Kintara Therapeutics宣布了其领先化合物VAL-083在MD Anderson癌症中心进行的开放标签二期临床试验的初步数据。该试验针对复发性的胶质母细胞瘤（GBM）患者，这些患者在接受替莫唑胺治疗后疾病复发。试验中，48名患者接受30 mg/m2/天的剂量，中位总生存期（mOS）为8.0个月。与历史数据相比，这一结果令人鼓舞。研究还显示，骨髓抑制是最常见的副作用，5名患者出现了可能与VAL-083相关的严重不良事件。Kintara首席执行官Saiid Zarrabian表示，这些数据支持进一步评估VAL-083作为GBM治疗方案的潜力。VAL-083在多项临床试验中显示出对多种肿瘤类型的活性，包括肺癌、脑癌、宫颈癌和血液癌。Kintara正在推进VAL-083和REM-001的临床研究，旨在为癌症患者提供新的治疗选择。

美国佛罗里达州坦帕的莫菲特癌症中心成为首个招募患者的美国临床试验中心，这是由Achilles Therapeutics公司发起的CHIRON临床试验，旨在评估针对晚期非小细胞肺癌的克隆性新抗原T细胞（cNeT）疗法的安全性、耐受性和活性。该试验是开放标签、多中心的I/IIa期临床试验，预计将招募约40名患者。Achilles Therapeutics公司利用其cNeT平台，针对每位患者的特异性克隆性新抗原进行前瞻性靶向，并生成包括活性cNeT成分剂量在内的全面特征描述。试验的主要目标是评估cNeT的安全性，而临床疗效将作为次要指标进行评估。同时，还将探索潜在的临床活性生物标志物和影响反应的因素。

Catalyst Biosciences将于2021年7月19日举办研发日活动，聚焦其蛋白酶药物平台，特别是针对补体调节的CB 4332。活动将包括比利时根特大学Key Opinion Leader Filomeen Haerynck的演讲，讨论补体因子I（CFI）缺乏症和其他补体系统疾病的治疗现状。Catalyst管理团队将介绍即将进行的临床试验和利用蛋白酶药物平台解决补体通路的优势。此外，将讨论CB 4332的1/2期临床试验计划，包括中期筛选和疾病自然史研究。Catalyst的补体产品组合包括CB 4332和CB 2782-PEG，后者已授权给Biogen用于治疗干性年龄相关性黄斑变性。Catalyst的蛋白酶工程平台还支持其他补体项目的研究。

天境生物宣布其基于T细胞共刺激分子4-1BB开发的双特异性抗体药物管线取得多项研发进展，其中TJ-CD4B作为靶向肿瘤抗原Claudin 18.2和T细胞共刺激分子4-1BB的创新双特异性抗体，已完成美国1期临床试验首例患者给药，并计划在中国加入多中心剂量扩展研究。另一款产品TJ-L14B，同时靶向PD-L1和4-1BB，预计2021年下半年在中国开展临床试验。天境生物致力于创新生物药的研发和商业化，拥有超过15个具有全球竞争力的创新药研发管线。

NS Pharma公司宣布，在PPMD 2021年年度会议上展示了VILTEPSO（viltolarsen）注射剂长期疗效和安全性数据。数据显示，接受VILTEPSO治疗超过两年的DMD患者，其运动功能在临床相关测量中保持稳定，而DMD历史对照组则出现功能下降。该研究包括16名患者，他们从短期试验中自愿加入长期试验，并在37、49、73和109周进行评估。疗效结果显示，VILTEPSO在站立、跑步/行走和6分钟步行测试等指标上均优于历史对照组。最常见的不良事件为轻微至中度，包括咳嗽、鼻咽炎、皮疹、发热和呕吐。NS Pharma还正在开展VILTEPSO的确认性3期RACER53试验，以进一步评估其疗效和安全性。

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布，欧洲呼吸学会（ERS）发布了针对结节病的全新治疗指南，其中包括Acthar® Gel（皮质类固醇注射剂）在肺结节病临床管理中的应用。这是ERS首次发布的基于证据的临床实践推荐，旨在为治疗结节病患者的医生提供指导。指南支持了美国结节病专家小组最近发布的共识声明，该声明支持在肺结节病管理中使用Acthar Gel。Mallinckrodt继续投资研究，以更好地了解Acthar Gel的疗效和安全性。美国结节病专家小组的共识声明提供了关于Acthar Gel在治疗结节病中的使用指南，包括剂量、伴随药物和不良事件管理。

