Sirnaomics公司宣布，其系统性siRNA药物候选STP707的IND申请已获得美国FDA的“研究可继续”认可，用于治疗晚期实体瘤患者。STP707是一种抗癌siRNA治疗药物，具有双重靶向抑制特性和专有的多肽纳米颗粒（PNP）增强靶向递送系统。初步临床前研究显示，STP707可同时降低肿瘤微环境中的TGF-β1和COX-2基因表达，增加活性T细胞浸润。此外，与PD-L1抗体联合使用时，STP707在老鼠原位肝癌症模型中表现出协同抗肿瘤活性。这一IND批准标志着Sirnaomics在开发新型siRNA治疗药物方面的又一重要里程碑，预计将在未来几个月开始招募患者。

Auris Medical Holding Ltd.宣布将KRAS基因突变的结直肠癌作为其OligoPhore™寡核苷酸递送平台的首个治疗适应症。公司计划在2022年底提交IND申请。结直肠癌是美国第四大常见癌症，KRAS基因突变在40至50%的患者中存在，是癌症发展的关键因素。OligoPhore™技术通过将KRAS靶向siRNA递送到肿瘤细胞，有效抑制KRAS表达，减少肿瘤生长和体积。该技术已在多个小鼠模型中证明其有效性和安全性。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，SciClone Pharmaceuticals已向中国国家药品监督管理局提交了DANYELZA®（naxitamab-gqgk）的生物制品许可申请，用于治疗复发/难治性高风险神经母细胞瘤患者。DANYELZA®由MSK研发，MSK已将其独家许可给Y-mAbs。SciClone Pharmaceuticals表示，在FDA批准DANYELZA®后仅七个月内就提交了BLA，他们期待尽快为中国儿童患者提供这种创新疗法。Y-mAbs对SciClone Pharmaceuticals的开发能力表示满意，并期待与SciClone Pharmaceuticals合作，确保DANYELZA®尽快上市。DANYELZA®是针对表达GD2的肿瘤，目前用于治疗1岁及以上儿童和成年患者的复发或难治性高风险神经母细胞瘤。

ChemoCentryx公司针对其新药avacopan治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎的新药申请（NDA）进行了修订，以回应美国食品药品监督管理局（FDA）顾问委员会会议中提出的问题。修订后的NDA基于III期ADVOCATE试验的数据，FDA已将PDUFA目标日期定为2021年10月7日。FDA顾问委员会在5月6日的会议上对avacopan的有效性、安全性以及风险效益进行了投票，结果为9-9、10-8和10-8。avacopan是一种新型口服小分子药物，通过阻断C5aR受体来治疗ANCA相关血管炎和其他补体驱动的自身免疫和炎症性疾病。ChemoCentryx公司还在开发avacopan治疗C3肾小球肾炎（C3G）和汗腺炎（HS）。FDA已授予avacopan针对ANCA相关血管炎和C3G的孤儿药资格，欧洲委员会也授予了avacopan针对两种ANCA相关血管炎以及C3G的孤儿药资格。

一项由Longeveron公司发起的多中心、双盲、对照研究正在进行，旨在评估Lomecel-B心肌内注射在患有先天性心脏缺陷HLHS（Hypoplastic Left Heart Syndrome）的婴儿中的安全性和有效性。这项研究由美国国立卫生研究院的心肺血液研究所资助，目标招募38名婴儿，将在美国七个主要城市的儿童医院进行。研究旨在通过将Lomecel-B细胞治疗与HLHS手术相结合，改善右心室的结构和功能，以减少心肌纤维化、增加血管生成和促进心肌细胞及内皮细胞的增殖。这是继第一阶段ELPIS试验成功后，该项目的第二阶段，主要研究者为Sunjay Kaushal博士，来自芝加哥的Lurie儿童医院心血管胸外科主任。

