Concert Pharmaceuticals公司宣布，其研究药物CTP-543在治疗中度至重度斑秃的长期扩展研究中取得积极进展。数据显示，在一年内持续使用12毫克每日两次的CTP-543后，大多数患者的头发再生情况得到维持或改善。57%的患者在52周治疗后达到临床有意义的SALT评分20或以下。CTP-543的长期扩展研究仍在进行中，已完成Phase 3 THRIVE-AA试验的患者有资格参加该研究。这些数据将在JAK抑制剂药物开发峰会上进行虚拟展示。Concert计划在2023年初向FDA提交新药申请。CTP-543是一种口服选择性JAK1和JAK2抑制剂，用于治疗成人中度至重度斑秃。斑秃是一种自身免疫性疾病，可能导致头皮和身体部分或完全脱发。目前，FDA尚未批准任何治疗斑秃的药物。

scPharmaceuticals Inc.与FDA就FUROSCIX新药申请(NDA)的重新提交达成一致，无需额外临床数据或设备修改。公司计划在2021年第四季度提交NDA，并期待FDA六个月的审查。同时，公司已完成FREEDOM-HF研究的患者招募，预计7月公布顶线数据。FUROSCIX是一种用于治疗心衰患者水肿的注射用袢利尿剂，有望在门诊环境中提供替代治疗方案。scPharmaceuticals表示，其财务状况足以支持到2023年的运营。

Aileron Therapeutics启动了一项针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，以评估其新型化疗保护剂ALRN-6924的效果。该试验旨在招募60名接受一线化疗（卡铂联合培美曲塞）的晚期p53突变NSCLC患者，并评估治疗周期中严重血液学和其他毒性、输血以及生长因子使用情况，以及对生活质量的影响。ALRN-6924利用p53突变作为生物标志物，确保对健康细胞的化疗保护，而不保护癌细胞。该试验预计在2021年底提供初步安全性数据，并在2022年中提供最终结果。Aileron计划最终将ALRN-6924作为肿瘤不依赖的化疗保护剂，用于治疗所有类型的p53突变癌症患者。

Moderna公司宣布，在法国Recipharm Monts工厂获得欧洲药品管理局（EMA）批准后，已开始生产Moderna COVID-19疫苗。这一合作标志着Moderna在法国建立工业生产能力的努力，旨在支持欧洲的疫苗接种活动。Moderna首席执行官Stephane Bancel表示，法国是欧洲医疗创新的中心，将在Moderna的战略增长计划中扮演重要角色。Recipharm首席执行官Marc Funk强调，与Moderna的合作为法国的疫苗生产奠定了坚实基础。此外，Moderna的疫苗已获得49个国家的紧急使用授权，并正在欧盟、加拿大、美国、瑞士和日本申请青少年使用授权。

Acurx公司宣布，其新型抗生素Ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染（CDI）的IIb期临床试验中显示出抗复发机制。通过分析Ibazeapolstat在健康志愿者试验中的样本，与万古霉素相比，Ibazeapolstat在微生物群丰度和胆汁酸浓度方面表现出有益的变化，包括显著增加的变形菌和拟杆菌，以及初级胆汁酸浓度的增加。这些结果为科学顾问预测Ibazeapolstat在未来的CDI试验中具有抗复发效果提供了依据。在2021年世界微生物论坛上，这些发现得到了展示，并有望在即将进行的IIb期临床试验中得到验证。

Medsenic公司与澳大利亚公司Phebra达成独家许可协议，共同开发Medsenic专利口服砷剂（OATO）用于治疗自身免疫疾病。这是Medsenic在推进其药物候选产品市场化的关键一步，将以前静脉注射的Arscimed®转变为口服形式。Medsenic与Phebra的合作将有助于进一步验证砷剂在治疗自身免疫疾病中的疗效，并推动新药研发。Medsenic的Arscimed在治疗cGvHD方面已取得积极成果，Phebra则凭借其在关键护理药物和砷基药物开发方面的专长，有望为患者带来更舒适的用药体验。

