Y-mAbs Therapeutics宣布，SciClone Pharmaceuticals已向中国国家药品监督管理局提交了DANYELZA（naxitamab-gqgk）的生物制品许可申请，用于治疗复发性/难治性高风险神经母细胞瘤患者。SciClone Pharmaceuticals首席执行官赵红表示，得益于中国国家药品监督管理局改革加速全球创新药物在中国的上市，他们能在FDA批准DANYELZA后仅七个月内提交BLA，并期待尽快为中国儿童患者提供这种创新疗法。Y-mAbs创始人、董事长兼首席执行官托马斯·加德表示，他们期待与SciClone Pharmaceuticals紧密合作，确保DANYELZA在获得批准后尽快上市。DANYELZA是一种抗体类药物，用于治疗1岁及以上儿童和成人复发性或难治性高风险神经母细胞瘤患者，该药物已获得加速批准。

Usher III Initiative获得来自基金会对抗失明的100万美元资助，用于推进罕见遗传疾病Usher综合征III型（USH3）的创新治疗BF844的研发。USH3是一种导致听力逐渐丧失和视力下降的疾病，目前尚无治愈方法。该资助将支持完成IND毒性研究，以推动BF844进入临床试验阶段。Usher III Initiative是一个非营利性医疗研究组织，致力于解决USH3患者的未满足医疗需求。基金会对抗失明作为全球领先的视网膜退行性疾病研究资助机构，已筹集超过8.16亿美元用于加速预防、治疗和治愈由视网膜疾病引起的失明。

Kura Oncology与诺华合作，评估tipifarnib与alpelisib联合治疗HRAS过表达或PIK3CA突变和/或扩增的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的疗效。tipifarnib是Kura的farnesyl转移酶抑制剂，目前正在进行针对HRAS突变HNSCC患者的注册性试验。Novartis的alpelisib是一种主要针对PI3K同型的PI3K抑制剂。临床前数据显示，HRAS和PI3K是某些患者群体中HNSCC发展和维持的共依赖途径。tipifarnib与alpelisib的联合使用有望比单独抑制任一路径提供更具临床意义的抗肿瘤活性。Kura计划在2021年下半年启动这项组合试验，旨在扩大tipifarnib在晚期HNSCC患者中的应用。

Auris Medical Holding Ltd.宣布将KRAS突变驱动的结直肠癌作为其OligoPhore寡核苷酸递送平台的首个治疗适应症。公司计划在项目代码AM-401下开发该治疗，并计划在2022年底提交IND申请。结直肠癌是美国第四大常见癌症，KRAS基因突变在CRC患者中占40-50%，这些突变与CRC的发展、侵袭和转移有关。OligoPhore技术能够有效抑制KRAS表达，减少肿瘤细胞活力和肿瘤生长。该技术有望为CRC患者提供新的治疗选择。

NRx Pharmaceuticals宣布在格鲁吉亚启动紧急使用培训，并将吸入式ZYESAMI（Aviptadil-acetate）的2/3期临床试验扩展至该国。格鲁吉亚及邻近国家的医生将在当地卫生当局的协议下接受静脉注射ZYESAMI的紧急使用培训。NRx与Denk Pharma（格鲁吉亚）和Cromos, LLC合作，将正在进行吸入式ZYESAMI的2/3期临床试验扩展至格鲁吉亚，并有望扩展至高加索地区的邻近国家。NRx预计将在两周内将临床试验药物供应运往格鲁吉亚。ZYESAMI（Aviptadil-acetate）是一种合成形式的VIP，对治疗COVID-19相关呼吸衰竭具有潜在作用，因为它可以刺激肺泡II型细胞产生表面活性剂，防止病毒感染和细胞死亡。NRx还正在开发用于治疗自杀性双相抑郁症的NRX-101，该药物已获得FDA的突破性疗法指定和特殊协议。

法国圣赫布兰，2021年7月5日——专注于开发针对传染病预防疫苗的Valneva SE公司（纳斯达克：VALN；泛欧交易所：VLA）宣布，将于7月9日14:15 CEST在31届欧洲临床微生物学与感染性疾病大会（ECCMID）上举办一场名为“开发国内外新型疫苗以抵御传染病”的虚拟研讨会。研讨会将由丹麦流行病学家、世界卫生组织SARS-CoV-2起源调查团队成员Thea Kølsen Fischer教授和Valneva鸡痘疫苗项目总监Katrin Dubischar共同主持。Valneva的COVID-19项目主要研究员、布里斯托尔大学儿科教授及布里斯托尔皇家儿童医院顾问Adam Finn将讨论VLA2001的1/2期数据，这是欧洲临床试验中唯一的全病毒、灭活佐剂COVID-19疫苗候选品。著名意见领袖、柏林旅行和热带医学中心医疗总监Thomas Jelinek将介绍基孔肯雅病和Valneva单剂型基孔肯雅疫苗候选品VLA1553的1期研究结果。欲参加ECCMID大会并参与Valneva的研讨会，请在此注册。VLA2001是当前欧洲唯一在临床试验中的全病毒、灭活佐剂COVID-19疫苗候选品，旨在对高风险人群进

