Kinnate Biopharma宣布，其针对难以治疗的基因组定义癌症的小分子激酶抑制剂KIN-2787的FIH Phase 1/1b临床试验设计及科学依据被选为AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议的壁报展示。KIN-2787是一种口服的广谱RAF抑制剂，旨在治疗肺癌、黑色素瘤和其他实体瘤患者。该药物不仅针对I类BRAF激酶突变，还针对II类和III类BRAF变异，具有成为一线靶向疗法的潜力。KN-8701试验正在美国的三家中心进行，并计划尽快激活更多中心。该试验的首位患者已在田纳西州肿瘤学Sarah Cannon研究机构开始治疗。

Repare Therapeutics Inc.宣布，其正在进行的RP-3500 Phase 1/2临床试验的初步单药治疗数据将在即将于2021年10月7日至10日举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上进行口头报告，同时还将展示RP-3500的预临床数据。公司将于10月8日举办虚拟投资者网络研讨会，讨论RP-3500的初步单药治疗数据。RP-3500是一种针对ATR（Ataxia Telangiectasia and Rad3 related protein kinase）的口服小分子抑制剂，用于治疗具有特定基因组不稳定性相关基因突变的实体瘤。Repare Therapeutics利用其SNIPRx®平台，通过CRISPR技术识别合成致死基因对，开发针对特定基因突变的精准治疗药物。

Aileron Therapeutics宣布将在即将举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其新型选择性化疗保护剂ALRN-6924的新颖应用，该药物不仅能保护健康细胞免受化疗副作用，还能抵御辐射诱导的毒性。ALRN-6924是一种首创的MDM2/MDMX双重抑制剂，旨在通过激活p53来保护健康细胞，同时不影响p53突变的癌细胞。目前，ALRN-6924正在美国和欧洲进行一项1b期随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估其在接受一线卡铂加培美曲塞治疗并可能联合免疫疗法的晚期p53突变的非小细胞肺癌患者中的疗效。Aileron致力于将选择性化疗保护带给所有p53突变的癌症患者，无论癌症类型或化疗方式。会议将展示ALRN-6924作为放射保护剂在急性辐射毒性模型中的活性，该活性与其保护化疗诱导毒性的机制相同。

ORIC Pharmaceuticals公司宣布将在2021年10月7日至10日举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示三篇海报，内容包括ORIC-101（一种糖皮质激素受体拮抗剂）与恩杂鲁胺联合治疗转移性前列腺癌的初步研究结果，以及支持从ORIC-101与恩杂鲁胺联合治疗转移性前列腺癌的1b期研究中选择RP2D的生物标志物结果。此外，ORIC-114（一种口服生物利用度高的不可逆激酶抑制剂）在HER2阳性乳腺癌的预临床研究中表现出优异的脑渗透性和增强的效力。公司将于10月7日举办网络直播和电话会议，讨论在AACR-NCI-EORTC上展示的数据。ORIC是一家专注于克服癌症耐药性的临床阶段肿瘤学公司，其产品候选包括ORIC-101、ORIC-533、ORIC-944和ORIC-114等。

Bicycle Therapeutics公司公布了其新一代Bicycle Toxin Conjugates（BTCs）的临床试验进展，包括BT5528和BT8009。BT5528针对EphA2，BT8009针对Nectin-4，两项试验均显示出初步的抗癌活性。公司CEO Kevin Lee表示，这些数据支持了Bicycle平台在传统毒素递送方面的差异化潜力。公司计划在明年提供更多关于BT5528和BT8009的临床数据，并计划在年底启动BT7480的I/II期研究。

CatalYm公司宣布了其领先产品候选药物CTL-002在“GDFather”临床试验中的最新进展，该试验旨在评估CTL-002在单药治疗和与免疫检查点抑制剂nivolumab联合治疗中的疗效。CTL-002是一种针对GDF-15（生长和分化因子15）的中和抗体，GDF-15是抗肿瘤T细胞活性的负调节因子，可阻止T细胞进入肿瘤微环境并抑制适应性免疫反应。初步结果显示，在第一至第四剂量水平中，接受CTL-002和nivolumab治疗的患者的耐受性良好，无剂量限制性毒性。初步的肿瘤活检分析显示，在CTL-002治疗下，T细胞对肿瘤有选择性浸润。CatalYm首席执行官Phil L’Huillier表示，这些数据证实了CTL-002的潜在作用机制，并期待在治疗对PD-1/PD-L1检查点抑制剂和所有其他标准治疗无反应的患者群体中取得进展。该试验目前处于剂量递增阶段，预计将在年底前提供更多生物标志物数据、安全信息和初步疗效数据。

