Precigen ActoBio宣布，其新型疗法AG019 ActoBiotics在治疗1型糖尿病（T1D）的1b/2a期临床试验中取得积极的中期数据。这些数据在EASD第57届年会上公布，显示AG019单药治疗和联合治疗均能稳定HbA1c和IDAA1c水平，这是长期血糖控制的重要指标，与降低T1D患者微血管并发症风险相关。机制分析显示，AG019治疗导致具有炎症表型的传统T细胞减少。新的代谢结果加强了先前报道的关于C肽和抗原特异性免疫调节的数据。单药治疗结果表明，AG019有潜力作为T1D的独立治疗药物。

2021年10月1日，呼气VOC精准检测企业精智未来（ChromX Health）宣布完成数千万元天使+轮融资。本轮融资由碧桂园创投独家投资，资金将用于进一步拓展团队，与医院开展临床合作，加速推进新产品研发。精智未来是一家基于呼气代谢组学，并结合MEMS微流控和AI技术，快速实现多种疾病精准诊断的平台公司。成立短短几个月，精智未来已完成多轮融资。

Ocuphire Pharma宣布其新型口服Ref-1抑制剂APX3330将在10月7日的OIS Retina@ASRS创新公司展示会上展出，该药物用于治疗糖尿病视网膜病变。APX3330将在10月8日至12日举行的美国视网膜专家协会第39届年会上进行 podium 演讲和讨论。APX3330在多个1期和2期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，支持正在进行中的ZETA-1 2b期临床试验，该试验评估口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿的安全性和有效性。Ocuphire Pharma是一家专注于开发治疗多种眼科疾病的生物制药公司，其产品管线包括Nyxl眼药水和APX3330。

Coherus BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物类似物CHS-201（雷珠单抗生物类似物）的351(k)生物制品许可申请（BLA），并设定了2022年8月2日的目标行动日期。CHS-201由Coherus的合作伙伴Bioeq AG提交，Coherus于2019年获得了其在美国的商业权利。Coherus计划在2022年下半年在美国推出CHS-201。此外，Coherus的生物类似物组合还包括UDENYCA（pegfilgrastim-cbqv）、CHS-1420（阿达木单抗生物类似物）和CHS-305（贝伐珠单抗生物类似物）。Coherus致力于通过其商业生物类似物业务增加对重要药品的获取，并为美国医疗保健系统带来显著节省。

Nimbus Therapeutics公司通过结构基础药物发现和开发设计突破性药物，近日在《美国国家科学院院刊》发表研究，揭示了针对人类CTPS1（CTP合成酶1）异构体特异性抑制的结构基础。选择性抑制CTPS1是治疗自身免疫病和其他T细胞驱动疾病的有前景的方法，但关于选择性抑制与非选择性抑制的机制了解甚少。Nimbus科学家与华盛顿大学和Schrödinger的研究人员合作，利用冷冻电镜（cryo-EM）技术，详细研究了CTPS抑制剂与CTPS1及其异构体CTPS2的结合、抑制和区分作用。这项冷冻电镜研究由Nimbus资助，由华盛顿大学的Justin Kollman教授领导。Nimbus首席科学官Peter Tummino表示，与华盛顿大学和Schrödinger的同事们合作开展这项具有影响力的研究，进一步巩固了Nimbus在学术合作方面的长期成功。他们发表的见解将有助于开发选择性CTPS1抑制剂，这可能为治疗自身免疫病和T细胞驱动癌症提供一种强大的新方法。Nimbus的高级副总裁兼化学负责人Scott Edmondson表示，Nimbus的结构基础药物发现方法的一个显著特点是使用领先的计算技术，包括cry

法国圣赫尔布兰，2021年9月30日——专业疫苗公司Valneva SE（纳斯达克：VALN；泛欧交易所：VLA）今日宣布，其高级管理层将于2021年10月6日在古根海姆疫苗与传染病会议上向机构投资者进行展示并参与一对一会议。Valneva首席执行官托马斯·林格尔巴赫和临时首席财务官大卫·劳伦斯将重点讨论公司针对莱姆病（VLA15）、基孔肯雅热（VLA1553）和COVID-19（VLA2001）的后期疫苗候选产品。与辉瑞（纽约证券交易所：PFE）合作，VLA15是全球唯一处于临床开发阶段的莱姆病疫苗，VLA1553是唯一处于3期临床试验的单剂型基孔肯雅热疫苗候选产品，VLA2001是欧洲临床试验中唯一的灭活疫苗候选产品。如需在活动中预约会议，请联系您的古根海姆代表。关于Valneva SE——Valneva是一家专注于开发和商业化针对具有重大未满足医疗需求的传染病的预防性疫苗的专业疫苗公司。公司采取高度专业化和针对性的疫苗开发方法，并运用其对疫苗科学的深入理解来开发针对这些疾病的预防性疫苗。Valneva利用其专业知识和能力成功商业化了两款疫苗，并将一系列疫苗候选产品迅速推进到临床试验阶段，包括针对莱姆病、

