Galapagos NV在ECCO虚拟大会上公布了SELECTION 3期临床试验的新后分析数据，支持filgotinib在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者中的活性和耐受性。分析显示，filgotinib每日一次口服JAK1选择性抑制剂，在治疗中重度活动性UC患者中，从治疗第一周开始，与安慰剂相比，患者报告的粪便频率（SF）和直肠出血（RB）等指标有显著改善。在诱导研究中，接受filgotinib 200mg的患者与安慰剂组相比，在第一天就实现了RB=0和SF≤1的复合评分。在维持研究中，filgotinib 200mg组在58周时减少了皮质类固醇（CS）的使用，与安慰剂相比，有更高比例的患者在58周时实现了CS无依赖的缓解。此外，对SELECTION试验的安全分析显示，filgotinib在治疗中重度活动性UC患者中具有良好的耐受性。

Takeda制药公司公布了Phase 3 HELP研究开放标签扩展（OLE）的最终分析结果，评估了TAKHZYRO（lanadelumab）300毫克每两周一次，最长2.5年的长期安全性和疗效。结果显示，与基线相比，攻击率平均降低了87.4%，中位降低97.7%，患者平均治疗持续时间为29.6个月。在治疗稳定状态下，攻击率进一步降低至平均92.4%，中位降低98.2%。这些数据将在2021年欧洲变态反应和临床免疫学学会（EAACI）混合大会上展示。TAKHZYRO在长期预防HAE攻击方面表现出持续的疗效，攻击率在长达132周的治疗期间得到显著降低。研究还显示，TAKHZYRO在各个患者亚组中均具有良好的耐受性，包括患者年龄、性别、种族、HAE类型、体重指数、长期预防用药史和基线攻击率。

Aimmune Therapeutics UK Ltd.宣布将在波兰举办的欧洲过敏和临床免疫学学会（EAACI）2021年混合会议上展示其口服免疫疗法药物PALFORZIA的新治疗满意度数据。该公司将分享其3期随机、双盲、安慰剂对照试验PALISADE和开放标签后续试验ARC004的更新治疗满意度数据。患者报告的治疗满意度在临床试验环境中使用治疗满意度问卷（TSQM-9）评估，结果显示对治疗的有效性和便利性以及药物治疗其状况的能力表示满意。Aimmune Therapeutics总裁兼首席执行官Andrew Oxtoby表示，患者中心性是临床发展的一个重要支柱，他们期待展示这些令人鼓舞的患者满意度数据。此外，还将展示关于正在进行中的3期ARC008开放标签研究的更新，该研究旨在评估患者的长期安全性。关于PALFORZIA，它是2020年12月由欧洲委员会（EC）批准用于4至17岁确诊患有花生过敏并遵循花生回避饮食的患者。该药物可能继续用于18岁及以上的患者。

Seagen公司（Nasdaq:SGEN）和Astellas制药公司（TSE: 4503）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准PADCEV®（enfortumab vedotin-ejfv）在美国的常规使用，并新增适应症用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的成年患者，这些患者无法接受含顺铂的化疗，并且之前已经接受过一种或多种先前治疗方案。FDA的加速批准转为常规批准以及标签扩展是基于在实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划下审查的两个补充生物制品许可申请（sBLAs）。PADCEV是一种针对Nectin-4蛋白的抗体-药物偶联物（ADC），在膀胱癌中高度表达。该药的开发旨在解决尿路上皮癌和其他实体瘤的未满足需求。

Hansa Biopharma公布了接受酶类疗法imlifidase治疗的交叉配型阳性患者接受肾脏移植后的三年随访数据。数据显示，84%的患者在三年后仍保有功能良好的移植物，3年内发生3次移植物丢失，患者生存率为90%，1年内无死亡。imlifidase被证明是对于有显著免疫障碍的患者实现肾脏移植的有效选择。研究还发现，在高度敏感的患者中，移植物存活率为92%，平均eGFR为60 mL/min/1.73m2。imlifidase作为预先移植治疗，在降低受者特异性IgG方面显示出疗效和安全性。Hansa Biopharma正在收集更多临床证据，并将提交基于观察性随访研究和批准后疗效研究的额外疗效和安全性数据。

韩国生物技术公司ABL Bio宣布，其开发的抗体药物ABL503/TJ-L14B在免疫肿瘤和神经退行性疾病治疗领域展现出良好的安全性和抗肿瘤效果。该药物结合了PD-L1检查点通路和4-1BB激动活性，旨在克服现有PD-(L)1疗法的局限性及4-1BB相关毒性。研究显示，ABL503在人体化小鼠模型中诱导了完全的肿瘤消退，且耐受性良好。ABL503目前正在进行美国1期临床试验，针对局部晚期或转移性实体瘤患者。这些数据验证了ABL Bio的Grabody-T双特异性抗体平台技术，并支持ABL503作为潜在的一流癌症治疗药物的疗效。

