德国默克公司宣布与葛兰素史克公司共同决定终止关于Bintrafusp Alfa的协议，该决定基于截至2021年9月30日的临床试验数据，特别是INTR@PID Lung 037研究的先前报告结果，这些结果未能复制早期研究中的鼓舞人心的数据。基于协议期间产生的数据，葛兰素史克公司未支付任何里程碑付款，且未来也没有任何里程碑义务。默克公司将继续深化其在该领域的科学领导地位，并利用高级分析技术深入分析数据。该计划对TGF-生物学的见解将有助于集体理解这一途径。默克公司致力于通过其10个正在进行的研究项目，利用其在肿瘤发生途径、免疫肿瘤学和DNA损伤反应（DDR）方面的协同组合，应对胃肠道、泌尿生殖、头颈和胸部的挑战性肿瘤类型。

Shionogi公司宣布将在IDWeek会议上分享关于FETCROJA®（cefiderocol）的11篇摘要，会议将于2021年9月29日至10月3日以虚拟形式举行。这些数据展示了FETCROJA在治疗耐碳青霉烯类革兰氏阴性菌方面的潜力，这些细菌与高死亡率和不满足的需求相关。Shionogi公司总裁兼首席执行官Akira Kato博士表示，他们期待与传染病社区分享新的真实世界数据，同时强调公司对抗菌药物耐药性的承诺。这些摘要将包括公司赞助或研究者发起的研究数据，并将在IDWeek互动计划中提供。Cefiderocol是一种新型机制的头孢菌素类抗生素，通过作为铁载体穿透革兰氏阴性病原体的细胞外膜。Shionogi公司致力于抗感染领域，已开发抗菌疗法超过60年，是少数继续专注于抗感染研发的大型制药公司之一。

EpicentRx公司宣布完成其TGF-beta trap增强的癌症靶向腺病毒AdAPT-001的BETA PRIME Phase 1临床试验第一组的患者招募。该试验旨在评估AdAPT-001单次和多次剂量以及与检查点抑制剂联合使用的安全性、耐受性、最佳剂量水平和免疫原性。TGFβ蛋白通常抑制免疫系统以防止严重炎症和自身免疫，但癌细胞会劫持它以逃避免疫消除。EpicentRx的AdAPT-001旨在解决治疗抵抗性癌症这一高未满足医疗需求领域。该试验分为三个部分，包括单剂量递增、最高耐受剂量下的扩展队列以及与检查点抑制剂的联合使用。EpicentRx的下一代溶瘤病毒平台由公司CEO Dr. Tony Reid和VP of Viral Therapy Dr. Christopher Larson开发，具有超过二十年的溶瘤病毒研究经验。EpicentRx的发现管道包含多个差异化的溶瘤病毒候选药物，具有强大的肿瘤选择性。EpicentRx致力于将AdAPT-001这样的治疗剂带给数百万患有耐药性癌症的美国患者，并最终惠及全球患者。

Cumberland Pharmaceuticals Inc.宣布推出RediTrex®（甲氨蝶呤）预充式注射剂，用于治疗活动性类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎和严重银屑病关节炎。该产品通过减少胃肠道副作用，提高疗效和耐受性，有助于患者长期治疗。RediTrex提供八种剂量，适用于皮下注射，具有自动可缩回的细针、大握把和凹形推杆，方便患者自我注射。由于注射控制权和成本优势，RediTrex成为更受欢迎的选择。

Denali Therapeutics宣布将在2021年东北部肌萎缩侧索硬化症（NEALS）会议上展示其神经退行性疾病产品候选人的临床前和临床数据。公司计划展示其中枢神经系统渗透性EIF2B激活剂DNL343的1期健康志愿者研究的结果，该药物目前正在1期b研究中用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。合作伙伴Sanofi将展示中枢神经系统渗透性RIPK1抑制剂SAR443820的2期研究计划，该药物已完成健康志愿者的1期研究。Denali还计划于10月6日举办分析师和投资者网络研讨会，重点介绍其在ALS和额颞叶痴呆症（FTD）方面的开发计划，并回顾其研究药物DNL343和SAR443820的相关数据。

