BetterLife Pharma Inc.宣布其子公司Altum与智利天主教大学合作，开始了一项名为IN2COVID的1/2期随机安慰剂对照临床试验，旨在测试BetterLife的专有吸入型干扰素α-2b产品AP-003在COVID-19患者中的效果。该试验包括在健康受试者中进行随机安慰剂1期部分，随后在早期COVID-19患者中进行随机安慰剂对照2期部分。BetterLife首席执行官Ahmad Doroudian表示，公司对能够与智利天主教大学医学院合作开展AP-003的临床试验感到兴奋。IN2COVID试验的负责人Arturo Borzutzky教授表示，对于与Altum合作将AP-003带给COVID-19患者感到满意。该试验的设计旨在测试AP-003在治疗早期COVID-19患者中的疗效。

Ferring Pharmaceuticals和Rebiotix公司宣布了其研究性微生物群生物疗法RBX2660的最终分析结果，该疗法旨在降低艰难梭菌感染（CDI）的复发率。五项前瞻性试验的数据显示，RBX2660在治疗723名受试者后，使78.9%的受试者治疗八周后未复发，对于未对初始治疗有反应的受试者，额外治疗课程使整体治疗成功率高达84.4%。这些数据表明RBX2660在五项前瞻性试验中表现出一致的有效性和安全性，为艰难梭菌感染患者提供了改善治疗选择的希望。

Cyclerion Therapeutics公司宣布，其研发的治疗恢复认知功能的药物在多项临床前模型中显示出减少与神经炎症相关的标记物。该研究发表在《神经炎症杂志》上，显示一种小分子可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂能够穿过血脑屏障，并在脑脊液中刺激cGMP水平，从而激活一氧化氮-sGC-cGMP通路。此外，sGC的药理刺激在啮齿动物模型中导致多个炎症基因表达显著降低，包括TNF、CD40、Icam1、Cybb和GFAP。这些数据表明，Cyclerion开发的CNS渗透性sGC刺激剂，如CY6463和CY3018，可能为患有与神经炎症相关的CNS疾病的患者提供治疗益处。Cyclerion的CY6463是一种新型的小分子sGC刺激剂，旨在治疗严重的CNS疾病，目前正在进行针对阿尔茨海默病、MELAS和认知障碍相关于精神分裂症的临床研究。

NS Pharma公司宣布在波士顿举行的儿童神经病学学会第50届年会上，将展示VILTEPSO®（viltolarsen）注射剂长期疗效和安全性数据（109周中期分析）。这项数据来自开放标签扩展研究（最长192周）。VILTEPSO®是一种用于治疗Duchenne型肌肉萎缩症（DMD）的药物，在日本和美国均已获得批准。在临床试验中，使用VILTEPSO®的患者未出现肾脏毒性，但医生可能会在治疗前后监测肾脏健康。NS Pharma是美国Nippon Shinyaku Co., Ltd.的全资子公司。

Frequency Therapeutics公司宣布，其FX-322-111开放标签研究中，又有四名感音神经性听力损失（SNHL）患者在使用FX-322治疗后8至12个月时表现出统计学上显著的听力改善。加上最初的五名反应者，共有九名参与FX-322-111研究的患者（共32名）在90天至一年之间的时间点显示出词汇识别分数的显著提高，这是语音感知的关键指标。这些新结果表明，接受FX-322单剂量治疗的人的听力可能在较长时间内得到改善。与治疗前基线水平相比，治疗耳的长期测量显示词汇识别分数有所提高，而未治疗的耳朵没有发现显著变化。在90天时表现出统计学上显著反应的五名患者中，四名在后续评估时分数保持在基线词汇识别水平之上，尽管低于统计学显著性的阈值。Frequency Therapeutics公司计划评估其他研究中接受治疗的患者，以评估他们是否可能经历了这些长期益处。FX-322是Frequency Therapeutics公司针对获得性SNHL的主要产品候选药物，旨在通过再生耳蜗内的听觉毛细胞来恢复听力。

Algernon Pharmaceuticals Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于NP-120（Ifenprodil）治疗小细胞肺癌（SCLC）的IND（新药研究）会议申请，标志着公司SCLC临床研究项目的正式启动。该公司计划将Ifenprodil与Topotecan联合用于治疗化疗耐药性SCLC。Ifenprodil是一种NMDA受体拮抗剂，能够阻止谷氨酸信号传导，对多种细胞和组织包括肺癌细胞具有抑制作用。该决定基于2019年1月发表的一项研究，该研究表明Ifenprodil与Topotecan联合使用可完全阻断肿瘤生长。Algernon Pharmaceuticals Inc.是一家专注于药物再利用的公司，致力于将已批准的药物应用于新的疾病领域，并寻求全球市场的监管批准。

