Crinetics Pharmaceuticals宣布开发一种非肽口服甲状旁腺激素（PTH）受体拮抗剂，用于治疗与原发性甲状旁腺功能亢进（HPT）和其他PTHR1过度激活相关的高钙血症。这一新项目将在美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上进行展示，该会议于2021年10月1日至4日举行。Crinetics的PTHR1拮抗剂旨在通过阻断PTHR1来治疗所有PTH过剩条件，包括HPT、慢性肾脏病（CKD）引起的继发性HPT或与恶性肿瘤相关的恶性高钙血症。这些药物有望改善患有甲状旁腺疾病、CKD或癌症的患者的预后和体验。Crinetics计划在2022年启动IND可行性研究，并进入健康志愿者药理学概念验证的1期研究。

Otonomy公司宣布，将在即将于2021年10月3日至6日在洛杉矶举行的美国耳鼻喉科-头颈外科年会（AAO-HNS）上展示其OTO-413 Phase 1/2临床试验的积极结果。该研究由Peter G. Volsky博士进行口头报告，他曾是南佛罗里达耳鼻喉科协会的临床研究员。Otonomy公司总裁兼首席执行官David A. Weber博士指出，这些结果突显了OTO-413对于患有言语噪声听力障碍的大量患者群体的潜在治疗益处。Otonomy是一家专注于神经耳科学的生物制药公司，其产品开发基于将药物输送技术应用于耳部，以实现单次局部给药后的持续药物暴露。

台湾生物制药公司Senhwa Biosciences宣布，其研发的抗癌、罕见病和新型冠状病毒治疗药物Silmitasertib在治疗轻中度COVID-19患者方面取得了积极疗效和安全性数据，这些数据将在2021年10月19日至21日举行的ISIRV-WHO虚拟会议上公布。该药物在随机、开放标签、双臂平行组的2期临床试验中表现出显著的临床意义，包括缩短恢复时间和改善临床体征。Silmitasertib作为一种抗病毒和抗炎剂，有望在治疗COVID-19中发挥重要作用。此外，Silmitasertib在癌症治疗领域也显示出潜力，目前正在进行多项临床试验。

CyanVac LLC及其子公司Blue Lake Biotechnology宣布，其CVXGA1鼻内COVID-19疫苗的Phase 1临床试验已开始招募首位受试者。CVXGA1基于一种减毒的副流感病毒5（PIV5）载体，能够表达SARS-CoV-2的S蛋白。该疫苗在动物实验中表现出良好的免疫原性和预防感染及传播的效果。该疫苗通过鼻腔给药，无需注射，有潜力方便地为包括儿童和针头恐惧人群在内的广泛人群提供疫苗。临床试验是一项多中心、开放标签试验，旨在评估CVXGA1在两个年龄组成人中的安全性、反应性和免疫原性。CyanVac和Blue Lake Biotechnology致力于开发基于PIV5平台的疫苗，以预防SARS-CoV-2感染和COVID-19的严重并发症。

和铂医药宣布其全人源抗FcRn抗体巴托利单抗（HBM9161）针对全身型重症肌无力（gMG）的III期临床试验已启动，这是继II期临床研究后的又一重要进展。巴托利单抗在II期研究中显示出积极疗效和良好安全性，有望成为治疗gMG的新选择。和铂医药致力于开发针对自身免疫性疾病的创新药物，满足未满足的医疗需求。该药物有望改善重症肌无力患者的症状和生活质量。

AstraZeneca将在2021年9月29日至10月3日举行的第10届IDWeek虚拟会议上展示其COVID-19和呼吸道合胞病毒（RSV）产品管线中的数据，展示了其在传染病领域推进创新科学的承诺。数据包括AstraZeneca的长期作用抗体（LAAB）项目——AZD7442用于COVID-19和nirsevimab用于RSV，以及AZD1222，将作为三个突破性口头报告呈现。Mene Pangalos表示，这些引人注目的数据反映了公司对传染病科学进展的承诺，以应对COVID-19大流行和RSV病例激增。PROVENT III期数据显示，AZD7442可能为可能无法对COVID-19疫苗产生足够免疫反应的易感人群提供所需的保护。AZD7442的III期试验结果显示，与安慰剂相比，AZD7442在病毒暴露前（暴露前预防）显著降低了发生症状性COVID-19的风险。AZD1222的III期试验将展示其预防无症状COVID-19病例的能力，以及缩短突破性感染中病毒排出的能力。nirsevimab的MELODY III期试验数据将表明，nirsevimab有可能帮助所有婴儿在进入第一个RSV季节时通过单剂量获得保护

