Samus Therapeutics公司在《Nature Communications》杂志上发表了一篇关于epichaperome化学探针在治疗中枢神经系统疾病，如胶质母细胞瘤中的作用的开放文章。文章指出，胶质母细胞瘤中胶质干细胞和肿瘤内皮细胞的存活依赖于epichaperome的形成，将epichaperome抑制剂如icapamespib（PU-AD）定位为一种新的治疗途径。该研究由Sloan Kettering Institute的化学生物学项目成员Gabriela Chiosis博士领导。Samus Therapeutics目前正在美国多个地点，包括Memorial Sloan Kettering和MD Anderson癌症中心，启动PU-AD在复发性恶性胶质瘤中的1b期临床试验。研究显示，PU-AD治疗可以抑制异种移植小鼠模型和患者肿瘤切除标本中的epichaperome，这些标本对替莫唑胺和贝伐珠单抗耐药。Samus Therapeutics的首席科学官Barbara Wallner博士表示，epichaperome形成是疾病机制，epichaperome对于维持和传播胶质母细胞瘤和神经退行性疾

Bausch Health公司及其胃肠病学业务Salix Pharmaceuticals宣布，将在2021年9月7日至11日在拉斯维加斯举行的PAINWeek会议上分享关于RELISTOR（美沙诺溴）治疗急诊科患者阿片诱导性便秘（OIC）的新健康经济成果研究（HEOR）数据。这些数据展示了RELISTOR在OIC患者治疗中的广泛应用，包括慢性非癌症疼痛患者和癌症患者。Salix Pharmaceuticals总裁Robert Spurr表示，他们期待在PAINWeek上分享这些数据。RELISTOR是一种阿片受体拮抗剂，用于治疗阿片诱导性便秘。Salix是一家致力于预防和治疗胃肠道疾病的大型专业制药公司。Bausch Health是一家全球公司，致力于通过其医疗保健产品改善人们的生活。

Can-Fite BioPharma Ltd. 完成了针对中重度银屑病患者的Phase III Comfort™研究的所有患者（超过400名）的入组。该公司在2020年10月发布了该Phase III研究的积极中期数据分析，独立数据监测委员会（IDMC）对200名患者的数据进行预计划的中期分析后，建议基于积极数据继续研究。该公司计划在2022年第一季度发布主要结果。该研究是一项在欧洲、以色列和加拿大进行的随机、双盲、积极和安慰剂对照研究，主要终点是患者在第16周时达到PASI 75（PASI评分≥75%）的比例与安慰剂相比。Piclidenoson，作为一种小分子口服药物，在Phase II临床试验中显示出良好的治疗指数，目前正在进行一项多国Phase III研究，作为治疗中重度银屑病的药物，并正在进行一项针对中重度COVID-19的Phase II美国研究。Can-Fite的肝脏药物Namodenoson正在进入针对肝细胞癌（HCC）的Phase III试验，并正在进行针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Phase IIb试验。

辉瑞公司宣布启动RENOIR三期临床试验，评估其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗在60岁及以上成年人中的有效性和安全性。该疫苗旨在预防RSV引起的严重呼吸道疾病，降低老年人和慢性病患者感染风险。试验预计招募约30,000名参与者，主要目标是评估疫苗预防中重度下呼吸道感染的效果。RSV是一种高度传染性的病毒，对老年人和免疫系统较弱的人群构成严重威胁，每年导致大量住院和死亡。该疫苗的研发基于对病毒蛋白结构的深入研究，旨在为RSV疾病提供有效的预防手段。

Orphalan公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对三联四氢氯化物（TETA 4HCl）的新药申请（NDA），用于治疗威尔逊病。TETA 4HCl是一种新型铜螯合剂，旨在替代目前唯一批准用于威尔逊病一线治疗的D-青霉胺。该NDA基于CHELATE III期临床试验的积极数据，该试验表明TETA 4HCl在非铜蓝蛋白铜（NCC）的铜特异性评估方面与D-青霉胺非劣效。Orphalan计划向FDA申请批准其创新的NCC检测作为TETA 4HCl的伴随诊断工具。TETA 4HCl的耐受性良好，在治疗期间，与接受D-青霉胺治疗的患者相比，更多接受TETA 4HCl治疗的患者达到了预定的NCC和24小时尿铜排泄（UCE）复合终点。