Codagenix公司宣布，其新型鼻内疫苗COVI-VAC在健康成人的一期剂量递增试验中显示出良好的安全性和免疫原性结果。该疫苗有望阻断SARS-CoV-2病毒在鼻腔的复制，具有独特的鼻腔递送疫苗属性。临床数据与前期研究相结合，表明COVI-VAC可能对COVID-19产生广泛免疫。公司CEO表示，这些数据支持加速进入二期/三期试验，并期待将COVI-VAC作为全球抗击COVID-19的重要贡献者。COVI-VAC利用机器学习编码优化疫苗设计平台，能够刺激完整的体液和细胞介导的免疫反应。一期试验数据表明，COVI-VAC可能比现有COVID-19疫苗技术更能有效对抗变种。此外，COVI-VAC的独特鼻腔设计可以通过基本冷藏可靠地递送，有助于扩大疫苗在全球范围内的可及性。Codagenix预计将在第三季度/第四季度末公布完整一期试验队列的数据，并在IDWeek 2021年度会议上展示详细数据。

Taysha Gene Therapies宣布其针对Rett综合征的基因疗法TSHA-102获得欧洲委员会的孤儿药指定，这一里程碑有助于加速全球临床试验。TSHA-102是一种基于AAV9的基因替换疗法，旨在治疗Rett综合征，这是一种由MECP2基因突变引起的严重遗传性神经发育障碍。TSHA-102携带MECP2基因，并包含miRARE技术，该技术可调节MECP2表达，防止毒性。TSHA-102已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，预计将在2021年下半年提交IND/CTA申请，并在年底前启动1/2期临床试验。

Arcturus Therapeutics完成ARCT-154 Phase 1临床试验的100名受试者给药，越南卫生部门批准进入Phase 2和Phase 3a临床试验阶段。ARCT-154在Phase 1试验中的耐受性良好，Phase 2和Phase 3a将评估900名受试者的安全性和免疫原性，Phase 3b将评估约2万名受试者的安全性和有效性。Arcturus希望尽快在越南及其他对Delta变种和其他变种疫苗需求高的国家推出ARCT-154。

NanoViricides公司报道，其领先COVID-19候选药物NV-CoV-2-R（含有包裹的瑞德西韦）在药代动力学方面具有显著优势，与标准瑞德西韦配方相比，首次给药后血浆中几乎有双倍的瑞德西韦保持完整。此外，NV-CoV-2-R重复给药后观察到瑞德西韦的积累。该研究显示，NV-CoV-2-R的毒性低于标准瑞德西韦配方，且未增加毒性。这些数据表明，NV-CoV-2-R显著降低了瑞德西韦在标准配方中的代谢损失，预计将导致NV-CoV-2-R治疗中瑞德西韦成分的抗病毒效果提高。NV-CoV-2-R结合了纳米药物平台和瑞德西韦的双重攻击机制，有望成为广谱冠状病毒药物，可能治愈大多数COVID-19病例。

新加坡卫生科学局（HSA）批准了一种名为ZEPZELCA（lurbinectedin）的新疗法，用于治疗转移性小细胞肺癌（SCLC）患者。该药物是HSA自20多年前以来首次批准用于治疗二线SCLC的新疗法，也是Specialised Therapeutics（ST）产品组合中第三个获得HSA批准的肿瘤药物。ZEPZELCA的批准是基于一项开放标签、多中心、单臂研究的数据，该研究纳入了105名成人铂敏感性和铂耐药的SCLC患者，他们在接受铂类药物化疗后疾病进展。研究数据显示，ZEPZELCA在复发性SCLC患者中提供了35%的客观缓解率（ORR）和5.3个月的缓解持续时间。该药物已在新加坡通过早期访问计划提供，预计每年可为多达100名新加坡患者提供治疗选择。

阿斯利康的英飞凡（度伐利尤单抗）联合化疗方案在一线治疗成人广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中显示出显著的总生存期（OS）获益，三年随访结果显示死亡风险降低29%，中位总生存期延长至12.9个月。该方案已在多个国家获批上市，并正在进行针对局限期小细胞肺癌的ADRIATIC研究。此外，度伐利尤单抗还用于治疗III期不可切除非小细胞肺癌。

