Immunic公司宣布，其针对进展性多发性硬化症（PMS）的口服免疫疗法IMU-838的二期CALLIPER临床试验已开始招募首位患者。该试验旨在与公司针对复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的同类三期ENSURE试验并行进行，以验证IMU-838在PMS患者中的神经保护潜力。CALLIPER试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的二期试验，预计将在北美、西欧、中欧和东欧的70多个地点招募约450名患者。主要终点是至120周的大脑体积变化年化率，关键次要终点包括全脑萎缩变化年化率和基于扩展残疾状态量表（EDSS）的24周确认残疾进展时间。公司预计在2021年第四季度开始RRMS患者的三期ENSURE项目。

Eli Lilly公司和Incyte公司宣布了两个关键III期临床试验（BRAVE-AA1和BRAVE-AA2）的详细结果，发现每日一次的OLUMIANT（巴瑞替尼）4毫克在24周内对严重斑秃（AA）成年人的头皮头发再生具有显著效果，这些成年人的基线头皮头发丢失≥50%。与安慰剂相比，在36周时，接受OLUMIANT 2毫克和4毫克口服剂量的患者头皮头发再生显著改善。在两项研究中，与安慰剂相比，接受OLUMIANT 4毫克治疗的患者中有更大比例的患者在36周时实现了完全再生或再生与最小间隙的眉毛和睫毛头发，这是研究的关键次要终点。这些结果以及成人患者中轻度至重度特应性皮炎（AD）的安全性数据将在2021年9月29日至10月2日举行的第30届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上进行虚拟展示。OLUMIANT已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对AA的突破性疗法指定，Lilly计划在2021年下半年向FDA提交针对AA的OLUMIANT的补充新药申请（sNDA）。

LEO Pharma宣布，在为期两年的tralokinumab连续治疗下，患有中度至重度特应性皮炎的成年患者在症状、瘙痒程度和睡眠干扰方面均维持了改善。这一结果来自ECZTEND III期临床试验的初步分析，在2021年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上以口头报告形式分享。tralokinumab是一种高亲和力的人源化单克隆抗体，专门结合并抑制IL-13，这是特应性皮炎症状的关键驱动因素。研究显示，接受连续治疗的患者的症状、瘙痒程度和睡眠干扰均得到改善，瘙痒程度从基线时的8.1（严重）降至2年后的3.0（轻微），睡眠干扰的中位数值从基线时的7.3（严重干扰）降至1.0（轻微干扰）。此外，在停止治疗超过15周后重新开始治疗的患者，在12周内恢复了与一年前相似的中位EASI百分比改善。tralokinumab的安全性与前期试验一致。

在EASD年度会议上，Eli Lilly公司的3期SURPASS-3临床试验的CGM亚研究显示，对于2型糖尿病患者，三种剂量的tirzepatide与调整后的胰岛素degludec相比，在紧密目标范围内（71-140 mg/dL）的时间更长，血糖变异性改善，低血糖时间减少。在探索性终点中，使用tirzepatide 15 mg的参与者，在52周时达到91.2%的时间在目标范围内（71-180 mg/dL）。Tirzepatide是一种新型每周一次的GIP和GLP-1受体激动剂，将两种增敏素的活性整合到一个分子中，代表了一种新的治疗2型糖尿病的药物类别。SURPASS-3是一项为期52周的多中心、随机、开放标签试验，评估了tirzepatide 5 mg、10 mg和15 mg与调整后的胰岛素degludec相比在2型糖尿病患者中的疗效和安全性。

Asceneuron公司将在即将到来的三个国际会议上展示其O-GlcNAcase（OGA）抑制剂管线的新数据。这些会议包括纽约举行的第22届国际阿尔茨海默病药物发现会议、新泽西州举行的美国神经学协会第146届年会以及法国里尔举行的EUROTAU会议。Asceneuron的CEO兼联合创始人Dirk Beher表示，公司对受邀在三个领先会议上讨论和分享其专有OGA抑制剂管线最新进展感到高兴。O-GlcNAcase是中枢神经系统药物开发中的一个新兴靶点，其抑制剂有助于防止细胞内蛋白质糖基化的消除，从而阻止这种翻译后修饰的稳态水平下降。Asceneuron的管线反映了其开发治疗包括孤儿tau病、阿尔茨海默病和帕金森病在内的广泛神经退行性疾病治疗的雄心。