Verona Pharma公司宣布，一项关于评估CYP2C9抑制剂氟康唑对雾化恩西芬替尼药代动力学影响的研究摘要已由欧洲呼吸学会（ERS）国际大会2021年发表。恩西芬替尼是一种研究性、首创的吸入性、双重抑制剂，主要通过CYP2C9细胞色素P450酶的肝途径代谢。Verona Pharma正在进行一项全球性3期临床试验，评估恩西芬替尼治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的效果，预计2022年公布顶线结果。该研究显示，恩西芬替尼在治疗COPD患者中显示出统计学上显著和临床上有意义的改善，包括呼吸困难等症状。Verona Pharma正在开发多种恩西芬替尼的给药形式，包括干粉吸入剂和压力定量吸入剂，以治疗COPD、囊性纤维化、哮喘和其他呼吸系统疾病。

法国马赛，2021年9月2日——Innate Pharma公司宣布，将在ESMO 2021虚拟大会上进行两项口头报告。AstraZeneca将展示COAST 2期临床试验的突破性摘要，强调Durvalumab与潜在新药（包括Innate的monalizumab和oleclumab）联合使用在不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）中的无进展生存期（PFS）结果。Monalizumab是Innate的主打合作资产，是一种针对肿瘤浸润性细胞毒性CD8+ T细胞和NK细胞上表达的NKG2A受体的潜在首创免疫检查点抑制剂。此外，Innate将展示其下一代、专有、多特异性NK细胞结合平台ANKET TM的预临床数据。Innate Pharma首席执行官Mondher Mahjoubi表示，他们很高兴看到monalizumab的持续进展，尤其是在与Durvalumab联合用于不可切除的III期非小细胞肺癌的试验中。他还提到，在ESMO上展示的预临床ANKET TM数据验证了NK细胞科学的重要性及其在下一波免疫疗法中的作用，同时作为进一步推进其临床管线科学引擎。Innate Pharma是一家全球性的临床阶段肿瘤学专注

Acacia Pharma集团将于2021年9月30日举办名为“Barhemsys®和Byfavo®在医院用户使用体验”的在线研讨会，由Tong Joo Gan和Richard P. Dutton两位专家分享他们在医院使用这两种药物的经验，探讨其对治疗术后恶心呕吐和提供短期镇静的效果。Barhemsys是一种用于治疗和预防术后恶心呕吐的静脉注射药物，而Byfavo是一种用于30分钟或更短侵入性医疗程序中的快速起效/衰减镇静剂。研讨会后设有问答环节，参与者可通过指定邮箱提问。Acacia Pharma是一家专注于开发改善重大治疗（如手术、侵入性程序或癌症化疗）患者护理的新产品的医院制药公司。

再鼎医药宣布，台湾药品审批部门批准其新药Qinlock®（中国大陆注册商品名：擎乐®，台湾地区注册商品名：期樂®）上市，用于治疗晚期胃肠间质瘤成人患者。Qinlock®可抑制多种激酶突变激酶，已在多国获得批准用于治疗晚期GIST患者。再鼎医药与合作伙伴Deciphera正在探索Qinlock®在二线GIST患者治疗中的应用，Deciphera已完成相关3期临床研究，预计2021年第四季度发布主要数据。Qinlock®通过独特机制抑制激酶，已在多国获得批准，再鼎医药拥有大中华地区Qinlock®的独家授权。再鼎医药是一家创新型生物制药公司，致力于研发和商业化创新疗法，解决肿瘤、自身免疫和感染性疾病领域的医疗需求。

国际创新药物研发公司福沃药业近日完成近亿元人民币的A轮融资，由石药仙瞳新药基金领投，现有股东及关联方跟投。资金将用于第四代非小细胞肺癌靶向治疗药物FWD1509的中美Ⅰ期临床研究、多个抗肿瘤研发管线申报和临床前研究，以及上海研发中心建设和研发团队扩充。福沃药业成立于2017年，致力于肿瘤和自身免疫疾病药物研发，与药明康德等机构合作，管线产品包括FWD1509、FWD1802、FWB1313等。公司正在全球布局，产品在中国和美国同步开展临床试验，并申请多项PCT专利。创始人表示，国内管线将继续自主研发，海外业务将主导临床推进，并准备上市。

基石药业宣布中国国家药品监督管理局已受理舒格利单抗治疗同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期非小细胞肺癌患者巩固治疗的新药上市申请，这是基石药业递交的第八项新药上市/扩展适应症申请。舒格利单抗有望成为全球首个获批覆盖局部晚期/不可切除（III期）和转移性（IV期）非小细胞肺癌的PD-1或PD-L1单抗。GEMSTONE-301研究显示，舒格利单抗显著改善无进展生存期并显示出良好的耐受性与安全性。基石药业计划与EQRx公司紧密合作，与包括美国食品药品监督管理局(FDA)在内的多个国家和地区的药品监督管理部门就III期和IV期非小细胞肺癌两个适应症的新药上市申请展开沟通。舒格利单抗的开发基于由美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台，该平台可一站式产生全人源抗体。基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队，致力于成为享誉全球的生物制药公司。

