Nocion Therapeutics宣布其新型小分子药物NTX-1175的吸入型制剂在Phase 2a临床试验中已对前十个受试者进行给药。该研究旨在评估NTX-1175对难治性或不明原因慢性咳嗽的疗效、安全性和耐受性。NTX-1175是一种新型永久带电钠通道阻断剂，能够特异性地抑制激活/炎症性伤害感受器，有望改善慢性咳嗽患者的症状。此外，Nocion Therapeutics已完成对NTX-1175的First-in-Human Phase 1研究，并获得了英国和德国药品监管机构的优先审查资格。该Phase 2a试验分为两部分，第一部分针对慢性咳嗽患者，第二部分将针对急性咳嗽患者，包括COVID-19后的感染后咳嗽。

AxeroVision公司宣布，其新型专利一次每日使用的糖皮质激素乳膏AXR-270在治疗干眼症（DED）相关角结膜功能障碍（MGD）患者的临床试验中取得积极结果。在多中心二期临床试验中，129名受试者被随机分配接受AXR-270 0.2%（低剂量）或2%（高剂量）乳膏或安慰剂，连续治疗3周。结果显示，两种剂量的AXR-270乳膏均具有良好的安全性和耐受性。AXR-270 0.2%乳膏在改善干眼症的临床症状方面显示出显著效果，包括眼干度评分、眼不适度评分、泪膜破裂时间等。AxeroVision计划在2022年第一季度开始AXR-270的三期临床试验，并预计在2024年提交新药申请/上市申请。AXR-270是一种高度活性的选择性糖皮质激素受体激动剂，具有独特的基因转录和转录抑制特征，旨在提供更有效的眼部给药。

加拿大卫生部门已受理Amylyx制药公司针对AMX0035新药治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的申请。AMX0035是一种由两种活性成分组成的研发产品，旨在减缓ALS患者的神经元死亡和功能障碍。在Phase 2临床试验中，AMX0035显示出减缓ALS症状的潜力，并降低了患者死亡风险。Amylyx计划在2021年底前向欧洲药品管理局（EMA）提交营销申请，并正在与全球健康机构讨论AMX0035的审批路径，同时计划在2021年第三季度在欧洲和美国启动Phase 3临床试验。

Tauriga Sciences公司宣布启动一项针对孕妇恶心呕吐（妊娠剧吐）的临床试验，旨在评估不同剂量的CBD对减少恶心频率和严重程度的影响。该公司采用其专有的CBD咀嚼胶平台，通过舌下给药方式，计划开发不同浓度的CBD咀嚼胶。临床试验将由首席医疗官Dr. Keith Aqua领导，旨在为孕妇这一特定人群提供科学数据。此外，Tauriga Sciences还致力于开发针对化疗患者恶心调节的CBD药物，并已提交相关专利申请。

Cytokinetics公司宣布，其研发的aficamten在REDWOOD-HCM二期临床试验中显示出对肥厚型心肌病（HCM）患者的改善效果，包括降低左心室流出道压力梯度（LVOT-G）、降低NT-proBNP水平和改善纽约心脏协会（NYHA）心功能分级。此外，GALACTIC-HF试验中，omecamtiv mecarbil在黑人患者中的治疗效果与整体人群和白色患者相似。Cytokinetics计划在2021年底启动aficamten的第三期临床试验。公司将于9月13日举办投资者和媒体活动，并直播会议。

德国法兰克福，Merz Therapeutics公司获得欧盟批准，将XEOMIN®用于治疗2至17岁、体重不少于12公斤的儿童和青少年慢性流涎症，该病症由神经系统或神经发育障碍引起。该产品已在2020年12月获得美国食品药品监督管理局批准，2021年春季获得俄罗斯联邦卫生监督局批准。Merz Therapeutics首席执行官Stefan Brinkmann表示，XEOMIN®已获准用于成人流涎症治疗，现在可以为患者提供终身治疗。欧洲区域总裁Dr. Marcus Gollub强调，儿童流涎症是一种严重影响儿童及其家庭生活质量的重症。XEOMIN®的批准是基于SIPEXI研究的积极结果，这是一项针对255名2至17岁儿童和青少年的前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的多中心III期研究。XEOMIN®由Merz Pharmaceuticals GmbH在70多个国家分销，用于治疗上肢和下肢痉挛、颈部肌张力障碍、眼睑痉挛或流涎症。

