IM Therapeutics宣布，其针对1型糖尿病（T1D）患者的IMT-002 Phase 1b临床试验取得积极结果，显示出安全性、耐受性、药代动力学（PK）和机制作用。该研究针对具有HLA-DQ8基因特征的T1D患者，该基因显著增加T1D风险。IMT-002旨在阻断HLA-DQ8等位基因，有望成为首个针对遗传特征的口服药物，以减缓T1D的发病或进展。研究结果显示，IMT-002安全且耐受性良好，没有严重不良事件，药代动力学和药效学活动符合预期。IM Therapeutics计划将IMT-002推进至Phase 2临床试验，并加速其他项目进入临床研究。

Eureka Therapeutics公司宣布启动了一项针对肝细胞癌（HCC）的Phase I/II临床试验，试验药物为ECT204，这是一种针对GPC3的ARTEMIS® T细胞疗法。该疗法通过收集患者T细胞，将其工程化以表达Eureka的ARTEMIS®细胞受体，从而靶向并杀死表达GPC3的癌细胞。该研究将与ET140203 ARYA-1试验并行进行，ET140203使用TCR模拟抗体靶向肝癌细胞上的甲胎蛋白（AFP）-肽/HLA-A2复合物。Eureka Therapeutics公司致力于将新型T细胞疗法应用于实体瘤和血液恶性肿瘤的治疗，其核心技术为ARTEMIS®细胞受体平台和E-ALPHA®抗体发现平台。

Viracta Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对EBV阳性复发或转移性鼻咽癌（RM-NPC）和其他EBV阳性实体瘤的1b/2期临床试验。该试验旨在评估Viracta的口服组合疗法的安全性和初步疗效，并探索与PD-1抑制剂pembrolizumab的联合使用。Viracta首席执行官Ivor Royston表示，这一进展是公司临床和战略计划的重要部分，有望扩大患者群体并增加股东价值。

Cortexyme公司宣布在阿尔茨海默病的关键临床试验中取得进展，预计2021年第四季度将公布初步数据。同时，公司在国际牙科研究协会（IADR）2021年虚拟大会上展示了其领先候选药物atuzaginstat（COR388）在牙周病治疗中的新临床前数据，表明该药物能有效抑制牙龈卟啉单胞菌的lysine-gingipain，并破坏生物膜完整性。此外，公司还确认了第二代lysine-gingipain抑制剂COR588的类似效果，并计划于2021年第三季度开始I期研究。Cortexyme首席执行官Casey Lynch表示，随着GAIN试验的初步数据即将在第四季度公布，公司正处在独特位置，其领先候选药物atuzaginstat不仅针对阿尔茨海默病的病原体P. gingivalis，还针对牙周病，有望在两个高未满足临床需求领域提供创新突破性治疗。

Dicerna Pharmaceuticals宣布了其GalXC™ RNAi疗法belcesiran在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的1期临床试验的初步结果。该试验评估了belcesiran在0.1、1.0、3.0和6.0 mg/kg剂量下的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示，belcesiran在治疗期间显示出剂量依赖性的血清α-1抗胰蛋白酶（AAT）水平降低，并且具有良好的安全性和耐受性。研究的主要治疗评估期正在进行中，预计将在2021年医学大会上公布更多结果。AATLD是一种罕见遗传性疾病，可能导致肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌。belcesiran旨在减少肝脏中异常AAT蛋白的产生，从而治疗AATLD。

Magenta Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其2021年6月提交的针对急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者进行MGTA-117 Phase 1/2临床试验的IND申请的临床暂停信。FDA要求Magenta开发额外的生物分析，用于与PK/PD模型结合，以提供剂量递增决策和安全性监测的信息。这一要求不涉及MGTA-117的毒理学或制造。Magenta已经开始开发生物分析，并打算与FDA紧密合作，确定生物分析在剂量递增中的应用。Magenta期待通过FDA的“A型”会议结构继续与FDA就这一问题进行沟通，以促进临床暂停的解决。Magenta的CEO表示，公司正在积极开发FDA要求的生物分析，并预期在解决剩余问题后，在2021年第四季度开启研究。Magenta的MGTA-117 Phase 1/2临床试验旨在评估其作为单一剂在复发性/难治性AML和MDS患者群体中的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。Magenta预计在收集到足够的关于MGTA-117在复发性/难治性AML和MDS患者群体中的安全性、PK和PD数据后，将研究过渡到移植合格患者。Ma

