Oblique Therapeutics宣布在aKRAS抗体项目和Abiprot平台方面取得关键里程碑。公司开发了一种独特的Abiprot方法，用于识别靶蛋白上的表位，这些表位之前难以用抗体处理。利用该平台，成功识别了KRAS蛋白上的几个表位，其中之一覆盖了经常发生突变的氨基酸12和13。这一表位在已发表的蛋白质晶体结构中并不明显。基于这一表位，Oblique Therapeutics开发了一系列针对G13D、G12D、G12V突变蛋白的选择性单克隆抗体（mAb）。其中，抗G13D mAb在G13D突变的人结直肠癌（CRC）细胞系中抑制增殖并导致细胞凋亡。在G13D人CRC的裸鼠异种移植模型中，两种aG13D mAb表现出良好的疗效和高程度的肿瘤生长抑制。这一体内概念验证从两个角度具有重要意义：一是验证了Abiprot平台作为识别表位和生成针对治疗性靶点的功能抗体的关键工具；二是为将aG13D mAb（以及其他突变体的mAb）推进到治疗KRAS G13D突变CRC和其他恶性肿瘤的开发提供了高度信心。

Altimmune公司宣布，其研发的pemvidutide（原名ALT-801）在12周的多剂量临床试验中取得了积极结果。该试验是一项针对超重和肥胖志愿者的随机、安慰剂对照研究，在澳大利亚进行。结果显示，接受pemvidutide治疗的受试者在12周内平均体重减轻了4.9%、10.3%和9.0%，而安慰剂组平均体重减轻了1.6%。pemvidutide的1.8 mg剂量组受试者中，100%的受试者体重减轻至少5%，55%的受试者体重减轻至少10%。此外，pemvidutide在降低血压、血脂和胰岛素抵抗方面也显示出积极趋势。Altimmune公司计划在2022年开始进行针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的II期临床试验，并计划在2021年第四季度提交针对肥胖症的第二个IND申请。

Adverum Biotechnologies公司宣布将在即将到来的医学会议上展示ADVM-022基因治疗新临床数据，包括在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）中的研究。公司计划在wet AMD患者中开展ADVM-022的2 x 10^11 vg/eye剂量及以下剂量临床试验，并已决定不再开发ADVM-022在DME中的应用。将于10月1日在视网膜学会年会上展示湿AMD的长期OPTIC数据，10月9日在美国视网膜学会年会上展示DME的INFINITY数据，10月11日在美国视网膜学会年会上再次展示湿AMD的OPTIC数据。Adverum计划在会议期间发布新闻稿，并将所有三个数据展示发布在公司网站的相关页面。

韩国首尔，2021年9月27日，专注于罕见肌肉骨骼疾病新药研发的公司Immunoforge宣布，其新药候选物PF1801获得美国FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗多发性肌炎。多发性肌炎是一种肌肉因炎症反应而变弱的疾病，其病因尚未明确。Immunoforge表示，这一认定对确认PF1801作为罕见肌肉骨骼疾病治疗药物的潜力具有重要意义，并希望为患有罕见疾病的患者带来希望。这是Immunoforge第二次获得FDA对PF1801的ODD，去年他们还获得了用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的ODD。Immunoforge正在为PF1801的多发性肌炎适应症准备与日本合作伙伴的PMDA pre-IND会议，并讨论今年内进行许可合同和技术转让。此外，Immunoforge在美国设有分支机构，通过招募曾在PF1801原始开发者PhaseBio担任副总裁的Jim Ballance博士担任美国总裁，加强了其全球竞争力。Immunoforge由韩国加图立大学吉尔医院遗传科学研究所所长Ahn Sung-min和拥有25年以上新药研发和全球技术转让经验的Chang Kiho共同创立于2017年，旨在成为罕见肌肉骨骼疾病

DiaMedica Therapeutics Inc.与十家认证投资者达成协议，以每股3.92美元的价格，发行3000万股普通股，筹集3000万美元。公司将利用这笔资金继续进行DM199的临床和产品开发，包括正在进行的关键性ReMEDy2试验，以及其他营运资金和一般公司用途。此次私募预计于9月28日左右完成。DM199是一种重组人组织激肽释放酶-1（KLK1）的合成形式，KLK1在调节多种生理过程中发挥重要作用，可能对多种血管和纤维化疾病如中风、慢性肾病等有治疗作用。DiaMedica Therapeutics Inc.致力于改善严重疾病患者的生命质量，DM199是其主要候选药物，用于治疗急性缺血性中风和慢性肾病。