NOXXON Pharma宣布其针对肿瘤微环境的生物技术公司，在第三阶段1/2期临床试验中，最后一名新诊断脑癌患者已入组并接受NOX-A12高剂量（每周600毫克）治疗。该患者将接受治疗并监测六个月，预计2022年第一季度将公布1/2期数据。GLORIA研究调查了CXCL12抑制剂NOX-A12与外部射线放疗的联合疗法，在新的脑癌患者中测试三种剂量方案（每周200、400和600毫克），最长治疗六个月。NOXXON的肿瘤微环境（TME）和癌症免疫循环的管线通过破坏肿瘤保护屏障和阻断肿瘤修复来发挥作用。NOXXON的领先项目NOX-A12在2020年9月的ESMO会议上发布了Keytruda®联合试验的最终顶级数据，并在2021年7月宣布了Phase 2研究OPTIMUS，以进一步评估NOX-A12与Merck的Keytruda®和两种不同的化疗方案作为二线疗法在转移性胰腺癌患者中的安全性和有效性。NOXXON还正在研究NOX-A12与放疗结合治疗脑癌，该疗法在美国和欧盟获得了孤儿药地位。GLORIA试验在第一和第二阶段中表现出肿瘤减少和客观肿瘤反应。NOXXON的第二项临床阶段资产NOX-E36是一种针对先天

中博瑞康完成数千万元天使轮融资，由创新工场独家投资，专注于细胞与基因治疗领域，致力于开发国产细胞制备工具整体解决方案，突破进口垄断。公司已在上海建立生产基地，本轮融资资金将用于工厂建设，推动从研发转向生产。创始人魏东兵表示，物料及时供应、工具模块选择及体系衔接是保证研发效率和临床推进速度的核心。创新工场医疗合伙人武凯指出，全球细胞与基因治疗市场规模高速增长，中博瑞康提供高性能细胞制备工具整体解决方案，备受资本及产业界青睐。中博瑞康致力于实现细胞制备产业化的“连续封闭性、一次性、一致性、自动化、可放大、医疗器械化”，推动国产替代，并已推出细胞制备工具家族化产品，覆盖设备、耗材、试剂等。魏东兵表示，中博瑞康的目标是实现国产替代，未来将走向国际，打造细胞制备工具全球领先企业。

广州知易生物近期完成近亿元人民币的B+轮融资，由清控金信资本投资，资金将用于加速新药管线开发及研发平台建设。知易生物是中国活体生物药与二代益生菌领域的领军企业，拥有完整的技术体系和产业化平台。公司原创新药SK08活菌散已进入II期临床，并正在开展针对IBS-D的II期临床研究。第二个新药品种SK10也即将IND，同时，多个新管线正在推进。知易生物CEO王晔博士表示，公司将继续深入活体生物药领域，有望成为国际领跑者。清控金信资本对知易生物的快速发展表示肯定，并相信其研发管线能满足更多临床需求。清控金信资本专注于长期价值投资和高科技领域投资，已参与多个重大投资及并购。

HUYABIO International宣布启动一项关键性试验，旨在评估HBI-8000与Bristol Myers Squibb的Opdivo抗体联合使用在不可切除或转移性黑色素瘤患者中的安全性和有效性。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，主要结果为客观缓解率和无进展生存期，次要结果包括安全性和总生存期。HUYABIO International的CEO Mireille Gillings表示，这项3期试验是HBI-8000继在日本获得ATLL单药治疗批准后的又一重要里程碑。该试验将在美国、欧洲、澳大利亚、新西兰和日本招募480名患者。HBI-8000是一种在中国批准用于治疗淋巴瘤和转移性乳腺癌的表观遗传免疫调节剂，能够通过增加检查点抑制剂的疗效来发挥免疫调节作用。

bluebird bio公司已完成其基因疗法beti-cel的生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，该疗法旨在治疗需要定期输血的红细胞（RBC）的β-地中海贫血成人、青少年和儿童患者，适用于所有基因型。该疗法已获得FDA的孤儿药和突破性疗法指定。beti-cel是一种一次性基因疗法，旨在治疗β-地中海贫血的根本原因，通过向患者的造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因副本来纠正成人血红蛋白的缺乏。该疗法的数据来自包括III期HGB-207（Northstar-2）和HGB-212（Northstar-3）研究以及I/II期HGB-204（Northstar）和HGB-205研究在内的患者，这些研究代表了超过220个患者年的beti-cel经验。在III期研究中，89%的患者实现了输血独立性。此外，beti-cel的副作用罕见，主要是输注相关反应和细胞减少症。bluebird bio正在开展长期随访研究，以监测参与beti-cel临床研究的患者的安全性和有效性。