Horizon Therapeutics公司宣布，其UPLIZNA药物在治疗NMOSD（一种罕见的神经炎症性自身免疫疾病）的Phase 2/3 N-MOmentum临床试验中显示出显著效果。该分析表明，B细胞减少的深度与NMOSD患者的长期临床结果相关。试验结果显示，B细胞水平在28周随机、安慰剂对照期结束时预测了长期稳定和深度的B细胞减少。UPLIZNA是首个也是唯一一个获得FDA批准的针对成人AQP4抗体阳性的NMOSD患者的抗CD19 B细胞耗竭的人源化单克隆抗体。研究还发现，UPLIZNA直接针对导致患者结果最关键的基础疾病机制，有助于改善患者护理并预防NMOSD的长期损害。

以色列雷霍沃特和特拉华州威尔明顿，2021年9月23日——专注于开发和小分子疗法治疗罕见和侵袭性癌症的处于临床阶段的肿瘤学公司Ayala Pharmaceuticals，今天宣布在《Current Oncology》杂志上发表了两篇关于使用AL101治疗成人纤维瘤患者的案例研究。这些案例研究突出了γ分泌酶抑制剂在治疗纤维瘤方面的潜力。数据基于早期1期结果和AL101在纤维瘤中的同情使用。这两位患者均表现出显著的肿瘤负荷和由于疾病体积和位置导致的症状和危及生命的疾病。两位患者在使用AL101治疗后均实现了长期部分缓解（PR），其中一位患者在治疗约1年（55周）后肿瘤最大减小从基线为41%，另一位患者在约1.6年（82周）后肿瘤最大减小从基线为60%。在持续监测下，一位患者在治疗4.6年后停用AL101，同时维持PR，另一位患者以减少的AL101剂量维持PR。这些案例研究为支持开发公司的γ分泌酶抑制剂AL102治疗纤维瘤提供了额外证据。该公司正在进行的关键性2/3期RINGSIDE试验旨在评估AL102在成人及青少年纤维瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。

Celldex Therapeutics宣布，其研发的CDX-0159抗体在治疗抗组胺药耐药性冷接触性荨麻疹和症状性皮肤划痕症（两种最常见的慢性诱导性荨麻疹）的1b期临床试验中，表现出快速和持续的疗效，并改善了患者的生活质量。该研究摘要已被欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）第30届大会接受，以电子海报形式展示，讨论将于9月29日早上6点（中欧时间）开始提供点播。CDX-0159是一种针对KIT受体的抗体，能够高效抑制KIT活性，而KIT在肥大细胞等细胞中表达，与过敏反应和炎症反应有关。Celldex Therapeutics是一家致力于开发针对严重疾病的治疗性抗体，其产品管线包括能够激活人体免疫系统或直接影响关键途径的抗体疗法。

TG Therapeutics公司宣布，其PI3k-delta和CK1-epsilon抑制剂UKONIQ（umbralisib）在治疗复发性或难治性淋巴瘤患者中的综合安全性分析结果已发表在《Blood Advances》期刊上。分析涉及371名患者，结果显示UKONIQ的安全性良好，常见的不良反应包括中性粒细胞减少、腹泻和转氨酶升高。TG Therapeutics正在寻求美国FDA批准UKONIQ与ublituximab的联合疗法用于治疗慢性淋巴细胞白血病。

POINT Biopharma宣布，其针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的PNT2002药物的临床三期SPLASH研究在剂量学和安全性方面满足了所有预定标准，从而可以开始随机化阶段。研究已开始在加拿大进行患者招募，预计将在2021年第四季度扩展到其他国家。该研究旨在评估PNT2002在经过新型抗雄激素治疗且对化疗有禁忌或抵触的PSMA表达型mCRPC患者中的安全性和有效性。目前，该研究的主要目标是放射学无进展生存期（rPFS），并计划在2023年完成。

