Hospital IQ获得Baxter Ventures和Health Velocity Capital领投的2500万美元C轮融资，用于加速公司增长，包括产品开发、销售和营销、客户服务以及与Allscripts和Cerner等现有合作伙伴的进一步合作。该公司去年业绩显著，收入翻倍，客户群增长50%，平台使用率增长14倍。Hospital IQ CEO Rich Krueger表示，公司将利用这笔资金推动运营扩张，并支持更多健康系统优化性能。过去十年，Hospital IQ倡导通过预测分析、工作流程和通讯实现运营卓越，其平台已成为美国提供商的行业标准。Health Velocity Capital的Bruce Crosby表示，该公司致力于投资领先的医疗软件和服务公司，以降低医疗保健成本、提升患者体验和构建更可持续的医疗保健体系。

Lumos Pharma公司宣布，其针对儿童生长激素缺乏症（PGHD）的领先药物LUM-201的Phase 2 PK/PD研究OraGrowtH212试验已开放招募。该试验旨在记录LUM-201在轻度至中度PGHD患者中产生的剂量相关反应和增加的GH脉冲释放。该研究在智利圣地亚哥的San Borja Arriaran临床医院进行，将评估LUM-201在24名随机分配到两个剂量组（1.6 mg/kg/天和3.2 mg/kg/天）的PGHD患者中的药代动力学（PK）和药效学（PD）效果。主要结果指标是评估增强的GH脉冲性和LUM-201的药代动力学。安全数据和身高标准差分数（SDS）也将作为次要结果指标。

Onconova Therapeutics公司宣布，其针对KRAS+非小细胞肺癌的口服rigosertib与nivolumab联合疗法的1/2a期临床试验取得初步积极结果。数据显示，该联合疗法在治疗晚期转移性KRAS+非小细胞肺癌患者中显示出潜在的抗肿瘤活性，且在试验中rigosertib的最高耐受剂量尚未达到。该试验目前处于剂量递增阶段，并正在招募患者。基于初步结果，公司正在准备修改方案，以评估更高剂量的rigosertib与静脉注射nivolumab联合使用的疗效。Onconova首席执行官表示，这些初步结果令人鼓舞，显示出rigosertib克服KRAS突变肺癌中检查点抑制剂耐药性的潜力。

ORIC Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其ORIC-533新药申请（IND），使其进入首个人体临床试验。ORIC-533是一种针对CD73的高效口服小分子抑制剂，CD73是腺苷途径的关键节点，被认为在化疗和免疫疗法耐药中起核心作用。ORIC计划在2021年下半年启动ORIC-533的1期临床试验，以评估其在癌症患者中的安全性、药代动力学和初步疗效。这是2021年三个计划中的第一个IND/CTA申请，ORIC-944的IND申请和ORIC-114的CTA申请预计将在下半年进行。

Denali Therapeutics宣布其合作伙伴Sanofi已经开始进行DNL758（SAR443122）的二期临床试验，这是一种针对皮肤红斑狼疮（CLE）的RIPK1小分子抑制剂。DNL758是Denali和Sanofi于2018年10月达成的一项广泛合作协议的一部分，该协议旨在全球开发和商业化RIPK1抑制剂。此外，Denali将因DNL758的二期临床试验而从Sanofi获得1500万美元的里程碑付款。RIPK1是肿瘤坏死因子（TNF）受体通路中的关键信号蛋白，是炎症和细胞死亡的调节因子。Sanofi负责DNL758的开发和商业化，并承担所有相关成本。Denali有权获得开发、监管和销售里程碑付款以及产品销售提成。

Catalyst Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其Marzeptacog alfa（激活）MarzAA快速通道资格，这是一种皮下注射的下一代工程化凝血因子VIIa（FVIIa），用于治疗因子VII缺乏症患者的间歇性出血。Catalyst正在招募因子VII缺乏症患者进行1/2期开放标签研究。该试验与正在进行3期注册试验并行，评估MarzAA治疗A或B型血友病且有抑制剂的患者的间歇性出血。快速通道是FDA的一个旨在促进和加速具有治疗严重疾病或条件未满足医疗需求的药物候选人的开发和审查的程序。获得快速通道资格的药物候选人有资格获得FDA更大的访问权限，以及优先审查和滚动审查的营销申请。Catalyst总裁兼首席执行官Nassim Usman表示，获得第二个快速通道资格是MarzAA开发计划的重要里程碑，他们期待与FDA继续合作，为因子VII缺乏症、A或B型血友病且有抑制剂、Glanzmann血小板无力症和其他严重出血障碍的患者提供安全有效的治疗。MarzAA是唯一正在开发的皮下注射旁路药物，用于间歇性治疗出血事件，有可能显著改善患有多种遗传性或获得性出血障碍的患者的生命。FDA于

Atsena Therapeutics宣布其针对GUCY2D相关利伯先天性黑蒙（LCA1）的基因疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，该病是一种影响视网膜的遗传性眼病。该疗法正处于I/II期临床试验中，旨在治疗严重视力障碍或因GUCY2D相关LCA1导致的失明。孤儿药指定为该疗法提供了税收抵免、免收某些FDA申请费和七年市场独占权等优惠。Atsena的LCA1项目基于佛罗里达大学超过15年的研究，并与Sanofi独家许可了基因疗法的权利。LCA1是儿童失明最常见的原因之一，约占LCA患者的20%。Atsena Therapeutics是一家专注于开发遗传性失明新型疗法的临床阶段基因疗法公司，其研发管线基于腺相关病毒（AAV）技术平台，旨在克服遗传性视网膜疾病带来的挑战。