Blue Earth Diagnostics公司宣布了Axumin®（氟替卡洛辛F 18）PET/CT成像对复发性前列腺癌患者管理影响的二次分析结果。分析显示，在146名有ADT计划的患者中，Axumin PET/CT检测到85名（58%）患者的病变。在前列腺/床、盆腔淋巴结、腹外淋巴结、软组织和骨骼的检测率分别为30%、25%、13%、2.1%和13%。在146名有ADT计划的患者中，64%（93/146）在Axumin扫描后改变了他们的管理计划。其中，59%（55/93）避免了或推迟了ADT。在原本计划进行ADT单药治疗的患者中，只有25%（15）在Axumin PET/CT成像后仍需接受ADT单药治疗。Axumin是一种新型氨基酸基放射性药物，已获FDA批准用于疑似前列腺癌复发的男性患者的PET成像。分析结果表明，基于18F-氟替卡洛辛PET/CT成像的信息，约40%（55/146）原本打算进行ADT的男性避免了ADT。管理计划通常修改为针对18F-氟替卡洛辛PET/CT确定的病变进行挽救治疗，从而可能使这些患者免受与ADT相关的潜在系统性并发症。

Atara Biotherapeutics宣布，其主导产品tabelecleucel（tab-cel®）获得欧洲药品管理局（EMA）的加速评估批准，用于治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。EBV+ PTLD是一种罕见且可能危及生命的癌症，可能发生在实体器官移植（SOT）或同种异体造血干细胞移植（HCT）后。对于EBV+ PTLD患者，在初始治疗失败后，中位生存期仅为2-3个月。目前没有EMA或FDA批准的治疗方法针对这些患者。Atara Biotherapeutics计划在2021年11月提交tab-cel的上市许可申请（MAA），并期待在2022年下半年获得批准。tab-cel是一种现成的、同种异体的T细胞免疫疗法，正在开发中，用于治疗EB病毒阳性的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。

约翰逊 & 约翰逊旗下的杨森制药公司宣布，来自3期UNIVERSE研究的最新数据显示，与阿司匹林治疗相比，使用口服悬浮液形式的XARELTO®（利伐沙班）治疗与儿童（2-8岁）术后Fontan手术相关的血液凝固和临床事件显著减少。这些发现发表在《美国心脏协会杂志》上，并已提交给美国食品药品监督管理局的新药申请中。Fontan手术是针对先天性心脏病儿童进行的一种手术，用于将血液重新输送到肺部进行再氧合。接受Fontan手术的儿童往往面临由血栓事件引起的重大发病率和死亡率，尤其是在术后3至12个月的临界期。尽管医生通常会开具阿司匹林，但关于阿司匹林耐药性或儿童血栓预防的最佳剂量数据有限。这项研究旨在确定XARELTO®与阿司匹林相比的疗效和安全性，并为该儿童群体提供明确的基于证据的剂量建议。

Sarepta Therapeutics计划在第四季度启动MOMENTUM研究的B部分，这是一项全球性试验，旨在研究其下一代PPMO药物SRP-5051治疗Duchenne肌肉萎缩症患者的效果。该研究将招募20至40名7至21岁的患者，他们适合进行外显子51跳跃，并且对SRP-5051没有先前的接触。研究还将包括之前在A部分或B部分研究中接受过剂量，并符合入组标准的患者。研究将评估SRP-5051治疗后的肌肉组织中的肌 dystrophin蛋白水平，并评估其安全性和耐受性。如果研究成功，SRP-5051可能成为首个基于下一代PPMO平台的治疗Duchenne肌肉萎缩症的变革性疗法。

CAMP4 Therapeutics公司利用RNA技术恢复健康基因表达，近日在Oligonucleotide Therapeutics Society（OTS）年会上展示了其RNA Actuating Platform（RAP）和针对新型RNA——调节RNA（regRNA）的寡核苷酸介导的基因上调的潜在治疗价值。该研究针对两种遗传性疾病提出了一种新的治疗方法。研究表明，通过使用寡核苷酸靶向regRNA，可以直接上调内源性基因表达，达到治疗相关效果。CAMP4利用其专有的基因组数据，系统地识别基因特定的regRNA靶点，并生成精确的寡核苷酸药物候选者——RNA Actuators。该平台在尿素循环障碍（UCD）和遗传性血管性水肿（HAE）的治疗中显示出积极效果，预计2023年进入临床试验。

辉凌医药及其子公司Rebiotix将在IDWeek 2021上发布RBX2660临床开发项目数据，该药物是一种基于微生物组的活体生物治疗药物，旨在减少艰难梭菌反复感染。数据包括五项前瞻性临床研究分析，由Rebiotix临床开发主管Lindy Bancke博士呈报，她也是IDWeek 2021议题委员会选择奖的获奖者之一。研究显示RBX2660在肠道微生物组恢复和多重耐药菌去定植方面具有积极影响。RBX2660是针对艰难梭菌反复感染的治疗领域内样本量最大且可靠的研究，已募集超过1,000名患者。

