Phase 2研究在ALS成人患者中的海报。Eledon是一家专注于开发针对自身免疫疾病、器官或细胞移植需求者以及肌萎缩侧索硬化症患者的靶向药物的临床阶段生物制药公司，其研发的领先化合物AT-1501是一种针对CD40L的抗体，具有广泛的潜在治疗作用。

Forma Therapeutics公司宣布，其新型CBP/p300抑制剂FT-7051在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的初步临床试验结果显示出良好的安全性，并针对CBP/p300通路具有高度特异性。初步数据来自Courage研究，该研究是一项正在进行的针对mCRPC患者的首个人体临床试验。研究显示，FT-7051在28天周期中表现出快速吸收，150毫克剂量达到接近预测有效剂量的药物浓度。大多数治疗相关不良事件为轻度或中度，无事件导致治疗中断。基于这些安全性结果，剂量正在提升。该试验将继续按照其适应性设计进行，以进一步了解FT-7051的安全性和耐受性，并收集临床反应数据。

Atea Pharmaceuticals将在ISIRV-WHO虚拟会议上展示AT-527 COVID-19临床试验项目的数据分析，包括针对高风险住院患者的2期研究中期结果和评估AT-527在健康志愿者肺部抗病毒药物水平的1期支气管肺泡灌洗研究。Atea与全球合作伙伴罗氏共同开发AT-527，这是一种直接作用的抗病毒口服药片，用于治疗COVID-19。公司将分享关于AT-527在保护疾病进展、传播和长期COVID并发症发展方面的研究数据，强调其作为口服抗病毒药物在COVID-19治疗中的潜力。

Cerevel Therapeutics将于今日上午10:00至11:30举办一场虚拟研发活动，讨论CVL-871和CVL-231两种药物的研发进展。CVL-871是一种针对痴呆相关冷漠的D1/D5受体部分激动剂，正在进行的2a期探索性试验旨在评估其作为潜在治疗药物的潜力；CVL-231则是一种针对精神分裂症的M4毒蕈碱正性别构调节剂，近期宣布的1b期试验结果显示出积极效果。此次活动是公司一系列虚拟网络研讨会的一部分，旨在深入讨论关键产品组合项目。

Second Genome公司利用其专有的sg-4sight平台，展示了其新型微生物来源肽SG-3-0020能够上调T细胞上的关键共刺激和检查点分子。该数据在2021年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示，表明SG-3-0020有望用于癌症治疗。此外，这些结果也验证了sg-4sight平台在微生物肽和蛋白质的免疫肿瘤学潜在治疗相关靶点识别方面的先进能力。Second Genome公司计划与经验丰富的合作伙伴进一步开发SG-3-0020，同时继续推进其领先的免疫肿瘤项目SG-3-00802，预计2022年提交IND申请。通过分析双歧杆菌属的基因组，公司发现了具有潜在治疗相关性的蛋白质，并通过细胞实验筛选出能够激活T细胞和分泌细胞因子的肽。其中，SG-3-0020及其变体SG-3-05308在体外实验中表现出增强PD-1表达和IFNg分泌的能力。

Mesoblast公司宣布，其针对慢性心力衰竭的细胞疗法rexlemestrocel-L的Phase 3临床试验结果将在美国心脏协会（AHA）年会上作为突破性报告展出。该研究涉及565名患有低射血分数的心力衰竭患者，结果显示该疗法有望降低患者的心脏死亡、心肌梗死和中风风险。Mesoblast是全球在炎症性疾病领域开发同种异体细胞药物的行业领导者，其产品基于专有的间充质细胞疗法技术平台，旨在减轻慢性心力衰竭患者的心脏和全身炎症。AHA年会是全球最负盛名的心血管科学会议，吸引了超过15,000名参会者，其中大部分为医生和其他心脏病专家。

Nanobiotix公司宣布在2021年美国放射肿瘤学会年会上进行两项口头报告和三项壁报展示，涉及NBTXR3在头颈癌和软组织肉瘤等领域的治疗潜力。NBTXR3是一种新型抗癌产品，通过一次性的肿瘤内注射，在放疗激活下诱导肿瘤细胞死亡，并触发适应性免疫反应和长期抗肿瘤记忆。公司计划在2021年启动全球III期注册研究，并已获得美国FDA的快速通道指定。Nanobiotix还与全球顶级合作伙伴开展战略合作，以扩大产品候选人的开发，包括与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作进行多项临床试验。

Brickell Biotech公司宣布，其研发的sofpironium bromide凝胶15%在治疗原发性腋下多汗症（腋下出汗过多）的III期关键性Cardigan I和Cardigan II临床试验中取得积极结果。该凝胶作为每日一次的局部外用制剂，在六周的治疗期间内，对多汗症的早期、持续和显著改善效果显著，且总体耐受性良好。公司计划在2022年中旬向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。这些数据支持sofpironium bromide凝胶15%成为原发性腋下多汗症的一线治疗选择。