Amarin公司宣布，其产品VASCEPA/VAZKEPA在REDUCE-IT研究中显著降低了心肌梗死患者的心血管事件风险，并在2021年欧洲心脏病学会（ESC）指南中被推荐用于治疗高风险心血管疾病患者。该指南是第20个将VASCEPA/VAZKEPA纳入其建议的全球医学社团指南。ESC指南指出，VAZKEPA可作为新推荐用于治疗高甘油三酯患者，尽管他们已经接受了他汀类药物治疗和生活方式干预。研究数据显示，VASCEPA/VAZKEPA可降低心肌梗死患者的主要心血管事件风险26%，总风险35%。此外，Amarin还报告了其他关于VASCEPA/VAZKEPA的研究结果，包括在COVID-19患者中的疗效和安全性。

KalGene Pharmaceuticals公司宣布发表了一篇同行评审文章，该文章基于麦吉尔大学老年研究中心的研究，探讨了KG207-M作为阿尔茨海默病疾病修饰疗法的体内纵向评估。KG207是一种生物分子，旨在穿过血脑屏障，消除阿尔茨海默病早期患者大脑中积累的有毒淀粉样蛋白寡聚体，并减少脑部炎症副作用。研究通过类似阿尔茨海默病患者的典型临床研究方法，评估了KG207的功能，包括使用转基因大鼠进行重复给药，并使用前瞻性分子成像、结构和功能MRI成像以及临床验证的生物标志物分析。麦吉尔大学的研究人员开发了转基因AD大鼠模型和多模态生物标志物平台，以评估抗淀粉样蛋白-β疗法对疾病进展的相关特征的影响。该研究展示了KG207穿过血脑屏障和清除阿尔茨海默病转基因动物大脑中淀粉样蛋白-β沉积的能力，同时没有引起免疫疗法常见的剂量限制性副作用。此外，功能MRI观察到治疗动物的大脑中神经元连接性改善，这些成像结果与脑脊液中测量的分子生物标志物变化密切相关。该研究强调了在临床前研究中使用通常用于阿尔茨海默病临床试验的转化结果和评估方法的重要性。文章中提出的证据显示了KG207作为阿尔茨海默病疾病修饰疗法的巨大潜力。

BeyondSpring公司宣布，其在欧洲肿瘤学会2021年大会上将展示一项关于其首创药物plinabulin与多西他赛联合治疗EGFR野生型非小细胞肺癌患者的3期临床试验（DUBLIN-3）的最终意向治疗（ITT）数据。该研究结果显示，与单独使用多西他赛相比，plinabulin联合治疗显著提高了患者的总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）以及24个月和36个月OS率，并降低了4级中性粒细胞减少症的发生率。BeyondSpring计划在美国和中国申请plinabulin用于治疗这些NSCLC患者的NDA，同时，公司还正在推进plinabulin与G-CSF联合用于预防化疗引起的中性粒细胞减少症的监管审批，该申请预计于2021年11月30日获得FDA批准。

ANI公司宣布其针对Purified Cortrophin® Gel（Cortrophin Gel）的补充新药申请（sNDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。该产品是一种纯净的促肾上腺皮质激素（ACTH），已在美国获得包括多发性硬化症、类风湿性关节炎和肾病综合征在内的多种适应症批准。ANI公司CEO Nikhil Lalwani表示，FDA对sNDA的接受是公司的一个重要里程碑，预计将于2021年10月29日作出决定，这将使公司更接近将这一急需的产品带给患者和医疗保健提供者。同时，公司也在为Cortrophin Gel的上市做准备。ANI是一家致力于开发、生产和营销高质量品牌和仿制药处方药品的生物制药公司，致力于通过建立成功的Purified Cortrophin Gel业务、加强仿制药业务、创新现有品牌和利用北美制造能力来实现可持续增长。

Medivir公司宣布，其领先候选药物MIV-818针对肝癌的1/2a期组合研究已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准。该研究将评估MIV-818与仑伐替尼或派姆单抗的联合用药在肝细胞癌患者中的安全性和有效性。研究计划包括在英国、西班牙和韩国的多中心进行，预计2021年下半年开始招募首位患者。MIV-818是一种旨在选择性治疗肝癌并最小化副作用的前药，有潜力成为首个针对肝细胞癌和其他类型肝癌的口服靶向药物。