在第二十四届全国临床肿瘤学大会上，哈尔滨医科大学附属肿瘤医院马建群教授团队的研究成果脱颖而出，该研究针对局部晚期食管鳞癌患者，采用卡瑞利珠单抗联合紫杉醇和奈达铂的新辅助治疗方案，在1470篇投稿论文中脱颖而出，成为大会口头报告内容。研究显示，该治疗方案客观缓解率达到50%，约56%的患者在完成新辅助治疗后能够实现降期，且手术切除率和病理缓解率均较高。该研究对于延长患者生存时间，改善患者预后具有重要意义，并已获得国际学术界关注与认可。

Oxurion公司宣布其研发的血浆激肽释放酶抑制剂THR-149在治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的II期临床试验KALAHARI第一阶段取得积极数据，基于良好的安全性和疗效数据，公司将最高剂量（0.13mg）的THR-149推进至第二阶段。THR-149针对对抗VEGF疗法反应不佳的40-50%的DME患者，通过抑制血浆激肽释放酶-激肽系统来发挥作用。第一阶段结果显示，所有剂量级别的THR-149均表现出良好的安全性，且最高剂量组在最佳矫正视力（BCVA）和中央黄斑厚度（CST）方面显示出积极结果。第二阶段预计将招募超过一百名对VEGF疗法反应不佳的患者，并与目前的标准治疗药物aflibercept进行比较。

苏州森锋医疗器械有限公司完成数千万元人民币A轮融资，由元禾控股领投，用于临床试验推进、研发平台建设和核心骨干招募。公司专注于创新医用金属材料，应用于高端医疗器械领域，如骨科植入物。其本体抗菌金属材料由杨柯研究团队首创，具有抗菌、促进骨生长和力学性能等优势。产品包括抗菌不锈钢、钛合金、钴基合金等，已获得欧盟CE证书，并推进国内注册。森锋医疗旨在提供金属生物功能化解决方案，有望在骨科创新竞争中占据重要地位。创始人杨柯教授和戴尅戎院士表示，将利用资本市场助力，开发具有国际竞争力的新型医疗器械产品。

信达生物制药宣布其KRAS G12C抑制剂IBI351在中国实体瘤患者中的I/II期临床研究完成首例受试者给药，旨在评估其安全性、耐受性和有效性。该研究针对携带KRAS G12C突变的晚期实体瘤患者，主要研究者吴一龙教授表示，IBI351具有差异化优势，期待其获得积极结果。信达生物高级副总裁周辉博士强调，IBI351是针对人类癌症中最常出现突变的致癌基因之一，具有极大的临床需求。劲方医药首席医学官汪裕博士表示，IBI351临床研究的重要里程碑，期待其加速研究进展，惠及国内外患者。IBI351为劲方医药自主研发的新分子实体化合物，通过抑制KRAS蛋白活化水平达到抗肿瘤效果。信达生物与劲方医药达成战略合作，获得IBI351在中国及全球的开发和商业化权益。

ILiAD Biotechnologies在ID Week 2021虚拟会议上宣布，其研发的BPZE1鼻内减毒百日咳疫苗在提高血清杀菌活性（SBA）方面取得突破性进展。该研究评估了来自接受BPZE1或Boostrix（破伤风、白喉和无细胞百日咳（Tdap）疫苗）的成年受试者的血清样本，结果显示BPZE1在诱导针对PRN（+）和PRN（-）百日咳杆菌菌株的血清杀菌抗体方面均有效，而Boostrix则仅在PRN（+）菌株上有效。BPZE1的这种效果表明其能够产生类似自然感染的广泛免疫反应。这一发现对于应对日益增多的PRN缺陷型百日咳杆菌菌株具有重要意义，因为这种菌株在全球范围内迅速增加，特别是在美国、澳大利亚、瑞典和意大利等国家。

Regeneron制药公司宣布，其研发的REGEN-COV（casirivimab和imdevimab）抗体鸡尾酒在治疗住院的COVID-19患者中达到了主要终点。试验结果显示，REGEN-COV在治疗7天内显著降低了病毒载量，所有临床终点均观察到数值改善，包括总体人群中死亡风险降低了36%，在基线时血清阴性患者中降低至56%。美国FDA正在审查将REGEN-COV在医院环境中使用的请求。REGEN-COV是一种正在研究的药物，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的紧急使用授权，用于治疗高风险的COVID-19感染者，包括已感染或处于某些暴露后预防设置中的人。试验中，接受REGEN-COV（2,400毫克或8,000毫克）加上标准治疗（SOC）的患者在所有评估的临床终点上均观察到数值改善，与仅接受SOC（安慰剂）相比。研究人员没有观察到两种REGEN-COV剂量（2,400毫克或8,000毫克）之间或REGEN-COV治疗患者中的任何临床差异或剂量依赖性安全信号。