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，其领先产品OpRegen在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的Phase 1/2a临床试验中取得积极进展。OpRegen是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，在视网膜下空间移植，用于治疗晚期干性AMD。最新数据显示，接受OpRegen治疗的患者视力逐渐改善，而未接受治疗的患者视力则持续下降。这些结果结合之前的多模态成像分析，表明OpRegen疗法可能带来结构和功能上的双重益处。OpRegen耐受性良好，未出现新的不良事件。Lineage CEO Brian M. Culley表示，OpRegen在干性AMD治疗领域具有巨大潜力，有望成为无批准治疗选项患者的变革性疗法。

RIBOMIC公司宣布，在芝加哥视网膜学会年会上，由Raj Maturi博士展示了针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的TOFU和RAMEN扩展研究的初步中期结果。TOFU研究是一项双盲、随机、积极对照的2期试验，评估RBM-007在之前接受标准治疗（抗VEGF药物）且效果不佳的wAMD患者中的疗效和安全性。RAMEN研究是一项单臂、开放标签的扩展试验。两项研究的首要终点均为基线至最佳矫正视力（BCVA）的平均变化。TOFU研究中，共入组86名受试者，截至8月31日，约50名受试者完成了16周（主要终点），44名受试者完成了整个研究。剩余受试者根据其开始日期处于试验的不同时间点。三项研究臂合并的初步中期安全性数据显示，报告的不良事件与标准治疗一致，没有视网膜血管炎或阻塞事件，而在完成16周的受试者中，约70%的受试者视力有所改善或稳定。在持续进行的开放标签RAMEN研究中，每月注射RBM-007显示出良好的安全性和耐受性，截至截止日期没有出现意外的不良事件。两项研究的最后一位患者最后访视预计在2021年12月，主要结果计划在2022年第一季度报告。

Gyroscope Therapeutics公司宣布，其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理性萎缩（GA）的实验性一次性基因疗法GT005在正在进行中的开放标签I/II期FOCUS临床试验中显示出积极的中期数据。安全数据显示，28名患者中GT005耐受性良好，无治疗相关严重不良事件。13名患者的生物标志物数据显示，与基线相比，大多数患者玻璃体补体因子I（CFI）水平持续升高，与补体系统激活相关的下游蛋白水平持续降低。新分析显示，循环在血液中的系统性CFI水平没有增加，表明GT005的效果保持局部化。这些数据由Weill Cornell医学院眼科临床研究主任Szilárd Kiss博士在视网膜学会第54届科学会议上发表。Gyroscope首席医疗官Nadia Waheed博士表示，这些数据加强了GT005恢复过度活跃补体系统平衡的潜力，并继续显示出令人鼓舞的安全性特征。Gyroscope正在收集FOCUS试验数据，并招募II期临床试验，以评估GT005减缓GA引起的失明进展的潜力。

Jubilant Therapeutics Inc.成功与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了关于其小分子精准治疗药物JB1-802的IND（新药研究）会议。JB1-802是一种同时抑制LSD1和HDAC6的双抑制剂，用于治疗小细胞肺癌、治疗诱导的神经内分泌前列腺癌和其他突变定义的神经内分泌肿瘤。此次会议旨在讨论药物的开发计划、临床试验设计和剂量策略。FDA对Jubilant Therapeutics提交的预临床数据、额外数据生成计划和I/II期临床试验方案进行了审查，并提供了指导。Jubilant Therapeutics表示，他们对FDA的指导表示感谢，并计划在2021年底前提交IND申请。Jubilant Therapeutics是一家专注于癌症和自身免疫病未满足医疗需求的生物制药公司，其先进的发现引擎结合了基于结构的设计和计算算法，以发现和开发针对遗传定义的患者群体中一类新药和验证但难以治疗的靶点的创新、精准治疗药物。

Alzamend Neuro公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对AL002新药申请的回复，为该公司计划中的临床开发提供了明确路径。AL002是一种专利方法，利用突变肽敏感化的细胞作为细胞治疗性疫苗，旨在恢复患者免疫系统的能力以对抗阿尔茨海默病。基于积极的毒理学结果和生物特性，Alzamend与FDA达成一致，将进行一项结合1/2期试验。Alzamend计划在2021年11月底前提交IND申请，并在2022年第一季度开始AL002的临床试验。