Kyowa Kirin公司宣布推出两项旨在提升对皮肤T细胞淋巴瘤亚型——蕈样肉芽肿（MF）和Sezary综合征（SS）认知的活动，同时聚焦于其药物POTELIGEO（mogamulizumab-kpkc）在治疗中的作用。针对医生群体，公司推出了名为“治疗血液，治疗皮肤”的全渠道宣传活动，旨在强调监测血液病变对治疗决策的重要性，以及可能对病患预后产生的影响。同时，针对患者，POTELIGEO患者大使将通过视频证言和其他教育项目分享他们的CTCL治疗经历。这两项新举措的推出与血液癌症意识月同期进行。

TFF Pharmaceuticals宣布其Phase 1临床试验结果显示，吸入型他克莫司粉末具有良好的安全性，并在低剂量下实现了治疗药物水平。该粉末直接作用于肺部，为肺移植患者提供了一种有吸引力的选择，能够在移植部位维持较高浓度，同时不使其他器官暴露于可能引起肾损伤的超治疗性血浆水平。临床试验包括单剂量递增阶段和多次剂量递增阶段，结果显示吸入型他克莫司粉末能够达到维持免疫抑制所需的血浆浓度。TFF Pharmaceuticals计划在2021年底开始其Phase 2临床试验，目标是测试吸入型他克莫司粉末在减少急性移植物排斥反应和改善肾毒性症状方面的效果。

Plus Therapeutics公司宣布将在ASTRO 2021年会上展示其针对复发性胶质母细胞瘤的Rhenium-186纳米脂质体（186 RNL）研究性放射性治疗数据。该研究将在10月27日进行，由John Floyd博士在芝加哥的McCormick Place West进行。摘要和海报将于10月22日在线提供，并可在公司网站上查看。Plus Therapeutics专注于开发针对罕见癌症和其他疾病的纳米脂质体封装放射性核素药物，其平台旨在提高药物的安全性和有效性。

Iovance Biotherapeutics公司在SITC第36届年会上将展示其基于T细胞的癌症免疫疗法肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的临床和非临床数据。会议将于2021年11月12日至14日在华盛顿特区举行，并可通过虚拟方式参加。公司宣布将进行口头报告和海报展示，包括TIL细胞疗法在多种实体瘤中的疗效和安全性，以及TIL疗法在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的初步2期结果。此外，还将展示从肾细胞癌（RCC）肿瘤中成功制备TIL产品用于细胞疗法，以及使用静态袋进行TIL临床制造快速扩展协议（REP）过程。Iovance Biotherapeutics致力于开发创新的TIL细胞疗法，以治愈癌症，其领先候选产品lifileucel有望成为首个获批的针对实体瘤的单次细胞疗法。

BELLUS Health公司完成了BLU-5937在难治性慢性咳嗽（RCC）和特应性皮炎相关慢性瘙痒（AD）两项临床试验的受试者招募。SOOTHE临床试验旨在评估BLU-5937在RCC治疗中的疗效，而BLUEPRINT临床试验则评估BLU-5937在AD相关慢性瘙痒治疗中的效果。公司预计将在2021年12月公布这两项试验的初步结果。BELLUS Health总裁Roberto Bellini表示，这些试验的完成是公司推进BLU-5937治疗RCC的重要里程碑，并期待分享试验结果。BLU-5937是一种针对RCC和AD相关瘙痒的潜在治疗药物。

BioXcel Therapeutics公司将于今日举办虚拟研发日活动，展示其利用人工智能平台开发神经精神疾病潜在治疗方案的能力。公司将介绍BXCL502项目，并讨论BXCL501项目的扩展机会。活动将详细介绍公司的人工智能生态系统及其在药物发现和开发中的应用，以及BXCL501和BXCL701两个临床开发项目。公司领导团队将讨论如何通过人工智能平台和神经科学专业知识加速构建可持续的创新药物管线，以满足未被满足的医疗需求，并为股东创造长期价值。