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布，其一项关于TNX-102 SL（舌下环苯那普林）治疗纤维肌痛的III期临床试验RELIEF研究取得了积极结果，将在2021年11月5日至9日举行的美国风湿病学会（ACR）虚拟会议上进行口头报告。TNX-102 SL是一种小分子药物，目前处于III期开发阶段，用于治疗纤维肌痛。此外，Tonix还专注于开发针对COVID-19的疫苗和药物，包括TNX-1800（基于马痘病毒载体的活病毒疫苗）和TNX-3500（抗病毒药物），以及用于检测COVID-19功能性T细胞免疫的TNX-2100。公司还计划在2021年第四季度开始TNX-2100的人体临床试验。

Enochian BioSciences完成了一项针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的新型基因治疗药物ENOB-HB-01的Pre-IND过程，该药物采用创新的“劫持RNA”策略，有望消除HBV感染的肝细胞。公司已收到美国食品药品监督管理局（FDA）中心生物制品评估与研究中心（CBER）组织与高级治疗办公室（OTAT）的书面反馈，认为这些反馈对推进IND申请至关重要。ENOB-HB-01有望治疗或预防包括COVID-19在内的SARS-CoV变种和流感病毒，以及治疗或治愈HIV。公司董事会成员和前Gilead Sciences高管Gregg Alton表示对ENOB-HB-01的全球应用前景充满信心。Enochian BioSciences致力于开发创新的基因修饰细胞和免疫疗法，以治疗和治愈致命疾病，其产品平台可应用于多种疾病，包括HIV/AIDS、乙型肝炎、所有冠状病毒和流感病毒以及肿瘤学。

CareDx公司在ASHI年会上分享AlloSeq Tx17和AlloSeq HCT最新数据，展示其在移植领域的创新成果。会议将在线下和线上举行，CareDx将进行8场科学报告或海报展示，包括基因拷贝数估计、mica基因变异、白血病复发、新型等位基因检测等。此外，CareDx还将举办午餐研讨会，探讨移植解决方案的未来。CareDx致力于提供临床差异化的高价值医疗解决方案，是移植患者和护理者的领先支持者。

TYME Technologies公司宣布，其癌症代谢疗法（CMBTs™）在治疗转移性激素受体阳性、人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）乳腺癌的II期OASIS临床试验中，首名患者已接受给药。该试验由乔治城大学（MedStar Health的学术临床合作伙伴）在几家MedStar Health医院进行。试验旨在评估口服SM-88与MPS（甲氧沙林、苯妥英和西罗莫司）联合使用的疗效。SM-88是一种创新的化合物，被认为可以破坏癌细胞的关键防御机制，导致癌细胞死亡。临床试验数据显示，SM-88在包括胰腺癌、前列腺癌、肉瘤、乳腺癌、肺癌和淋巴瘤在内的15种不同癌症中表现出令人鼓舞的肿瘤反应。

Lipidor AB宣布其治疗银屑病的药物候选品AKP02的III期临床试验已获得印度药品监管机构的批准并即将开始。该研究旨在比较AKP02与市场领导者Enstilar在治疗轻度至中度银屑病方面的疗效。研究包括294名患者，将在印度12家诊所进行。AKP02基于Lipidor的专利AKVANO®技术，结合了钙泊三醇和倍他米松。该研究旨在证明AKP02在治疗轻度至中度银屑病，包括头皮上的银屑病，具有良好的疗效，并测量生活质量与患者满意度。此外，Lipidor与Menarini集团旗下的RELIFE S.r.l.签署了独家许可协议，以在欧洲、土耳其、英国、瑞士、CIS和Balkan国家注册、推广、分销和销售AKP01和AKP02。

默沙东公司首次公布其PD-1抑制剂帕博利珠单抗在辅助治疗高危II期黑色素瘤患者完全切除后的III期临床试验KEYNOTE-716的研究数据，这是首个发布此类数据的PD-1抑制剂。研究旨在探索帕博利珠单抗是否能延长高危II期黑色素瘤患者无复发生存期。研究数据已获得FDA优先审评，并已在ESMO主席研讨会及媒体发布会上公布。默沙东正在开展帕博利珠单抗针对早期癌症的20多项注册临床研究。目前，中国国家药品监督管理局尚未批准帕博利珠单抗用于高危II期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗。

