诺瓦瓦克斯公司和印度血清研究所向世界卫生组织提交了Novavax COVID-19疫苗的紧急使用清单申请，该疫苗基于重组纳米颗粒蛋白，并配以Matrix-M佐剂。这一举措旨在加速疫苗在全球急需的国家和地区的可及性和公平分配。该申请基于公司之前向印度药品监督管理局提交的监管申请。Novavax的NVX-CoV2373疫苗候选品在两项关键3期临床试验中表现出良好的效果，包括在英国的试验中，对原始病毒株的有效性为96.4%，对Alpha变异株的有效性为86.3%，总体有效率为89.7%。此外，在墨西哥和美国的PREVENT-19试验中，该疫苗对中重度疾病提供了100%的保护，总体有效率为90.4%。该疫苗被包装为含有十个剂量的液体制剂，可在2-8摄氏度的温度下储存，便于使用现有的疫苗供应链和冷链渠道。

Solid Biosciences Inc.在IGNITE DMD Phase I/II临床试验中，对SGT-001治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的4-6岁患者的1.5年功能数据进行了报告。数据显示，治疗后1.5年，患者功能得到持续改善，与自然病史数据相比，北星门诊评估（NSAA）、6分钟步行测试（6MWT）和用力肺活量（FVC）均显示出持续的功能益处。患者报告的结局也显示出与基线相比的持续改善。此外，没有发现新的与药物相关的安全性问题，最长观察到3.5年。这些数据表明SGT-001可能对改善Duchenne患者的预后发挥重要作用。

TransCode Therapeutics宣布其领先候选药物TTX-MC138在转移性乳腺癌中的治疗潜力，相关数据已发表在《癌症纳米技术》杂志上。该研究通过放射性标记和PET-MRI微剂量技术，证实了TTX-MC138在转移性癌症模型中的生物分布，支持了公司TTX平台将RNA靶向疗法递送到转移性实体瘤的能力。公司预计将在2022年第一季度提交TTX-MC138的探索性新药申请（eIND），以支持转移性实体瘤的Phase 0研究，旨在验证TTX递送平台的概念。该研究还描述了一种微剂量PET-MRI方法，可能用于测量TTX-MC138在癌症患者中的生物分布及其对临床转移瘤的递送。

Tonix Pharmaceuticals与哥伦比亚大学扩大了研究合作，旨在研究COVID-19康复者或无症状者的免疫反应，以及体外T细胞和抗体对SARS-CoV-2的反应。研究旨在填补对COVID-19详细免疫反应理解的重要空白，并为根据精准医学定制疫苗和疗法提供基础。合作可能有助于开发针对COVID-19的新疫苗和抗体疗法，为疫苗试验的选择提供指导，并帮助确定适合每个个体的疫苗。

Tarsier Pharma公司宣布启动其第三阶段临床试验TRS4VISION，该试验旨在评估TRS01眼药水治疗活动性非感染性前葡萄膜炎（包括葡萄膜炎性青光眼）的安全性和有效性。该试验计划在美国和欧洲的多家葡萄膜炎专科中心招募162名患者。公司创始人兼首席执行官Daphne Haim-Langford博士表示，他们致力于为等待安全有效治疗的葡萄膜炎性青光眼患者提供解决方案。首席医疗官Ron Neumann博士强调，他们致力于解决长期存在的医疗需求，旨在提供一种与类固醇一样有效的治疗方法，同时避免其眼部不良事件。Tarsier Pharma是一家专注于发现、开发和商业化治疗眼部失明疾病的一流药物疗法的公司，其领先产品候选人TRS01是一种强效快速起效的免疫调节剂，用于治疗葡萄膜炎性青光眼患者的非感染性前葡萄膜炎。

Gilead Sciences宣布，一项针对非住院的COVID-19高风险患者的三期临床试验显示，为期三天的Veklury（瑞德西韦）静脉注射治疗显著降低了患者住院或死亡的风险。研究结果显示，与安慰剂相比，Veklury将住院或死亡风险降低了87%，将因COVID-19或任何原因的死亡风险降低了81%。这项研究的数据将在IDWeek 2021虚拟会议上公布。Gilead正在与监管机构分享这些数据，并继续研究Veklury在住院患者中的疗效和安全性，同时也在开发针对非住院患者的口服抗病毒治疗新方案。

