Elucida Oncology公司宣布完成其C’Dot药物共轭（CDC）疗法ELU001的首个患者的初步剂量给药，该疗法旨在治疗高表达叶酸受体α（FRα）的晚期、复发或难治性癌症患者。ELU001是该公司的主要治疗候选药物，旨在提高疗效并减少对非目标毒性的影响。ELU001利用创新的C’Dot平台，针对包括卵巢癌、子宫内膜癌、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌在内的肿瘤，具有治疗这些疾病的潜力。该临床试验分为两部分：剂量递增安全性研究和肿瘤组扩展队列，以评估疗效和安全性。Elucida Oncology公司致力于开发新型靶向癌症疗法，以提供更有效和更耐受的癌症治疗方法。

Biogen公司宣布，其新一代口服富马酸药物VUMERITY（二氧基甲基富马酸）在欧洲联盟获得积极的市场授权推荐，该药物用于治疗成人复发性缓解性多发性硬化症（RRMS）。VUMERITY在III期EVOLVE-MS-2研究中显示出良好的耐受性，治疗中断率低。该药物基于TECFIDERA（二甲基富马酸）的安全性和有效性数据，旨在为MS患者提供新的口服治疗选择，特别是在COVID-19环境下。VUMERITY在美国已于2019年10月获得批准，并成为该国最常用的口服MS疗法。

Deciphera Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）已对QINLOCK（ripretinib）治疗既往接受过三种或更多激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者表示支持，并推荐批准。这一积极意见是市场授权的科学建议，是欧洲委员会（EC）在欧盟批准Deciphera的营销授权申请（MAA）之前的最后一步。QINLOCK在关键性3期INVICTUS研究中显示出显著的进展无进展生存期和总生存期益处。Deciphera的CEO表示，CHMP的积极意见突显了QINLOCK帮助接受过三种前期疗法的GIST患者的潜力。如果获得EC的批准，ripretinib将以QINLOCK品牌名在欧洲联盟上市。

上海恒瑞生物医药公司宣布，其自主研发的新型抗PD-1单克隆抗体Serplulimab注射剂（HLX10）联合卡铂和脂质体紫杉醇用于一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）的新药申请（NDA）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理。该NDA基于一项随机、双盲、全球多中心的3期临床试验结果，旨在比较Serplulimab注射剂联合化疗与单纯化疗在疗效和安全性方面的差异。研究结果显示，Serplulimab可以显著延长患者的无进展生存期（PFS），且安全性良好。2021年4月，NMPA已受理并正式给予Serplulimab注射剂治疗不可切除或转移性微卫星不稳定高发实体瘤（MSI-H）新药申请优先审评。此项研究是中国研究者领导的最大规模sqNSCLC多区域临床试验，全球共有500多名受试者参与。研究结果表明，预定的主要研究终点已达成，提供了安全性和有效性的证据。这一里程碑使公司更接近为sqNSCLC患者提供急需的治疗选择。恒瑞生物医药首席医疗官兼高级副总裁朱先生表示，Serplulimab注射剂是恒瑞自主研发的创新型抗PD-1单克隆抗体，sqNSCLC是其继MSI-H后的第二个上市适应症。公

InnoCare Pharma和Keymed Biosciences宣布，由两家公司合资成立的Tiannuojiancheng Pharma开发的CD20xCD3双特异性抗体CM355的IND已获得中国国家药品监督管理局批准。CM355可结合肿瘤细胞上的CD20和T细胞上的CD3，通过T细胞导向的细胞毒性（TDCC）激活T细胞以消除肿瘤细胞，用于治疗CD20+ B细胞恶性肿瘤。非霍奇金淋巴瘤是CD20+ B细胞恶性肿瘤的主要类型，占80%-90%，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、外套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。InnoCare和Keymed均为以内部创新驱动的高科技公司，致力于解决未满足的临床需求。双方将共同努力加速CM355的临床试验，以尽早造福患者。此外，两家公司于2021年9月3日在2021年中国国际服务贸易会上签署了战略合作协议，旨在加强双方在研发方面的合作，共同开发创新的大分子药物。

