Immix Biopharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其IMX-110孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。IMX-110是ImmixBio公司SMAR x T Tissue-Specific平台的第一款处于临床阶段的药物，旨在治疗癌症和炎症。该孤儿药资格为罕见病药物提供了包括财务激励和市场独占权等优惠，以支持其临床开发。IMX-110通过TME Normalization™技术，在肿瘤微环境中同时攻击所有三个组成部分（癌症相关成纤维细胞、肿瘤相关巨噬细胞/免疫细胞和癌症本身），导致肿瘤细胞凋亡。目前，IMX-110正在美国和澳大利亚进行一项1b/2a期开放标签、剂量递增/剂量扩展安全性、耐受性和药代动力学研究。

EADV大会上，新药amlitelimab（原名KY1005）在治疗中重度特应性皮炎方面的临床数据公布。该药作为首个评估阻断OX40-Ligand（一种关键免疫系统调节因子）作用的临床试验，显示其在改善中重度特应性皮炎患者症状方面具有显著效果，且安全性良好。研究结果显示，与安慰剂组相比，amlitelimab低剂量组平均EASI评分改善80%，高剂量组改善70%，而安慰剂组仅改善49%。amlitelimab显示出良好的耐受性，有望成为治疗中重度特应性皮炎的创新药物。

Viridian Therapeutics公司宣布，将在美国甲状腺协会第90届年会上展示关于VRDN-001和VRDN-002两种新药的临床前数据。VRDN-001是一种针对甲状腺眼病（TED）的高亲和力和强效抗IGF-1R抑制性抗体，而VRDN-002则是一种第二代胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）拮抗抗体，用于治疗甲状腺眼病。这些数据将在会议的周四和周六两个时段进行展示，其中包括药代动力学特征和临床潜力。Viridian Therapeutics致力于为严重疾病但现有疗法无法满足的患者提供新的治疗方案。

Phio Pharmaceuticals Corp.在AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上展示了其自递送RNAi化合物PH-894针对BRD4的新数据，该化合物旨在治疗癌症。数据显示，PH-894能够有效抑制BRD4，从而调节T细胞功能，增强免疫治疗活性。研究结果表明，PH-894不仅对肿瘤细胞有直接作用，还能重新编程和激活T细胞，进一步强化抗癌效果。Phio Pharmaceuticals Corp.正在努力推进IND-enabling研究，以期将这一有希望的化合物带入临床。

CNS Pharmaceuticals宣布开始为其伯瑞布辛临床试验项目对患者进行剂量治疗，该项目旨在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM），一种最具有侵袭性的脑癌。该研究是一个多中心、开放标签、随机对照试验，旨在评估伯瑞布辛的疗效和安全性。此前，伯瑞布辛在1期临床试验中显示出对既往治疗患者的临床益处，包括一位患者实现了持续14年的完全缓解。FDA已授予伯瑞布辛快速通道资格，并授予孤儿药资格，可能获得七年市场独占权。

Plus Therapeutics公司宣布将在2021年11月18日至21日在马萨诸塞州波士顿举行的神经肿瘤学会（SNO）年度会议和教育日上展示其Rhenium-186纳米脂质体（186 RNL）在复发性胶质母细胞瘤（GBM）的ReSPECT™ Phase 1临床试验的初步数据。该公司专注于开发针对罕见和难以治疗的癌症的创新靶向放射性治疗药物。会议中，Andrew J. Brenner博士将介绍该研究的摘要和海报，该研究评估了186 RNL在复发性胶质瘤中的安全性和可行性。此外，Plus Therapeutics公司还介绍其专注于纳米脂质体封装的放射性核素用于多种癌症靶点的药物组合，并强调其独特纳米技术平台在开发针对罕见癌症和其他疾病的药物方面的潜力。