Octapharma将在即将举行的国际血栓与止血学会（ISTH）虚拟大会上展示其血液学产品组合的新临床和科学发现，包括Nuwiq®、wilate®、octanate®和octanine® F。大会将包括两个支持性研讨会，讨论血友病A和血管性血友病的综合管理，以及七个电子海报，涵盖广泛的临床研究和持续的项目，以支持出血性疾病社区。研讨会将探讨威尔马特在治疗血管性血友病中的关键未满足需求，以及血友病A的专家将分享全球合作的数据，旨在支持临床医生做出明智的治疗决策。Octapharma致力于解决出血性疾病患者面临的重大挑战，并改善这些个人及其家庭的生活。

Active Biotech公司更新了其领先候选药物naptumomab的研发进展，该药物与合作伙伴NeoTX共同开发。目前，naptumomab正在进行一项Ib/II期临床试验，旨在评估其在晚期实体瘤患者中与检查点抑制剂联合使用的效果，并新增了评估obinutuzumab预处理对naptumomab抗药抗体（ADAs）的影响。此外，公司正在准备启动一项IIa期临床试验，旨在评估naptumomab与docetaxel联合治疗非小细胞肺癌患者的效果。Active Biotech对NeoTX在naptumomab项目上的投入表示满意，并期待项目进展的更新。

法国药品和健康产品安全局（ANSM）批准了GenSight Biologics公司针对ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因疗法LUMEVOQ®的群体临时使用授权（ATUc），简化了患者获得治疗的过程，并允许法国医院医生直接向GenSight Biologics申请治疗。这一决定有助于LHON患者的早期治疗，并证实了LUMEVOQ®的安全性和有效性。LHON是一种罕见的遗传性视网膜神经退行性疾病，主要影响青少年和年轻成人，导致视力急剧下降。LUMEVOQ®旨在通过基因疗法技术平台，在患者眼中注射一次治疗，以恢复或保持视力。

在第81届美国糖尿病学会（ADA）年会上，赛诺菲公司发布了全球首个对比基础胰岛素和胰高血糖素样受体激动剂的复方制剂（iGlarLixi）与预混胰岛素的头对头研究——SoliMix的结果。研究显示，iGlarLixi在降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平方面具有非劣效性，且在体重影响方面具有优效性。SoliMix研究证实，与预混胰岛素相比，iGlarLixi治疗的患者血糖达标且体重不增加的比例更高，且不发生低血糖的患者比例也更高。此外，iGlarLixi治疗在改善患者报告结局方面也显示出优势，包括依从性、糖尿病管理和心理健康等方面。赛诺菲表示，SoliMix研究结果为全球约40%使用预混胰岛素治疗2型糖尿病（T2DM）的患者提供了新的治疗选择，并期待为中国糖尿病患者带来更多创新的治疗方案。

康方生物与中国生物制药共同开发的PD-1单抗药物派安普利单抗（AK105，安尼可）已向国家药品监督管理局提交上市申请，并获得受理。该药物用于联合化疗一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌，此前已在治疗转移性鼻咽癌和经典型霍奇金淋巴瘤方面取得进展。派安普利单抗是全球唯一采用IgG1亚型且经Fc段改造的新型PD-1单抗，具有独特的结合表位和更慢的抗原结合解离速率，可能增强免疫治疗疗效并减少不良反应。研究显示，派安普利单抗联合化疗在鳞状非小细胞肺癌治疗中显著延长无进展生存期，降低疾病进展或死亡风险。康方生物和中国生物制药致力于创新抗体新药的研发，康方生物拥有20多个创新药物产品管线，中国生物制药在多个治疗领域处于优势地位，正大天晴药业集团则是一家创新型医药集团，在抗肿瘤领域拥有独特的产品线。

