KeifeRx公司宣布其针对神经退行性疾病的新药研发项目获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将启动名为NILEAD的尼洛替尼BE三期临床试验。该试验旨在研究尼洛替尼BE对早期阿尔茨海默病患者脑淀粉样蛋白水平和早期阿尔茨海默病临床诊断的支持作用。试验将招募1275名患者，分为三组接受安慰剂或两种剂量的尼洛替尼BE治疗，为期72周。这是KeifeRx公司成立以来的首个IND申请，标志着该公司在神经退行性疾病治疗领域迈出重要一步。

Athenex公司宣布，其合作伙伴Almirall已获得欧洲委员会批准，在欧洲市场销售Klisyri®（tirbanibulin），用于成人面部或头皮的角化性皮肤病的局部治疗。该药物是一种新型、局部使用的微管抑制剂，具有选择性抗增殖作用机制，因其简短的治疗方案（每天一次，连续使用5天）、已证实的疗效和安全性而成为角化性皮肤病的治疗的一大进步。Almirall已于2021年2月在美国推出Klisyri，并将推出该产品进入欧洲市场。Athenex首席执行官表示，这一批准标志着Klisyri的又一重要里程碑，紧随其在美国的营销批准和上市之后。这一批准基于两项关键的III期研究的积极结果，这些研究也发表在《新英格兰医学杂志》上。这些研究包括来自美国62个临床中心的702名患者，证明了每日一次使用tirbanibulin软膏1%（10 mg/g）在5天内对成人面部或头皮的角化性皮肤病是有效且耐受性良好的。两项III期研究都达到了其主要终点，即在面部或头皮治疗区域第57天100%清除角化性皮肤病损，每个研究都取得了统计显著的益处（p

Elucida Oncology公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对ELU-001药物的IND申请，该药物是一种用于治疗过度表达叶酸受体α（FRα）的晚期、复发或难治性癌症的C’Dot药物偶联物（CDC）。公司总裁兼首席执行官Geno Germano表示，这是团队的重大成就，也是癌症治疗领域的一大步。该药物利用创新的C’Dot平台，有望在精准癌症治疗领域开辟新的前沿。首席科学官Gregory Adams博士指出，ELU-001的预临床研究产生了令人信服的数据，表明这种新型靶向疗法可以克服现有癌症治疗方法的许多局限性。该临床试验分为两部分：第一部分是剂量递增安全性研究，以确定最大耐受剂量（MTD）和/或推荐剂量（RP2D）；第二部分是肿瘤组扩展队列，将评估特定癌症类型在RP2D下的疗效和安全性。

Aquestive Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Libervant™（地西泮）口腔薄膜的新药申请（NDA）的重新提交，用于治疗癫痫发作。FDA已指定PDUFA目标日期为2021年12月23日。Libervant™是一种口服地西泮产品，旨在为治疗难治性癫痫患者的发作群提供非侵入性和创新的治疗方案。如果获得FDA批准，Libervant™将成为首个在美国市场上市的口服地西泮产品。Aquestive Therapeutics计划在2022年上半年为Libervant™的商业化做准备，并致力于满足这一未满足的医疗需求，提高癫痫患者的生活质量。

G1 Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其COSELA™（trilaciclib）在化疗联合治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）方面的快速通道认定。COSELA正在PRESERVE 2研究中进行评估，这是一项针对接受吉西他滨和卡铂化疗的TNBC患者的关键性3期、随机、双盲、安慰剂对照研究。快速通道认定旨在加速严重疾病的药物开发，并尽快审查这些药物，以更早地将重要新药带给患者。G1 Therapeutics公司表示，这一认定强调了创新药物对改善TNBC患者预后的紧迫需求，并有助于加快COSELA在这一适应症的开发和监管审查。三阴性乳腺癌（TNBC）是美国每年诊断的近30万例浸润性乳腺癌中的15%至20%。由于TNBC细胞缺乏关键的生长信号受体，患者对阻断雌激素、孕酮或HER2受体的药物反应不佳。治疗TNBC通常涉及化疗、放疗和手术。G1 Therapeutics公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发下一代疗法，改善受癌症影响患者的生命，包括其首个商业产品COSELA™（trilaciclib）。

