Samsung Bioepis公司和Biogen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BYOOVIZ™（ranibizumab-nuna）生物类似物，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜静脉阻塞（RVO）后的黄斑水肿和近视性脉络膜新生血管（mCNV）。这是美国首个获FDA批准的眼科生物类似物，旨在为患有视网膜血管疾病的患者提供成本效益更高的治疗选择。BYOOVIZ™在欧洲包括27个欧盟成员国和英国在内的多个国家已获批准。Samsung Bioepis和Biogen还达成一项商业化协议，共同推广SB11和SB15两种眼科生物类似物。FDA的批准基于包括分析、非临床和临床数据在内的综合证据。这是Samsung Bioepis在美国获批的第五个生物类似物。

BeyondSpring的DUBLIN-3 Phase 3临床试验结果显示，其首个创新药物plinabulin与多西他赛联合使用在治疗EGFR野生型非小细胞肺癌患者中，相较于单独使用多西他赛，显著提高了总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）以及24个月和36个月OS率，并显著降低了4级中性粒细胞减少症的发生率。此外，联合治疗在PD-1/PD-L1暴露的患者中显示出更长的OS益处。基于这些临床数据，BeyondSpring计划在美国和中国寻求批准plinabulin与多西他赛联合使用治疗二线/三线非小细胞肺癌，预计将在2022年第一季度提交新药申请（NDA）。

Mindset Pharma Inc.宣布其临床候选药物MSP-4018在预临床研究中展现出强大的疗效和改进的安全性，与5-MeO-DMT相比，MSP-4018在多种剂量下均未观察到运动活动和竖毛行为的显著下降，显示出显著改善的安全性特征。公司CEO James Lanthier表示，MSP-4018有望成为更安全、更可扩展的治疗替代品。首席科学官Joseph Araujo指出，MSP-4018不仅疗效显著，还显示出类似迷幻药物的活动，这表明其在治疗神经和精神疾病方面的潜力。Mindset Pharma致力于开发新一代迷幻药物，以治疗未满足的医疗需求。

Marinus Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于使用ganaxolone治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计2022年3月20日作出决定。Ganaxolone被授予孤儿药和罕见儿科疾病（RPD）资格，若NDA获得批准，Marinus将获得RPD优先审评券。NDA基于Marigold研究的临床数据，该研究显示ganaxolone在治疗CDD相关癫痫发作方面具有显著疗效。Marinus还建立了扩大访问计划（EAP），为美国患者提供ganaxolone的访问途径。

研究结果显示，新型药物lenrispodun在治疗心力衰竭方面表现出良好的耐受性和疗效，它作为强心剂使用，不会引起异常心律。该药物通过一种新的细胞机制促进心肌细胞收缩，为心力衰竭的治疗提供了潜在的有效且安全的替代方案。在加速衰老的遗传模型研究中，lenrispodun显示出改善与衰老相关的动脉病变的能力。这些发现进一步明确了PDE1抑制剂在多种疾病中的潜在治疗效用，包括炎症参与的疾病，如帕金森病，以及可能影响心血管系统的症状。Intra-Cellular Therapies公司的研究表明，PDE1抑制通过提升细胞内信号传导，在多种病理状态下发挥作用，其作用机制涉及平滑肌、心肌、神经元和巨噬细胞/小胶质细胞等多个组织。lenrispodun在临床试验中表现出良好的安全性，并正在开发用于治疗帕金森病和心力衰竭的症状。

Gritstone bio公司宣布，其第二代SARS-CoV-2疫苗GRT-R910在60岁及以上人群中的第一阶段临床试验已开始，旨在评估该疫苗增强和扩展第一代COVID-19疫苗免疫原性的能力。GRT-R910是一种自我扩增mRNA（SAM）疫苗，能够提供针对SARS-CoV-2多种变种的广泛保护。该疫苗旨在激发CD8+ T细胞和中和抗体反应，以提供持久免疫力，特别是在老年人和免疫受损人群等高风险群体中。第一阶段临床试验预计将在2022年第一季度公布初步数据。

