Pulmotect公司宣布其针对COVID-19的PUL-042吸入性免疫调节剂在随机、安慰剂对照的2期临床试验中取得积极结果。该试验显示，接受PUL-042治疗的患者的咳嗽和呼吸困难等症状改善时间显著缩短。PUL-042通过PARI公司的LC Sprint可重复使用雾化器进行给药，该雾化器在制药公司开发新的雾化药物用于肺部给药方面得到广泛应用。PUL-042在临床试验中被证明能够刺激肺部免疫系统，对多种动物模型中的多种病原体提供保护。该研究在29天内对患者的治疗效果进行了跟踪。PARI公司的LC Sprint雾化器配备PARI滤阀套装和Vios PRO压缩机（现更名为PRONEB Max）在2期研究中向受试者输送PUL-042。PRE Holding公司的医学科学总监Lisa Cambridge对Pulmotect团队在PUL-042项目上取得的积极结果表示祝贺，认为这是PARI雾化器在呼吸系统疾病新临床试验中成功应用的又一例证。PARI公司致力于为患有哮喘、COPD、囊性纤维化、NTM等呼吸系统疾病的患者提供快速有效的气雾给药系统。Pulmotect公司正在开发PUL-042，这是一种处于临床阶段的、首创

Janssen制药公司宣布，将在2021年欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）虚拟大会上展示其在多发性硬化症（MS）领域的最新数据。会议将于10月13日至15日在奥地利维也纳举行，共有10篇由Janssen资助的MS研究摘要将进行展示，包括对PONVORY™（ponesimod）与Aubagio®（teriflunomide）相比的益处进行的事后分析，以及对早期患者使用中增加的临床益处的分析。PONVORY™是一种每日一次的口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，今年早些时候在美国和欧盟获得批准用于治疗成人复发型MS。Janssen的研究成果包括PONVORY™在早期疾病亚组中比teriflunomide显示出更高的临床益处，治疗中断后能够完全恢复疫苗接种后抗体的产生能力，以及与teriflunomide相比，PONVORY™在脑体积损失（BVL）方面显示出更好的效果。此外，研究还探讨了MS患者在治疗决策中的参与程度，以及社交媒体对MS患者症状影响的理解。

Humanigen公司宣布，其针对免疫过度反应“细胞因子风暴”的领先药物候选lenzilumab在LIVE-AIR Phase 3临床试验中表现出显著疗效和安全性。该试验在IDWeek 2021会议上进行口头报告，主要研究者Mayo Clinic的Zelalem Temesgen教授指出，lenzilumab可能成为预防住院COVID-19患者严重免疫反应的基础治疗。试验结果显示，lenzilumab治疗组的无通气生存率显著高于安慰剂组，且安全性良好，未出现严重不良事件。Humanigen公司CEO Cameron Durrant表示，这些数据表明lenzilumab具有巨大潜力，有助于患者生存。该研究为发表在同行评审期刊上提供了依据。

Syros Pharmaceuticals宣布，其新型口服砷剂SY-2101的剂量确认研究已开始给药，该研究旨在评估SY-2101在治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中的药代动力学、安全性和耐受性。SY-2101有望减少治疗负担，提高患者的生活质量。APL是急性髓系白血病的一种，每年有约2000名患者被诊断。目前，APL的标准治疗方案需要长期静脉注射砷剂，而SY-2101有望提供类似疗效的同时，减少治疗负担。Syros计划在2022年上半年报告剂量确认研究的数据，并计划在2024年提交新药申请。

UCB公司宣布了BE BRIGHT开放标签扩展研究的新数据，评估了bimekizumab在完成一项3期关键研究后，对中重度斑块型银屑病成年患者的长期安全性、耐受性和疗效。数据显示，接受bimekizumab治疗的患者在两年内持续达到皮肤清除水平，且bimekizumab总体耐受性良好，未发现新的安全信号。此外，在BE SURE和BE VIVID研究中，从adalmumab和ustekinumab切换到bimekizumab的患者在两年内也实现了持续的疗效。这些数据在EADV大会上以九篇摘要的形式呈现，强调了bimekizumab在治疗中重度银屑病中的临床价值。

