Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始进行名为AROANG3-2001的Phase 2b临床试验，旨在评估其研发的ARO-ANG3（一种针对混合性高脂血症的RNA干扰疗法）的安全性和有效性。该疗法旨在通过抑制ANGPTL3来降低患者的甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇水平，以降低动脉粥样硬化和心血管事件的风险。该试验将评估三种不同剂量的ARO-ANG3（50mg、100mg和200mg）与安慰剂在患有混合性高脂血症的成年人中的疗效和安全性，预计将有约180名参与者。试验将持续约42周，主要目标是评估ARO-ANG3在混合性高脂血症患者中的安全性和有效性，并为后续的后期临床试验选择剂量方案。

Embera NeuroTherapeutics公司宣布，其研发的新型治疗药物EMB-001在戒烟研究中已开始对首名受试者进行给药。EMB-001旨在通过同时针对多个与压力、线索和药物诱导的复吸相关的神经通路，帮助患者维持戒断状态并提高生活质量。公司还宣布，Aisling Capital创始人Dennis Purcell加入董事会。EMB-001在第一阶段安全性研究中表现出良好的耐受性和疗效信号。目前，EMB-001正在进行的第二阶段临床试验预计将在2022年第一季度报告主要结果。此外，Embera还宣布了针对可卡因使用障碍的第二阶段临床试验的启动，并已招募了80名受试者。Purcell在加入Embera之前，在生物技术投资银行领域拥有丰富的经验，并在多个领域取得了显著成就。EMB-001是一种专利组合产品，由两种FDA批准的药物组成，旨在通过独特的方式减少药物、线索和压力引起的复吸。

Cytokinetics公司宣布，在2021年欧洲心脏病学会国际大会上，GALACTIC-HF临床试验的额外结果被展示，包括对房颤或房扑对奥美卡美单治疗效果影响的预先指定亚组分析。分析显示，奥美卡美单在治疗严重心力衰竭患者方面显示出积极效果，尤其是在那些有更严重心力衰竭标志的患者中。研究还发现，奥美卡美单在降低心力衰竭事件和心血管死亡风险方面具有统计学意义，特别是在那些基线NT-proBNP水平较高的患者中。此外，奥美卡美单在严重心力衰竭患者中的耐受性良好，没有观察到血压、肾功能或钾水平方面的显著变化。

Axcella公司宣布启动了其多靶点口服产品AXA1665的全球二期临床试验，旨在降低复发性肝性脑病（OHE）的风险。该试验名为EMMPOWER，旨在评估AXA1665在经过至少一次先前OHE事件且在筛查时存在神经认知功能障碍的患者中的疗效和安全性。该试验将在全球70多个临床中心进行，主要终点是评估24周治疗期间患者心理肝性脑病评分（PHES）≥2点的比例。AXA1665是一种由八种氨基酸及其衍生物组成的复合物，旨在针对多个代谢途径，包括肝脏、肌肉和肠道，以改善氨处理、身体功能、氨基酸平衡和神经认知。

Ocuphire Pharma公司宣布，其VEGA-1 Phase 2临床试验成功达到了主要和许多次要终点，评估了Nyxlol与低剂量毛果芸香碱（LDP）在老花眼患者中的疗效和安全性。试验结果显示，接受Nyxlol+LDP治疗的61%的患者在1小时内近视力提高了15个字母或以上（3行），而安慰剂组仅为28%，具有统计学意义。此外，Nyxlol+LDP在视觉敏锐度和瞳孔直径的多个次要终点上也显示出统计学意义。该药物组合显示出良好的安全性，没有严重的不良事件，几乎所有不良事件都是轻微的。基于这些结果，Ocuphire计划推进到Phase 3临床试验。该药物组合具有快速起效、持久效果和潜在的可调节性，有望成为治疗老花眼的“最佳”产品。Ocuphire计划在2022年启动针对老花眼的Phase 3试验。