Eiger生物制药公司宣布，在针对COVID-19患者的Phase 3 TOGETHER平台研究中，首次对患者进行了Peginterferon Lambda（Lambda）的给药。Lambda是一种方便的一次性皮下注射剂。TOGETHER是一项多中心、研究者发起的、随机、安慰剂对照的Phase 3研究，旨在评估多种治疗新诊断的COVID-19门诊患者的疗效。Lambda作为一种新型干扰素，针对的是与乙肝和丙肝治疗中使用的干扰素α不同的受体，具有更少的副作用。Eiger正在开发Lambda治疗乙型肝炎病毒（HDV）感染，并已获得FDA和EMA的孤儿药资格、快速通道和突破性疗法指定。

Immutep公司已完成美国食品药品监督管理局（FDA）和机构审查委员会（IRB）的审批，即将开始TACTI-003临床试验的患者招募，预计将在本季度开始，欧洲和澳大利亚的招募预计也将随后启动。TACTI-003试验旨在评估公司主要产品eftilagimod alpha（efti或IMP321）与默克公司的KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用作为头颈鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗的效果。这是一项随机、对照的临床研究，将在澳大利亚、欧洲和美国约35个临床中心进行。Immutep已获得美国FDA授予的针对一线HNSCC患者的efti快速通道指定。在获得欧洲和澳大利亚的监管机构和伦理委员会的批准后，Immutep预计将扩大其招募地点。

Seelos Therapeutics公司宣布，其针对急性自杀意念和行为（ASIB）的SLS-002（鼻内非对映异构体酮胺）注册概念研究第二阶段已开始给药，该研究旨在评估SLS-002在治疗重度抑郁症（MDD）患者的自杀意念和行为方面的疗效、安全性和耐受性。SLS-002有望快速起效，以缩短患者住院时间。此外，公司已收到FDA的回复，第二阶段研究将作为SLS-002项目的注册研究，并将继续与FDA讨论监管途径。美国每年因自杀和自杀未遂造成的医疗和工作损失成本超过700亿美元，而医疗界缺乏针对自杀症状的药物。SLS-002是一种鼻内非对映异构体酮胺，针对MDD和创伤后应激障碍（PTSD）的急性自杀意念和行为具有两个新药申请。

冰岛生物仿制药公司Alvotech宣布，其拟议生物仿制药AVT04的首例患者已经给药，该药物是针对Stelara®的仿制药。研究旨在证明AVT04在治疗中至重度银屑病方面的安全性和有效性。同时，Alvotech正在进行另一项研究，评估AVT04和Stelara的药代动力学等效性。此外，Alvotech还开展了一项针对Humira®的仿制药AVT02的研究。Alvotech致力于成为生物仿制药领域的全球领导者，其股东包括多个国际知名公司。

创胜集团宣布国家药监局受理其抗硬骨素单克隆抗体新药TST002临床试验申请，该药针对严重骨质疏松，具有增强骨合成代谢和抗骨吸收的双重作用。创胜集团于2019年获得礼来制药在大中华区开发及商业化的授权，并成功完成技术转移和生产。临床研究发现，TST002有望成为治疗高骨折风险的严重骨质疏松症的有效手段。

Opthea Limited宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其VEGF-C/-D“陷阱”抑制剂OPT-302联合抗VEGF-A疗法治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的快速通道资格。这一资格有助于加快新型疗法的审批流程，以满足湿性AMD患者的未满足医疗需求。Opthea正在招募患者参加两项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，以评估OPT-302的疗效和安全性。

Marker Therapeutics公司宣布其MT-401多肿瘤抗原特异性T细胞疗法在治疗移植后急性髓系白血病（AML）的II期临床试验中，六名患者的安全性领先部分已顺利完成，所有患者均达到安全性终点。该公司正在招募患者进行主要试验部分，并继续在美国激活临床研究点。该研究旨在评估MT-401在移植后AML患者中的临床疗效，包括辅助治疗和活动性疾病设置。FDA已授予MT-401孤儿药资格，用于治疗移植后AML患者。Marker Therapeutics是一家专注于开发下一代T细胞免疫疗法的临床阶段免疫肿瘤学公司，其技术基于选择性扩增非工程化的肿瘤特异性T细胞，这些细胞能够识别肿瘤相关抗原并杀死表达这些抗原的肿瘤细胞。