Seqirus公司公布了其在2019/2020流感季节进行的两项真实世界研究的数据，证实了细胞培养和佐剂季节性流感疫苗的有效性。研究显示，与标准剂量的鸡蛋培养四价流感疫苗相比，细胞培养四价流感疫苗在预防住院和急诊室（ER）就诊方面更为有效，特别是在4-64岁的一般人群和有流感并发症高风险的个体中。另一项分析表明，佐剂标准剂量三价疫苗（aTIV）在预防与流感相关的住院和急诊室就诊以及与心血管呼吸疾病（CRD）相关的住院和急诊室就诊方面，与无佐剂的高剂量三价疫苗（TIV-HD）具有相同的有效性。这些数据强调了创新技术，包括细胞培养和佐剂技术，在制备季节性流感疫苗中的公共卫生益处。

ContraFect公司宣布，其研发的直接裂解剂（DLAs）之一exebacase（CF-301）在治疗金黄色葡萄球菌（Staph aureus）败血症的成人患者中显示出快速缓解症状的效果，这一发现将在IDWeek 2021会议上进行口头报告。此外，公司还将展示一项关于exebacase对来自美国败血症患者的金黄色葡萄球菌样本（包括多重耐药性耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）菌株）的微生物学监测研究结果。exebacase是一种重组生产的裂解酶，对金黄色葡萄球菌有强大的杀菌活性，目前正在进行针对金黄色葡萄球菌败血症的3期临床试验，并获得了FDA突破性疗法认定。ContraFect是一家专注于发现和开发DLAs，包括溶菌酶和美洲肽，作为治疗危及生命、抗生素耐药性感染的新医疗模式的生物技术公司。

Alnylam Pharmaceuticals在Oligonucleotide Therapeutics Society（OTS）年会上展示了其RNAi治疗平台的创新成果，包括新型脂溶性配体C16与siRNA的结合，以及IKARIA平台的应用。研究显示，C16修饰的siRNA在动物模型中表现出对中枢神经系统的有效靶向敲低，而IKARIA平台则有望实现高效率的mRNA沉默和年度给药。此外，Alnylam还展示了针对阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的APP siRNA治疗进展，以及针对hATTR淀粉样变性的TTR siRNA治疗进展。这些研究为RNAi治疗在神经系统疾病中的应用提供了新的希望。

Helsinn Group和BridgeBio Pharma的子公司QED Therapeutics宣布，加拿大卫生部门根据Project Orbis项目批准了TRUSELTIQ™（infigratinib）的上市，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者，这些患者存在FGFR2融合或其他重排。这是一种针对FGFR的小分子激酶抑制剂。该产品获得的条件批准基于其在加拿大卫生部门审查提交材料后具有临床有效性的证据。TRUSELTIQ在美国和加拿大以外地区具有独家商业权利，BridgeBio将根据全球合作和许可协议获得销售分成。

Overland ADCT BioPharma宣布，在中国的一项关键性2期临床试验中，首名患者接受了ZYNLONTA治疗，该药物用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。ZYNLONTA已在美国获得加速批准，成为首个且唯一一种针对CD19的抗体偶联药物（ADC），作为单药治疗成人复发性或难治性DLBCL。该临床试验的结果将支持ZYNLONTA在中国注册。Overland ADCT BioPharma和ADC Therapeutics合作，致力于扩大ZYNLONTA在亚洲的临床应用，以解决中国DLBCL患者的未满足医疗需求。ZYNLONTA是一种针对CD19的ADC，已在临床试验中显示出对多种难治性淋巴瘤的显著疗效。

Pharmazz公司宣布其药物候选物centhaquine的III期临床试验获得美国FDA批准，用于治疗低血容量性休克。该试验为多中心、双盲、安慰剂对照，将在430名患者中开展，以28天死亡率为主要终点。Pharmazz预计将在2021年底或2022年初开始招募患者。Centhaquine可改善心脏前负荷和后负荷，增加心脏输出量和血液循环，是复苏患者的理想候选药物。Pharmazz已在印度将Centhaquine Citrate（Lyfaquin®）推向市场，已有超过2000名患者接受治疗并取得积极效果。一项随机对照试验分析显示，Centhaquine将死亡率降低了8.8%，这是唯一一项显示无药物相关不良事件的显著生存优势的晚期临床试验。

加拿大温哥华的Renaissance BioScience Corp.宣布，其RNA生物农药技术对马铃薯甲虫幼虫具有高达98.3%的杀虫效率，显著减少了对马铃薯作物的损害。该技术由国际农业咨询机构进行独立测试，利用酵母为载体的RNA干扰技术精准关闭马铃薯甲虫特定基因，提高死亡率。Renaissance的RNA生产和递送平台技术具有降低害虫抗性的优势，CEO John Husnik博士强调这一技术对农作物保护的重要性，并计划通过更多测试和试验提高杀虫效率。此外，该技术具有广泛的应用前景，包括人类和动物健康领域。马铃薯甲虫是全球马铃薯作物的主要害虫，对全球马铃薯生产构成严重威胁，迫切需要新型生物农药来减轻其破坏。