Alnylam Pharmaceuticals启动了名为KARDIA-1的全球性2期临床试验，评估zilebesiran（曾名为ALN-AGT）治疗高血压的疗效和安全性。zilebesiran是一种针对肝脏表达的血管紧张素原（AGT）的皮下注射RNA干扰疗法。该研究将评估zilebesiran作为单药治疗，在不同剂量下每季度和每半年给药。KARDIA-1的主要终点是治疗三个月后，通过24小时动态血压监测测量的收缩压基线变化。此外，还包括六个月时的血压变化、血压的时均降低以及安全性。该研究基于积极的1期数据启动，包括今年早些时候在欧洲高血压学会（ESH）和国际高血压学会（ISH）联合会议上展示的结果。KARDIA-1在美国和欧洲的临床试验点已启动。Alnylam表示，高血压是全球心血管疾病发病率和死亡率的最主要可控风险因素，尽管有多种抗高血压药物可用，但血压的时均控制仍然难以实现，这是一个重大的未满足需求。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine宣布将于2021年7月14日举办名为“细胞能量衰竭：解决未满足的需求和针对ALS和MS的新研究性治疗方法”的专家视角网络研讨会。研讨会将邀请神经学专家Matthew Kiernan和Benjamin Greenberg教授讨论ALS和MS的治疗现状和未满足的医疗需求。随后，Clene管理层将介绍其领先候选药物CNM-Au8，这是一种催化活性金纳米晶体稳定水悬液，通过促进大脑中的电子转移来增加细胞能量，增强神经修复和神经保护。公司管理层还将概述即将到来的里程碑，包括2021年下半年预期发布RESCUE-ALS II期临床试验的顶线数据。Clene管理层以及Kiernan和Greenberg博士将在正式演讲后回答问题。

Atea制药公司宣布，其研发的口服抗病毒药物AT-527在治疗轻至中度COVID-19住院患者的全球2期临床试验中显示出积极的初步结果。AT-527能够快速降低病毒载量，并在治疗后的第2天即显示出比安慰剂组更显著的病毒载量降低效果。此外，AT-527在治疗高病毒载量患者中也表现出强大的抗病毒活性，并在多个时间点实现了病毒清除。该药物在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，没有出现药物相关的严重不良事件。AT-527目前正被用于多个临床试验中，包括全球2期MOONSONG和3期MORNINGSKY试验，预计2021年下半年将公布结果。

Madrigal Pharmaceuticals宣布启动MAESTRO-NAFLD-1-Open Label Extension（OLE）研究，这是MAESTRO-NAFLD-1的52周开放标签活性治疗扩展研究，旨在为完成MAESTRO-NAFLD-1研究的患者提供52周resmetirom活性治疗。MAESTRO-NAFLD-1是一项针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者的Phase 3非侵入性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究。该研究预计今年完成，主要评估resmetirom在安全性、疗效方面的表现，包括降低NASH的影像学和生物标志物指标，以及降低LDL-胆固醇和其他致动脉粥样硬化脂质。Madrigal的resmetirom是一种针对肝脏的甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，目前正在进行两个Phase 3临床研究，旨在证明其对NASH和NAFLD患者的广泛益处。

Saniona公司宣布，其新型分子SAN711已开始进行一期临床试验，该分子是从其专有的离子通道药物发现引擎中衍生出来的，旨在治疗罕见神经病理性疾病。该试验在英国进行，预计将在2022年上半年获得数据。试验的主要目标是确定SAN711的耐受性和最大耐受剂量，次要目标是测量其与目标受体的结合情况。SAN711是Saniona首个内部推进至临床试验的产品候选，预计将成为多个离子通道调节剂中的第一个。

中国生物制药公司Sinovac宣布，其研发的COVID-19疫苗CoronaVac在3至17岁健康儿童和青少年中的I/II期临床试验结果已发表在《柳叶刀传染病》杂志上。研究显示，接种两剂CoronaVac疫苗后，该疫苗在儿童和青少年中表现出良好的安全性、耐受性和免疫原性，能够诱导强烈的抗体反应。这是全球首个针对3岁及以下儿童使用COVID-19疫苗的研究。此前，中国已于2021年6月3日批准CoronaVac在3至17岁年龄组的紧急使用。该研究纳入了552名参与者，结果显示，在接种至少一剂疫苗或安慰剂后，28天内不良反应发生率为26%，主要表现为轻微至中度，最常见的是注射部位疼痛。免疫原性评估显示，接种第二剂疫苗28天后，中和抗体阳转率为100%，GMT分别为55.0和117.4。SINOVAC表示，这些结果为儿童和青少年疫苗接种策略提供了新的信息，并建议进一步研究以支持CoronaVac在3至17岁儿童和青少年中的紧急使用。