AMO Pharma公司宣布，其针对罕见儿童神经遗传疾病——先天性肌强直性营养不良症（DM1）的实验性疗法AMO-02（ tideglusib）的关键性临床试验REACH-CDM已有一名患者完成参与并进入REACH-CDM X研究，这是一项为期52周的开标签研究，旨在评估AMO-02的长期安全性和疗效。首席医疗官Joseph P. Horrigan表示，该研究为评估AMO-02的长期安全性和疗效提供了重要信息。REACH-CDM X研究将包括对AMO-02治疗长期安全性的评估以及一系列疗效指标。该研究旨在支持未来在先天性肌强直性营养不良症中提交市场授权申请。此外，AMO Pharma正在开发AMO-01和AMO-04，分别用于治疗Phelan-McDermid综合征和Rett综合征及相关疾病。

天境生物宣布其自主研发的CD47抗体来佐利单抗在治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、骨髓增生异常综合征（MDS）和实体瘤方面取得多项临床进展。美国临床试验数据已递交至2021年美国血液学会（ASH）年会，NHL国际多中心试验已扩展至中国并完成首例患者给药。来佐利单抗与AZA联用治疗AML/MDS的临床试验即将完成患者入组，有望在中国快速进入注册临床试验阶段。NMPA已批准开展来佐利单抗与特瑞普利单抗联用治疗晚期实体瘤的2期临床研究。天境生物正在中美两地推进来佐利单抗的临床开发进程，有望成为中国首个获批并具有全球竞争力的CD47抗体药物。

Teva制药公司宣布将在2021年10月3日至7日举行的第25届世界神经学大会（WCN）上展示8项关于AJOVY（fremanezumab-vfrm）注射剂的研究成果，包括2b/3期数据、汇总分析和开放标签扩展研究数据。这些数据有助于扩展对偏头痛的认识，并进一步了解该治疗选项。会议还将举办线上研讨会，探讨偏头痛治疗中的医疗差异，包括种族、社会经济地位、地理等因素如何导致头痛疾病治疗的不平等。Teva还将展示关于AJOVY的全面安全性信息，强调医疗专业人员报告疑似不良事件的重要性。

BioDelivery Sciences International公司宣布将于2021年10月14日举办虚拟投资者日，介绍其产品ELYXYB。ELYXYB是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于成人急性治疗偏头痛（无论有无先兆）的即用型口服溶液。会议将邀请偏头痛领域的知名专家，包括阿尔伯特爱因斯坦医学院神经病学Edwin S. Lowe讲座教授、蒙特菲奥里头痛中心主任、国际知名偏头痛专家理查德·B·利普顿博士，讨论当前的治疗格局、治疗急性偏头痛患者的未满足医疗需求以及ELYXYB作为治疗选择可能发挥的作用。BDSI管理团队还将提供关于偏头痛市场和ELYXYB的详细信息。利普顿博士和BDSI管理团队将在正式演讲后回答问题。

Mersana Therapeutics公司宣布其新型STING激动剂ADC候选药物XMT-2056针对HER2的新型表位，并在AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上展示了新的临床前数据。XMT-2056在肿瘤细胞和肿瘤驻留免疫细胞中激活STING通路，在头对头研究中比trastuzumab-TLR7/8激动剂ADC和小分子系统性STING激动剂更有效。XMT-2056与trastuzumab联合使用显示出良好的疗效，并具有良好的耐受性。Mersana Therapeutics正在利用其独特的ADC平台开发新型ADC，旨在提高疗效、安全性和耐受性，以改善癌症患者的生命质量。