贝灵哲公司宣布其药物BRUKINSA（zanubrutinib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人Waldenström巨球蛋白血症（WM）患者。该药物在ASPEN临床试验中显示出对WM患者的疗效和安全性，与第一代BTK抑制剂相比，耐受性更好。BRUKINSA已获得11项监管批准，包括在美国的两项，正在全球范围内进行广泛临床试验，以评估其在多种B细胞恶性肿瘤治疗中的潜力。

百济神州宣布其药物百悦泽（BRUKINSA，泽布替尼）获得美国FDA批准用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者，这是百悦泽在美国的第二项适应症批准，也是全球第三项。该批准基于百悦泽在ASPEN 3期临床试验中对比伊布替尼的有效性结果，试验显示百悦泽在提高患者缓解率方面优于伊布替尼，且耐受性更佳。百悦泽已在全球范围内获得11项监管机构批准，包括2项美国批准，有望惠及更多患者。

明尼苏达州医疗设备公司Laplace Interventional宣布完成由一家未公开的主要战略投资者和早期医疗设备投资者上柏资本以及包括梅奥诊所在内的其他投资者参与的790万美元A轮融资。这笔资金将支持公司实现其临床前里程碑。公司还宣布新增两位董事，包括上柏资本的创始管理合伙人威廉·戴。Laplace Interventional开发的 transcatheter tricuspid valve技术旨在为全球患有三尖瓣反流（TR）的患者提供延长寿命和提高生活质量的可能性。该公司的设备通过微创手术植入，无需开放心脏手术，从而减少患者的未来并发症。Laplace Interventional的创始人兼首席执行官拉姆吉·伊耶表示，将与战略投资者和上柏资本合作进一步开发技术，共同追求和实现改善患有三尖瓣反流患者治疗标准的主要目标。上柏资本的威廉·戴表示，对Laplace Interventional的创新性 transcatheter replacement技术及其改善三尖瓣反流患者预后的强大潜力感到兴奋。需要注意的是，Laplace Interventional的设备处于早期开发阶段，尚未获得任何地区监管机构的批

Moderna公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Moderna COVID-19疫苗（mRNA-1273）50微克剂量加强针的评估申请，并计划在接下来几天内向欧洲药品管理局（EMA）和其他全球监管机构提交数据。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，该加强针的提交基于50微克剂量疫苗的数据，显示对Delta变异株有强劲的抗体反应。Phase 2研究中，Moderna对mRNA-1273进行了修改，为第二剂后6个月有兴趣的参与者提供50微克剂量的加强针。数据显示，加强针显著提高了中和抗体滴度，且在第三剂后，所有年龄组的中和抗体滴度水平相似，特别是在65岁以上的老年人中。此外，加强针还显著提高了对包括Beta、Gamma和Delta在内的所有变异株的抗体反应。Moderna的COVID-19疫苗是一种针对COVID-19的mRNA疫苗，编码为前融合稳定的刺突（S）蛋白。该疫苗已在美国和其他50多个国家获得紧急使用授权，并得到世界卫生组织的紧急使用清单（EUL）。

INmune Bio公司宣布，其选择性DN-TNF抑制剂XPro™在治疗阿尔茨海默病（AD）等神经炎症相关疾病中显示出降低多种磷酸化tau（pTau）水平并改善神经影像学髓鞘化生物标志物的效果。这些数据来自公司近期结束的XPro™在阿尔茨海默病患者中的1期研究。治疗组的CSF pT217水平降低了46%（p

Sunovion与BIAL达成欧洲许可协议，授予BIAL在欧洲独家商业许可权，用于销售治疗帕金森病OFF期症状的阿朴吗啡舌下贴片（APL-130277）。该药物在美国和加拿大已获批准，名为KYNMOBY，是一种新型阿朴吗啡薄膜制剂，用于治疗帕金森病患者的急性间歇性OFF期症状。BIAL将负责提交符合欧洲市场授权程序的营销申请，并拥有在欧洲联盟、欧洲经济区以及英国的独家分销和商业化权利。Sunovion将继续保留KYNMOBY在北美以及欧盟、欧洲经济区、英国以外的全球其他地区的独家商业权利。