瑞典癌症免疫疗法公司RhoVac宣布，其临床IIb期试验BRaVac的安全性审查结果显示，药物RV001的安全性良好，安全监测委员会决定试验无需修改继续进行。该试验于2019年底开始，旨在评估RV001在经过治愈性治疗的生化复发前列腺癌患者中的疗效。2020年11月，FDA授予RV001在前列腺癌领域的快速通道认定。RhoVac预计将在今年9月前完成患者招募，之后研究将持续9-12个月。研究目标是证明RV001可以显著预防或延缓疾病进展，目前对此类患者尚无标准疗法。安全监测委员会进行的审查未发现意外不良事件，证实了良好的安全性。RhoVac首席执行官Anders Månsson表示，公司对药物的安全性审查结果感到满意，并强调患者对治疗的积极性。

Bacainn Therapeutics在2021年欧洲克罗恩病和结肠炎组织虚拟大会上公布了其领先资产BT051的1期研究数据，该研究显示BT051在健康成人中安全且耐受性良好。BT051是一种口服的局部作用中性粒细胞迁移和激活抑制剂，正在临床开发中用于治疗炎症性肠病（IBD）。该病在美国和欧洲影响着多达680万人。BT051作为一种MRP2和FPR1的肠道限制性抑制剂，旨在通过直接恢复中性粒细胞和上皮细胞促炎激活的健康发展水平和间接限制T细胞激活来治疗慢性IBD炎症的源头。该1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单中心、单剂量递增研究，50名健康受试者接受了BT051或安慰剂治疗。研究结果显示，BT051的单剂量给药通常安全且耐受性良好，粪便中的BT051浓度显著高于预测的有效范围。这些数据支持了BT051作为针对溃疡性结肠病患者肠道靶向疗法的持续开发。

Sigilon Therapeutics宣布，其针对严重或中度严重血友病A患者的SIG-001 Phase 1/2临床试验因提交严重不良事件（SAE）和临时招募暂停而被美国食品药品监督管理局（FDA）临床暂停。在此次试验中，三名患者接受了SIG-001治疗，其中第三名患者接受了最高剂量，并出现了针对第八因子（FVIII）的抑制剂，这是FVIII疗法的已知并发症。该患者正在接受医疗治疗，状况持续改善。FDA要求提供更多关于可能导致该患者产生抑制剂的因素的信息或数据。Sigilon表示，患者安全是首要任务，正在与监管机构和顾问合作彻底调查这一事件，并承诺与FDA合作解决临床暂停问题。Sigilon致力于开发通过其Shielded Living Therapeutics™平台治疗慢性疾病的疗法，其产品候选人是非病毒工程化细胞疗法，旨在产生慢性病患者所需的关键蛋白质、酶或因子。

bluebird bio公司宣布，根据EMA的PRAC对所有可用数据的审查，含有ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel基因疗法）的药物受益风险平衡仍然有利。公司已通知EMA将解除自愿市场暂停。Andrew Obenshain表示，患者安全是公司的首要任务，感谢PRAC对证据的全面审查和ZYNTEGLO的积极推荐。ZYNTEGLO是一种一次性基因疗法，将β-珠蛋白基因的改良形式添加到患者的造血干细胞中，可能消除或显著减少输血的需求。由于使用与LentiGlobin用于镰状细胞病相同的BB305慢病毒载体，公司决定暂停ZYNTEGLO的营销，以调查LentiGlobin的安全事件。PRAC的建议将被转发给CAT和CHMP委员会，最终由欧洲委员会采纳。ZYNTEGLO在欧盟27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得有条件市场授权。FDA已授予beti-cel孤儿药和突破性疗法指定。bluebird bio计划在2021年中完成向FDA提交beti-cel的生物制品许可申请。

Morphic Therapeutic公司宣布，其口服小分子α4β7整合素抑制剂MORF-057在全面1期临床试验中表现出色，所有受试者均能耐受该药物，且显示出剂量依赖性的α4β7受体结合率，100毫克剂量下受体饱和。此外，生物标志物变化，包括淋巴细胞亚群迁移和CCR9转录水平的变化，为MORF-057的生物学效应提供了早期证据。这些数据在ECCO 2021虚拟大会上通过电子海报展示，并将在今天的8:00 AM ET举行的电话会议中进一步讨论。MORF-057的1期研究包括单剂量递增、多剂量递增和食物影响队列，评估了MORF-057的安全性、药代动力学和药效学。结果显示，MORF-057在所有队列中均表现出良好的耐受性，未发现安全性信号，并显示出有利的药代动力学特征，靶点结合得到证实，并建立了明确的药代动力学和药效学关系。