Novocure公司宣布HEPANOVA临床试验最终结果，该试验评估了Tumor Treating Fields (TTFields)与索拉非尼联合治疗晚期肝细胞癌的安全性和有效性。21名可评估的患者中，疾病控制率为76%，客观缓解率为9.5%。完成至少12周TTFields治疗的患者中，疾病控制率为91%，客观缓解率为18%。最终HEPANOVA结果将于7月1日在虚拟ESMO世界胃肠癌大会上公布。该试验纳入了27名无法手术的肝细胞癌患者，其中52%的患者CTP评分7或8，代表肝脏功能显著受损。22%的患者生存时间少于12周。索拉非尼治疗的中位持续时间为9周，远短于历史对照。TTFields治疗的中位持续时间为10周。Novocure首席科学官Uri Weinberg表示，他们对HEPANOVA结果感到鼓舞，特别是考虑到研究人群的预后较差和低治疗暴露。Novocure计划尽快启动一项随机对照试验，并与关键意见领袖合作，最终确定一个结合晚期肝癌治疗现状的方案。Novocure特别感兴趣的是，在侵袭性疾病中使用TTFields与免疫疗法的潜力，因为体内数据表明，使用TTFields与抗PD-1疗法联合使用比单独使

Acticor Biotech宣布完成其针对急性缺血性卒中患者的新型人源化单克隆抗体片段glenzocimab（ACT017）的1b/2a期研究ACTIMIS的招募工作。该研究是一项多国、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、单平行剂量递增的1b/2a期安全性及疗效研究，旨在评估glenzocimab作为标准治疗方案的辅助治疗对急性缺血性卒中的效果。glenzocimab针对血小板糖蛋白VI（GPVI）进行抑制，具有抗血栓形成作用，同时降低出血风险。研究的主要目标是评估glenzocimab作为溶栓或溶栓联合血栓切除术的辅助治疗的安全性和有效性。此外，glenzocimab还被评估用于治疗COVID-19感染患者的急性呼吸窘迫综合征。Acticor Biotech是一家专注于开发治疗急性血栓性疾病，包括缺血性卒中的创新疗法的临床阶段生物技术公司。

Precision BioSciences宣布，其第四个CAR T疗法项目PBCAR19B的Phase 1临床试验已开始，该疗法针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者。PBCAR19B是一种新型免疫逃逸CAR T stealth细胞候选药物，旨在提高同种异体CAR T细胞的持久性，无需长期免疫抑制。该研究旨在评估PBCAR19B的安全性及临床活性，并确定最大耐受剂量和任何剂量限制性毒性。PBCAR19B通过降低T细胞和NK细胞的排斥，以及通过抑制MHC分子表达来减少CAR T细胞被杀伤。Precision BioSciences利用其ARCUS基因编辑平台，通过单步工程过程修改从健康供体中提取的高质量T细胞，以优化CAR T疗法候选药物。

Pharvaris公司在EAACI年度大会上展示了PHA121（PHA-022121）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的多剂量安全性和药代动力学（PK）数据。该研究包括38名健康志愿者，他们每天两次口服PHA121，剂量从12mg到50mg不等，持续10天。结果显示，PHA121在高剂量下耐受性良好，所有不良事件均为轻微，且在治疗结束后72小时内完全恢复。药代动力学数据显示，PHA121在给药后1.00至1.75小时内达到峰值血浆水平，且在三天内达到稳态，血浆水平始终高于治疗阈值。Pharvaris首席执行官表示，这些数据支持PHA121在HAE患者中预防性使用的进一步开发。Pharvaris正在开发PHA121的软胶囊和缓释片剂，分别用于按需治疗和预防治疗HAE。