AbbVie公司在第30届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）虚拟大会上公布了KEEpSAKE-1和KEEpSAKE-2三期临床试验的新数据，评估了risankizumab（SKYRIZI，150mg）在一年（52周）内对活动性银屑病关节炎成人的疗效。结果显示，70%和58%的患者在一年后达到ACR20反应，43%和32%的患者达到ACR50反应，26%和17%的患者达到ACR70反应。此外，68%和64%的患者在基线体表面积≥3%的情况下实现了PASI 90的90%改善。研究还显示，risankizumab在52周时对改善物理功能（通过健康评估问卷残疾指数[HAQ-DI]测量）有效，且在52周时，76%和55%的患者分别实现了指炎和附着点炎的缓解。两项研究均表现出一致的安全性特征，未出现新的安全信息。AbbVie表示，这些新分析支持risankizumab在银屑病关节炎的多方面表现中维持改善的潜力。

Bristol Myers Squibb在EADV 30周年大会上分享了19项公司赞助的科学研究成果，涉及临床、健康经济学、转化研究、临床药理学和临床前研究。这些研究突出了公司关于deucravacitinib（一种首创的口服选择性酪氨酸激酶2抑制剂）以及新兴皮肤病学管线的数据的广度和深度。临床研究包括对全球关键性3期POETYK PSO-1和POETYK PSO-2试验的新分析，显示deucravacitinib在治疗中度至重度斑块状银屑病方面表现出良好的耐受性和相似的安全性特征。此外，还展示了关于脱发性斑秃、新型鞘氨醇1-磷酸受体调节剂以及基于真实世界数据的预测模型的研究，旨在识别有风险发展为银屑病关节炎的银屑病患者。这些研究展示了Bristol Myers Squibb在通过科学转化医学，为中度至重度斑块状银屑病等疾病提供新型治疗方案方面的承诺。

Antares Pharma公司宣布启动ATRS-1902药物用于肾上腺危机救援的Phase 1研究，该药物旨在治疗成人及青少年的急性肾上腺功能不全。研究采用新型自动注射器平台，提供稳定的液体氢化可的松制剂，无需重新配制。公司研发团队致力于为肾上腺危机患者提供简单注射，替代当前标准治疗的多步骤过程。Phase 1研究旨在评估液体稳定氢化可的松制剂的安全性、耐受性和药代动力学，比较ATRS-1902（100毫克）与参考药物Solu-Cortef（100毫克）在32名健康成人中的药代动力学特征。Antares Pharma是一家专注于开发和使用先进注射器技术的自给药注射药物产品公司，拥有多个产品候选人和战略合作伙伴。

Summit Therapeutics在IDWeek 2021上展示了一项关于新型抗生素ridinilazole的重要研究成果。该药物已完成III期临床试验，旨在证明其在持续临床反应方面的优越性。研究揭示了ridinilazole的独特作用机制，即与艰难梭菌DNA的次级沟结合，从而发挥杀菌作用。这一发现与世卫组织关于开发具有新型作用机制或新类别的抗生素的建议一致，有助于克服现有细菌耐药性。该研究得到了休斯顿大学的合作，并通过高分辨率共聚焦显微镜技术证实了这一机制。ridinilazole有望成为十多年来首个获得批准的新型作用机制抗生素。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布，其治疗急性缺血性卒中的主要候选药物DM199获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。快速通道旨在加快严重或危及生命的条件下的药物开发与审查。DM199是一种重组的人组织激肽释放酶-1（KLK1），在治疗急性缺血性卒中和慢性肾脏疾病方面具有潜力。这一指定标志着DM199开发的重要里程碑，为与FDA合作提供了机会，以加快其临床开发和未来监管审查。

BioVaxys公司宣布在编写IND申请文件的同时，对CoviDTH启动计划内的体内动物毒理学研究。Inotiv公司正在评估纯化重组新冠病毒s-蛋白的安全性、耐受性和毒性。美国FDA表示无需对CoviDTH进行动物毒性研究，BioVaxys可通过I/II期联合研究开始临床开发计划。CoviDTH™是全球首款低成本的一次性床旁诊断工具，用于筛查已接种疫苗或暴露于新冠病毒的患者对新冠病毒的T细胞应答情况。BioVaxys总裁Ken Kovan表示，基于已接种新冠疫苗的人群和人类DTH研究，相信CoviDTH的安全性。