Exelixis公司宣布了CABOMETYX（卡博替尼）在经过治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）患者中的III期COSMIC-311临床试验的最终结果。在平均随访10.1个月时，与安慰剂相比，CABOMETYX的中位无进展生存期（PFS）为11.0个月。这些结果支持了美国FDA最近批准CABOMETYX用于12岁及以上的成人及儿童局部晚期或转移性DTC患者，这些患者在接受过先前VEGFR靶向治疗后疾病进展，且对放射性碘难治或不符合条件。CABOMETYX的安全性与先前观察到的相似，不良事件（AE）通过剂量调整进行管理。剂量减少因AE而需要的情况在CABOMETYX组为67%，而在安慰剂组为5%。这些结果构成了9月17日美国食品和药物管理局（FDA）批准CABOMETYX的基础。

AB Science公司在西班牙神经学年会上宣布，关于masitinib在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中长期生存分析的摘要被选为口头报告，该报告将在11月22日至12月2日举行的虚拟会议上进行展示。该摘要被评为“stellar oral communication”。这项研究由Vall d'Hebron研究学院的Josep Gamez教授进行，他分析了masitinib在ALS患者中的长期生存数据，发现早期使用masitinib可以显著提高生存率。此外，AB Science公司是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究的制药公司，其产品masitinib已在兽医医学领域注册，并在人类医学领域开发用于癌症、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病的治疗。

Vidac Pharma Ltd宣布其CTCL（皮肤T细胞淋巴瘤）二期临床试验获得更广泛范围的授权。基于Vidac VDA 1102在选定患者身上的安全数据令人满意，公司获得批准扩大试验范围至CTCL全谱系条件。这一决定是基于初步阶段的安全结果和剂量范围协议授权，将加速在以色列贝林森医院由Emilia Hodak教授指导下的招募，并在以色列和欧洲进行二期B阶段试验。奥地利卫生当局（AGES）在预审批会议中认为公司的计划令人满意，并推荐进行这种扩展。VDA 1102通过干扰过度表达的HK2（己糖激酶2）与线粒体VDAC通道的结合，恢复正常细胞代谢，纠正肿瘤微环境。Vidac Pharma成立于以色列，旨在开发基于恢复正常细胞代谢的抗癌药物，其领先药物VDA-1102已成功完成FDA批准的二期B阶段临床试验，目前正在进行以色列的CTCL二期A阶段临床试验。

Medicenna Therapeutics Corp.宣布获得美国专利局颁发的专利，名为“白介素-2的超激动剂和拮抗剂”，保护了使用IL-2变体如MDNA11治疗多种癌症的方法。该专利期限至少至2032年，是公司价值创造策略的核心。MDNA11是一种选择性的、长效的新型IL-2超激动剂，具有独特的IL-2受体β亲和力，区别于市场上现有的同类药物。Medicenna还拥有斯坦福大学授予的独家全球许可，以及多个国家和地区的专利，为IL-2超级激酶平台提供基础保护。此外，公司正在推进MDNA11的Phase 1/2 ABILITY研究，并已开始治疗首位患者。

PureTech Health公司宣布，其研究论文在《Nature Metabolism》杂志上发表，首次提出肠系膜淋巴功能障碍可能是肥胖和胰岛素抵抗的潜在原因和治疗靶点。研究显示，肠系膜淋巴功能障碍和富含促炎淋巴液渗漏导致内脏脂肪组织积累和胰岛素抵抗。使用PureTech的Glyph技术平台，通过淋巴靶向的COX-2抑制剂治疗，可以恢复正常淋巴血管，阻止体重增加，并逆转葡萄糖不耐受和高胰岛素血症。该研究由PureTech合作者Natalie Trevaskis博士、Christopher Porter博士和Enyuan Cao博士领导，并与PureTech科学家合作完成。研究结果表明，通过抑制与淋巴功能障碍相关的途径，可能成为治疗肥胖和关联代谢疾病的方法。

加拿大阿尔金医药公司计划向美国食品药品监督管理局提交NP-120（Ifenprodil）针对慢性咳嗽的2期临床试验的IND会议申请。这一决定基于公司在澳大利亚和新西兰进行的20名患者的2期特发性肺纤维化（IPF）和慢性咳嗽研究期间收到的积极趋势性中期数据。该研究旨在评估Ifenprodil对慢性咳嗽的影响，并计划进行一项仅针对慢性咳嗽患者的2期临床试验，以确保统计显著性并设置安慰剂对照组。公司已评估Ifenprodil在150名患者的多国COVID-19研究中安全性，并寻求FDA的指导。慢性咳嗽是一种常见症状，严重时可能导致呕吐、头晕和肋骨骨折。Ifenprodil是一种NMDA受体拮抗剂，针对NMDA型亚基2B（GluN2B），可防止谷氨酸信号传导。

