Cognition Therapeutics Inc.今日宣布启动首次公开募股，拟发行335万股普通股，预计每股发行价在11至13美元之间。公司股票将在纳斯达克全球市场上市，股票代码为“CGTX”。B. Riley Securities, Inc.担任主簿记人，Oppenheimer & Co.担任联合簿记人。此次募股受市场和其他条件影响，无法保证能否完成。此外，公司还计划授予承销商45天期权，以公共发行价购买最多502,500股普通股。Cognition Therapeutics是一家专注于发现和开发针对年龄相关退行性疾病和中枢神经系统及视网膜疾病的创新小分子疗法的临床阶段生物制药公司。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布其领先化合物RECCE® 327（R327）在澳大利亚新西兰临床试验注册处（ANZCTR）注册进行一期临床试验，该试验旨在评估R327在健康男性受试者中的安全性和药代动力学。R327是一种新型广谱抗菌药物，被列入《皮尤慈善信托》非传统产品开发名单，用于对抗细菌感染。该试验为单剂量静脉滴注，涉及八个剂量组，每个组10人，剂量从50毫克R327或安慰剂开始。伦理审批正在进行中，预计11月在阿德莱德的CMAX临床试验设施开始患者给药。试验预计将在12个月内完成。Recce Pharmaceuticals Ltd专注于开发新型合成抗菌药物，以应对抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体等全球健康问题。

Mauna Kea Technologies在2021年欧洲呼吸学会国际大会上展示了5篇关于Cellvizio技术的临床研究，证实了Cellvizio作为辅助技术，与手动和机器人辅助支气管镜结合使用，在多个肺病学指征中具有临床价值，可能影响患者管理并改善预后。研究展示了Cellvizio在减少支气管镜近漏率、优化采样位置以及检测COVID-19患者体内纤维化变化等方面的应用。研究结果表明，医生可以通过高重复性区分恶性组织和气道/肺实质，证明了nCLE成像作为实时活检引导工具的潜力，以减少外周肺癌的近漏率。Cellvizio在早期肺癌诊断和治疗中的潜在影响得到了充分证实，Mauna Kea Technologies期待在介入肺病学领域扩大Cellvizio的应用。

Annoviant公司获得国家卫生研究院（NIH）185万美元的SBIR第二阶段资助，用于推动下一代肺瓣导管的商业化。这项资助是继2019年公司获得的STTR第一阶段资助的延续。新导管是治疗先天性心脏病（CHD）的创新技术，主要针对儿童患者，具有抗早期退化的特性，并能与宿主细胞再生，使设备能随儿童成长。CHD每年影响美国约4万名新生儿，需要通过瓣膜和导管替换治疗，如肺动脉瓣缺失、主动脉狭窄、双出口右心室等。Annoviant公司表示，这笔资助将帮助解决治疗儿童CHD的临床和成本挑战。新开发的TxGuard支架在抗钙化、血栓和感染方面具有临床优势，并且能随患者再生和生长。

Xenon Pharmaceuticals Inc.今日公布Phase 2b X-TOLE临床试验的积极结果，该试验评估了XEN1101（一种Kv7钾通道调节剂）作为成人局灶性癫痫辅助治疗的临床疗效、安全性和耐受性。结果显示，XEN1101在所有剂量组中均显示出统计学上显著的剂量依赖性局灶性癫痫发作频率降低，其中20mg和25mg剂量组的p值为0.001。XEN1101表现出良好的耐受性，且与现有抗癫痫药物相比具有独特优势。Xenon计划与FDA合作，加速XEN1101的开发进程。

Celltrion Healthcare在2021年欧洲胃肠病学周会上公布了关于Remsima® SC（CT-P13 SC）皮下注射型英夫利昔单抗在炎症性肠病（IBD）治疗中的两项数据。第一项研究分析了从静脉注射（IV）转为皮下注射（SC）治疗对克罗恩病（CD）或溃疡性结肠炎（UC）患者的影响，结果显示SC治疗在药代动力学、疗效和免疫原性方面均有优势。第二项研究比较了SC英夫利昔单抗单药治疗与免疫调节剂联合治疗的疗效，结果显示两组在疗效和免疫原性方面无显著差异。专家表示，SC英夫利昔单抗有望成为IBD患者的治疗选择。