Antios Therapeutics公司首席医疗官兼联合创始人Douglas Mayers将在2021年9月30日的国际消除乙型肝炎联盟（ICE-HBV）多伦多年度研讨会和国际乙型肝炎会议上发表关于ATI-2173的演讲，该药物是一种用于治疗慢性乙型肝炎（HBV）的肝脏靶向活性位点多聚酶抑制剂核苷酸（ASPIN）。ATI-2173在临床试验中作为联合治疗方案的关键组成部分，有望为HBV感染者提供功能性治愈。Gregory Mayes，Antios的首席执行官表示，尽管数十年来一直在努力，但目前的护理标准仍无法为HBV感染者提供功能性治愈。ATI-2173在最近的一项1b期临床试验中表现出良好的耐受性和病毒抑制效果，其独特的肝脏靶向设计使其在肝脏中达到高浓度，同时减少全身暴露。Antios Therapeutics是一家专注于开发治疗和治愈病毒性疾病创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Odyssey Group International, Inc.宣布其新型神经类固醇药物PRV-002的临床试验启动，该药物旨在通过鼻腔给药治疗脑震荡。公司已完成临床试验的启动访问，并开始筛选和招募受试者。PRV-002的1期临床试验将评估三种剂量强度的药代动力学和药物耐受性，以确定最耐受的剂量用于后续试验。该药物已填充在独特的呼吸推进式鼻腔给药器中，并已运往试验地点。Odyssey Group International, Inc.专注于开发独特的救命医疗产品，旨在创造、收购和积累具有技术优势、提供优越临床效用、具有巨大市场机会和为股东和合作伙伴提供坚实回报的独特资产、知识产权和卓越技术。PRV-002在临床前研究中显示出与相关神经类固醇相当甚至更优越的神经保护作用，动物模型显示其可以减少与脑损伤症状相关的行为病理学，如记忆障碍、焦虑和运动/感觉表现。

Cassava Sciences宣布了其药物候选simufilam在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的临床试验中期分析结果。结果显示，在完成12个月开放标签治疗的50名患者中，ADAS-Cog11评分平均提高了3.2分（p

Scopus BioPharma公司旗下全资子公司Duet Therapeutics将在第17届寡核苷酸治疗学会年会上发布科学数据，展示其针对B细胞淋巴瘤的免疫疗法DUET-01的研究成果。Duet Therapeutics整合了Scopus和Olimmune的免疫治疗资产，形成Duet平台，包括RNA沉默CpG-STAT3siRNA（DUET-01）、反义CpG-STAT3ASO（DUET-02）和DNA结合抑制剂CpG-STAT3decoy（DUET-03）。DUET-01正在进行B细胞非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验，预计DUET-02将在2022年第四季度提交两项IND申请，并在2023年第一季度开始在美国进行1期临床试验。Scopus BioPharma正在开发针对严重疾病的创新疗法，包括针对多种癌症的RNA疗法和免疫疗法。

Theratechnologies公司宣布，一项评估Trogarzo®静脉推注给药形式治疗HIV-1感染的研究（TMB-302）取得了显著成果，显示静脉推注与静脉滴注在药代动力学上无差异，且未观察到严重不良事件。基于这些结果，预计将在2021年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请（sBLA）。研究由合作伙伴TaiMed Biologics进行，旨在评估Trogarzo®静脉滴注给药方式与更便捷的静脉推注形式的比较。Trogarzo®是一种CD4定向的HIV-1后结合抑制剂，已在美国和欧盟获得批准。Theratechnologies计划评估Trogarzo®的肌肉注射给药方式，并计划在2021年第四季度开始患者筛选。

Endeavor BioMedicines宣布开始一项针对特发性肺纤维化（IPF）的taladegib（ENV-101）Phase 2临床试验，该药物是一种小分子Hedgehog信号通路抑制剂，旨在治疗多种终末期疾病。公司还任命了首位首席医疗官Srikanth Pendyala，他将领导临床试验和全球药物开发策略。目前没有批准的疗法可以阻止纤维化进展或治疗疾病的根本原因，该研究旨在通过靶向Hedgehog通路来了解taladegib如何帮助治疗IPF。Pendyala博士拥有20多年的临床研究、转化科学和学术医学经验，此前在BridgeBio担任临床开发副总裁，负责多个治疗领域的临床试验。Phase 2临床试验是一项随机、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估taladegib作为单一疗法在轻至中度IPF患者中的疗效和安全性。