Seres Therapeutics公司宣布其口服微生物组疗法SER-109在治疗复发性艰难梭菌感染（rCDI）的III期ECOSPOR III研究中取得积极数据。该研究显示，SER-109与安慰剂相比，显著降低了抗菌耐药基因（ARGs），且这种降低在研究的第一周就开始，并持续至第8周。这些数据支持了微生物组疗法在快速根除抗生素耐药细菌中的潜在作用。SER-109在治疗8周后，与安慰剂相比，CDI复发率降低了27%，相对风险降低68%。Seres计划在2022年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）。SER-109是一种口服微生物组疗法候选药物，由高度纯化的厚壁菌门芽孢杆菌组成，旨在通过调节失调的微生物组，使患者对艰难梭菌的定植和生长产生抵抗力。

绿叶制药集团宣布其自主研发的新一代囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂LY03015获得中国国家药品监督管理局批准进入临床试验，该药用于治疗迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿舞蹈病（HD）。LY03015在安全性、疗效方面具有优势，有望成为更安全、更有效的治疗选择。绿叶制药在创新药物研发、生产和销售领域持续布局，拥有多个在研新药和上市产品，业务遍及全球80多个国家和地区。

Mycovia Pharmaceuticals宣布，其研发的新型疗法oteseconazole用于治疗复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）的数据将在IDWeek 2021虚拟会议上展示。该会议于9月29日至10月3日举行。研究显示，oteseconazole在疗效和安全性方面优于现有的治疗药物，包括目前RVVC的标准治疗药物氟康唑。Mycovia首席执行官表示，他们很高兴在IDWeek上分享最新数据，强调oteseconazole在RVVC治疗中的潜力。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Mycovia关于oteseconazole的新药申请（NDA），并设定了2022年1月27日的目标行动日期。如果获得批准，oteseconazole将成为首个FDA批准的RVVC治疗药物。

Laurent Pharmaceuticals宣布了其LAU-7b药物在治疗COVID-19的Phase 2 RESOLUTION临床试验的初步结果。该试验是一项双盲、安慰剂对照试验，评估了每日一次口服LAU-7b在14天内与标准治疗相结合的疗效和安全性。结果显示，在整体的中度至危重患者群体中，试验未达到其主要终点，即在第29天时提高存活且无呼吸衰竭的患者比例。然而，在预先指定的中度至严重COVID-19患者亚组中，LAU-7b与标准治疗相结合显示出100%降低全因死亡风险和进展至机械通气的风险。此外，在LAU-7b治疗组的中度至严重COVID-19患者中，第29天存活且无呼吸衰竭的患者比例相对于安慰剂组提高了6.9%。研究还显示，LAU-7b具有良好的耐受性，安全性特征与安慰剂组相当，并符合现有安全性数据。基于这些结果，公司计划将未来的开发重点放在中度至严重COVID-19疾病患者身上，并寻求监管机构的指导，可能包括修改和扩展RESOLUTION试验。

瑞士生物制药公司Relief Therapeutics Holding SA（Relief）宣布，其美国合作伙伴NRx Pharmaceuticals, Inc.（NRx）的母公司发布了一项关于ZYESAMI（RLF-100/aviptadil）的安全更新。该药物正在由美国国立卫生研究院（NIH）资助的ACTIV-3b/TESICO三期临床试验中进行测试。该研究独立数据安全监测委员会在审查了231名患者后，未发现新的安全担忧，并建议继续招募患者。Relief Therapeutics专注于基于有临床测试和人类患者使用历史的分子或强大科学依据的临床阶段项目。Relief的领先候选药物RLF-100（aviptadil）是一种合成的VIP（血管活性肠肽），在美国进行晚期临床试验，用于治疗由COVID-19引起的呼吸衰竭。Relief Therapeutics Holding SA在瑞士SIX证券交易所上市，代码为RLF，在美国OTCQB上市，代码为RLFTF。

Zogenix公司宣布，其研发的罕见病治疗药物FINTEPLA（芬氟拉明）在12个月开放标签扩展研究（Study 1601；Part 2）中显示出对Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者具有显著且持续的降低跌倒性癫痫发作频率的效果。该研究显示，治疗3个月后，患者跌倒性癫痫发作频率的中位数降低了39.4%，而在10至12个月评估的患者中，这一比例达到了51.8%。此外，在170名评估的患者中，大多数（51.2%）对治疗有临床意义的（50%）减少，而25.3%的患者表现出深刻的（75%）减少。Zogenix公司已提交补充新药申请（sNDA），寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准FINTEPLA用于治疗LGS相关的癫痫发作。该研究结果在2021年9月29日至10月2日举行的儿童神经病学学会（CNS）2021年年度会议上公布。