Scandion Oncology与Alligator Bioscience合作研究CD40抗体mitazalimab在化疗耐药肿瘤模型中的抗肿瘤疗效，结果显示SCO-101与化疗联合使用可逆转化疗耐药性，增强mitazalimab的抗肿瘤效果。该可行性研究支持了假设，并开启了与更大规模合作伙伴合作的大门。两家公司均承诺进一步探索SCO-101在免疫肿瘤领域的潜力，并致力于开发mitazalimab作为化疗联合疗法，以治疗难治性癌症。

君实生物宣布向美国FDA滚动提交特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂治疗晚期鼻咽癌的BLA，该药物是君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物。特瑞普利单抗此前已获得FDA突破性疗法认定，并在多项研究中显示出对鼻咽癌的显著疗效。此次BLA基于多项关键注册临床研究结果，包括POLARIS-02和JUPITER-02研究，旨在为鼻咽癌患者提供新的治疗选择。君实生物与合作伙伴Coherus将共同努力，争取特瑞普利单抗获得FDA批准。

ImmunityBio公司宣布，将在美国泌尿外科协会年会上展示IL-15超级激动剂N-803与BCG联合治疗BCG无反应性膀胱癌的2/3期临床试验结果。这些数据是继2021年2月美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上Dr. Chamie口头报告的更新，当时评估了QUILT 3.032试验A组72名受试者。目前A组已完全入组81名受试者，中位随访时间超过20个月。完整的口头报告将在ImmunityBio投资者关系网站上提供。QUILT 3.032是一项开放标签、三队列的多中心2/3期研究，旨在评估膀胱内BCG加Anktiva™（N-803）在BCG无反应性高级非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的疗效。FDA已根据1期数据授予该关键试验快速通道资格。2019年12月，FDA根据试验的初步2期数据授予ImmunityBio突破性疗法资格。ImmunityBio是一家领先的晚期临床阶段免疫疗法公司，正在开发下一代疗法，以驱动免疫机制来对抗癌症和传染病。

以色列雷霍沃特和美国特拉华州威尔明顿，2021年9月1日——专注于开发及商业化针对罕见和侵袭性癌症的小分子治疗药物的处于临床阶段的肿瘤学公司Ayala Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AYLA）今日宣布，将在2021年9月16日至21日举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上进行ePoster展示。Ayala将展示AL101药物在正在进行中的Phase 2 ACCURACY临床试验中6mg剂量组的初步数据，以及该公司新研究中的AL101与其他药物联合用于双重靶向Notch失调肿瘤的预临床研究结果。AL101是一种研究中的小分子Gamma Secretase抑制剂（GSI），旨在强力且选择性地抑制Notch 1、2、3和4，目前正被评估用于腺样囊性癌（ACC）和三阴性乳腺癌（TNBC）患者的临床试验中。Ayala公司专注于通过生物信息学平台和下一代测序预测、识别和解决肿瘤发生驱动因素，为遗传定义的患者群体提供针对性疗法。

Revance Therapeutics公司发布了一项关于DaxibotulinumtoxinA注射剂治疗静态眉间纹的研究结果。该研究显示，经过重复治疗后，DaxibotulinumtoxinA注射剂在改善静态眉间纹方面表现出显著效果，且随着治疗次数的增加，改善效果逐渐增强。研究共纳入了568名患有中度或重度动态眉间纹的患者，结果显示，在第一次治疗周期后2至4周内，静态眉间纹的严重程度得到快速且持续的改善，并在治疗周期1和2后的24周随访中保持大于基线水平。此外，在所有受试者中，无静态眉间纹的比例在第三次DaxibotulinumtoxinA注射剂治疗周期后的4周内增加至超过70%。这项研究是迄今为止针对眉间纹进行的最大规模的3期临床试验，证明了DaxibotulinumtoxinA注射剂的长期效果和患者满意度。

上海君实生物科技有限公司（君实生物）和Coherus Biosciences公司（Coherus）宣布已完成toripalimab生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，该申请旨在美国食品药品监督管理局（FDA）批准toripalimab与吉西他滨和顺铂联合用于一线治疗晚期复发或转移性鼻咽癌（NPC），以及toripalimab单药用于铂类药物化疗后二线或以上治疗NPC。FDA已授予toripalimab联合化疗（吉西他滨和顺铂）一线治疗复发、局部晚期或原发转移性非角化性鼻咽癌的突破性疗法指定（BTD），并在2020年早期授予toripalimab单药治疗铂类药物化疗后疾病进展的非角化性鼻咽癌患者的BTD。toripalimab今年初在中国获得批准，成为全球首个用于治疗晚期NPC的免疫检查点抑制剂。君实生物和Coherus计划在未来三年内向FDA提交toripalimab的多个癌症和常见癌症的BLA。