Monte Rosa Therapeutics公司宣布其GSPT1靶向分子胶降解剂在治疗Myc驱动的癌症方面的潜力。公司通过其独特的QuEEN™平台，与英国癌症研究治疗单元合作，发现并鉴定GSPT1为Myc驱动的恶性肿瘤的关键弱点。新数据表明，GSPT1降解剂能够通过干扰Myc癌基因信号，导致Myc驱动的癌细胞选择性死亡。这些数据支持了Monte Rosa开发新型口服、高度选择性的GSPT1靶向分子胶降解剂，用于治疗实体瘤和液体瘤的计划。

西比曼生物科技集团完成私有化后的A轮融资，总额1.2亿美元，由阿斯利康中金医疗产业基金、红杉资本、云锋基金等共同领投。资金将用于推进C-CAR039和C-CAR088的临床研究，并推动下一代细胞疗法和干细胞外泌体疗法的开发。西比曼作为纳斯达克上市的中国生物制药创新公司，成功完成私有化并回归A股市场，其C-CAR039产品管线在ASCO上展示出巨大潜力，并获得FDA孤儿药资格认定。CEO刘必佐表示，感谢股东和投资者的支持，将继续探索创新疗法。

Infant Bacterial Therapeutics (IBT)公司宣布，其针对预防坏死性小肠结肠炎（NEC）和提高早产儿喂养耐受度的药物候选IBP-9414的临床三期研究已招募600名早产儿，达到重要里程碑。根据研究方案，将进行安全性和无效性分析，同时继续招募。9月22日，公司在独立数据监测委员会（DMC）完成额外安全审查后，重新开放了A层（体重500至749克）的招募。该研究始于2019年7月，目前有79家新生儿重症监护室（NICU）参与招募，遍布10个国家。IBT的CEO Staffan表示，目前预计在600名患者审查时不会出现任何安全信号，且招募速度远超2021年春季。IBT是一家致力于开发影响婴儿微生物组药物，预防或治疗影响婴儿的罕见疾病的制药公司。其产品组合包括IBP-9414和IBP-1016，旨在满足目前尚无预防或治疗疗法的疾病需求。

Compass Therapeutics和ABL Bio宣布，将在2021年10月7日至10日举行的虚拟AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上，就CTX-009（ABL001/ES104）的临床数据做口头报告。CTX-009是一种靶向DLL4和VEGF-A的双特异性抗体，用于治疗晚期实体瘤。该报告将包括CTX-009在多线治疗后的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、DLL4表达分析和临床活性数据。CTX-009已完成了1期单药剂量递增和扩展研究，目前正在进行1期b和2期联合研究。

Transgene和BioInvent将在2021年11月SITC 2021会议上展示其新型双机制抗癌病毒BT-001的初步临床数据。BT-001由Transgene的Invir.IO平台和专利的大容量VVcopTK-RR-病毒生成，编码了BioInvent的n-CoDeR/F.I.R.S.T平台生产的Treg-depleting人源重组抗CTLA-4抗体和人类GM-CSF细胞因子。BT-001通过选择性靶向肿瘤微环境，预计将引发更强、更有效的抗肿瘤反应，同时降低抗CTLA-4抗体的全身暴露，提高其安全性和耐受性。BT-001正在BioInvent和Transgene的50/50合作下共同开发，目前正在进行欧洲和美国的I/IIa期临床试验，评估BT-001作为单一药物和与pembrolizumab联合治疗实体瘤的效果。