Tachyon Therapeutics公司在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）年度会议上宣布，其领先产品候选人TACH101的摘要将进行展示。TACH101是一种针对三阴性乳腺癌的创新药物，该类型乳腺癌占所有乳腺癌的近20%，具有高度侵袭性且预后较差。研究表明，KDM4基因在三阴性乳腺癌病例中约25%被扩增，因此成为治疗该癌症类型的理想表观遗传学靶点。Tachyon Therapeutics计划在不久的将来开展TACH101的临床试验。摘要#210P的展示可在ESMO年度会议网站上查看。Tachyon Therapeutics是一家专注于研发的生物技术公司，致力于推进创新疗法治疗晚期癌症。公司通过内部核心开发团队和虚拟外部专家网络，以速度和创新推进项目，同时确保科学的质量和完整性。

百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准百悦泽（泽布替尼）用于既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为不适合化学免疫治疗的WM患者的一线治疗方案。ASPEN 3期临床试验结果显示，百悦泽在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）+非常好的部分缓解（VGPR）率的总和为28.4%，伊布替尼组为19.2%。百悦泽展现了更好的安全性特征，特定不良事件发生率更低。预计欧盟委员会将在收到CHMP意见后的67天内给出最终审评决议。百济神州致力于推进百悦泽的全球注册进程，相信其将成为WM患者优选的BTK抑制剂。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准贝林格殷格翰公司（NASDAQ: BGNE；HKEX: 06160）的BRUKINSA（zanubrutinib）用于治疗至少接受过一种先前治疗或不适合化疗免疫疗法的成人Waldenström巨球蛋白血症（WM）患者。这一积极意见基于ASPEN 3期临床试验的结果，该试验评估了BRUKINSA与伊布替尼在化疗免疫疗法不适宜的复发或难治性（R/R）或未经治疗的（TN）WM患者中的疗效。与伊布替尼相比，BRUKINSA显示出更佳的安全性特征，包括较低频率的某些不良事件，如房颤或房扑、轻微出血和严重出血。贝林格殷格翰公司表示，如果获得批准，BRUKINSA将成为WM患者的首选BTK抑制剂。

NS Pharma公司宣布，将在世界肌肉学会2021虚拟会议上展示VILTEPSO（viltolarsen）注射剂长期疗效和安全性数据。该数据来自一项开放标签扩展研究，为期192周，为109周的中期分析。展示将由来自匹兹堡大学医学院的Paula Clemens博士于9月23日进行。VILTEPSO在美日两国均已获得批准，用于治疗Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者，该药物在临床试验中未出现肾脏毒性，但可能存在。NS Pharma是Nippon Shinyaku的全资子公司。

大型随机临床试验COAST Phase II结果显示，抗CD73单克隆抗体oleclumab或抗NKG2A单克隆抗体monalizumab与IMFINZI（durvalumab）联合使用，与单独使用IMFINZI相比，在未进展过同步放化疗的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，改善了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。中期分析结果显示，与单独使用IMFINZI相比，IMFINZI联合oleclumab降低了疾病进展或死亡的风险56%（风险比[HR]为0.44；95%置信区间[CI] 0.26-0.75），联合monalizumab降低了35%（HR为0.65；95% CI 0.49-0.85）。10个月PFS率分别为durvalumab加oleclumab组合的64.8%和durvalumab加monalizumab组合的72.7%，而单独使用durvalumab为39.2%。这些结果在2021年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，也显示IMFINZI联合oleclumab的确认ORR主要终点较IMFINZI单独使用有所提高（30% vs. 18%），IMFINZI联合monalizum

Novartis宣布了一项关于alpelisib治疗PIK3CA相关过度生长谱（PROS）患者的真实世界研究结果。EPIK-P1研究显示，接受至少24周治疗的38%患者PROS病变体积减少≥20%，无患者出现疾病进展或死亡。该研究结果在2021年ESMO虚拟大会上公布，支持了向FDA提交的申请。PROS是一种由PIK3CA基因突变引起的罕见疾病，其特征为血管、淋巴系统和其他组织的非典型过度生长和异常。目前尚无批准的PROS治疗药物，alpelisib被认为是第一种针对PROS根本原因的治疗方法。

Janssen制药公司宣布了NORSE研究的初步结果，该研究评估了BALVERSA®（erdafitinib）与cetrelimab（一种抗PD-1单克隆抗体）联合治疗与BALVERSA®单药治疗在局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者中的疗效，这些患者有FGFR3或FGFR2基因突变，且不适合接受顺铂治疗。研究结果显示，联合治疗在患者中表现出良好的临床活性和深度反应，安全性良好，客观缓解率（ORR）为68%，疾病控制率（DCR）为90%。这些结果在2021年9月17日欧洲肿瘤学会（ESMO）年度大会的口头报告中得到强调。