创新细胞治疗公司（ICT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对复发和难治性转移性结直肠癌的GCC19CART CAR-T细胞疗法的新药临床试验申请，并发出“研究可继续”信函。ICT计划于2022年上半年开始在美国进行的CARAPIA-1临床试验。这一批准标志着ICT在开发针对实体瘤的CoupledCAR T细胞疗法方面取得了重要进展，并有望为美国患者带来新的治疗选择。

Rigel Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物fostamatinib在治疗住院的COVID-19患者中的安全性得到验证，相关研究结果已发表在《临床传染病》杂志上。该研究由美国国立卫生研究院下属的国家心脏、肺和血液研究所资助，并与Inova Health System合作进行。研究结果显示，fostamatinib与标准治疗方案（包括抗病毒药物瑞德西韦和类固醇地塞米松）联合使用，在需要补充氧气的住院COVID-19患者中表现出良好的耐受性，并改善了临床结果。该研究是一项59名患者的II期临床试验，结果显示，fostamatinib与标准治疗方案联合使用，在降低严重不良事件、缩短恢复时间、改善临床评分等方面均优于安慰剂组。Rigel公司表示，将进一步开展III期临床试验，以验证fostamatinib在治疗COVID-19患者中的安全性和有效性。

Autolus Therapeutics公司宣布其CD19 CAR-T疗法obe-cel在《临床肿瘤学杂志》上发表的1期ALLCAR19临床试验数据。obe-cel是一种快速解离的CD19 CAR-T疗法，旨在降低毒性并提高植入成功率。该研究显示，obe-cel在治疗复发性/难治性B-ALL患者中表现出良好的安全性和疗效，85%的患者在1个月时达到最小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR），12个月和24个月的无事件生存率分别为50.2%。此外，obe-cel在临床试验中表现出良好的安全性，没有患者出现高等级（≥3级）细胞因子释放综合征（CRS），且在大多数患者淋巴清除前具有高疾病负担。这些数据支持了将obe-cel推进到正在进行的关键性FELIX研究的决定。

Lumen Bioscience宣布启动LMN-Cdiff01 Phase 1临床试验，该试验旨在治疗和预防艰难梭菌感染（CDI）。试验在澳大利亚昆士兰州的Coral Sea临床研究机构进行，评估LMN-Cdiff01（原名LMN-201）通过肠内胶囊在健康志愿者肠道中的释放。该研究旨在确定胶囊是否在回肠末端释放治疗性蛋白质，以预防CDI。初步数据预计于2021年12月公布。Lumen Bioscience正在计划进行Phase 2试验，以研究LMN-Cdiff01在预防CDI复发方面的安全性、耐受性和有效性。LMN-Cdiff01是一种由螺旋藻生物量表达的两种治疗性蛋白质混合物，旨在与标准抗生素同时口服使用，以预防CDI复发。Lumen Bioscience致力于发现、开发和制造针对多种流行疾病的生物药物，其独特的药物开发和制造平台有望通过提高速度、大规模生产和降低成本来改变生物制药行业。

Zentalis Pharmaceuticals公司宣布其研发的WEE1抑制剂候选药物ZN-c3在《药物化学杂志》上发表。ZN-c3作为一种新型、高选择性的WEE1抑制剂，旨在克服现有WEE1抑制剂在选择性、安全性和耐受性方面的局限性。该药物目前正在多个临床试验中进行评估，包括单药治疗和联合治疗。此外，Zentalis还计划在子宫浆液性癌和基于生物标志物的环境中加速批准ZN-c3。公司CEO表示，ZN-c3的疗效和安全性具有巨大潜力，未来将在多种实体瘤中进行更多研究。

MediciNova公司宣布，其与Dr. Masatsune Ogura合作的研究成果“通过Tipelukast改善NASH/NAFLD的细胞内脂质代谢”被选为在2021年11月12日至15日举行的美国肝脏疾病研究协会（AASLD）年会《The Liver Meeting® 2021》的壁报展示。该研究揭示了MN-001（tipelukast）在改善脂质代谢方面的能力，特别是其抑制细胞内甘油三酯合成的特性，可能解释了MN-001在NASH/NAFLD患者中的细胞内效应，并显著降低血清甘油三酯水平。MN-001是一种新型口服生物利用度的小分子化合物，通过多种机制产生抗炎和抗纤维化活性，包括白三烯（LT）受体拮抗、磷酸二酯酶（PDE）抑制（主要是3和4）以及5-脂氧合酶（5-LO）抑制。该5-LO/LT通路被认为是纤维化发展的致病因素，MN-001对5-LO和5-LO/LT通路的抑制作用被认为是治疗纤维化的新方法。此外，MediciNova正在开发多个针对炎症、纤维化和神经退行性疾病的创新小分子疗法，其领先资产MN-166（ibudilast）正在进行多发性硬化症（MS）的3期临床试验，并准备进行肌萎缩侧索硬化症