Revolution Medicines公司宣布，将在即将于10月7日至10日举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上，报告其RAS(ON)抑制剂项目的新临床前数据。这些数据将在大会的全体会议中通过口头报告的形式展示，报告题目为“KRAS G12C以外的RAS(ON)抑制剂的发现与开发”，由研发总裁Steve Kelsey博士进行演讲。报告将于10月9日下午12:05至1:55进行，并在会议结束后进行讨论。Revolution Medicines公司专注于开发针对RAS依赖性癌症的高价值前沿靶点的创新疗法，其研发管线包括多种RAS(ON)抑制剂和RAS伴随抑制剂，旨在抑制RAS蛋白的不同癌变变异。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布启动了ARO-APOC3-2002临床试验，这是一项针对混合性血脂异常成年人的ARO-APOC3 Phase 2b研究。ARO-APOC3是一种RNA干扰（RNAi）疗法，用于治疗严重高甘油三酯血症（SHTG）、混合性血脂异常和家族性胆固醇酯转运蛋白缺乏症（FCS）。公司计划在2021年第四季度开始针对FCS患者的ARO-APOC3 Phase 3研究。AROAPOC3-2002是一项双盲、安慰剂对照的Phase 2b研究，旨在评估ARO-APOC3在混合性血脂异常成人中的疗效和安全性。研究将招募约320名参与者，分为四个剂量组，每个剂量组约80名参与者，以3:1的比例随机分配接受ARO-APOC3或安慰剂。研究的主要目标是评估ARO-APOC3在混合性血脂异常成人中的安全性和有效性，并为后续临床研究选择剂量和给药方案。Arrowhead Pharmaceuticals致力于开发通过沉默导致疾病的基因来治疗难治性疾病的药物。

TG Therapeutics公司在ECTRIMS大会上展示了ublituximab治疗多发性硬化症（MS）的数据，显示该药物与MSFC评分的显著改善相关。ULTIMATE I & II Phase 3试验的数据支持了向美国FDA提交的ublituximab治疗复发型多发性硬化症（RMS）的生物制品许可申请（BLA）。试验结果显示，ublituximab治疗与teriflunomide相比，在减少年化复发率（ARR）方面具有统计学意义，且安全性良好。ublituximab还被证明可以显著改善MSFC评分，包括9孔钉测试（9-HPT）和25英尺步行测试（T25FW）等残疾指标。TG Therapeutics还计划举办一个虚拟活动，讨论ULTIMATE I & II Phase 3数据。

Starton Therapeutics公司宣布STAR-LLD的预临床毒理学研究结果，STAR-LLD是一种用于治疗慢性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤的连续给药系统。该研究显示，STAR-LLD在28天内的耐受性和血液学参数评估中表现良好，与安慰剂组相比，连续给药组（STAR-LLD组）的白细胞、中性粒细胞和淋巴细胞计数没有显著差异。STAR-LLD有望为CLL患者和无法耐受lenalidomide的多发性骨髓瘤患者引入一种新的治疗模式。STAR-LLD预计将在2022年第一季度进入临床试验。Starton Therapeutics致力于通过其专有的皮肤技术改造标准治疗方案，以提高药物疗效，降低耐受性，并扩大其潜在用途。

OncoNano Medicine公司宣布其新型双激活多价STING激动剂ONM-501在临床前研究中取得积极成果。该研究在AACR虚拟肿瘤免疫学和免疫治疗会议上展示，ONM-501在多种肿瘤模型中表现出显著的疗效。公司CEO Martin Driscoll表示，ONM-501的独特配方能够产生双效和持续的STING激活，并招募强大的适应性免疫反应。ONM-501在六种不同组织的同基因小鼠模型中表现出抗肿瘤活性，包括MC38、4T1、TC-1、B16-F10、CT26和A20。动物接受ONM-501单药治疗或与PD-1阻断剂联合治疗。OncoNano Medicine正在推进ONM-501进入人体试验，预计2023年上半年开始。

Reata Pharmaceuticals完成了与FDA关于omaveloxolone治疗弗里德赖希共济失调的NDA会议，计划在2022年第一季度提交NDA申请。会议讨论了NDA提交的内容，FDA表示将在NDA提交后进行审查。Reata表示，他们不打算在提交NDA之前进行第二项预批准临床研究。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，目前没有批准的治疗方法。Omaveloxolone是一种Nrf2激活剂，旨在通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症的解决。Reata致力于尽快获得FDA的批准，以便为患有这种疾病的患者提供治疗。