Sirnaomics公司宣布，其药物候选STP705的剂量已用于首个参与二期临床试验的患者的治疗，旨在预防疤痕疙瘩。STP705是一种siRNA（小干扰RNA）治疗药物，通过双重靶向抑制和聚肽纳米粒子（PNP）增强的递送，直接下调TGF-β1和COX-2基因表达。目前，除了手术切除外，尚无其他治疗疤痕疙瘩的方法。该二期临床试验是一项多中心、随机、双盲、多臂、对照研究，旨在评估STP705在不同剂量下降低成人患者术后疤痕疙瘩复发的安全性和有效性。Sirnaomics计划招募50名患者参与该研究。该试验的主要终点是测量仅接受手术（接受安慰剂）的患者与接受手术和STP705的患者在手术切除后三个月、六个月和十二个月复发率。Sirnaomics预计将在2021年下半年报告二期临床试验的初步临床数据。

Ryvu Therapeutics宣布美国FDA解除对RVU120（SEL120）临床试验的部分临床暂停，该试验针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。FDA与Ryvu合作审查了试验数据并修改了研究方案，预计这将确保临床试验的安全、及时和成功完成。Ryvu计划在第三季度重新开始患者入组，并计划在第三季度开始针对复发/难治性转移性或晚期实体瘤患者的单药开放标签I/II期试验。此次临床暂停是在Ryvu报告了一起可能与RVU120相关的严重不良事件（SAE）后发出的。RVU120是一种选择性CDK8/CDK19抑制剂，在体外和体内模型以及血液恶性肿瘤中显示出疗效。Ryvu Therapeutics是一家专注于肿瘤学新兴靶点的创新小分子疗法的临床阶段药物发现和开发公司。

BERG生物科技公司将在2021年7月15日至16日的神经肿瘤学会会议上展示两个海报，介绍其利用患者生物学和人工智能研究疾病并开发创新治疗方法的成果。其中，一个海报将介绍BERG的专利“探究生物学”平台，该平台结合贝叶斯人工智能分析和患者来源的生物样本，生成无偏见的网络，以识别疾病和健康标志物，从而更好地理解和监测人类健康。另一个海报将详细说明该平台在生物数据驱动的GBM临床开发中的效用，包括其BPM 31510的抗癌效果。BERG公司CEO表示，利用“探究生物学”指导BPM 31510的开发，旨在解决GBM这种高度代谢和侵袭性癌症的未满足医疗需求。BERG的这项开创性研究对整个行业产生了变革性影响，其“探究生物学”平台正在引领生物学的数字化，为未来医疗保健赋能，使患者能够重新掌控个人护理。

ImmunityBio公司获得南非卫生产品监管局（SAHPRA）批准，将开展针对南非医疗工作者进行的Sisonke T-Cell Universal Boost试验，旨在评估hAd5 Spike + Nucleocapsid（S+N）作为S-only疫苗的加强剂。该试验预计于2021年第三季度开始，旨在评估通过皮下（SC）和舌下（SL）两种途径接种疫苗的效果。ImmunityBio公司表示，这种组合有潜力通过单次注射后舌下滴液的方式提供保护。此外，ImmunityBio正在进行五项与COVID-19相关的试验，包括三个在南非进行，两个在美国进行，以解决对加强疫苗的迫切需求。

CohBar公司宣布其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肥胖症的CB4211药物的1a/1b期临床试验数据发布时间。公司正在进行数据录入和最终验证，数据库锁定后，外部生物统计学家将进行数据分析。预计在劳动节前发布顶线数据。CB4211是一种基于线粒体的新型治疗药物，在NASH和肥胖症的预临床模型中显示出显著的治疗潜力。CohBar致力于研发基于线粒体的治疗药物，目前正在进行NASH和肥胖症的临床试验，同时还有针对其他疾病的研究项目。

Acadia Pharmaceuticals Inc.宣布将在2021年7月26日至30日在科罗拉多州丹佛举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）上分享三项关于痴呆相关精神病的科学报告。这些报告包括对服用pimavanserin（一种选择性5-HT2A受体拮抗剂）并接受其他抗痴呆药物治疗的神经退行性疾病患者的分析，其中一项关注安全性结果，另一项描述了乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI）对pimavanserin药代动力学的影响。第三项报告将讨论一种用于痴呆患者精神分裂症的全新筛查工具。Pimavanserin已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗与帕金森病相关的幻觉和妄想，但尚未获准用于痴呆相关精神病。Acadia致力于神经科学领域的突破，专注于痴呆相关精神病、精神分裂症的阴性症状和雷特综合症等神经精神疾病的治疗。