IMV公司宣布，其DPX递送平台的免疫治疗特性将在AACR-NCI-EORTC分子靶点和癌症治疗学会议上通过两个海报展示。展示表明，DPX技术能够生成比传统水基配方更强大、更持久的肽特异性T细胞免疫反应。DPX-SurMAGE双靶向免疫疗法在临床前模型中表现出对两种肿瘤抗原的强大、特异性T细胞反应，并具有良好的安全性。IMV公司的首席科学官Jeremy Graff博士表示，这些数据证明了DPX递送平台的多样性和潜力，可以激发针对不同载体的强大、靶向的T细胞反应。海报展示还显示，DPX技术是一种多功能的递送平台，可以生成针对多种肿瘤抗原的T细胞反应，其领先药物maveropepimut-S（MVP-S）在多项临床试验中表现出良好的耐受性和对 survivin的特异性、强大、持续的T细胞反应。DPX-SurMAGE在临床前研究中显示出对膀胱癌的良好疗效和安全性。

Ocuphire Pharma公司宣布，其研发的针对视网膜疾病的口服Ref-1抑制剂APX3330在治疗糖尿病视网膜病变的II期临床试验中取得进展，并有望在2022年公布数据。同时，公司的研究成果在《国际分子科学杂志》和《细胞》杂志上发表，强调了APX3330在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的潜力。Ocuphire Pharma致力于开发针对视网膜和脉络膜血管疾病的疗法，其产品管线还包括Nyxlol眼药水，用于治疗夜视障碍、药物性瞳孔散大和近视等。

Hummingbird Bioscience在AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上展示了针对HER3驱动型癌症的新型生物标志物的前临床数据。公司发现了一种新的基因标志物，有望预测患者对HER3抑制剂的反应，并验证了NRG1基因融合作为预测生物标志物的重要性。此外，其抗HER3抗体HMBD-001在携带这些生物标志物的预临床模型中显示出比以往抗HER3抗体更强的活性。HMBD-001的独特机制能够阻止HER3的激活，从而抑制肿瘤生长。Hummingbird计划在即将进行的HMBD-001临床试验中进一步评估这些生物标志物，并计划在2021年第四季度开始在英国进行一项1期临床试验。

世纪疗法公司与Outpace生物宣布开展CAR工程研究合作，旨在通过结合Outpace优化的CAR间隔技术和世纪疗法的VHH结构域结合器，提升CAR功能。合作将促进细胞工程技术的投资，以开发下一代同种异体细胞疗法。Outpace将提供其间隔库和结合剂-间隔组合的体外数据包，而世纪疗法将评估其在体外和体内肿瘤模型中的功能。此合作旨在加速Outpace间隔技术的应用，同时提升世纪疗法iPSC平台和产品候选人的功能。

BioCardia公司宣布在正在进行的心力衰竭III期Pivotal CardiAMP细胞疗法临床试验中，成功治疗了首位交叉过渡患者。这位患者之前是对照组，完成随访后选择接受治疗。治疗在斯坦福大学进行，由主要研究员、心脏病学家Dr. Phillip Yang领导，由介入心脏病学家Dr. David Lee实施。CardiAMP自体骨髓细胞疗法是一种微创的导管技术，患者在接受研究程序后第二天早上即可出院。BioCardia首席执行官Peter Altman表示，所有患者都有机会接受实验性治疗。公司感谢与斯坦福大学顶级心脏病学家的合作，他们投入了大量时间和精力。FDA批准的方案修订允许最初随机分配到对照组且未接受治疗的患者在完成两年随访后选择交叉过渡并接受实验性自体CardiAMP细胞疗法。该研究的交叉过渡臂的批准部分基于研究期间数据安全监测委员会的正式评估。修订还包括在临床方案下对交叉过渡患者进行额外一年的随访。BioCardia公司致力于开发两种生物治疗平台，包括CardiAMP自体骨髓来源的单核细胞疗法和NK1R+同种异体骨髓来源的间充质干细胞疗法，旨在为数百万人带来实质性益处。

Curative Biotechnology与Mid-Atlantic BioTherapeutics达成协议，扩大了之前宣布的IMT504许可范围，包括开发新一代COVID-19疫苗。公司将首先针对肾功能衰竭患者群体开发疫苗。这一新许可利用IMT504作为 proprietary蛋白疫苗的佐剂，为Curative Biotech的产品开发组合增添了第二个传染病项目，该组合还包括从美国国立卫生研究院的国家眼科研究所获得的治疗退行性眼病的Metformin改革配方，以及从美国国立癌症研究所获得的治疗脑癌的新型单克隆抗体/药物组合。Curative Biotech和Mid-Atlantic BioTherapeutics同意开发针对这一脆弱人群需求的新一代COVID-19疫苗。

Prelude Therapeutics公司宣布，其主导的口服PRMT5抑制剂PRT543和PRT811在1期剂量递增试验中展现出良好的安全性特征，并初步证明了对PRMT5的高水平抑制和临床活性。PRT2527，一种CDK9抑制剂，在血液肿瘤和MYC失调的实体瘤模型中显示出强大的疗效。这些数据将在2021年10月7日至10日举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示。PRT543和PRT811在多种肿瘤类型中显示出初步的临床活性，包括对高未满足需求的癌症的持久反应。PRT811在耐受剂量下显示出高水平的系统性PRMT5抑制，且没有中枢神经系统不良事件。PRT2527的IND申请和1期临床试验预计将在年底前提交。