CARISMA Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对HER2阳性的实体瘤患者治疗的人表皮生长因子受体2（HER2）靶向嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法CT-0508快速通道资格。这一决定标志着基于基因的细胞疗法开发的重要里程碑，表明加快开发新疗法以解决患者未满足的医疗需求的重要性。CT-0508由CARISMA Therapeutics的科学联合创始人Saar Gill和Michael Klichinsky共同开发，目前正在进行针对HER2过度表达实体瘤患者的多中心1期临床试验。FDA的快速通道计划旨在促进和加速具有解决严重疾病未满足医疗需求潜力的研究性治疗的发展。CARISMA Therapeutics将继续在包括宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、北卡罗来纳大学教堂山分校Lineberger综合癌症中心和加利福尼亚州杜雷特的希望之城等三个临床试验地点治疗和评估患者。

Oryzon Genomics公司在2021年9月和10月期间将参加多个国际会议，并展示其新临床试验数据。公司将参加国际自闭症会议ICA-2021，展示与INGEMM合作研究Phelan McDermid综合征（PMS）的初步数据。公司高管将出席BIO Spain 2021活动，并在ECNP大会上展示vafidemstat在治疗边缘型人格障碍（BPD）的Phase IIb试验设计。Oryzon还将参加Sachs 21st Annual Biotech in Europe Forum，并在ECTRIMS-2021大会上展示vafidemstat在多发性硬化症（MS）治疗中的Phase IIa试验数据。此外，公司还将参加Kabuki综合征基金会年度会议，介绍vafidemstat在KS患者中的新临床试验。

Kintara Therapeutics公司宣布了其开放标签的2期临床试验的新诊断辅助臂的顶线数据结果，该试验在德克萨斯州休斯顿的MD Anderson癌症中心进行。该试验针对未甲基化的MGMT基因启动子的大脑胶质瘤多形性（GBM）患者，评估了VAL-083的疗效。此前，公司已宣布了复发GBM臂的顶线数据，提供了支持VAL-083作为GBM治疗选择的重要安全性和有效性数据。新诊断辅助臂的试验针对化疗和放疗后需要辅助治疗的GBM患者。试验中，39名患者（36名可评估疗效）最初每天1、2、3天接受30 mg/m2/天的剂量。这些结果与GBM AGILE研究的GBM新诊断辅助臂的试验设计相似。VAL-083是唯一在所有三种GBM患者亚型中评估的治疗剂。Kintara首席执行官Saiid Zarrabian表示，新诊断辅助臂的顶线结果对于公司来说是一个重要的里程碑，因为它进一步证实了7月份从复发臂报告的有效性和安全性数据。MD Anderson的2期研究主要研究员Barbara O'Brien博士表示，她对试验两臂产生的临床数据印象深刻，并对VAL-083有可能成为改变游戏规则的治疗剂感到兴奋。VAL-083是一种独

阿斯利康制药公司将在2021年9月24日在华盛顿特区的北美更年期学会年度会议上展示其新药fezolinetant的12周临床研究结果，该药用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS）。结果显示，每日一次服用30mg和45mg剂量的fezolinetant在4周和12周时与安慰剂相比，显著降低了VMS的频率和严重程度。fezolinetant是一种非激素选择性神经激肽-3受体（NK3R）拮抗剂，通过阻断大脑温度控制中心（下丘脑）的特定受体来减少VMS的频率和严重程度。阿斯利康表示，这些结果表明fezolinetant有可能帮助减少中度至重度VMS的频率和严重程度，并期待继续推进其3期开发计划，为更年期相关VMS提供一种新型非激素治疗选择。

Peptilogics公司将在IDWeek 2021会议上展示其领先研究性疗法PLG0206在治疗人工关节感染（PJI）方面的一期临床试验数据。PLG0206是一种针对生物膜具有强大活性的广谱抗菌药物，已获得FDA孤儿药和合格传染病产品指定。该药物通过独特的作用机制破坏细菌细胞膜，快速杀死细菌。Peptilogics利用独特的肽工程技术优化了PLG0206的安全性及对生物膜的有效性。美国每年进行超过一百万例关节置换手术，预计到2030年将增长至四百万例。关节置换术后，1-2%的患者将发生PJI，这是一种严重且危及生命的状况，通常需要大型手术来解决问题。这些后续手术的失败率高达60%，导致大量患者死亡。Peptilogics将展示包括其一期临床试验安全性数据、PJI患者移除研究的结果以及针对PJIs中常见细菌的体外活性数据。