Selva Therapeutics公司宣布了SLV213新药在预防或治疗SARS-CoV-2感染方面的临床试验数据，显示该药可保护细胞免受SARS-CoV-2引起的弥漫性肺泡损伤，并增强抗病毒药物remdesivir和molnupiravir的疗效。这些数据将在美国病毒学会的年会上展示。SLV213作为一种口服的宿主作用抗病毒药物，能够阻止病毒进入细胞，对SARS-CoV-2及其变种、其他冠状病毒以及包括埃博拉和尼帕病毒在内的病毒具有广泛的抗病毒活性。Selva Therapeutics计划将SLV213推进至临床试验阶段，以预防COVID-19的住院和病情恶化。

YishengBio公司宣布其PIKA重组COVID-19疫苗获得阿联酋卫生与预防部IND批准，将开展I期临床试验。该疫苗针对多种SARS-CoV-2变异株，具有广谱预防与治疗潜力。临床前研究显示，该疫苗能有效诱导中和抗体和细胞免疫，对包括英国、南非、巴西和印度变异株在内的流行病毒株具有长期保护作用。YishengBio计划在全球多个国家进行临床试验，并寻求市场批准。此外，公司正在建设一座年产能达10亿剂的高标准生产设施，以满足未来大规模免疫需求。

Lyndra Therapeutics宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其领先产品LYN-005（每周一次的利培酮）达成积极共识，该产品旨在治疗精神分裂症。公司计划在2022年初启动LYN-005的关键性临床试验，包括一项约90人的药代动力学（PK）比较研究，以及一项为期6个月的双盲安全性研究。LYN-005是一款创新的口服、超长效、缓释利培酮胶囊，有望为精神分裂症患者提供每周一次的用药选择，改善患者依从性。FDA的指导和支持，以及Lyndra Therapeutics近期获得的6050万美元C轮融资，为LYN-005的关键性试验和商业化准备提供了有力支持。

欧洲委员会批准了Albireo Pharma公司研发的Bylvay（奥德维巴特）药物，这是全球首个用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的药物。Bylvay是一种每日一次的非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），无需冷藏，可方便地作为每日一次的胶囊服用或撒在软食上。该药物的批准基于迄今为止最大的PFIC 3期临床试验的数据。Albireo计划在欧盟直接商业化Bylvay，并准备在全球范围内推出，包括在德国的上市计划，预计将于2021年9月进行。美国FDA已设定了2021年7月20日的行动日期，根据处方药用户费用法案（PDUFA）对Bylvay进行审查。Bylvay的批准为PFIC患者提供了首个非手术治疗方法，有望显著改善患者的生活质量。

Vertex制药公司宣布开始进行一项针对手术后急性疼痛的Phase 2概念验证研究，使用选择性NaV1.8抑制剂VX-548，并计划在几周内启动第二项针对腹部整形手术后急性疼痛的Phase 2研究。基于Phase 1数据的积极结果，公司正在推进该计划，并已开始一项剂量范围的概念验证研究，随后将迅速进行另一项针对腹部整形手术患者的第二项研究。预计到2022年第一季度将看到关于足部手术研究的成果。VX-548是一种口服的、选择性的NaV1.8抑制剂，已完成健康志愿者的Phase 1研究，基于有利的药代动力学、安全性和耐受性特征，于2021年推进至Phase 2研究。Vertex致力于使用小分子选择性抑制NaV1.8，旨在创造一类具有潜在优越急性疼痛缓解效果的新药物，而不具有阿片类药物的局限性。VX-548是Vertex NaV1.8抑制剂组合中最新进入临床开发的小分子。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Celsion公司宣布，其Phase I/II阶段的OVATION 2临床试验中，使用GEN-1基因介导的免疫疗法治疗晚期卵巢癌患者，已完成50%的招募。在55名随机分配接受治疗的受试者中，数据安全监测委员会一致建议继续使用100 mg/m²剂量治疗患者，并确定安全性满意，风险/收益可接受，患者可耐受长达六个月的最多17次GEN-1剂量治疗，未报告剂量限制性毒性。该研究旨在将GEN-1与标准新辅助化疗相结合，以改善癌症患者的手术切除效果。初步临床数据显示，接受GEN-1治疗的患者的肿瘤切除率显著提高，且与NACT单独治疗相比，客观缓解率相当。此外，Celsion计划根据今日公布的令人鼓舞的临床数据，为GEN-1申请FDA突破性疗法认定。