Active Biotech宣布，其在多发性骨髓瘤患者中进行的tasquinimod临床试验已取得重要进展。试验中，10名患者接受了tasquinimod递增剂量治疗，总体耐受性良好。确定了tasquinimod作为单一疗法在多发性骨髓瘤患者中的最佳剂量和用药方案为每日1毫克，前一周为每日0.5毫克。该方案与之前tasquinimod研究的治疗方案相似。试验将进入预先计划的联合部分，测试tasquinimod与口服抗骨髓瘤药物ixazomib、lenalidomide和dexamethasone（IRd）联合使用。一旦确定tasquinimod在IRd联合治疗中的最佳剂量和方案，将招募扩大队列以进一步记录tasquinimod在骨髓瘤患者中的生物活性。主要次要终点包括使用国际骨髓瘤工作组反应标准评估的抗骨髓瘤活性。该研究由宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心与Dr. Dan Vogl共同进行。研究第一阶段已完成，确认了tasquinimod在多发性骨髓瘤患者中的安全性，并确定了该患者群体的最佳剂量和方案。在包括8条先前治疗线在内的重治疗患者中，tasquinimod显示出抗骨髓瘤活性，为进入联合治疗阶段提供

Xenon Pharmaceuticals Inc.，一家专注于神经学的生物制药公司，宣布将于2021年10月4日上午7:30东部时间举行电话会议和网络直播，讨论XEN1101 Phase 2b“X-TOLE”临床试验的顶线结果。该公司致力于开发创新疗法，改善神经疾病患者的生命质量，尤其关注癫痫领域。网络直播将在活动结束后提供回放，详情可访问www.xenon-pharma.com。

Imsidolimab在GPP治疗中展现出快速和持续的疗效，75%的患者在4周和16周时达到主要终点。该药在1周内即可显著减少红斑和脓疱，4周和16周时分别达到94%和98%的减少。AnaptysBio公司已启动GEMINI-1 Phase 3临床试验，并专注于GPP、中度至重度痤疮和中度至重度化脓性汗腺炎的临床开发。GPP是一种罕见、慢性、危及生命的炎症性疾病，目前美国和欧洲尚无批准的治疗方法。AnaptysBio公司正在推进imsidolimab的临床试验，以改善GPP患者的治疗状况。

Incyte公司宣布了其关键性3期TRuE-V临床试验的完整24周结果，该试验评估了ruxolitinib乳膏（Opzelura™）在12岁及以上青少年和成人非节段型白斑病患者的疗效。这些数据在2021年9月29日至10月2日举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）第30届大会上作为突破性口头报告首次向全球皮肤病学界展示。结果显示，使用1.5% ruxolitinib乳膏每日两次治疗显著改善了患者的面部和全身复色。这些积极结果强化了ruxolitinib乳膏作为白斑病治疗选择的意义，并期待与监管机构合作，将首个针对复色的批准药物带给美国和欧洲的患者。ruxolitinib乳膏在白斑病中的整体安全性特征与先前的研究数据一致。Incyte预计将在2021年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交ruxolitinib乳膏治疗白斑病的上市申请。

普吉华（普拉替尼胶囊）在治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）的中国患者中表现出显著的抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达到73.1%，9个月缓解持续率（DOR）为100%。该药由中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并纳入优先审评，基石药业在2021年美国甲状腺协会年度会议上公布了相关研究数据。普吉华在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者中显示出广泛和持久的抗肿瘤活性，安全性可控，未发现新的安全信号。普吉华是全球首个获批上市的选择性RET抑制剂，由基石药业与Blueprint Medicines公司合作开发，用于治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。基石药业致力于研发创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物，以应对中国和全球癌症患者的医疗需求。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Kite公司（纳斯达克：GILD）的Tecartus®（brexucabtagene autoleucel）用于治疗18岁及以上成年人的复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。Tecartus是首个也是唯一获批准用于成年ALL患者的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。由于现有标准治疗方案的中位总生存期（OS）仅为约8个月，因此存在高度未满足的需求。Tecartus通过109个授权治疗中心在美国提供。该批准基于ZUMA-3研究的成果，该研究是一项全球多中心、单臂、开放标签研究，其中65%的可评估患者（n=54）在12.3个月的中位实际随访期间达到了完全缓解（CR）或CR伴不完全血液学恢复（CRi）。Kite首席执行官表示，Tecartus的批准是Kite在细胞疗法领域第四个FDA批准的适应症，展示了公司致力于推进CAR T疗法以治疗多种血液恶性肿瘤的承诺。Tecartus目前也在欧盟和英国进行审查，用于治疗复发或难治性B细胞前体ALL成年患者。

BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的encaleret药物在治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的2b期临床试验中取得积极进展。在13名受试者中，encaleret在个体化剂量调整后5天内使平均血钙水平和24小时尿钙排泄恢复正常。这些结果在美国骨矿研究学会（ASBMR）2021年年度会议上以口头报告形式公布。ADH1是一种由钙感应受体（CASR）基因的增益功能变异引起的罕见遗传性低钙血症。目前的标准治疗方法是补充钙和活性维生素D，但这并不能解决ADH1的根本原因。encaleret作为钙感应受体（CaSR）的直接调节剂，旨在针对这种遗传疾病的根源，即受体中的增益功能（对钙的敏感性增加）变异。这些结果令人鼓舞，因为血钙和尿钙在给药后5天内恢复正常。BridgeBio计划与监管机构合作，讨论ADH1患者3期注册研究的方案。如果研发计划成功，encaleret可能成为首个针对ADH1的治疗药物。

Adverum Biotechnologies在视网膜学会第54届科学会议上宣布了OPTIC临床试验的新长期数据，该试验评估了ADVM-022单次办公室内玻璃体注射基因疗法在需要频繁抗VEGF注射的湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者中的安全性和有效性。数据显示，接受ADVM-022单次注射的患者在两年后仍保持良好的安全性和治疗效果，其中80%的患者每年抗VEGF注射频率降低，超过一半的患者在1.7年的中位随访期间无需额外注射。这些数据表明ADVM-022有望将治疗效益从数周延长至数年。Adverum计划进行一项2期临床试验，以评估ADVM-022在湿AMD患者中的低剂量（2 x 10^11 vg/eye及以下）和增强预防措施的效果。

Coherus BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物类似物CHS-201（雷珠单抗）的351(k)生物制品许可申请（BLA），并设定了2022年8月2日的审查目标日期。CHS-201是Lucentis®（雷珠单抗）的生物类似物，Coherus计划在2022年下半年在美国推出该生物类似物。此外，Coherus的合作伙伴Bioeq AG提交了CHS-201的BLA，Coherus于2019年获得了在美国的商业权利。Coherus还拥有其他生物类似物产品，包括UDENYCA®（pegfilgrastim-cbqv）、CHS-1420和CHS-305。Coherus致力于提高患者对成本效益药物的可及性，并为美国医疗保健系统节省大量资金。

Kyowa Kirin和Amgen在2021年10月2日的欧洲皮肤病学和性病学学会30届虚拟大会上宣布，其联合开发的KHK4083/AMG 451在治疗中度至重度特应性皮炎的II期临床试验中取得了积极成果。该研究达到了主要目标，即在16周时，与安慰剂相比，接受KHK4083/AMG 451治疗的患者的湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分有统计学上显著的改善。此外，KHK4083/AMG 451在16周后仍显示出疗效的持续改善。研究的主要研究者、伊坎西奈山医学院皮肤病学和免疫学Waldman教授Emma Guttman-Yassky博士表示，这些结果表明，OX40拮抗剂可能为特应性皮炎患者提供一种重要的新治疗方法。Amgen研发执行副总裁David M. Reese博士表示，这些数据为KHK4083/AMG 451在患者中的潜力提供了强有力的证据，并期待在2022年上半年开始进行III期临床试验。

Amgen和Kyowa Kirin在EADV大会上公布了AMG 451/KHK4083 Phase 2研究的积极数据，该研究针对成人中度至重度特应性皮炎患者。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受AMG 451/KHK4083治疗的患者在16周时在湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分方面有统计学上显著的改善。此外，所有接受AMG 451/KHK4083治疗的组别在16周时与安慰剂组相比，在关键次要终点方面也实现了改善，如EASI评分至少降低75%，研究者总体评估（IGA）评分为0（清晰）或1（几乎清晰）并至少降低2分，以及瘙痒数值评分（NRS）评分至少降低4分。疗效指标在16周后继续改善。最常见的不良事件为发热、鼻咽炎、特应性皮炎恶化以及寒战，这些事件在至少5%的患者中发生，发热和寒战为轻度至中度，并未导致治疗中断。Amgen和Kyowa Kirin计划在2022年上半年开始进行AMG 451/KHK4083的Phase 3临床试验。