Everest Medicines宣布，其许可伙伴Spero Therapeutics与辉瑞公司达成一项区域许可协议，授予辉瑞在除美国和亚洲以外的地区开发、制造和商业化SPR206的权利。SPR206是Spero开发的一种用于治疗医院环境中严重多药耐药（MDR）革兰氏阴性感染的下一代多粘菌素产品候选药物。Spero将获得高达8000万美元的开发和销售里程碑款项，以及在这些地区SPR206净销售额的高个位数到低两位数的版税。此外，辉瑞还向Spero投资了4000万美元，作为其突破性增长计划的一部分，该计划旨在资助创新科学以满足患者需求。Everest Medicines在2019年1月与Spero签订的许可协议中，拥有在中国、韩国和某些东南亚国家开发、制造和商业化SPR206的独家权利。2021年1月，该协议进行了修订，将SPR206的相关专利转让给了Everest。Everest Medicines的CEO表示，这笔交易证明了SPR206作为MDR革兰氏阴性细菌感染创新治疗选择的潜力，辉瑞与Spero的合作也体现了Everest选择有希望和有价值的发展阶段全球资产的战略方法。

Insightec公司宣布，其Exablate Neuro平台获得新加坡卫生科学局（HSA）的注册批准。该平台利用聚焦超声技术在脑部深处进行消融治疗，适用于未对药物治疗产生反应的Essential Tremor（特发性震颤）和Tremor-dominant Parkinson's Disease（震颤型帕金森病）患者。Insightec致力于通过声学能量治疗疾病，其Exablate Neuro平台通过MRI安全引导声波为患者提供震颤治疗。目前全球已有81家领先医疗中心使用该技术，并与东南亚领先的医疗技术分销商Transmedic Group合作，在新加坡推广Exablate Neuro。

Nicox公司宣布，根据与Ocumension Therapeutics于2019年3月签订的许可协议，Ocumension将支付Nicox 200万美元作为ZERVIATE产品未来开发和监管里程碑的预付款。ZERVIATE是一种治疗过敏性结膜炎相关眼部瘙痒的药物，目前在中国进行确认性3期临床试验。Nicox保留从Ocumension处获得最高达1720万美元的销售里程碑和5%至9%的净销售额分成权利。ZERVIATE在美国由Eyevance Pharmaceuticals独家商业化，并在韩国、部分海湾和阿拉伯市场以及墨西哥由其他公司独家授权。Nicox是一家国际眼科公司，致力于开发创新解决方案以维护视力并改善眼部健康。

伦敦，2021年7月5日，心理健康护理公司COMPASS Pathways plc（纳斯达克：CMPS）与南伦敦和莫德斯利NHS基金会信托（SLaM）以及伦敦国王学院精神病学、心理学和神经科学研究所（IoPPN）签署了一份谅解备忘录（MoU），旨在推进迷幻药物研究并开发英国心理健康护理的新模式。三方希望开展一项为期多年的合作，以体现他们对提供心理健康护理创新的承诺。合作内容包括对COMP360裸盖菇素疗法和其他可能由COMPASS开发的疗法（如抑郁症、创伤后应激障碍（PTSD）和厌食症）的研究，培训迷幻疗法治疗师，生成真实世界证据，原型化数字解决方案，以及建立用于研究和未来心理健康护理诊所的先进设施。南伦敦和莫德斯利NHS基金会信托首席执行官大卫·布拉德利表示，这一合作有望加速迫切需要的研究，将转化为基于证据的直接患者护理。国王学院IoPPN学术精神病学负责人艾伦·杨教授表示，通过结合我们在生物医学研究、临床试验、临床护理、转化科学、培训和数字创新方面的优势，我们可以创建一个世界级的精神健康卓越中心。COMPASS Pathways首席执行官和联合创始人乔治·戈德史密斯表示，许多人都知道患有心理健康问题但现有

HUTCHMED公司启动了其口服ERK抑制剂HMPL-295的I期临床试验，旨在评估其在治疗晚期恶性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。该药物针对RAS-MAPK信号通路，有望克服由RAS、RAF和MEK等上游机制引起的内在或获得性耐药。这是HUTCHMED针对RAS-MAPK通路开发的多个候选药物中的第一个。临床试验为多中心、开放标签研究，预计将招募20至25名患者，以确定最大耐受剂量和推荐II期剂量。此外，还将进行一项关于HMPL-295药代动力学生物标志物的探索性研究。HUTCHMED是一家致力于发现、全球开发和商业化针对癌症和免疫性疾病的治疗性药物的创新型生物制药公司。

MEDRx USA与D. Western Therapeutic Institute（DWTI）共同研发的用于治疗带状疱疹后神经痛的药物，收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复函。该回复函涉及新药申请（NDA）的审批情况。MEDRx USA于2020年10月27日宣布，FDA已受理该产品的NDA。根据这一通知，两家公司将审查该完整回复函，并与FDA保持讨论。MRX-5LBT的NDA计划，原定于2021年下半年进行，目前没有变动。