Arcturus Therapeutics宣布获得英国卫生研究当局批准，开始针对OTC缺乏症的新一代mRNA疗法ARCT-810的二期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次和多次剂量递增设计，针对青少年和成人患者，旨在评估ARCT-810的安全性和耐受性，以及其在12周治疗期间对尿素循环功能的影响。OTC缺乏症是一种严重的尿素循环疾病，全球约有1万人受到影响。Arcturus Therapeutics是一家专注于开发传染病疫苗和罕见病治疗的临床阶段mRNA药物公司，其技术平台包括LUNAR®脂质介导的递送、STARR™mRNA技术和mRNA药物物质。

Zymeworks公司宣布在HER2阳性乳腺癌患者的新一期1期临床试验中，首名患者接受了zanidatamab与Tukysa（tucatinib）和卡培他滨的联合治疗。这项试验旨在评估zanidatamab与tucatinib和化疗联合使用对晚期HER2阳性乳腺癌患者的疗效。Zymeworks的CEO表示，这种联合治疗有望成为治疗晚期HER2阳性乳腺癌，包括有脑转移患者的有效方法。Zanidatamab是一种双特异性抗体，能够同时结合HER2蛋白的两个非重叠表位，具有多种作用机制。Tucatinib是一种针对HER2的酪氨酸激酶抑制剂，有助于防止癌细胞生长。美国食品和药物管理局（FDA）去年批准了tucatinib与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，用于治疗无法手术切除或已转移到身体其他部位的晚期HER2阳性乳腺癌患者。Zymeworks正在全球范围内开展多个1期、2期和关键性临床试验，以zanidatamab作为治疗HER2表达阳性癌症的基础疗法。

LEXEO Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法LX1004针对CLN2 Batten疾病的罕见儿科疾病和孤儿药资格。CLN2 Batten疾病是一种由CLN2基因突变引起的致命遗传疾病，主要影响儿童，导致认知障碍、失明、癫痫和运动功能丧失。LX1004是一种通过腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在将CLN2基因递送到中枢神经系统。公司CEO表示，这些资格强调了推进CLN2 Batten疾病新治疗方法的重要性和紧迫性。LX1004的I期临床试验已达到临床概念验证，公司计划在2022年推进关键性研究。CLN2 Batten疾病是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存疾病，全球约有1000例。

Novan公司宣布B-SIMPLE4三期临床试验的最后一位患者已完成24周随访，该试验评估了抗病毒凝胶SB206治疗疣的效果。2021年6月，公司报告了积极的主要终点结果，p值小于0.0001，且未报告与SB206治疗相关的严重不良事件。Novan计划在2022年第三季度前提交新药申请（NDA）。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准治疗疣的疗法。B-SIMPLE4是一项多中心、双盲、随机、对照研究，共招募了891名患者，主要终点是在第12周时，所有可治疗疣的皮损完全清除的比例。Novan表示，期待报告完整数据集，并可能改变每年影响数百万人的疣的治疗格局。

NewAmsterdam Pharma宣布，其研发的口服新型选择性胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂obicetrapib在最近完成的2期临床试验中，显示出降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）的显著和临床稳健效果。该研究显示，obicetrapib作为辅助治疗，与最大耐受的降脂疗法联合使用，能够有效降低LDL-c水平。ROSE研究的数据表明，obicetrapib在降低LDL-c和提高高密度脂蛋白胆固醇（HDL-c）方面具有突破性效果，为治疗阿尔茨海默病和糖尿病提供了新的希望。公司计划在2021年第四季度启动3期注册研究。

Apic Bio公司宣布，其针对SOD1型肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因疗法候选药物APB-102获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定。该药物旨在治疗由SOD1基因突变引起的罕见遗传性疾病。Apic Bio计划在2022年初启动一项1/2期临床试验。FDA的快速通道计划旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。APB-102是一种重组AAVrh10载体，表达一种抗SOD1人工microRNA，旨在减少患者体内突变蛋白的产生，从而改善运动神经元的存活和功能。Apic Bio是一家专注于开发罕见神经和肝脏疾病治疗方案的基因疗法公司，其领先项目是基于AAV的基因疗法，用于治疗SOD1型ALS。

ARCA生物制药公司宣布，其研发的Gencaro（布辛洛尔）在治疗心力衰竭患者的心房颤动（AF）方面表现出显著疗效。新分析显示，与标准治疗药物美托洛尔琥珀酸酯相比，Gencaro可显著降低心房颤动负担，减少心律控制临床干预措施，并提高心电图显示正常窦性心律的比例。这些数据为美国专利商标局（USPTO）颁发的新专利提供了依据，该专利允许使用Gencaro治疗射血分数大于40%的心力衰竭患者的心房颤动。这些患者群体目前缺乏批准或有效的药物治疗方法。ARCA公司计划将这一专利应用于Gencaro的第三期临床试验，该试验将招募美国和欧洲超过一半的心力衰竭患者。

Reneo Pharmaceuticals宣布其PMM（原发性线粒体肌病）治疗药物REN001在STRIDE临床试验中首例患者已接受给药。STRIDE是一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照的2b期试验，旨在评估REN001的疗效和安全性。该试验预计将招募约200名患有由线粒体DNA改变引起的PMM的成年患者。主要疗效终点是治疗后24周内12分钟步行测试中步行距离的变化。公司表示，对完成临床试验并分享结果充满期待。REN001是一种强效且选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）受体激动剂，已被美国食品药品监督管理局授予孤儿药和快速通道指定。Reneo还致力于开发REN001治疗其他由线粒体功能障碍或能量产生受损引起的疾病，包括长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）和糖原贮积症V型（McArdle病）。