Eli Lilly公司宣布，其研发的mirikizumab在治疗溃疡性结肠炎（UC）患者中显示出积极效果。在为期12周的诱导治疗中，mirikizumab引起的基因表达变化在一年内得到维持，这些变化与粘膜愈合相关，表明mirikizumab影响了一种独特的分子愈合途径。mirikizumab正在进行的3期临床试验针对UC和克罗恩病（CD），这两种炎症性肠病可能导致严重症状和生活质量下降。此外，一项针对中度至重度UC患者的研究发现，mirikizumab能够显著改善患者的排便紧迫感，这是UC的常见症状，与疾病活动度、工作效率和生活质量下降有关。这些研究结果在2021年7月8日至10日举行的欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上进行虚拟展示。

Humanigen公司宣布其针对COVID-19的lenzilumab药物上市申请已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的接受，并进入加速滚动审查程序。在提交上市申请前，Humanigen与英国多个机构进行了会议，包括MHRA、治疗任务小组（TTF）、卫生和社会保健部（DHSC）、英国国家卫生服务（NHSE）和英国国家卫生与临床卓越研究所（NICE）。Humanigen首席执行官Cameron Durrant表示，公司对MHRA的加速审查表示感激，并强调了对变种病毒如Delta变异株的治疗需求。尽管英国第一剂疫苗接种率已达86%，但七日医院入住率上升45%，死亡人数增加40%。Humanigen首席运营官兼首席财务官Timothy E. Morris表示，公司正在为lenzilumab的潜在批准做准备，并将在美国紧急使用授权和英国上市许可获得的同时或并行工作，以确保各国适当的分配。Humanigen是一家专注于预防治疗免疫超反应“细胞因子风暴”的临床阶段生物制药公司，其研发的lenzilumab是一种首创抗体，可结合并中和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），有望用于治疗COVID-19患者。

百济神州宣布其创新药物凯洛斯在中国获得附条件批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这是凯洛斯在中国获批的首项适应症。该批准基于在中国进行的3期临床试验，结果显示凯洛斯联合地塞米松治疗R/R MM患者的有效性和安全性良好，总缓解率为35.8%，中位无进展生存期为5.6个月。百济神州总裁吴晓滨博士表示，凯洛斯的获批为我国多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，公司已建立超过2200人的商业团队推进产品商业化。

傅利叶智能完成数千万美元C+轮融资，由沙特阿美旗下Prosperity7 Ventures基金领投，用于拓展核心技术和供应链，深化与全球医院和大学的合作，构建康复协同生态集群。傅利叶智能自主研发多项核心技术，搭建开放式机器人技术平台，推出“智能康复港”一站式解决方案，旨在提升康复服务模式。Prosperity7 Ventures看好傅利叶智能在康复机器人行业的领导地位，计划将康复技术和服务引进沙特阿拉伯。傅利叶智能已与多国机构建立合作关系，并计划在沙特共建全球智能康复标杆医院，品牌、技术和产品覆盖全球50多个国家和地区。

信达生物制药宣布国家药品监督管理局已受理其研发的FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib片用于治疗特定类型胆管癌的新适应症上市申请。该药由Incyte和信达生物共同开发，信达生物负责中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。新适应症基于II期临床试验，结果显示pemigatinib在治疗晚期胆管癌患者中表现出良好的安全性和疗效。pemigatinib在台湾市场已获批，是信达生物首款小分子药产品，也是第五款获批上市的创新药。信达生物致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物，已在多个领域建立产品链，并已有多款产品获得批准上市。

Innovent Biologics宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其FGFR1/2/3抑制剂（pemigatinib）的新药申请，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者存在FGFR2融合或重排。该药物由Incyte发现，Innovent在中国大陆、香港、澳门和台湾拥有其开发和商业化权。Pemigatinib在台湾市场（商品名：Pemazyre®）于2021年6月21日获得批准，是Innovent的首个获批的小分子药物，也是其第五个获批的创新药物。NDA提交基于CIBI375A201研究，这是一项FIGHT-202研究的桥梁研究，FIGHT-202是一项评估pemigatinib在成人胆管癌患者中的安全性和有效性的II期、多中心、开放标签、单臂研究。研究结果显示，pemigatinib在治疗胆管癌方面显示出良好的疗效和安全性。