Inozyme Pharma宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予INZ-701孤儿药资格，用于治疗ABCC6缺乏症。INZ-701是一种正在研发的酶替代疗法（ERT），此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA的孤儿药资格，用于治疗ENPP1缺乏症。ABCC6缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，可能导致婴儿期全身动脉钙化（GACI）2型、儿童和成人假性弹力纤维增生症（PXE）。该病与血浆焦磷酸盐（PPi）水平显著降低有关，PPi是矿物质化的强效调节剂。在ABCC6缺乏症患者中，由于PPi水平低导致的异常钙化可能导致视力丧失和危及生命的心血管并发症。目前尚无批准的治疗ABCC6缺乏症的方法。Inozyme Pharma计划在2021年中开始针对ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症患者的1/2期临床试验。

M6P Therapeutics，一家专注于开发新一代重组酶和基因疗法的私营生物科技公司，宣布参加2021年7月23日至25日举行的第16届国际MPS及相关疾病研讨会。该公司将进行口头报告，展示其针对溶酶体储存疾病（LSDs）的S1S3双顺反子平台，该平台具有增强溶酶体酶磷酸化的独特能力，从而提高重组蛋白的生物分布和细胞摄取，并实现基因治疗产品的有效交叉校正。M6P Therapeutics致力于通过其S1S3双顺反子平台，将先进的科学转化为针对LSD社区未满足需求的同类最佳疗法。

欧洲委员会批准了默克（在美国和加拿大称为MSD）与拜耳共同开发的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂VERQUVO（vericiguat）在欧洲联盟（EU）的上市。VERQUVO在欧洲的适应症为治疗症状性慢性心力衰竭，适用于近期发生失代偿事件并接受静脉（IV）治疗的成年患者。在美国，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VERQUVO用于降低患有症状性慢性心力衰竭且射血分数低于45%的成年患者的心血管死亡和心力衰竭住院风险。此外，拜耳在日本获得了该药物的批准，并在中国及其他多个国家提交了上市申请。VERQUVO通过直接刺激sGC，增强细胞内cGMP水平，从而改善血管功能和心脏功能。

亚盛医药宣布其原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤，这是APG-115第五项FDA孤儿药认定。亚盛医药共有4个在研新药获得12项FDA孤儿药认定，刷新中国药企记录。孤儿药用于预防、治疗、诊断罕见病，美国通过《孤儿药法案》给予企业政策扶持。APG-115有望在美国获得临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、研发资助等政策支持，并享有7年独占权。黑色素瘤是一种皮肤恶性肿瘤，美国患黑色素瘤的终生风险为1/63。亚盛医药首席医学官表示，APG-115获得孤儿药认定意义重大，有助于加快临床开发，造福更多患者。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域的创新药物研发，拥有8个进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线。

bluebird bio公司宣布，欧洲委员会已批准其基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）上市，用于治疗18岁以下、具有ABCD1基因突变且无HLA匹配同胞供体的早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。SKYSONA是欧盟首个获批用于治疗CALD的基因疗法，针对一种罕见的儿童神经退行性疾病，可导致神经功能逐渐丧失甚至死亡。该疗法通过基因治疗，为患者提供功能性的ABCD1基因，以促进神经功能保护。此前，CALD患者唯一的治疗方案是干细胞移植，但存在严重并发症和死亡率。SKYSONA的上市将为患者带来新的治疗选择，并有望改善其生活质量。

成都迈科康生物科技有限公司完成数亿元人民币A轮融资，由KIP资本、高瓴创投和夏尔巴投资共同投资。公司专注于疫苗技术的自主研发和创新，拥有国际领先的创新佐剂技术和重组蛋白制备平台，已搭建10个创新疫苗产品管线。创始人陈德祥博士拥有近30年疫苗开发经验，公司发展迅速，成功入选GEI潜在独角兽企业，目前拥有近100名员工，核心管理团队平均拥有超过20年疫苗研发和产业化经验。本轮融资将用于临床研究和产业化基地建设，继续坚持自主创新和对外合作的发展策略。