AVEO Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性药物ficlatuzumab快速通道认定，用于治疗复发或复发性头颈鳞状细胞癌（R/R HNSCC）患者。ficlatuzumab是一种针对肝细胞生长因子（HGF）的人源化免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体。AVEO公司总裁兼首席执行官Michael Bailey表示，FDA的决定强调了ficlatuzumab解决严重未满足医疗需求并作为转移性HNSCC患者有意义治疗选择的潜力。2021年6月，公司宣布了ficlatuzumab在转移性HNSCC患者中的随机确认性2期研究积极结果，该研究评估了ficlatuzumab单独或与西妥昔单抗（EGFR靶向抗体）联合使用。由于关键原材料和制造供应短缺，用于COVID-19疫苗制造的供应也延迟了ficlatuzumab的临床供应。公司预计2023年将开始注册研究。AVEO将继续与FDA讨论ficlatuzumab的关键研究设计，并继续进行合作伙伴对话。

Amicus Therapeutics公司在第26届世界肌肉学会国际年会上展示了其针对庞贝病的研发项目，包括Cipaglucosidase alfa/miglustat与alglucosidase alfa/placebo在晚发型庞贝病中的PROPEL研究亚组分析，以及英国晚发型庞贝病患者生活质量的中间结果。Cipaglucosidase alfa/miglustat是一种未获任何监管机构批准的实验性疗法。会议海报将在Amicus Therapeutics网站上发布。Amicus Therapeutics是一家致力于发现、开发和交付针对罕见代谢疾病的创新高质量药物的全全球生物技术公司。

Lyra Therapeutics公司利用其专有的XTreo™平台，通过精确、持续和局部给药的方式，治疗耳鼻喉和其他疾病组织。公司宣布，四篇关于LYR-210在慢性鼻炎和XTreo™平台的研究摘要被选为在即将举行的欧洲耳鼻喉科学会第28届大会和美国耳鼻喉科学会第67届年会上的报告。LYR-210的新数据来自LANTERN 6个月随访研究和最近完成的药代动力学研究，将在美国耳鼻喉科学会上进行口头报告，药代动力学研究被选为会议上的顶级临床摘要。Lyra Therapeutics的XTreo™平台由生物相容性网状支架、工程化弹性基质和多功能聚合物-药物复合物组成。LYR-210作为慢性鼻炎的治疗药物，正在进入第3期临床试验，LYR-220作为修订性慢性鼻炎鼻窦手术和术后医疗管理的替代方案，正在进入第2期临床试验。

Immunocore在2021年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示了其领先项目tebentafusp（IMCgp100）的数据，显示在tebentafusp治疗下，循环肿瘤DNA（ctDNA）的减少与总生存期（OS）的改善之间存在线性相关性。70%的可评估患者出现了任何ctDNA的减少，其中14%的患者ctDNA得到清除，并拥有较长的总生存期。这些发现基于tebentafusp在HLA-A*02:01阳性、既往治疗过的转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）患者（IMCgp100-102）的2期临床试验。美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品监管局（MHRA）已分别接受tebentafusp治疗HLA-A*02:01阳性成人转移性脉络膜黑色素瘤的上市申请。Immunocore是一家后期生物技术公司，致力于开发一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，旨在治疗包括癌症、感染性和自身免疫性疾病在内的多种疾病。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受Bristol Myers Squibb公司（BMY）关于LAG-3阻断抗体relatlimab和nivolumab固定剂量组合生物制品许可申请（BLA）的优先审查，该组合疗法作为单次输注，用于治疗成人及12岁以上体重至少40公斤的儿童黑色素瘤患者。此组合疗法基于II/III期RELATIVITY-047试验的有效性和安全性结果，该试验显示与标准护理的PD-1单药疗法相比，组合疗法在转移性黑色素瘤中具有显著的和无意义的无进展生存期（PFS）益处。Bristol Myers Squibb公司期待将首个LAG-3阻断抗体和第三种独特的检查点抑制剂引入市场，以帮助有需要的患者。

澳大利亚生物制药公司Bionomics Limited宣布，其主导临床化合物BNC210将用于治疗社交焦虑症（SAD），并计划在年底前开始临床试验。BNC210是一种口服的α7烟碱型乙酰胆碱受体的选择性负性别构调节剂，此前在治疗广泛性焦虑症（GAD）的2a期临床试验中显示出显著的抗焦虑效果。Bionomics计划使用BNC210的新固体剂量片剂形式进行SAD的2期临床试验，以解决液体制剂吸收慢、需与食物同服的问题。该试验预计在美国约15个地点进行，招募约150名SAD患者。Bionomics希望在美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药临床试验（IND）申请后，尽快开始研究。