DESTINY-Breast03头对头III期试验结果显示，阿斯利康与第一三共合作的靶向HER2抗体偶联药物Enhertu（DS8201）在治疗HER2阳性乳腺癌方面优于恩美曲妥珠单抗（T-DM1），显著提高了无进展生存期（PFS）。DS8201治疗组的PFS风险比（HR）为0.28，中位PFS未达到，而T-DM1组为6.8个月。此外，DS8201组的客观缓解率（ORR）是T-DM1组的两倍以上，且安全性状况良好。DESTINY-Breast01 II期试验也显示DS8201在多种既往靶向HER2方案治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者中表现出令人印象深刻的疗效和持久缓解。阿斯利康和第一三共正在全球范围内进行DS8201的临床研发，以评估其在多种HER2靶向癌症中的疗效和安全性。

来恩生物医药有限公司宣布其原创TCR T细胞免疫治疗产品LioCyx-M004获得美国FDA批准开展国际多中心临床试验，用于治疗HBV相关晚期肝细胞癌。这是全球首个针对HBV相关肝细胞癌的个性化TCR-T疗法临床试验。LioCyx-M004通过mRNA转染表达靶向HBV抗原的TCR，具有良好安全性和疗效，在1期临床试验中表现出肿瘤缓解和生存期显著提升。此次临床试验将评估LioCyx-M004作为单药治疗及与仑伐替尼联合使用的安全性和疗效，旨在进一步提高疗效，改善HCC患者预后。

Cytovation AS宣布其Ph I/IIa CICILIA临床试验第一阶段顺利完成，达到CyPep-1计划剂量，同时保持良好的安全性。试验招募了12名患有各种实体瘤的患者，每人至少接受了三次CyPep-1瘤内注射。第一阶段研究显示CyPep-1安全性良好，无严重不良事件或剂量限制性毒性，早期疗效信号积极。基于这些结果，Cytovation计划将研究扩展到包括与KEYTRUDA（pembrolizumab）结合的试验臂，以及两个延长单药治疗臂，其中一个用于治疗内脏肿瘤。该研究将在荷兰、德国、法国、西班牙和英国的主要癌症中心进行。CyPep-1是一种针对肿瘤细胞膜的新型肿瘤溶解剂，可选择性靶向肿瘤细胞膜，通过形成孔洞消除癌细胞，并促进肿瘤特异性免疫反应。

Nicox公司宣布了其NCX 4251 Phase 2b临床试验的结果，该试验评估了每日一次剂量的NCX 4251（氟替卡松丙酸酯眼药水0.1%）在治疗睑缘炎急性加重患者中的疗效。试验未达到主要或次要疗效终点，但NCX 4251在治疗睑缘红、睑缘屑和睑缘不适等主要疗效指标上显示出与安慰剂的数值改善。此外，在关键症状和体征的复合评分变化上，NCX 4251在8天、11天和15天时均显示出与安慰剂的显著差异。NCX 4251治疗组的所有不良事件均为轻微，且没有因不良事件而终止研究。Nicox将分析试验数据，并与美国食品药品监督管理局讨论未来开发计划。

Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma宣布，将在即将举行的2021年世界肌肉学会（WMS）虚拟年会和美国骨骼与矿物质研究学会（ASBMR）年会上展示Vamorolone在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的积极顶线结果和新安全性分析。Vamorolone在为期24周的Phase 2b VISION-DMD试验中显示出与安慰剂相比的显著和临床相关改善，疗效数据与之前Phase 2a长期扩展试验的结果一致。Vamorolone在高达6 mg/kg/天的剂量下通常耐受性良好，并显示出对骨骼健康和行为变化的积极影响。Vamorolone的研究结果将在WMS和ASBMR年会上以口头和海报形式展示。

华领医药在第六届中国医药创新与投资大会上公布其创新药多格列艾汀的DREAM研究结果，该研究评估了治疗后的患者在不服用降糖药物情况下的血糖维持情况和胰岛β细胞功能改善情况。美国糖尿病协会发布的共识报告将2型糖尿病患者停止药物治疗后持续改善至接近正常水平的情况定义为“缓解”，该共识获得广泛关注。多格列艾汀在临床治疗期间表现出长期稳定疗效和良好的安全性，有望为2型糖尿病治疗带来全新方案。华领医药CEO陈力博士将在CBIIC上分享公司发展经验和未来展望。