美国联合治疗公司宣布，其产品Tyvaso（treprostinil）吸入溶液在治疗与间质性肺疾病相关的肺高血压（PH-ILD）患者中，通过一项名为INCREASE的研究，证明了其可以改善患者的肺活量（FVC）。这项研究发表在《柳叶刀呼吸医学》杂志上，结果显示，与安慰剂相比，吸入treprostinil在16周内显著提高了FVC，特别是在特发性肺纤维化（IPF）患者中效果明显。这一发现为即将进行的TETON研究奠定了基础，该研究旨在评估Tyvaso在IPF患者中的安全性和有效性。Tyvaso已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗肺动脉高压（PAH）和PH-ILD。

Solasia Pharma K.K.宣布向日本厚生劳动省提交了其新型抗癌药物darinaparsin（商品名，开发代号：SP-02）的新药申请，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤。该药物基于在亚洲多国进行的2期临床试验的积极结果，预计将于2022年获得监管批准并上市。darinaparsin是一种新型线粒体靶向药物，有望为PTCL患者提供新的治疗选择。Solasia自成立以来已成功开发并上市了两款药物，此次提交NDA标志着其在癌症治疗领域的又一重要进展。

瑞典LUND，2021年6月30日——Alligator Bioscience和Scandion Oncology宣布，他们正在合作研究Scandion Oncology的药物候选物SCO-101与Alligator Bioscience的候选药物mitazalimab结合对耐药性癌症的抗癌效果。这项合作旨在评估CD40抗体mitazalimab与SCO-101联合化疗（FOLFIRINOX）在化疗耐药的肿瘤模型中的抗肿瘤疗效。研究假设SCO-101能够逆转化疗耐药性，从而增强mitazalimab的抗肿瘤效果。实验结果显示，mitazalimab与FOLFIRINOX的组合在FOLFIRINOX耐药的癌细胞中表现出强烈的抗肿瘤反应。目前的数据表明，SCO-101、mitazalimab和FOLFIRINOX的抗肿瘤效果比单独使用mitazalimab和FOLFIRINOX更为显著。研究仍在进行中，将进一步监测其抗肿瘤效果和生存率。这些数据进一步验证了mitazalimab与标准化疗（如FOLFIRINOX）联合使用的潜力。Alligator Bioscience首席执行官Søren Bregenholt表示

Cytovation公司宣布与MSD达成临床试验合作及供应协议，评估其肿瘤溶解剂CyPep-1与MSD的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用的安全性和有效性。Cytovation首先将扩大其正在进行的一期/二期临床试验“CICILIA”，在15名患者中评估CyPep-1与KEYTRUDA联合使用的安全性。随后，将进行一项最多90名晚期头颈鳞状细胞癌、黑色素瘤或三阴性乳腺癌患者的二期临床试验，以评估该联合疗法的疗效和安全性。预计明年年初将公布安全性研究初步结果，二期临床试验计划随后启动。Cytovation首席执行官Lars Prestegarden表示，CyPep-1单药治疗早期临床数据显示出良好的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性，与公司预临床数据一致，其中CyPep-1与检查点抑制剂疗法表现出高度协同效应。Cytovation是一家专注于CyPep-1开发的公司，CyPep-1是一种针对肿瘤细胞膜的新型肿瘤溶解剂。

GenSight Biologics公司公布了LUMEVOQ®基因疗法在REFLECT III期临床试验中的关键疗效和安全性数据，显示在治疗后1.5年（78周），与单侧注射相比，双侧玻璃体注射的基因疗法在改善视力方面更为有效。该研究是在美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估下进行的，是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，涉及98名因ND4线粒体基因突变导致的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者。结果显示，接受双侧注射的患者在最佳矫正视力（BCVA）方面取得了显著改善，且安全性良好。GenSight Biologics计划将REFLECT的全部结果添加到EMA的临床文件中，并在今年晚些时候向FDA提交分析。

骨治疗公司Bone Therapeutics公布了其自体同种骨形成细胞疗法ALLOB在治疗延迟愈合骨折患者中的I/IIa期临床试验结果，结果显示该疗法具有良好的耐受性和显著的影像学和临床改善。该研究评估了21名患者的安全性及疗效，所有患者均达到主要终点，即在接受治疗后六个月，影像学评分至少提高2分或临床全球疾病评估（GDE）评分至少改善25%。ALLOB目前还在进行一项针对高风险胫骨骨折患者的随机、双盲、安慰剂对照IIb期研究，预计2022年下半年公布结果。Bone Therapeutics致力于开发创新产品，解决骨科和其他疾病的高未满足需求，其核心技术平台基于独特的骨髓来源的间充质干细胞（MSCs），具有再生骨骼的能力。