Daxor Corporation获得来自Launch Tennessee的SBIR/STTR匹配基金补助，金额为20万美元，用于开发下一代床旁血液体积分析仪。这一补助是对Daxor在帮助临床医生实现最佳液体管理和提高患者预后方面努力的高度认可。Daxor致力于推动创新、创造就业机会，并维持其在橡树岭的设施。该补助旨在促进田纳西州的经济发展和支持创业与创新。Daxor是全球血液体积测量技术的领导者，其BVA-100（血液体积分析仪）是首个获得FDA批准的血液测试，能够提供安全、准确、客观的血液体积状态和成分量化。Daxor的愿景是实现所有人的最佳血液体积。Launch Tennessee是一个旨在使田纳西州成为全国最友好的创业州的公共私营合作伙伴关系。

Timber Pharmaceuticals在EADV 30周年大会上展示了其针对层状或X连锁先天性鱼鳞病（CI）患者进行的TMB-001 Phase 2a研究的成果。TMB-001是一种使用Timber专利IEPG递送系统的局部异维A酸。研究结果显示，TMB-001在12周治疗后未出现令人担忧的安全信号，且未发现异维A酸或维甲酸的系统暴露。大多数参与者经历了1级研究者总体评估（IGA）评分的降低和临床体征和症状的改善。2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）授予TMB-001一项150万美元的补助金，以支持Phase 2a和Phase 2b临床试验。Timber预计将在2021年第四季度报告Phase 2b CONTROL研究的顶线数据，并计划在年底前与FDA举行结束Phase 2会议。

在为期两年的II期临床试验中，使用Mirikizumab治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的患者中，75%的患者在104周时保持了症状缓解。这些结果来自艾利利公司（Eli Lilly and Company）的研究，显示92%的患者在一年维护期间继续使用Mirikizumab，83%的患者在两年内持续使用。研究还发现，没有出现肠道紧迫感（突然或立即需要排便的感觉）的患者，其炎症生物标志物的水平显著低于出现肠道紧迫感的患者。Mirikizumab是一种针对IL-23p19的抗体的抗体，目前正在III期临床试验中用于治疗UC和克罗恩病。

Genmab公司在SITC 2021年会上将展示多项关于其实体瘤产品管线中研究性疗法的摘要，包括首次人体试验评估研究性双特异性抗体DuoBody-CD404-1BB（GEN1042）的安全性和初步临床活性，以及DuoBody-PD-L14-1BB（GEN1046）的临床结果。此外，还将展示其他研究性疗法和新技术，如DuoBody-CD3xB7H4（GEN1047）等。这些摘要将在SITC网站上发布，并将于11月9日公布全文。Genmab与BioNTech合作开发GEN1046和GEN1042，两家公司共享所有成本和未来利润。Genmab致力于通过创新技术和研究推动癌症治疗的发展。

Ultragenyx和Mereo BioPharma公司共同宣布，UX143（setrusumab）在治疗成骨不全（OI）的Phase 2b ASTEROID研究中表现出显著疗效。研究结果显示，UX143在多个解剖部位对成骨不全患者具有剂量依赖性的骨形成效果，且在不同亚型（包括I、III和IV型）的成骨不全患者中均一致。UX143治疗显著提高了血清骨转换生物标志物水平，证实了其通过抑制硬化蛋白发挥作用的机制。这些数据为UX143在成骨不全患者中的长期治疗提供了依据，并计划在儿童和成人患者中进行更全面的临床试验。

Labcorp宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的紧急使用授权（EUA），推出一种针对2岁及以上人群的家用检测套装，可同时检测COVID-19和流感A/B。该套装符合临床指南的个体可免费使用，包括有症状、接触过COVID-19患者或被医疗机构要求检测的人。套装使用简便，通过鼻腔拭子取样，方便个人和家长在家进行。套装通过FedEx快递，测试结果通常在1-2天内提供，可在Labcorp的Pixel账户中查看。Labcorp提供一系列预防到检测的解决方案，自2020年3月以来已进行超过5000万次COVID-19 PCR测试，每日可处理高达30万次。该套装使用Roche cobas SARS-CoV-2 & influenza A/B测试，在cobas 6800/8800系统上同时识别和区分SARS-CoV-2、流感A和B。