和铂医药宣布其研发的巴托利单抗（HBM9161）获得国家药品监督管理局批准，可直接进入II期临床试验，用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）。巴托利单抗是一种全人源单克隆抗体，可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，治疗多种致病性IgG介导的自身免疫疾病。和铂医药正针对重症肌无力、甲状腺相关眼病、成人免疫性血小板减少症、视神经脊髓炎谱系疾病等多种自身免疫性疾病开展临床试验，并取得积极结果。CIDP是一种慢性进行性疾病，传统治疗存在副作用和可及性限制。和铂医药致力于探索创新、有效且便利的CIDP治疗方法，巴托利单抗的临床试验有望为患者带来更好的治疗效果。

ExeVir公司宣布，其研发的单域抗体疗法XVR011在针对COVID-19的中和抗体中表现出强大的潜力，已开始进行一项全球性的1b/2期临床试验。该试验旨在评估XVR011在治疗轻至中度COVID-19住院患者中的安全性和有效性，以促进患者更快康复。试验将招募最多27名患者，并逐步评估三种不同剂量的XVR011静脉注射。如果独立数据监测委员会建议积极，研究将扩展至2期，评估252名患者的疗效。XVR011由比利时VIB-根特大学科学家开发，具有广泛的抗病毒能力和感染保护作用。ExeVir Bio是一家利用VHH技术平台开发针对病毒感染提供广泛保护的抗病毒疗法的临床阶段公司。

Hansa Biopharma在2021年欧洲移植学会（ESOT）大会上宣布了两项摘要，旨在提高移植手术的疗效。其中一项摘要研究了在通过imlifidase脱敏后，何时开始使用兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）治疗以预防细胞介导的同种异体移植物排斥。另一项摘要探讨了imlifidase治疗后抗体反弹的模式和时机，包括抗药物抗体（ADA IgG）、免疫优势性供体特异性抗体（DSA IgG）和疫苗抗原特异性IgG（V IgG）。此外，Hansa还举办了一场专家研讨会，讨论了为高度敏感患者提供肾脏移植的关键方法。Hansa致力于开发针对罕见免疫疾病的治疗方法，其产品Idefirix（imlifidase）是一种能够特异性切割免疫球蛋白G（IgG）抗体的酶，有助于实现高度敏感患者的肾脏移植。

Stellate Therapeutics公司在PLOS ONE科学期刊上发表了关于其微生物组来源的领先候选药物STL-101（合成的奎宁）在体外实验中有效性的数据。研究显示STL-101具有神经保护作用，尤其是在帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病模型中。该研究首次表明STL-101可以防止和延缓神经元死亡以及蛋白质聚集，为帕金森病和阿尔茨海默病的治疗提供了潜在的新途径。Stellate Therapeutics计划进一步研究以更好地理解奎宁的作用机制，并在体内模型中测试STL-101的疗效。

Astellas Pharma Inc.报告称，ASPIRO临床试验中一名参与者因严重不良事件于9月9日去世，死因待查。该公司正在收集相关临床信息，并将其纳入对ASPIRO试验中观察到的其他严重不良事件的持续调查。这是自2020年12月23日FDA临床暂停后，首次和唯一一名接受药物治疗的参与者。9月1日，Astellas宣布暂停了评估AT132在X连锁型肌管肌病（XLMTM）患者中的ASPIRO临床试验的筛选和给药。FDA随后通过电子邮件通知Astellas，ASPIRO试验已被临床暂停，并预计在未来几周内收到书面信函。Astellas表示将审查信函内容，并与监管机构进一步讨论后续行动。Astellas表示，将代表公司向患者家属表示最深切的同情，并将与独立数据监测委员会、专家肝脏咨询小组和ASPIRO试验站研究人员一起调查和审查所有发现。Astellas正在开发AT132，这是一种含有MTM1基因功能性拷贝的AAV8载体，用于治疗XLMTM。AT132已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予再生医学和先进治疗（RMAT）、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格。ASPIRO是一项旨在评估