BIOTRONIK公司宣布其Orsiro Mission生物可吸收聚合物药物洗脱支架系统（BP-DES）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在美国首次植入和全面商业推出。该系统具有先进的可操控性和超薄支架设计，被认为是美国最薄的支架。Piedmont Heart Institute的David Kandzari博士表示，Orsiro Mission DES是经过大量随机对照试验、登记和荟萃分析研究的最有研究基础的支架之一，其出色的可操控性和丰富的临床数据为该支架的持续采用提供了强有力的证据。BIOTRONIK公司将继续通过创新如Orsiro Mission和PK Papyrus®覆盖支架系统来加强其介入心脏病学产品组合，以支持并改善患者护理。

Hepion Pharmaceuticals宣布了其领先药物候选CRV431的药物相互作用（DDI）研究结果。该研究评估了酮康唑和咪达唑仑对CRV431药代动力学的影响，并评估了CRV431与这两种药物同时使用的安全性和耐受性。结果显示，酮康唑显著增加了CRV431的暴露量，而与咪达唑仑的相互作用很小。这些发现为CRV431与其他药物的联合使用提供了安全性保障，并有助于指导其在治疗NASH患者中的临床应用。

美国生物技术公司Recursion宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物REC-4881孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）。REC-4881是一种口服生物利用度高的非ATP竞争性别构体小分子MEK1和MEK2抑制剂，旨在缩小FAP患者的肿瘤大小。FAP是一种罕见的肿瘤综合征，目前尚无批准的治疗方法。该药物有望在FAP患者中评估安全性、药代动力学和疗效，预计将在未来三个季度内开始招募患者。

波士顿，2021年9月29日——临床阶段的基因药物公司Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克：WVE）宣布，开始对WVE-N531进行剂量给药，这是一项评估WVE-N531作为Duchenne型肌营养不良症（DMD）男孩治疗药物的1b/2a期临床试验。WVE-N531是Wave的第一个外显子跳跃候选药物，也是首个通过静脉输注全身给药的PN骨架化学修饰的候选药物。WVE-N531的预临床数据表明，与Wave第一代化学设计的化合物相比，其显著提高了小鼠的生存率和肌营养不良蛋白的表达。预计将在2022年产生临床数据，以支持WVE-N531及其他PN修饰的外显子跳跃化合物的进一步开发。这项开放标签的1b/2a研究旨在评估WVE-N531的安全性和耐受性，并包括药代动力学（肌肉浓度）和药效学（肌营养不良蛋白表达）。该研究预计将招募15名5至12岁的DMD男孩，他们有记录的肌营养不良蛋白基因突变，适用于外显子53跳跃，并且是行走或非行走状态。WVE-N531将在多个剂量水平下进行评估，以选择用于进一步多剂量评估的剂量，并作为每周两次的输注给药。

Athira Pharma宣布，其研发的小分子药物ATH-1017在治疗轻度至中度阿尔茨海默病方面的临床试验数据将在2021年11月9日至12日在波士顿举办的临床阿尔茨海默病试验会议上进行口头报告。ATH-1017是一种新型小分子治疗药物，旨在增强肝细胞生长因子（HGF）及其受体MET的活性。报告将由Athira Pharma首席医疗官Hans Moebius博士于11月10日进行，详细介绍了该药物的Phase 2/3临床试验的更新和基线数据。Athira Pharma是一家位于西雅图地区的生物制药公司，专注于开发小分子药物以恢复神经元健康并阻止神经退行性疾病。

BetterLife Pharma公司宣布，其领先化合物TD-0148A（2-溴-LSD）的神经受体结合数据已由Eurofins Discovery生成。TD-0148A是一种第二代LSD衍生物，BetterLife认为它能够模拟LSD的预期治疗效果，同时避免引起不希望的分离性副作用，如幻觉。受体结合数据显示TD-0148A与神经受体结合，这些受体在神经精神疾病中发挥着关键作用。研究还发现TD-0148A对5-HT受体、α-肾上腺素受体、β-肾上腺素受体和多巴胺受体有显著结合，而对5-HT3、GABA-A1和NMDA受体的结合则有限或无。此外，BetterLife任命了David Melles为投资者关系经理，他将为公司的进展带来宝贵的经验。BetterLife致力于将TD-0148A尽快推进到美国IND和临床试验阶段。

Krystal Biotech宣布其研发的基因疗法KB407获得澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会批准，将开展针对囊性纤维化患者的1期临床试验。KB407是一种用于治疗囊性纤维化的吸入性基因疗法，旨在通过气雾给药将全长人类囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）直接递送到患者的气道上皮细胞中。该试验将评估KB407的安全性、耐受性，并观察肺功能的变化。Krystal Biotech表示，尽管COVID-19相关延误带来挑战，但公司期待在澳大利亚启动这一概念验证试验，并计划在2022年在美国开展临床试验。