Appili Therapeutics完成其Phase 3 PRESECO试验中病毒脱落亚研究的患者招募，评估Avigan/Reeqonus（法匹拉韦）作为潜在口服抗病毒COVID-19治疗药物的效果。该亚研究旨在识别COVID-19变异体并评估法匹拉韦对SARS-CoV-2病毒的直接抗病毒作用，包括近期和新兴变异体。研究参与者每日收集唾液样本进行病毒载量评估和全基因组测序。评估具有可检测SARS-CoV-2病毒唾液（定义为>100 RNA拷贝）的参与者的抗病毒疗效终点，从研究第3天开始，包括达到阴性转换（定义为

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准默克（Merck）的PD-1疗法KEYTRUDA与化疗联合使用，治疗局部复发、不可手术或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者，这些患者的肿瘤表达PD-L1（CPS≥10）且未接受过转移性疾病化疗。该积极意见基于KEYNOTE-355三期临床试验的进展无疾病生存期（PFS）和总生存期（OS）结果，显示与单独化疗相比，KEYTRUDA联合化疗显著改善了这些患者的PFS和OS。默克正在迅速推进KEYTRUDA和其他几种研究性和批准的药物在妇科和乳腺癌领域的广泛产品组合，通过广泛的临床试验计划。

比利时梅赫伦，2021年9月17日；13:15 CET；Galapagos NV（Euronext & Nasdaq: GLPG）宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Jyseleca®（filgotinib）发出了积极意见，该药是一种每日一次、口服的JAK1选择性抑制剂，用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或对其中任何一种药物不耐受的轻至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。基于SELECTION IIb/III期临床试验的数据，CHMP的积极意见预计将在今年晚些时候得到欧洲委员会的最终决定。SELECTION试验评估了filgotinib作为对传统疗法或生物制剂无效的轻至重度活动性UC成人患者的诱导和维持疗法。该试验包括两个安慰剂对照的诱导研究，一个针对生物制剂初治患者，另一个针对生物制剂经验丰富的患者，随后是对那些在10周后对filgotinib产生反应的患者进行的47周维持研究。对安慰剂产生反应的患者在维持阶段继续接受盲法安慰剂。该试验最近发表在《柳叶刀》杂志上。Galapagos首席医疗官Walid Abi-Saab博士表示，溃疡性结肠炎对患者的身心健康都有严重

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）建议批准Gavreto（pralsetinib）作为单药疗法，用于治疗未经RET抑制剂治疗的RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Gavreto在ARROW研究中表现出快速、强大和持久的临床活性，该研究评估了Gavreto在RET融合阳性的晚期NSCLC患者中的安全性和疗效。Gavreto是一种高度选择性的、强效的、中枢神经系统渗透的RET抑制剂，与Alecensa和Rozlytrek一起，是罗氏针对NSCLC的靶向治疗组合的一部分。Gavreto已在多个国家获得批准，包括美国、加拿大、中国大陆和瑞士，并在欧盟进行监管提交。

Gritstone生物公司宣布，其GRANITE个性化免疫疗法在晚期结直肠癌患者中显示出客观疗效，包括44%的分子响应率，并延长了中位总生存期超过17个月。该疗法将在2022年上半年开始进行一项针对新诊断的转移性微卫星稳定（MSS）CRC患者的随机、对照、2/3期临床试验，并已与FDA讨论注册事宜。此外，公司还将开展一项针对MSS-CRC患者辅助治疗的随机、对照2期临床试验。GRANITE免疫疗法在26名接受治疗的晚期实体瘤患者中表现出良好的耐受性、一致和强大的免疫原性，以及通过ctDNA减少的客观疗效证据。MSS-CRC患者表现出“冷”肿瘤，PD-L1和IFN-g表达低，肿瘤突变负荷低。基于这些数据，Gritstone已与FDA讨论注册途径，并将GRANITE推进到一项针对已完成FOLFOX-bevacizumab诱导治疗的MSS-CRC患者的维持治疗随机、对照、2/3期临床试验。