GenSight Biologics公司宣布，其基因疗法LUMEVOQ®在三年长期随访研究中表现出持续的疗效，该研究发表在《神经眼科杂志》上。研究显示，接受LUMEVOQ®单眼注射的患者在注射三年后，最佳矫正视力（BCVA）和生活质量评分持续改善。主要作者Dr. Valérie Biousse表示，这是单眼基因疗法注射产生双侧治疗效果的进一步证据。在RESTORE研究中，患者的平均BCVA在48个月（3年后）达到1.26 LogMAR，在整个随访期间均保持在1.6 LogMAR以上。此外，患者的视力相关生活质量在注射后第二年和第三年持续改善。RESCUE和REVERSE是评估LUMEVOQ®基因疗法治疗ND4-LHON引起的视力丧失的III期临床试验，RESTORE是对这两项试验的长期随访研究。

达石药业近日宣布完成近亿元人民币的A轮融资，由凯泰资本领投，Pre-A轮投资方深圳分享投资和中山香商投资继续参与。资金将用于推进国内首个无成瘾长效镇痛药物DS002的I及IIa期临床研发，丰富研发管线，建设CMC中试平台，扩充人才团队等。DS002在癌痛镇痛的临床前研究中显示出与吗啡相近的药效，且没有吗啡的成瘾和耐受性，疗效稳定，可实现每两个月用药一次的超长效果。达石药业致力于提升人类生命质量，推进DS002的临床研究，力争早日上市解决病人痛苦。凯泰资本表示赞赏达石药业在提高生命质量上的努力，相信其能为患者减轻病痛贡献力量。

药明生物助力誉衡生物的全人源抗PD-1单抗赛帕利单抗注射液在中国获批上市，用于治疗经典型霍奇金淋巴瘤，标志着药明生物赋能的第二个从IND到商业化生产的项目，也是中国市场首个商业化项目。药明生物通过自主知识产权的细胞株工艺平台和细胞培养平台，解决了赛帕利单抗开发过程中的技术挑战，并优化工艺和质量鉴定标准。2017年，誉衡生物将GLS-010的国际权益授权给Arcus Biosciences，总合同金额8.16亿美元。赛帕利单抗是中国首个使用转基因大鼠平台自主研发的全人源抗PD-1单抗，2020年递交上市申请，2021年8月获批。誉衡生物致力于肿瘤药物研发、生产和销售，首个商业化药品赛帕利单抗有效率高达91.67%。药明生物作为全球领先的开放式生物制药技术平台公司，提供端到端研发服务，助力全球生物药研发进程。

生物医药公司诺诚健华宣布其自主研发的第二代泛TRK小分子抑制剂ICP-723获得美国FDA批准开展临床研究，该药物针对NTRK基因融合的实体瘤患者具有高活性和安全性，有望提供广谱抗癌疗法。临床试验将评估ICP-723在实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学特性，并评价其对NTRK融合基因阳性癌症的抗肿瘤疗效。ICP-723是诺诚健华全球拥有自主知识产权的创新药，用于治疗晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，以及对第一代TRK抑制剂产生耐药的患者。在中国，ICP-723正在进行I期剂量递增研究，显示出良好的疗效。诺诚健华表示，ICP-723有望克服对第一代TRK抑制剂产生的抗药性，为患者带来更多福音。

InnoCare Pharma宣布其第二代泛TRK抑制剂ICP-723获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将在美国启动I期临床试验。ICP-723在临床前研究中显示出良好的安全性和对多种实体瘤的高活性，有望为携带NTRK基因融合的实体瘤患者提供广谱抗癌治疗。临床试验将评估ICP-723在实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学特性，并评估其对NTRK融合阳性癌症的抗癌疗效。ICP-723旨在治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，以及对抗第一代TRK抑制剂耐药的患者。在中国，ICP-723正在进行I期剂量递增试验，显示出对两名合格神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合患者的疗效。InnoCare Pharma是一家致力于发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流和/或最佳药物的生物制药公司，其产品线包括淋巴瘤、实体瘤和全球范围内具有未满足医疗需求的自身免疫疾病。

悦米科技，一家国内领先的医药商业数字化解决方案提供商，已完成数千万元级A轮融资，由国药中金领投。公司专注于医药商业数字化赛道，受益于新冠疫情和医药改革政策，该赛道正迅速增长。悦米科技通过大数据和人工智能技术，为药企搭建多层次医药商业数字化体系和解决方案，服务客户包括罗氏、艾伯维等外资药械巨头和恒瑞、豪森等本土领军药企。公司推出的“数字化医药商业解决方案+数字化销量转化服务”组合产品，旨在提高药品营销效率。国药中金投资后，将引入产业资源和资本运作优势，助力悦米科技探索互联网医疗新模式。悦米科技创始人乔明辉认为，中国医药商业数字化市场前景广阔，凭借产品、执行和数据能力，国内领先企业有望实现快速发展。