Triumvira Immunologics在TACTIC-2临床试验中首次对HER2阳性实体瘤患者使用新型T细胞疗法TAC01-HER2，该疗法是公司的主要候选药物。试验在德克萨斯州休斯顿的MD Anderson癌症中心开始，旨在评估TAC01-HER2的安全性和有效性。Triumvira利用其专有的T细胞抗原耦合器（TAC）平台技术，该技术激活T细胞功能的方式与CAR-T和工程化T细胞受体疗法不同。TAC技术有潜力通过激活T细胞受体来定位和破坏肿瘤细胞，并在临床前研究中显示出优于CAR-T细胞和标准疗法的安全性和抗癌特性。TACTIC-2是一项多中心、开放标签的1/2期临床试验，旨在评估TAC01-HER2在患有HER2阳性转移性、晚期、不可切除的实体瘤（如乳腺癌、胃癌等）患者中的安全性、耐受性和疗效。

PathMaker Neurosystems Inc.获得美国国立卫生研究院神经疾病与卒中研究所（NINDS）的STTR一期资助，用于完成评估其突破性技术对转基因ALS小鼠运动神经元过度兴奋抑制效果的预临床研究。这项371,000美元的资助将支持由PathMaker科学创始人、石溪大学/城市大学物理治疗系教授和神经科学教授Zaghloul Ahmed领导的研究。PathMaker致力于开发治疗严重神经系统疾病如中风和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的非侵入性系统。PathMaker的首个产品MyoRegulator是一款治疗肌肉痉挛的创新非侵入性治疗设备，已在两个IRB批准的临床试验中进行评估。PathMaker希望通过这项资助推动其创新技术向临床应用迈进，为ALS患者提供新的治疗选择。

ERYTECH公司于2021年9月20日发布了2021年上半年业务更新和财务报告。公司重点介绍了TRYbeCA-1三期临床试验的进展，该试验评估eryaspase在二线转移性胰腺癌中的应用，自2021年1月起已全面入组，预计将在2021年第四季度公布最终结果。此外，eryaspase在治疗对聚乙二醇门冬酰胺酶产生超敏反应的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者方面获得了快速通道指定，公司正朝着在年底前提交潜在的新药上市申请（BLA）的目标努力。在一线胰腺癌的1期研究者发起试验（IST）中，第二剂量队列已入组，预计在2021年下半年确定最大耐受剂量（MTD）。公司还关闭了一笔3000万美元的注册直接融资，投资者为专业医疗保健投资者。截至2021年6月30日，ERYTECH的现金和现金等价物为4450万欧元（约合5490万美元）。

BARDA与Partner Therapeutics宣布与Labcorp Drug Development合作，共同推进一种新的诊断方法，以选择对Leukine（沙格莫斯特姆）有最大益处的免疫麻痹型败血症患者。通过开发实验室自制的单核细胞HLA-DR检测方法，Partner Therapeutics将能够识别表现出免疫抑制或免疫麻痹状态的败血症患者，并在这些个体中评估Leukine作为研究疗法。这一合作将利用Partner Therapeutics在开发Leukine治疗急性放射病方面的经验，以及目前对Leukine在多种免疫抑制条件下的临床研究。Leukine在败血症患者中的应用将扩大其治疗适应症，超越仅依赖于生长因子活性的领域。这种多效性细胞因子可能对部分或全部由GM-CSF缺乏引起的多种疾病状态有益。

Appili Therapeutics与富士胶片Toyama化学公司达成协议，获得资金支持用于评估阿维甘/瑞克诺斯对COVID-19患者的临床试验。新资金将支持扩大后的关键性3期临床试验的完成，包括数据库锁定和初步结果。新资金将支持包括试验结束活动在内的多个方面，并增加了PRESECO和病毒脱落亚研究的入组目标，以使COVID-19变异病例的入组更多，并最大化最终分析中的患者数量。富士胶片Toyama公司将获得直接访问PRESECO数据，以支持日本本地监管提交。PRESECO研究旨在评估阿维甘/瑞克诺斯在治疗COVID-19成人的早期治疗中的安全性和有效性。阿维甘/瑞克诺斯是一种广谱抗病毒口服片剂，对单链RNA病毒（包括冠状病毒）具有强大的抗病毒活性。该产品由富士胶片Toyama化学公司开发，最初在日本作为流感大流行的治疗和储备对策获得批准。