Vertex制药宣布将在2021年下半年启动一项针对新一日一次的三联组合药物VX-121/tezacaftor/VX-561（deutivacaftor）的3期临床试验。该三联组合药物在体外实验中显示出比TRIKAFTA更高的氯离子转运能力，已在2期临床试验中得到评估，并在不同年龄和基因突变的囊性纤维化患者中表现出良好的耐受性和疗效。Vertex制药执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic表示，该三联组合药物旨在提供比现有治疗更有效的治疗方案，以恢复囊性纤维化患者的CFTR功能。3期临床试验将包括两个随机、双盲、活性对照的48周试验，旨在评估VX-121/tezacaftor/VX-561三联组合药物的安全性和疗效。

创胜集团宣布其抗Claudin18.2单克隆抗体TST001获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌及胃食管连接部癌。TST001目前在美国和中国进行Ⅰ期临床研究，临床前和临床数据显示其在胃癌肿瘤模型或表达Claudin18.2的胃癌患者中具有优异的抗肿瘤活性。胃癌在美国为罕见病，但在中国、日本等亚洲国家发病率高，死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位。孤儿药资格认定旨在鼓励开发罕见病治疗药物，TST001获得此资格认定标志着产品开发的重要里程碑，创胜集团将加快TST001的开发，以惠及全球患者。

Abeona Therapeutics Inc.与FDA就ABO-102基因疗法治疗MPS IIIA疾病的关键性临床试验达成一致，该疗法在Transpher A单臂研究中进行评估。公司已完成与FDA的B型会议，讨论了主要研究终点，并计划通过再生医学高级治疗（RMAT）机制提交最强大的关键数据包。CEO Michael Amoroso表示，公司对FDA的指导表示感激，并期待在2022年提交两个关键数据包。Abeona致力于为罕见病开发基因和细胞疗法，包括EB-101、ABO-102和ABO-101等。

M6P Therapeutics公司在MPS 2021会议上展示了其针对Sanfilippo B综合征的M041重组酶疗法的临床前概念验证数据。M041是一种利用重组人α-N-乙酰葡萄糖胺酶（rhNAGLU）的酶疗法，具有改进的甘露糖6-磷酸化能力。这种疗法针对的是目前尚无批准疗法的Sanfilippo B综合征，该病是一种罕见的儿童疾病，由NAGLU基因缺陷引起。M6P Therapeutics的S1S3双顺反子表达系统在提高rhNAGLU的甘露糖6-磷酸化含量方面显示出潜力，使其更适合作为潜在的治疗酶疗法。公司总裁兼首席执行官Pawel Krysiak表示，他们致力于开发针对LSDs的同类最佳重组酶和基因疗法。

Zucara Therapeutics Inc.宣布启动ZT-01的1b期临床试验，旨在评估该药物对1型糖尿病患者胰岛素诱导的低血糖症的影响。该试验将招募约25名患者，接受ZT-01或安慰剂治疗，主要目标是评估ZT-01对胰高血糖素水平的影响。此外，还将评估ZT-01的安全性和耐受性，以及与低血糖相关的症状和其他激素。试验预计在2022年第一季度公布初步结果。ZT-01旨在通过恢复正常胰高血糖素生理功能来预防低血糖，这是1型糖尿病患者胰岛素治疗中常见的副作用。

XOMA公司宣布，其研发的NIS793抗体药物在美国获得孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。NIS793是一种针对转化生长因子β（TGFβ）的新型抗体，有望成为同类药物中的首个产品。该资格认定将促进NIS793的研发，以帮助满足胰腺癌患者的未满足医疗需求。XOMA与诺华公司于2015年达成协议，若NIS793获得监管批准并商业化，XOMA将获得高达4450万美元的里程碑付款。XOMA是一家生物技术特许权使用费聚合公司，致力于帮助生物技术公司实现改善人类健康的目标。

I-Mab公司宣布，其新型生物药efineptakin alfa（TJ107/GX-I7/NT-I7）的IND申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，用于与抗PD-1抗体联合治疗晚期实体瘤患者，包括三阴性乳腺癌和头颈癌。efineptakin alfa是全球首个长效重组人白细胞介素-7，作为T淋巴细胞增强剂用于癌症相关免疫治疗。该药物有望通过增加T细胞数量和功能，与免疫检查点抑制剂联合治疗，在肿瘤抑制方面发挥治疗作用。I-Mab已启动了efineptakin alfa的2期临床试验，并计划在中国加速该药物的上市进程。

天境生物宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理依非白介素α与PD-1抗体联合治疗晚期实体瘤的2期临床试验申请。依非白介素α是全球首个长效重组人白细胞介素7药物，可提升T淋巴细胞数量及功能，用于治疗肿瘤伴随性淋巴细胞减少症及联合免疫检查点抑制剂治疗肿瘤。临床试验基于多项临床研究结果，其中1b/2期临床试验Keynote-899结果显示，依非白介素α与派姆单抗联合疗法在治疗转移性三阴乳腺癌患者的客观缓解率达到27.8%。天境生物正在中国开展依非白介素α的1b期临床试验，并计划进一步加快其在国内的临床开发进程。

独立数据监测委员会建议继续进行MediWound公司针对静脉溃疡治疗的EscharEx®美国II期临床试验，无需调整原定的120名患者样本量，研究结果显示未发现安全性问题，预计2021年底完成患者入组，2022年上半年公布数据。该研究旨在评估EscharEx与凝胶对照和标准非手术疗法（酶解或自溶清创）相比的安全性和有效性。MediWound公司首席执行官Sharon Malka表示，IDMC的建议表明EscharEx安全且耐受性良好，增强了EscharEx可能成为有效非手术疗法的信心。EscharEx有望改善当前的标准治疗，对慢性伤口管理产生重大影响。