Wise Therapeutics与Soterix Medical共同宣布了一项合作研究的结果，该研究发表在《神经工效学前沿》杂志上。研究展示了神经刺激如何增强Wise的基于游戏的数字疗法的治疗效果，并可作为家庭非药物性治疗压力和焦虑的方法。Wise和Soterix Medical计划探索其组合产品如何应用于与PTSD、多发性硬化症、饮食失调和成瘾相关的各种心理健康问题。主要结果显示，当与神经调节技术tDCS结合使用时，Wise基于应用程序的注意力偏差修改训练（ABMT）方法使自我报告的焦虑减少了41.6%，同时降低了焦虑的关键认知原因——负面注意力偏差256.95%，并显著提高了生物压力抵抗力。Wise Therapeutics的联合创始人兼首席科学官Tracy Dennis-Tiwary博士表示，他们正在积极探索进一步研究其产品与tDCS干预相结合的可能性。Soterix Medical的联合创始人兼首席执行官Abhishek Datta博士表示，他们致力于开发基于证据的神经调节治疗方法，并强调这一试验建立在Wise经过临床验证的ABMT疗法和tDCS增强认知训练的科学基础上。

CEL-SCI公司于2021年7月1日举行年度股东大会，讨论了其III期头颈癌临床试验结果。结果显示，Multikine疗法在手术加放疗的晚期头颈癌患者中，5年生存率提高了14.1%（从48.6%提升至62.7%）。公司计划为这一患者群体申请FDA批准。Multikine是一种癌症免疫疗法，含有14种自然人体免疫调节因子，包括白细胞介素、干扰素、趋化因子和集落刺激因子。该产品采用专利工艺，符合GMP要求，在马里兰州巴尔的摩附近的设施生产。在III期研究中，CEL-SCI首先使用Multikine治疗新诊断的晚期头颈癌患者，然后再进行手术和放疗。该研究显示，接受Multikine加手术和放疗的患者具有显著的生存益处。公司还在开发LEAPS技术，用于治疗类风湿性关节炎和COVID-19感染。

SELLAS Life Sciences Group公司宣布了其领先资产galinpepimut-S（GPS）联合检查点抑制剂pembrolizumab（Keytruda®）治疗晚期卵巢癌的1/2期临床试验的最新数据。数据显示，所有接受治疗的100%患者均存活，其中45.5%的患者继续接受研究性治疗。免疫数据显示，GPS诱导了WT1特异性免疫反应，CD8+和CD4+ T细胞的抗原反应性分别平均增加了242%和80.5%。该研究旨在评估GPS与pembrolizumab联合治疗WT1阳性铂耐药、晚期转移性卵巢癌患者的疗效。

毅达资本近日完成对聚源生物数千万元A轮投资，助力其完成新原料基地建设，加速新蛋白产品研发及美妆、医疗市场应用研究。聚源生物专注于重组胶原蛋白设计与产业化应用，拥有国际领先的专利生产技术，产品已进入欧美高端美妆品牌供应链及医疗器械、食品等领域。重组胶原蛋白作为新型生物材料，具有广阔的应用前景，聚源生物凭借其技术优势和市场潜力，在资本市场获得认可，未来发展空间巨大。

LEXEO Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法LX2006罕见儿科疾病和孤儿药资格，用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）。LX2006是一种通过静脉注射的腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，编码人类frataxin基因。这些资格涵盖了与FA相关的心脏疾病和更广泛的症状。FA是一种罕见的、进行性的、多系统疾病，影响美国约每5万人中就有1人。它是一种由基因突变引起的遗传性疾病，破坏了细胞线粒体中蛋白质frataxin的正常生产。LX2006的BLA申请一旦获得批准，LEXEO可能有权获得优先审查券，并可出售或转让。孤儿药资格由FDA授予旨在治疗影响美国少于20万人的罕见疾病的药物或生物制品。R. Nolan Townsend表示，获得这两种资格表明了新疗法如LX2006对于FA患者的巨大紧迫性。LEXEO计划在2021年启动一项针对与FA相关的心肌病患者的LX2006的I/II期临床试验。