法国里昂，POXEL SA公司宣布，其团队将参加几场即将举行的与X连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）相关的科学会议，这是一种严重的罕见神经代谢疾病，目前尚无批准的治疗方法。Poxel的科研团队将展示关于ALD的数据和计划，这与公司最近宣布的新战略方向——增加对罕见代谢疾病的关注相一致。Poxel计划在2022年初开始进行针对肾上腺髓质神经病（AMN）患者的PXL065和PXL770的2a期临床试验，预计2022年底公布数据。Poxel致力于将管线集中于高价值罕见代谢疾病和NASH，以创造管线协同效应，最大化资源，推动股东价值。Poxel的科学家将在即将到来的科学会议上发表关于NASH和其他代谢疾病的直接AMPK激活剂PXL770的研究成果。ALD是一种由ABCD1基因突变引起的罕见神经代谢疾病，该基因编码一种关键蛋白，用于过氧化物酶体代谢非常长链脂肪酸。ALD是最常见的白质营养不良，发病率与血友病相似，大约有1/10000的人患有ALD。Poxel是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，致力于开发针对慢性严重疾病的治疗方法，包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和罕见疾病。Poxel拥有针对慢性和罕见代谢疾病的AM

日本厚生劳动省批准Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）的合作伙伴Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.，将TAVNEOS®用于治疗两种主要的ANCA相关血管炎——肉芽肿性多血管炎（GPA）和微血管炎（MPA），这是一种罕见且严重的自身免疫性肾脏疾病，具有高未满足的医疗需求。VFMCRP首席执行官Abbas Hussain表示，TAVNEOS®在日本获得批准，这是全球首个市场，祝贺合作伙伴Kissei取得这一重要里程碑。ANCA相关血管炎在日本正式被指定为难治性疾病，表明这是一种罕见疾病，没有有效的治疗方法，但需要长期治疗。日本有超过10,000名患者的未满足医疗需求，VFMCRP相信TAVNEOS®有治疗潜力。VFMCRP持有在美国以外地区商业化TAVNEOS®的权利。2017年6月，VFMCRP授予Kissei在日本开发和商业化TAVNEOS®的独家权利。Kissei预计在NHI定价后尽快开始销售TAVNEOS®。在日本的TAVNEOS®目前在美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局等机构进行监管审查。

Sensorion公司发布2021年6月30日的中期业绩报告，宣布其战略规划在2021年上半年取得成功。公司的小分子药物SENS-401在突发性感音神经性听力损失（SSNHL）和顺铂诱导的耳毒性（CIO）治疗方面取得临床和监管进展。此外，Sensorion与Cochlear Limited合作，将SENS-401与耳蜗植入术结合用于临床。公司在基因治疗领域也取得进展，与巴斯德研究所合作开发针对GJB2基因的基因疗法，旨在治疗儿童和成人听力损失。Sensorion还与Sonova签署了多年战略合作协议，旨在开发新的诊断和治疗解决方案。公司还加强了其科学和医学领导团队，并计划在2023年第一季度提交OTOF-GT基因疗法的临床试验申请。

苏州，2021年9月26日/美通社/——Transcenta Holding Limited（Transcenta）是一家处于临床阶段的生物制药公司，具备抗体药物治疗的发现、研究、开发和制造的全流程能力。公司宣布，其产品TST002（Blosozumab）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准，可启动该人源化成骨不全单克隆抗体用于治疗绝经后骨质疏松症的I期临床试验。目前全球有超过1亿人患有不同程度的骨质疏松症，中国有400万严重骨质疏松症患者，这些人群可能是TST002的目标人群。TST002是一种针对严重骨质疏松症的药物候选，具有促进骨形成和抑制骨吸收的双重作用，能快速提高骨密度和骨强度。在中国，尽管安进的Romosozumab在美国、欧洲和日本已获批准，但目前尚无批准的抗成骨不全抗体疗法。Transcenta于2019年从Eli Lilly获得Blosozumab（TST002）在大中华区的开发和商业化许可，并在苏州建立了全球研发总部和临床转化研究中心，在杭州设立了工艺和产品开发中心及生产基地，在北京、上海和广州设立了临床开发中心，在美国普林斯顿和波士顿、洛杉矶设立了外部合作中心。Transc

创胜集团宣布其抗硬骨素单克隆抗体TST002获得国家药品监督管理局临床试验批准，用于治疗绝经后妇女骨质疏松症。TST002可增强骨合成代谢和抗骨吸收，提升骨骼密度和强度，针对中国严重骨质疏松症患者有巨大潜力。该药物由礼来制药研发，创胜集团获得大中华区开发及商业化授权，已完成技术转移和生产工艺建立。随着人口老龄化，骨质疏松症负担加重，TST002有望成为有效治疗手段。