法国NANTES，2021年9月20日（全球新闻社）-- OSE免疫治疗公司（ISIN: FR0012127173；代码：OSE）今日宣布，将在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上于13:30 CEST进行Tedopi®的3期临床试验结果的口头报告。该报告由Gustave Roussy临床研究主任、主要研究者Benjamin Besse教授发表，涉及在免疫检查点抑制剂（PD-1/PD-L1）失败后，Tedopi®（Atalante 1）在非小细胞肺癌患者中的积极结果。该摘要已发布在ESMO网站上。OSE免疫治疗是一家专注于开发控制免疫系统的免疫肿瘤和自身免疫疾病疗法的生物技术公司，其研发平台专注于T细胞疫苗接种、免疫肿瘤（关注髓系靶点）以及自身免疫和炎症。公司的产品组合包括Tedopi®（创新性新表位组合）、BI 765063（抗SIRPα单抗）、FR104（抗CD28单克隆抗体）等，在多个领域展开研发。

CARsgen Therapeutics公布了其Claudin18.2 CAR-T细胞疗法CT041在治疗消化系统肿瘤的临床试验进展，该疗法在ESMO 2021会议上进行了口头报告。CT041是唯一获得IND批准并在中国和美国进行临床试验的CLDN18.2靶向CAR-T细胞疗法。该试验是一项多中心开放标签的研究者发起的临床试验，旨在评估CT041的安全性和耐受性，并评估其疗效和药代动力学。截至2021年4月8日，37名患者接受了CT041输注并完成了至少12周的评估，其中28例为胃癌/食道胃结合部癌，5例为胰腺癌，4例为其他类型的消化系统肿瘤。结果显示，CT041具有良好的安全性，没有治疗相关死亡或免疫细胞治疗相关的神经毒性综合征（ICANS）的报告。对于目标肿瘤病变的患者，31名患者有不同程度的靶病变缩小，客观缓解率（ORR）为48.6%，疾病控制率（DCR）为73.0%。CARsgen Therapeutics计划在学术期刊或会议上进一步公布该临床试验的数据。

HUTCHMED公司宣布启动针对surufatinib在日本注册的桥接研究，以支持其在治疗晚期神经内分泌肿瘤（NETs）患者中的注册。该研究预计招募约34名患者，分为两个阶段，第一阶段评估surufatinib在复发/难治性非血液恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性，第二阶段评估局部晚期或转移性NETs患者的疗效。surufatinib是HUTCHMED发现的第三种进入日本临床开发的潜在新药，目前在中国已获批用于治疗晚期epNETs和pNETs。此外，HUTCHMED正在进行surufatinib与抗PD-1单克隆抗体联合使用的临床试验，并已向美国FDA和欧洲EMA提交了注册申请。

Phathom Pharmaceuticals获得Hercules Capital Inc.提供的2亿美元定期贷款，以加强其资产负债表，支持其胃肠道疾病创新药物vonoprazan的研发和商业化。这笔贷款将支持公司即将到来的关键里程碑，包括2021年10月的PHALCON-EE Phase 3临床试验数据、2022年第一季度非糜烂性反流病试验数据，以及2022年下半年FDA批准和商业推出vonoprazan治疗方案。此非稀释性融资将使公司现金储备延长至2023年中，为vonoprazan的潜在美国商业推出提供额外财务灵活性。Hercules Capital表示，其资本承诺旨在帮助Phathom实现改善酸相关胃肠道疾病患者生活的使命。贷款设施包括1000万美元的初始提取，其中500万美元在PHALCON-EE Phase 3临床试验数据公布后提取，另外500万美元在FDA批准vonoprazan治疗方案和接受新药申请后提取。

Adagio Therapeutics公司宣布，其针对COVID-19的抗体药物ADG20在治疗和预防方面具有潜力，将在IDWeek 2021会议上发布相关数据。公司在全球范围内扩大了ADG20的EVADE Phase 2/3临床试验，并完成了3.556亿美元的IPO融资，以支持其抗体药物组合的持续发展。ADG20是一种针对SARS-CoV-2刺突蛋白的单克隆抗体，具有高活性和广谱中和能力，能够对抗原始病毒株和已知变异株。公司正在推进ADG20的多项临床试验，并期待其全球商业化。此外，公司还发布了第二季度的财务报告，展示了其财务状况。