HDT Bio Corp.宣布其HDT-301 COVID-19 RNA疫苗的IND申请已获得FDA批准，将进行美国基于的1期临床试验。该疫苗旨在提供对SARS-CoV-2变种的防护。试验将招募60名18至65岁的健康志愿者，评估两种注射剂的安全性。此外，HDT Bio还与Gennova Biopharmaceuticals合作开发了HGCO19疫苗，目前在印度进行1/2期临床试验。HDT Bio还与中国的合作伙伴开展HDT-301疫苗的合作。公司CEO Steve Reed表示，FDA的批准是验证其LION技术和帮助降低国际健康不平等的重要一步。HDT Bio的创新疫苗使用专有的LION配方将免疫刺激RNA片段递送到目标细胞，与现有mRNA疫苗不同，其RNA载荷设计在体内自我扩增，有效激活免疫系统，降低剂量，提高安全性并降低制造成本。HDT Bio还获得了290万美元的资助，用于开发HIV-1 RNA疫苗。

葛兰素史克（GSK）旗下创新双药治疗方案多伟托®（拉米夫定多替拉韦片）于2021年6月26日在中国正式上市，为中国HIV感染者提供了一种全新的治疗选择。该方案由固定剂量的多替拉韦和拉米夫定组成，能减少药物种类，同时达到病毒学抑制疗效。GSK中国处方药和疫苗总经理齐欣女士表示，多伟托®的上市是对“不放弃任何一位艾滋病患者”使命的最佳印证。GSK已在中国HIV防治领域深耕二十余年，致力于为中国患者引入业界领先的HIV创新解决方案。

Alzamend Neuro公司向美国食品药品监督管理局提交了针对AL001药物的IND申请，以启动针对阿尔茨海默病患者的1期临床试验。AL001是一种基于锂的离子共晶口服疗法，旨在治疗与轻度、中度和重度认知障碍相关的痴呆症。公司计划在初步研究完成后，启动1/2a期临床试验，评估AL001在阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。如果数据良好，公司计划进行后续的2b期临床试验，以确定关键3期临床试验的安全性和有效性。Alzamend Neuro致力于通过支持治疗和治愈痴呆症和阿尔茨海默病的产品开发全生命周期，推动神经退行性疾病和精神性疾病的创新治疗。

HUTCHMED宣布，美国FDA已接受其针对surufatinib新药申请，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌肿瘤，目标审批日期为2022年4月30日。surufatinib已获得快速通道和孤儿药资格认定，其在中国进行的两项III期临床试验显示积极疗效。HUTCHMED计划将数据提交给欧洲药品管理局，并已在美国启动了扩大访问方案，以确保患者获得治疗。

Orexo公司宣布，其数字疗法modia™与舌下含服布托啡诺/纳洛酮结合用于治疗阿片类药物使用障碍（OUD）的关键研究已开始招募首位参与者。这是一项随机、开放标签、平行组研究，旨在评估modia™与布托啡诺/纳洛酮背景疗法相比，单独使用布托啡诺/纳洛酮是否能更有效地减少非法阿片类药物的使用。研究计划在美国35个地点招募约400名自愿寻求治疗的OUD患者。Orexo公司拥有丰富的OUD市场经验，并致力于通过提供全面的解决方案来应对阿片类药物滥用问题。

George Medicines启动两项III期临床试验，测试其专有 triple 组合候选药物GMRx2作为高血压一线治疗。该新型低剂量组合药片在早期临床试验中显示出优于传统血压治疗的疗效，且无额外副作用。GMRx2包含telmisartan、amlodipine和indapamide三种成分，旨在控制高血压。George Medicines是一家专注于提供创新和可及性药物以应对全球主要死因的后期药物开发公司，其研发的GMRx2旨在为心血管疾病和糖尿病等非传染性疾病患者提供更优的治疗方案。高血压是全球主要的可预防风险因素，美国有超过1亿成年人患有高血压，但只有四分之一的人血压得到充分控制。如果III期临床试验成功，GMRx2有望在2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

Addex Therapeutics宣布，其研究揭示了mGlu2受体的结构，这一发现有助于加速药物发现和开发。该研究由斯坦福大学的Georgios Skiniotis教授领导，与哥本哈根大学合作，发表在《自然》杂志上。Addex的mGlu2正变构调节剂ADX71149正在用于治疗癫痫的临床研究中，而mGlu2负变构调节剂则处于神经认知障碍的早期开发阶段。这一研究提供了对mGlu2受体功能的深入了解，有助于计算机辅助药物发现和优化先导变构化合物。