VYNE Therapeutics宣布启动一项研究者发起的试验，评估AMZEEQ®（米诺环素）局部泡沫4%作为口服异维A酸伴随治疗在患有中度至重度痤疮患者中的安全性和有效性。该研究由德克萨斯州的奥斯汀临床研究机构进行，旨在评估AMZEEQ与口服异维A酸同时使用对治疗初期常见皮肤不良反应的影响，并评估AMZEEQ作为20周口服异维A酸治疗课程的补充，以及口服异维A酸治疗结束后24周内AMZEEQ的安全性及疗效。研究采用随机、多中心、评估者盲法设计，旨在评估20周治疗期间口服异维A酸和AMZEEQ联合使用与仅口服异维A酸相比在治疗中度至重度痤疮患者中的安全性和耐受性。

Cortexyme公司宣布将在2021年7月26日至30日在科罗拉多州丹佛举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）期间举办一场企业赞助的研讨会和晚宴。研讨会主题为“揭开阿尔茨海默病的根源：一种创新的上游疾病修饰方法”，由公司首席执行官兼联合创始人Casey Lynch和首席医疗官Michael Detke领导，旨在介绍Cortexyme如何超越传统目标，为阿尔茨海默病治疗带来革命性变化。Cortexyme正在推进针对阿尔茨海默病的创新、上游和疾病修饰治疗方法，预计将在2021年第四季度从其2/3期GAIN试验中获得关键数据。该试验是一项针对643名轻度至中度阿尔茨海默病患者的潜在关键研究。Cortexyme的发现表明，牙周病菌P. gingivalis存在于超过90%的阿尔茨海默病患者的大脑中，动物实验表明，P. gingivalis的简单口腔感染会导致大脑浸润和下游阿尔茨海默病标志性病理，包括Aβ42产生、tau超磷酸化、小胶质细胞激活和神经退行性变。公司的主要药物候选物atuzaginstat（COR388）是一种首创的口服小分子，靶向P. gingivalis，在神经元死亡和阿尔茨海默病病理之前。C

Receptor Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对RLS102的药物研发申请。RLS102是一种首创的纯合成大麻二酚（CBD）胶囊，旨在治疗自闭症谱系障碍患者的易怒症状。该药物采用了一种FDA批准的药物递送技术，并在健康志愿者中启动了药代动力学（PK）和制剂选择研究。RLS102胶囊含有纯合成CBD和FDA批准的口服吸收增强剂SNAC，初步临床试验显示，RLS102能够将CBD的吸收量提高6倍。Receptor Life Sciences总裁兼首席执行官Mark Theeuwes表示，RLS102有望成为治疗自闭症谱系障碍患者易怒症状的新疗法，这一IND的接受是公司的重要里程碑，并展示了其在FDA监管环境下开发药物产品的能力。自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的发育障碍，常伴有高水平的易怒，影响约500万美国成年人，目前尚无针对ASD相关易怒症状的批准治疗方法。

BlueRock Therapeutics公司宣布，其用于治疗晚期帕金森病的多能干细胞来源的多巴胺能神经元疗法DA01获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。DA01正处于1期临床试验中，旨在加速其开发和审查。该公司的首席开发官Joachim Fruebis表示，获得快速通道指定是加速DA01细胞疗法临床开发的重要一步。该试验将在美国和加拿大招募10名患者，主要目标是评估DA01细胞移植的安全性和耐受性。帕金森病是一种神经退行性疾病，由于大脑中神经细胞损伤导致多巴胺水平下降，影响约750万人，包括北美130万人。BlueRock Therapeutics是专注于神经学、心脏病学、免疫学和眼科的细胞疗法公司，其细胞+基因平台能够通过同时利用多能细胞生物学和基因组编辑来创造、制造和递送具有工程功能的细胞疗法。

Allegro Ophthalmics公司宣布，其针对干眼症治疗的ALG-1007药物的第二项临床试验结果将在2021年美国白内障和屈光手术协会及美国眼科管理员协会年会上公布。公司总裁Vicken Karageozian博士将在会议上介绍该药物的临床试验结果，强调ALG-1007在治疗干眼症方面的潜力和安全性。此外，公司还计划在会议期间进行一系列的学术演讲，展示其研发的新药ALG-1007在干眼症治疗方面的进展。

ContraFect公司宣布在31届欧洲临床微生物学与感染病大会（ECCMID）上展示其直接裂解剂（DLAs）数据，包括两个口头报告和多个海报。这些数据展示了其领先裂解剂exebacase和新型裂解剂CF-370在治疗耐药性感染方面的潜力。exebacase目前正在进行针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）菌血症的3期临床试验，并获得突破性疗法指定。CF-370则展现出对多种耐药性铜绿假单胞菌的杀菌活性。ContraFect致力于开发新型DLAs，如裂解剂和美洲肽，以治疗危及生命的耐药性感染。