Taysha Gene Therapies宣布其基因疗法TSHA-101获得欧盟孤儿药指定，用于治疗GM2神经节苷脂病（又称Tay-Sachs或Sandhoff病）。GM2神经节苷脂病是一种由β-己糖胺酶A（Hex A）酶缺乏引起的致命性神经退行性疾病，该疾病在婴儿期和青少年期患者中常常导致死亡。TSHA-101是一种基于AAV9的双顺反子基因替换疗法，旨在提高Hex A酶的活性，改善患者的生活质量。TSHA-101目前正在进行一项单臂、开放标签的1/2期临床试验，以评估其对GM2神经节苷脂病婴儿的治疗效果。欧盟孤儿药指定为罕见疾病药物的开发提供了多项优惠政策。Taysha Gene Therapies致力于开发针对单基因中枢神经系统疾病的治愈性药物，其产品管线专注于罕见病和大型市场。

Cara Therapeutics公司宣布，其口服KORSUVA™（difelikefalin片剂）治疗轻度至重度特应性皮炎（AD）患者中度至重度瘙痒的2期临床试验结果将在欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）30周年大会上进行展示。该大会于2021年9月29日至10月2日以虚拟形式举行。KORSUVA™是一种新型KOR激动剂，旨在通过选择性靶向身体的外周神经系统以及某些免疫细胞来缓解瘙痒。此外，KORSUVA注射剂已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗接受血液透析的成人中度至重度慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）。口服KORSUVA已完成CKD和特应性皮炎患者瘙痒治疗的2期临床试验，目前正在进行原发性胆汁性胆管炎和带状神经痛患者中度至重度瘙痒的2期临床试验。

AlloVir公司宣布，其研发的ALVR109细胞疗法在针对SARS-CoV-2病毒的多项研究中表现出抗病毒活性，并有效覆盖包括Delta在内的多种变异株。这些数据在IDWeek™ 2021会议上进行了口头报告。研究显示，ALVR109在临床试验中表现出良好的耐受性，并伴随着临床改善。此外，AlloVir计划开展针对多种呼吸道病毒的多病毒特异性T细胞疗法ALVR106的验证性研究。

Nanoscope Therapeutics Inc.在2021年9月29日宣布，其针对由ABCA4突变引起的视网膜退行性疾病的光遗传基因治疗临床研究结果将在第54届视网膜学会年度科学会议上展示。该会议由TCU-UNTHSC医学院的Sai Chavala博士于10月1日在芝加哥Ritz Carlton酒店的Grand Ballroom进行，主题为“ABCA4突变视网膜退行性疾病患者的光遗传视觉恢复”。研究涉及对视网膜色素变性（RP）患者进行玻璃体内注射Nanoscope的MCO基因治疗，结果显示患者视力及功能均得到改善，且无严重不良事件。Nanoscope的光遗传治疗利用专有的AAV2载体将MCO基因递送至视网膜细胞，表达对环境光敏感的多色视蛋白，以恢复不同颜色环境中的视力。目前，MCO-010正在进行美国的多中心2b期随机双盲临床试验，预计2022年第四季度公布结果。MCO-010获得了美国食品药品监督管理局针对RP和Stargardt病的孤儿药指定。Nanoscope致力于开发光遗传疗法，为数百万人提供治疗视网膜退行性疾病的新希望。

NRx Pharmaceuticals公司宣布，其在ACTIV-3b关键护理三期临床试验中测试的ZYESAMI™（aviptadil）药物安全性更新。该研究由美国国立卫生研究院赞助，独立数据安全监测委员会在审查了231名患者后，未发现新的安全担忧，并建议继续招募患者。ZYESAMI™在多个临床试验和扩大访问计划中的安全性数据库已增长至超过500名患者，至今未报告任何意外的药物相关严重不良事件。ACTIV-3b是一项随机、安慰剂对照试验，测试ZYESAMI™和瑞德西韦（Veklury）单独和联合使用，用于治疗因COVID-19导致急性呼吸衰竭并需要高流量鼻导管供氧、机械通气或体外膜氧合的住院患者。NRx Pharmaceuticals公司拥有超过300年的集体科学和药物开发经验，致力于为患者带来改善的健康。其研究产品ZYESAMI™（aviptadil）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，目前正在由美国国立卫生研究院、美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展局以及美国国防部下属的医疗对策计划资助的第三期临床试验中。