PTC Therapeutics公司宣布，其新型基因疗法PTC-AADC在治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症儿童方面取得了显著成效。该病是一种罕见的中枢神经系统疾病，以往难以治疗，且具有致命性。接受PTC-AADC治疗的儿童在运动功能和认知技能方面有了显著提升，如抬头、坐立和沟通能力，这些改善持续了长达10年。五年的新结果显示，运动功能改善得到维持，证明了PTC-AADC治疗的效果持久。在三项临床试验中，所有儿童从3个月大开始就记录了运动发展的改善。认知和语言技能也显著提高，孩子们能够理解照顾者并表达自己。此外，呼吸感染的发生率从12个月时的平均2.4次降至5年时的0.3次。目前，AADC缺乏症尚无批准的治疗方法，PTC-AADC基因疗法通过直接向大脑中多巴胺利用的部位——豆状核输送，纠正了这一缺陷。PTC-AADC正在欧洲药品管理局的委员会进行审查，预计2021年第四季度将发表意见，在美国作为新药进行研发。

Ashvattha Therapeutics将在2021年10月5日至8日的虚拟世界分子影像大会上展示两项关于新型羟基树状分子治疗药物（HDTs）的口头报告。这些HDTs针对神经学、神经肿瘤学和眼科的未满足医疗需求。其中一项报告由斯坦福大学医学院的Mackenzie Carlson进行，介绍了一种名为18F-OP-801的新型羟基树状分子PET示踪剂，用于全身和大脑中适应性炎症的成像。另一项报告由Ashvattha Therapeutics的董事长、首席执行官兼总裁Jeffrey Cleland进行，介绍了一种名为111In-D6-B483的新型羟基树状分子SPECT示踪剂，用于选择性成像脑肿瘤。18F-OP-801是一种神经影像剂，用于诊断患有神经炎症的阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病的患者。该公司计划在2022年初开始一项针对ALS患者的18F-OP-801 Phase 1/2研究，并与OP-101联合使用，预计将在2022年下半年报告成像数据。

electroCore公司宣布，其关于非侵入性迷走神经刺激(nVNS)治疗COVID-19患者的SAVIOR-1研究原稿已发表在MedRxiv并提交同行评审。该研究由西班牙瓦伦西亚大学医院进行，招募了110名18岁以上的患者，旨在评估nVNS在标准治疗基础上对住院治疗SARS-CoV-2感染患者的安全性及可行性。结果显示，nVNS治疗组的C反应蛋白(CRP)和降钙素原水平显著低于对照组，表明nVNS可能有助于改善COVID-19症状。该疗法耐受性良好，未发生严重设备相关不良事件。研究主要研究者Carlos Tornero博士表示，nVNS可能有助于对抗COVID-19及其长期影响。electroCore公司首席医疗官Peter Staats博士也表示，nVNS有望成为治疗COVID-19长期影响的治疗方法。

INOVIO公司将在IDWeek 2021会议上展示三篇关于其DNA疫苗的研究海报，这些疫苗旨在应对COVID-19大流行。INOVIO的DNA疫苗在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，并能产生针对SARS-CoV-2及其变异体的CD8和CD4 T细胞以及中和抗体。公司拥有15个DNA药物临床项目，包括针对HPV相关疾病、癌症和传染病的治疗。INOVIO的DNA药物通过其专有的手持智能设备CELLECTRA®直接将优化后的质粒递送至细胞内，以产生特定的免疫反应。INOVIO在全球范围内进行临床试验，并与多家合作伙伴合作，致力于开发治疗和预防传染病、癌症和HPV相关疾病的DNA药物。

Cidara Therapeutics将在苏格兰阿伯丁举办的第10届医学真菌学趋势大会（TIMM）上，通过线上线下两种方式展示关于新型一周一次的棘白菌素类抗真菌药物Rezafungin的新临床和非临床数据。Rezafungin目前正在进行3期临床试验，用于治疗和预防严重真菌感染，包括重症患者的感染。Cidara预计将在2021年底公布ReSTORE 3期临床试验的初步数据，并计划在2022年中在美国及海外提交新药申请（NDA）。会议将展示Rezafungin在肝功能受损患者中的安全性和药代动力学数据，以及Rezafungin和米卡芬净对念珠菌属的疗效评估。Cidara致力于开发长效治疗药物，以改善严重疾病患者的治疗标准。