广州源古纪科技有限公司宣布完成近亿元A轮融资，由动平衡资本、丹麓资本领投，江苏吴中医药发展股份有限公司跟投。资金将用于医学检验所、GMP车间厂房、院内本地化应用中心建设等，加速推进mNGS和LDT本地化解决方案，助力区域中心医院呼吸专科高水平发展。源古纪以呼吸感染赛道为核心，提供分子检测等全流程解决方案，并与广州呼吸健康研究院合作推动产业转化。绍兴政府支持其GMP洁净车间建设，源古纪与多家医疗机构合作推进本地化应用中心建设。投资方看好源古纪战略方向，支持其长远发展。

Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），将PROGRAF®（他克莫司）的适应症扩展至预防成人及儿童肺移植受者器官排斥。这一批准基于来自美国科学移植登记处（SRTR）的回顾性观察性研究数据，分析了1999年至2017年间接受首次肺移植并存活至出院的受者的免疫抑制治疗方案。研究结果显示，使用他克莫司立即释放（IR）产品与麦考酚钠（MMF）联合治疗的患者，一年移植物存活率估计为90.9%（成人）和91.7%（儿童）。PROGRAF的安全性与在肝脏、肾脏和心脏移植患者中使用PROGRAF的安全性一致。FDA于2019年9月授予PROGRAF孤儿药资格（ODD），用于预防肺移植后的排斥反应。PROGRAF是由Astellas发现和开发的，目前在约100个国家和地区销售，作为器官移植的一线免疫抑制剂，对全球医疗移植做出了重大贡献。

Prothena公司将在2021年7月26日至30日举行的阿尔茨海默病协会国际会议上展示其两种阿尔茨海默病（AD）项目的临床前数据。这两个项目分别是PRX012，一种针对AD患者的皮下注射下一代抗淀粉样蛋白β（Aβ）抗体，以及一种双重Aβ-tau疫苗，旨在预防和治疗AD。PRX012是一种高活性的单克隆抗体，旨在通过结合Aβ的N端来治疗AD，预计将在2022年第一季度提交IND申请。而双重Aβ-tau疫苗旨在同时针对Aβ和tau，预防AD的两个关键过程。此外，Prothena的阿尔茨海默病产品组合还包括下一代抗体免疫疗法、小分子和疫苗方法，旨在推进治疗AD的新治疗范式。

Takeda制药公司公布了重组冯·威勒布兰德因子（rVWF）预防性治疗严重冯·威勒布兰德病（VWD）的III期临床试验结果，该结果在2021年国际血栓与止血学会（ISTH）虚拟大会上展出。试验显示，rVWF预防性治疗有效降低了既往接受按需治疗的患者的自发、治疗性年化出血率（sABR），且从pdVWF预防性治疗转为rVWF的患者保持了相同的止血控制水平。此外，Takeda还展示了关于VWD患者出血相关并发症、生活质量及医疗资源利用的文献综述，以及关于血友病A患者PK引导预防性治疗的疗效和安全性数据。Takeda致力于为罕见血液疾病患者提供创新解决方案，以改善患者的生活质量。

Scilex Holding Company宣布其非阿片类生物制药SP-102（SEMDEXA™）的Phase 3关键性临床试验C.L.E.A.R.项目已全面完成入组。该药物是一种新型非阿片类皮质类固醇注射剂，用于治疗腰骶神经根痛（坐骨神经痛）。SP-102已获得FDA的快速通道资格，预计在2021年第四季度公布主要数据。前期1/2期临床试验数据支持了临床前研究结果，证实了该产品在注射部位的延长停留时间。在1/2期试验中，SP-102的单次硬膜外注射在坐骨神经痛患者中产生了持续的镇痛效果，持续整个一个月的观察期。2期试验表明，所有受试者在首次和重复SP-102注射治疗后，腿部和背部的疼痛迅速减轻，28天内受影响腿部的平均疼痛降低了50%以上（100%反应率）。由于没有累积效应和下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）抑制的快速解决，因此在考虑重复给药时，HPA药代动力学考虑不具临床相关性。没有观察到严重不良事件。Scilex预计SP-102将成为第一种获得FDA批准的非阿片类硬膜外注射剂，用于治疗坐骨神经痛，有可能取代每年在美国进行的1000万到1200万次非处方皮质类固醇硬膜外注射。