Trillium Therapeutics公司宣布，其在研的免疫肿瘤疗法TTI-622（SIRPα-IgG4 Fc）首次用于急性髓系白血病（AML）患者治疗，该疗法是一种针对先天免疫系统的检查点抑制剂。TTI-622是一种融合蛋白，旨在阻断CD47分子的抑制活性，CD47在多种肿瘤中过度表达，能够抑制巨噬细胞吞噬和破坏癌细胞。初步研究表明，TTI-622作为单药疗法对AML细胞具有抗肿瘤活性，与阿扎胞苷或维奈克拉联合使用时效果更佳。该疗法作为一项开放标签研究的一部分，正在评估与阿扎胞苷和维奈克拉联合使用的安全性及完全缓解率。Trillium Therapeutics公司正在推进其1b/2期临床试验，旨在评估TTI-622与其他多种组合药物在多种血液肿瘤和实体瘤中的应用，以期在癌症治疗领域取得突破。

EyePoint Pharmaceuticals宣布其EYP-1901 Phase 1临床试验的积极安全性结果，该试验是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的潜在每半年一次的持续释放抗VEGF治疗。所有剂量组均已完成至少30天的给药后随访。公司CEO Nancy Lurker表示，这些早期结果继续支持EYP-1901作为湿AMD长期治疗的安全有效疗法的潜力。EYP-1901利用EyePoint专有的Durasert®药物递送技术，已在四个FDA批准的产品中使用，包括EyePoint的YUTIQ®。EYP-1901是一种潜在每半年一次的持续释放眼内抗VEGF治疗，结合了EyePoint专有的Durasert®缓释技术与vorolanib，一种酪氨酸激酶抑制剂。EYP-1901最初被开发用于治疗湿AMD，具有在糖尿病视网膜病变和视网膜静脉阻塞中治疗的其他潜在适应症。

Athira Pharma宣布正在招募患者加入开放标签扩展研究，以继续评估其针对轻度至中度阿尔茨海默病的药物ATH-1017的安全性和有效性。这项研究将收集长达一年的数据，并允许在随机试验中接受安慰剂的患者接受长达26周的治疗。ATH-1017是一种小分子药物，旨在增强肝细胞生长因子（HGF）及其受体MET在脑中的活性，以促进脑健康和功能。该研究旨在评估ATH-1017在改善认知、全球和功能评估方面的效果，并计划在2022年初和年底分别公布ACT-AD和LIFT-AD试验的初步数据。

Provention Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其生物制剂许可申请（BLA）的teplizumab药物延迟临床1型糖尿病（T1D）的审批发出完整回复信（CRL）。CRL指出，一项比较计划商业产品和历史临床试验药物来源的药物产品的药代动力学/药效学（PK/PD）桥接研究未能显示PK可比性。公司预计将在第三季度末从正在进行中的3期PROTECT试验中收集相关额外的PK/PD数据，以解决FDA的PK可比性考虑。FDA还提到了与产品质量相关的其他考虑事项，公司认为这些问题已经通过BLA提交的修订案或可以在短期内解决。CRL没有提及与BLA提交的疗效和安全性数据包相关的临床缺陷，并确认了teplizumab的提议专有名称的可接受性。FDA要求公司在BLA重新提交时提供安全更新。

ANI制药公司重新提交了Cortrophin®凝胶的新药补充申请，并积极回应了美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈。公司CEO尼基尔·拉尔瓦尼表示，ANI团队和合作伙伴的努力值得肯定，并期待产品获得批准后为患者带来益处。ANI是一家专注于开发、生产和销售高质量品牌和通用处方药的综合性制药公司，专注于具有高进入壁垒的细分市场，包括管制药物、抗癌产品、激素和类固醇以及复杂配方。声明中包含了对Cortrophin凝胶重新提交申请的预期、临床开发情况以及产品获批后对患者的潜在益处等前瞻性陈述，并指出了可能影响实际结果的风险和不确定性。