Rafael Pharmaceuticals宣布，其主导化合物devimistat的数据被选为在2021年欧洲医学肿瘤学会世界胃肠肿瘤大会（ESMO）上进行口头报告。公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，公司主要临床研究员将在ESMO上分享devimistat在胰腺癌和胆管癌临床试验中的最新进展。该研究旨在为这两种难以治疗的癌症提供新的治疗选择。devimistat通过抑制癌细胞生长，有望提高胰腺癌和胆管癌的生存率。CPI-613®（devimistat）是一种新型抗癌药物，可靶向癌细胞线粒体中的酶，从而干扰肿瘤细胞的能量代谢。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Rafael开始胰腺癌和急性髓系白血病（AML）的关键性3期临床试验，并将devimistat指定为孤儿药用于治疗胰腺癌、AML、骨髓增生异常综合征、外周T细胞淋巴瘤、软组织肉瘤、伯基特淋巴瘤和胆管癌。欧洲药品管理局（EMA）已将devimistat指定为孤儿药用于胰腺癌和AML。

Antheia公司成功完成B轮融资，筹集7300万美元，由Viking Global Investors领投，资金将用于推动首个药用化合物上市、扩大产品管线和生产规模。Antheia致力于合成生物学领域创新，通过全细胞生物工程技术生产复杂药物，解决植物源药物供应链脆弱的问题，提高基本药物生产弹性和敏捷性。公司技术可应用于多种药物，包括镇痛药、镇咳药等，并有望解决“不可用药”的靶点，为医疗保健系统提供更大弹性和应急准备。

Longeveron公司宣布，其研发的用于治疗与衰老相关的危及生命条件的细胞疗法Lomecel-B的两个摘要被接受在2021年11月10日至14日在亚利桑那州凤凰城举行的美国老年学会（GSA）2021年科学会议上进行海报展示。这两个摘要分别涉及Lomecel-B在治疗衰老相关衰弱和阿尔茨海默病中的研究设计和理由。Longeveron正在开展针对衰老衰弱、阿尔茨海默病、代谢综合征、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和先天性左心发育不良综合征（HLHS）的1期和2期临床试验。公司致力于推进Lomecel-B及其他细胞疗法产品候选人的关键3期临床试验，以实现监管批准、商业化和在医疗保健领域的广泛应用。

Cidara Therapeutics在31届欧洲临床微生物学和感染病大会上展示了关于其新型一周一次的棘白菌素类抗真菌药物rezafungin的新分析数据。这些数据来自STRIVE Phase 2临床试验的亚组分析，表明rezafungin在治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病方面具有潜力。研究显示，与标准治疗药物卡泊芬净相比，rezafungin在治疗初期就能显著减少血培养转阴时间。此外，Cidara还展示了三项关于rezafungin和真实世界棘白菌素使用的电子海报，讨论了 rezafungin的安全性和耐受性、改进的MIC测试方法以及真实世界中的棘白菌素使用情况。Cidara正在进行的Phase 3 ReSTORE临床试验将进一步验证rezafungin的安全性和有效性。

Alpine Immune Sciences与Merck达成临床试验合作及供应协议，共同评估Alpine的ALPN-202（一种新型CD28共刺激剂和双重检查点抑制剂）与Merck的KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用的安全性和有效性。该合作旨在推进癌症和自身免疫/炎症性疾病的治疗。ALPN-202在前期临床前研究中显示出优于单独检查点抑制的效果。此次合作将有助于Alpine在临床试验中推进这一机会，并与NEON-1试验一起，为多种癌症和治疗方案提供见解。Alpine致力于通过独特的蛋白质工程技术开发多功能免疫疗法，改善患者的生活质量。

Meissa Vaccines公司宣布，其研发的预防严重呼吸道病毒感染的疫苗候选产品MV-012-968在婴儿和幼儿的1c期临床试验中已开始给药，这是首个接受该疫苗的血清阴性参与者。该研究旨在评估MV-012-968的安全性和免疫原性，共有45名6至24个月大的儿童参与，研究地点在美国三个地点。MV-012-968是一款无针、无佐剂的鼻内减毒活疫苗，旨在保护婴儿和有风险的老年人免受呼吸道合胞病毒（RSV）感染。RSV是婴儿支气管炎和病毒性肺炎的主要原因，每年导致美国约1%的婴儿住院，全球5岁以下儿童中，RSV每年造成超过66,000人死亡和约300万次住院。Meissa的CEO兼联合创始人Martin Moore博士表示，该疫苗候选产品有望在60多年后首次免疫RSV，该疫苗已在成人和儿童中显示出良好的耐受性和诱导粘膜（IgA）抗体的能力。