Arcutis Biotherapeutics宣布，将在欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示其针对银屑病、头皮和身体银屑病以及脂溢性皮炎的局部罗氟米拉斯特项目的研究成果。罗氟米拉斯特是一种选择性和强效的磷酸二酯酶-4抑制剂，Arcutis正在研究其作为非甾体局部治疗多种炎症性皮肤病的潜力。新数据来自DERMIS-1和DERMIS-2 Phase 3关键试验，将展示罗氟米拉斯特乳膏0.3%在改善慢性斑块型银屑病患者瘙痒严重程度和影响方面的效果。此外，还将展示罗氟米拉斯特泡沫0.3%在治疗头皮和身体银屑病以及脂溢性皮炎患者瘙痒严重程度和负担方面的研究。Arcutis是一家专注于开发免疫介导性皮肤病的创新疗法的生物制药公司，其研发平台展示了强大的实力，拥有多个临床项目，包括银屑病、特应性皮炎、头皮银屑病和脂溢性皮炎等炎症性皮肤病的治疗。

Cortexyme公司宣布将参加2021年11月9日至12日在波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验（CTAD 2021）会议，并将在会上展示其Phase 2/3 GAIN临床试验的结果，该试验评估了其领先小分子药物atuzaginstat在643名轻度至中度阿尔茨海默病患者中的疗效。公司预计在CTAD 2021科学报告之前公布主要结果，并计划在11月中旬公布GAIN试验的牙周病REPAIR亚研究的结果。Cortexyme是一家致力于开发针对阿尔茨海默病和其他退行性疾病的前沿治疗方法的临床阶段生物制药公司，其领先项目针对一种名为P. gingivalis的特定、感染性病原体，该病原体存在于大脑和其他器官中，与人类的退化和炎症有关。

药明巨诺宣布其靶向BCMA嵌合抗原受体（CAR）T细胞JWCAR129用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验申请已获中国国家药品监督管理局默示许可。多发性骨髓瘤是一种血液肿瘤，治疗可能导致疾病缓解，但易复发。药明巨诺是一家专注于细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，致力于为中国乃至全球患者带来治愈希望。公司已建立国际顶尖的细胞免疫疗法技术与产品开发平台，并拥有极具潜力的产品管线。

在为期7天的临床试验中，Phathom Pharmaceuticals公司开发的Vonoprazan 20 mg每日一次的酸抑制效果显著优于兰索拉唑（PREVACID®）30 mg，后者是一种质子泵抑制剂（PPI）。该研究评估了Vonoprazan和兰索拉唑在健康美国受试者中的效果，结果显示Vonoprazan在抑制胃酸方面表现出显著优势，且耐受性良好，未报告严重不良事件。研究的主要药代动力学终点包括24小时平均胃pH值和pH值大于4的时间百分比。Vonoprazan在第一天和第七天的平均24小时胃pH值均高于兰索拉唑，且pH值大于4的时间百分比也更高。Phathom公司正在进行的PHALCON-EE Phase 3研究将比较Vonoprazan和兰索拉唑在治疗胃食管反流病（GERD）和幽门螺杆菌（H. pylori）感染方面的疗效。

Cidara Therapeutics宣布将在IDWeek会议上展示关于新型抗真菌药物rezafungin的新临床和非临床数据，包括肝功能受损患者中的rezafungin安全性和药代动力学数据。rezafungin是一种每周一次的棘白菌素，目前正在进行3期临床试验，用于治疗和预防严重真菌感染。Cidara预计将在2021年底宣布ReSTORE 3期临床试验的顶线数据，并计划在2022年中在美国及海外提交新药申请。会议将提供关于肝功能受损对rezafungin安全性和药代动力学影响的详细数据，以及rezafungin与其他抗真菌药物对全球真菌分离株的活性比较。Cidara致力于开发长效治疗药物，改善严重疾病患者的治疗标准。

Eli Lilly公司宣布，将在2021年10月14日的欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟全体会议上展示其关于Verzenio（阿贝西利）的研究数据。这项研究是一项全球性的3期临床试验，旨在评估Verzenio与内分泌治疗联合使用在激素受体阳性（HR+）、人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的高风险早期乳腺癌患者中的疗效。研究结果显示，Verzenio在延缓疾病进展和延长患者生存期方面显示出积极效果。此外，研究还揭示了Verzenio在治疗过程中可能出现的副作用，如腹泻、中性粒细胞减少等。Eli Lilly公司表示，将继续致力于癌症治疗领域的研究，为患者提供更多优质的治疗方案。