三星生物制剂公司和Biogen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BYOOVIZ（ranibizumab-nuna）生物类似物，用于治疗新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜静脉阻塞（RVO）后的黄斑水肿和近视性脉络膜新生血管（mCNV）。这是美国首个获批的眼科生物类似物，预计未来五年内将为美国节省超过1000亿美元的医药费用。该药物的批准对于美国视网膜血管疾病患者来说是一个重大里程碑，有助于扩大患者对更经济实惠的治疗方案的访问，并有助于减轻复杂疾病的治疗成本，同时确保医疗保健系统的可持续性。BYOOVIZ在美国的批准是基于包括分析、非临床数据和临床数据在内的全部证据，包括一项随机、双盲、平行组、多中心3期研究。

Boehringer Ingelheim与Oxford BioTherapeutics合作推进第二项肿瘤药物候选物BI 765049进入临床试验阶段，该药物候选物是通过OBT的OGAP平台发现的。BI 765049将用于治疗包括结直肠癌、胃癌、胰腺癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌和头颈鳞状细胞癌在内的晚期实体瘤患者。这一进展验证了OBT的OGAP药物发现平台，并期待将经验应用于其他合作和内部项目，如OBT076，一种针对CD205的抗体，正在美国进行剂量递增试验，用于治疗高风险乳腺癌和其他实体瘤患者。

180 Life Sciences与Celltrion Healthcare达成合作，共同开发针对炎症性疾病、纤维化和疼痛的药物。双方签订谅解备忘录，Celltrion Healthcare将为180 Life Sciences提供抗TNF生物类似药，用于新适应症的临床试验。180 Life Sciences将继续进行临床试验，Celltrion Healthcare将提供药物供应。此外，两家公司还计划在未来一年内达成全球开发和商业化许可协议。180 Life Sciences专注于开发新型药物，以解决炎症、纤维化和疼痛领域的未满足需求，其研发团队拥有丰富的经验。

以色列特拉维夫，2021年9月20日——Trigone Pharma公司与4C Biomed达成合作，共同开发针对膀胱癌的创新治疗方案。合作聚焦于将4C Biomed的4CB-1抗体局部应用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌。Trigone Pharma致力于开发新型治疗膀胱癌和泌尿系统疾病的方法，而4C Biomed专注于免疫肿瘤学和自身免疫领域。双方将利用Trigone的专有技术，提高药物在膀胱中的滞留时间，以增强抗肿瘤疗效。该合作旨在为膀胱癌患者提供更多治疗选择，特别是对于膀胱切除手术以外的有限治疗手段。Trigone Pharma开发的药物递送技术能够在膀胱中长时间释放药物，为膀胱疾病提供持续局部治疗。4C Biomed的CEO和科学共同创始人Eyal Greenberg表示，这种新型递送方法有望提高新型抗HVEM抗体在膀胱中的生物利用度，增强其抗肿瘤效果，并带来临床效益。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，数据安全监测委员会建议继续在TOGETHER 3期平台研究中招募Peginterferon Lambda组。该研究旨在评估新诊断的高风险非住院COVID-19患者的治疗方案。中期分析基于453名随机分配的1:1 Peginterferon Lambda与安慰剂的患者。Peginterferon Lambda旨在治疗高风险的COVID-19患者，目前已在巴西的12个地点招募。该药物通过刺激免疫反应来保护宿主免受病毒感染，可能对治疗SARS-CoV-2变异株具有理想效果。Eiger正在开发Peginterferon Lambda用于治疗乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、丁型肝炎病毒（HDV）和COVID-19。

AIM ImmunoTech Inc.宣布了其药物Ampligen在Phase 2a人体挑战试验中的最新进展，该试验旨在测试Ampligen作为预防性治疗在鼻内使用时对普通感冒病毒（HRV-16）和流感A病毒（H3N2）的效果。公司已向牛津研究伦理委员会（REC）/药品和健康监管局（MHRA）提交了研究方案，预计将在11月中旬收到回复。同时，AIM与hVIVO合作，旨在尽快完成临床试验协议。该试验为单中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，将Ampligen通过鼻内给药给健康成年男女参与者。该研究预计将有64名参与者，其中32名接种流感A/Perth/16/2009（H3N2），32名接种HRV-16。研究成功将有助于Ampligen作为预防未来病毒变异和新型呼吸道病毒（如SARS-CoV-2）的潜在药物。AIM首席执行官Thomas K. Equels表示，该试验对预防性治疗有重大意义，期待与hVIVO合作。