Escient Pharmaceuticals宣布其研发的EP547，一种针对胆汁淤积和尿毒症相关瘙痒的MrgprX4拮抗剂，在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。该研究在健康志愿者和慢性胆汁淤积或肾脏疾病患者中进行了多种剂量测试，结果显示EP547安全，未出现严重不良事件，且在健康志愿者中观察到的所有不良事件均为轻微且短暂的。Escient计划将EP547推进至Phase 2阶段，以在目标患者群体中建立临床概念验证。EP547是一种强效、高度选择性的小分子MrgprX4拮抗剂，可阻断瘙痒诱导代谢物（如胆汁酸、胆红素和相关血红素代谢物）激活MrgprX4，从而有效治疗胆汁淤积和尿毒症相关瘙痒。

瑞士生物技术公司Virometix宣布，其领先疫苗候选物V-306的关键非临床概念验证数据已在两份高质量同行评审期刊上发表。这些数据证实了V-306预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的可能性，可能通过便捷的无针疫苗接种方法。尽管RSV相关疾病造成了巨大的健康和经济负担，但目前尚无疫苗可用。V-306的研究表明，开发一种安全有效的合成表位特异性RSV疫苗可能是可行的，并支持了目前正在进行的V-306在育龄健康女性志愿者中的1期研究。此外，V-306还可能通过皮肤贴片给药的方式进行“经皮免疫”，作为初始肌肉注射后增强对RSV保护免疫的方法。这种无针疫苗接种方法可能适用于易感人群，如通过孕妇传递给婴幼儿和老年人。Virometix公司CEO Anna Sumeray表示，他们很高兴看到这些数据在高质量期刊上发表，并期待1期研究的成果，该研究旨在评估其领先疫苗候选物V-306的安全性和免疫原性。

Synaptogenix公司宣布，其关于Bryostatin-1药物的摘要被Alzheimer's Association国际会议接受，该会议将于2021年7月26日至30日以线上线下形式举行。Bryostatin-1是一种针对神经退行性疾病的治疗药物，在最近完成的II期临床试验中，该药物显著提高了晚期阿尔茨海默病患者的认知功能。Synaptogenix公司致力于开发针对神经退行性疾病的创新疗法，其Bryostatin-1药物在阿尔茨海默病、脆性X综合征以及其他神经退行性疾病如多发性硬化症、中风和脑外伤的动物实验中显示出再生作用。美国食品药品监督管理局已授予Bryostatin-1孤儿药资格，用于治疗脆性X综合征。Bryostatin-1已在超过1500名癌症研究受试者中进行过测试，积累了大量安全数据。

Medicenna Therapeutics公司宣布，其IL-2 Superkine平台MDNA109在胰腺癌模型中的临床前研究结果发表在《免疫学前沿》杂志上。研究显示，MDNA109通过一种溶瘤腺病毒递送，在胰腺癌模型中诱导了优于常规治疗的抗肿瘤反应，并显示出完全肿瘤消退的趋势，改善了生存率，并具有长期的免疫记忆效应。MDNA109能够将肿瘤微环境从免疫抑制状态转变为促炎症状态，具有治疗免疫“冷”肿瘤如胰腺癌的潜力。这些发现验证了MDNA109在重塑肿瘤微环境方面的优越性和能力，并强调了其在BiSKITs™和MDNA11项目中的核心地位。Medicenna期待在2021年第四季度分享MDNA11 Phase 1/2试验的初步安全性、药代动力学/药效学（PK/PD）和生物标志物结果。

Pear Therapeutics公司宣布了reSET-O®这一针对阿片类药物使用障碍（OUD）的FDA授权处方数字疗法（PDT）的扩展回顾性分析结果。该分析显示，在OUD患者中，reSET-O治疗与长期减少医疗资源利用有关，包括住院和急诊部门访问。分析结果发表在同行评审期刊《专家药物经济学与成果研究评论》上，表明reSET-O治疗可能具有持久性，并有助于患者长期稳定康复轨迹。这项研究支持了reSET-O与减少医疗资源利用和长期稳定患者结果之间的关联。

RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc. 发布了其美国合资公司ReGenTree LLC关于与FDA进行预BLA会议进展和前景的更新。ReGenTree正在与第三方FDA咨询公司合作，完成监管差距分析并探讨预BLA会议的可能性，包括对临床试验、非临床试验、CMC要求和ReGenTree与FDA之间之前的会议纪要的审查。公司计划在今年第三季度向FDA提交预BLA会议请求，并附上会议要讨论的问题。ReGenTree官方表示，差距分析进展顺利，公司相信基于其临床数据和监管文件，有可能在预定时间内获得预BLA会议的批准。ReGenTree打算在FDA批准会议请求后正式确认。预BLA会议的目的是与FDA讨论预期BLA申请的格式、内容和可接受性。如果请求的会议获得批准，申请人必须在会议预定日期前至少30天向机构提供简报文件。RegeneRx总裁兼首席执行官J.J. Finkelstein表示，公司对差距分析和监管工作的进度感到满意，并期待在本季度提交预BLA会议请求。

Sesen Bio公司于2021年7月13日与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了关于其生物制品许可申请（BLA）的会议，该申请针对Vicineum治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）。Vicineum是一种局部给药的融合蛋白，用于治疗对BCG无反应的NMIBC。会议旨在讨论审查状态、识别的实质性审查项目以及剩余审查的目标。Sesen Bio表示对会议结果感到满意，并期待在目标PDUFA日期前成功解决这些问题。Vicineum在先前的临床试验中显示出对NMIBC细胞的疗效，且在临床试验中表现出良好的安全性。Sesen Bio正在美国进行一项针对BCG无反应的NMIBC的III期注册试验，并已获得FDA的BLA优先审查。

Rigel Pharmaceuticals宣布，其研发的TAVALISSE（fostamatinib disodium hexahydrate）片剂在即将举行的国际血栓与止血学会（ISTH）虚拟大会上将有两项研究被重点介绍。研究显示，接受TAVALISSE治疗一年的患者，其血小板计数随时间持续增加，这归因于药物抑制了导致血小板破坏的自身免疫反应。此外，Rigel公司还将在大会上展示对COVID-19疫情期间使用TAVALISSE治疗ITP患者的安全性及有效性数据。TAVALISSE是一种口服药物，旨在抑制脾酪氨酸激酶（SYK），该激酶是导致ITP患者血小板破坏的关键信号传导成分。该药物在美国以TAVALISSE品牌销售，是首个也是唯一一个针对慢性ITP成人患者的血小板减少症治疗的SYK抑制剂。

2019年7月，全球首款治疗血液肿瘤的选择性核输出抑制剂塞利尼索（XPOVIO®）获美国FDA批准上市，并在多个国家和地区获批。德琪医药向台湾卫生福利部提交了同类首款选择性核输出抑制剂塞利尼索的新药上市申请，用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。德琪医药已在亚太多个市场提交新药上市申请，并获得优先审评资格和孤儿药认定。德琪医药创始人表示，其团队在亚太市场拥有丰富的产品注册及上市经验，致力于为亚太地区患者带来创新疗法。塞利尼索在不到2年内获得美国FDA批准的三个适应症，显示出其优越的抗肿瘤作用，且联合地塞米松在多发性骨髓瘤患者中具有显著疗效。德琪医药已与Karyopharm Therapeutics Inc.达成独家合作和授权协议，获得塞利尼索等三款XPO1抑制剂及一款PAK4/NAMPT抑制剂在亚太市场的独家开发和商业化授权。

精密科学仪器公司金竟科技宣布完成数千万元Pre-A轮融资，由启迪之星领投，真为基金、欧波同集团跟投，用于产品市场推广和新产品开发。公司由中国科学院俞大鹏院士创立，专注于电子显微镜领域，首款产品为国内自主研制的阴极荧光成像系统。产品广泛应用于科学研究、工业检测等领域，具有国际领先水平。本轮融资后，金竟科技将扩充团队、扩张产能，持续提升产品性能和研发新技术。

开拓药业有限公司自主研发的基于蛋白降解嵌合体技术的GT20029新型靶向雄激素受体药物获得美国FDA临床试验许可，用于治疗雄激素性脱发和痤疮。GT20029是全球首款进入临床阶段的外用PROTAC化合物，此前已在中国获批开展I期临床试验。临床试验旨在评估GT20029的安全性、耐受性和药代动力学。该药通过降解雄激素受体蛋白阻断其信号通路，在临床前研究中显示出优于其他小分子AR拮抗剂的有效性，并减少系统药物暴露。开拓药业创始人表示，公司将继续推进GT20029的临床进程，以满足雄激素性脱发和痤疮群体的临床需求。