AskBio宣布其基因疗法LION-101获得FDA的快速通道认定，用于治疗LGMD2I/R9型肌肉萎缩症。LION-101是一种基于rAAV的基因治疗载体，通过静脉注射一次治疗。FDA已批准开展一项多中心1/2期临床试验，评估其在LGMD2I/R9患者中的安全性、耐受性和疗效。AskBio计划于2022年上半年开始LION-101的临床试验。FDA的快速通道认定旨在加速新疗法的审查，为严重疾病提供早期治疗。LGMD2I/R9是一种肌肉萎缩症，由FKRP基因突变引起，目前尚无改变疾病进展的治疗方法。AskBio是一家专注于开发基因疗法的公司，其产品线包括用于庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭的疗法。

ANAVEX® 2-73治疗显著提高了SIGMAR1 mRNA生物标志物的表达，与主要和次要临床疗效终点（CoA和MDS-UPDRS Part III和MDS-UPDRS Total）的改善显著相关。该研究显示，与安慰剂相比，ANAVEX® 2-73治疗组的MDS-UPDRS总分提高了14.51分（p = 0.034）。这些数据加强了ANAVEX® 2-73作为治疗帕金森病的新靶点人群的监管途径。研究结果表明，ANAVEX® 2-73通过激活SIGMAR1受体，可以恢复体内完整的管家功能，对恢复神经细胞稳态和促进神经可塑性至关重要。此外，ANAVEX® 2-73在治疗帕金森病相关症状方面表现出良好的耐受性和安全性，并显示出改善睡眠和认知功能的潜力。

COMPASS Pathways公司完成了其针对难治性抑郁症的COMP360麦角酸二乙胺（psilocybin）疗法的IIb期临床试验，这是迄今为止世界上最大的psilocybin疗法试验。试验共招募了216名患者，目前已有约230名患者接受了治疗，预计所有治疗将在7月8日前完成。试验是一项随机对照、双盲、剂量范围研究，旨在评估psilocybin疗法的安全性和有效性。公司表示，尽管面临疫情挑战，但团队依然致力于确保患者和团队的安全，并期待在2021年底报告数据。

KalVista Pharmaceuticals在2021年EAACI大会上宣布，其多个关于遗传性血管性水肿（HAE）的研究摘要被接受。这些研究包括一项关于口服KVD900单次治疗显著减缓HAE进展和加速攻击缓解的2期临床试验结果，以及关于nC1-HAE在美国的患病率、nC1-HAE在美国的当前管理、KVD998052在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）小鼠模型中改善动脉血氧合以及KVD998083保护小鼠免受卡托普利诱导的血管渗漏和高分子量激肽原裂解的研究。KalVista是一家专注于小分子蛋白酶抑制剂发现、开发和商业化的临床阶段制药公司，其产品线包括针对HAE和糖尿病黄斑水肿（DME）的创新小分子血浆激肽释放酶抑制剂。

Agios Pharmaceuticals向欧洲药品管理局（EMA）提交了mitapivat的上市许可申请（MAA），用于治疗欧盟地区成人的丙酮酸激酶（PK）缺乏症。此举紧随公司近期向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的mitapivat的新药申请（NDA），用于治疗美国成人的PK缺乏症。mitapivat是一种针对PK缺乏症的创新疗法，旨在改善患者的生活质量。目前，PK缺乏症没有获批的治疗方法，现有的治疗方法如输血和脾切除术存在风险。Agios表示，期待与FDA和EMA合作，为PK缺乏症患者提供新的治疗选择。该申请基于ACTIVATE和ACTIVATE-T两项关键研究的成果，这些研究评估了mitapivat在未定期输血和定期输血的PK缺乏症患者中的疗效和安全性。

Rockwell Medical公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其铁缺乏性贫血治疗药物Ferric Pyrophosphate Citrate（FPC）的IND（新药临床试验）会议申请，旨在支持其在家庭输注治疗环境下进行的FPC Phase 2临床试验。FPC旨在治疗铁缺乏性贫血并维持血红蛋白水平，针对的是接受家庭输注治疗的患者。Rockwell Medical公司致力于开发下一代输注铁技术平台，FPC有潜力为多种疾病状态下的铁缺乏提供变革性治疗，降低医疗保健成本并改善患者的生活。该公司已有两个FDA批准的治疗产品，针对透析患者，是FPC平台开发的前两个产品。Rockwell Medical公司正在开发FPC，用于治疗透析外患者的铁缺乏，这些患者在家中接受静脉用药，这是一个庞大且快速增长的健康保健领域。

Regenerative Patch Technologies公司宣布了其CPCB-RPE1植入物在治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的临床试验结果。该植入物是一种生物工程支架，支持一层由干细胞衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞。在15名患有地理萎缩（AMD的晚期形式）的患者中，植入物被安全地植入最严重的眼睛。在植入后平均34个月（12-48个月）的随访中，27%的患者视力提高了5个字母以上，33%的患者视力保持稳定。与未接受治疗的眼相比，80%的患者视力下降了5个字母以上。该研究结果表明，CPCB-RPE1植入物在治疗晚期干性AMD方面具有安全性和耐受性，并显示出改善视力的潜力。

MediciNova公司宣布将进行一项小鼠研究，以评估MN-166（ibudilast）在氯气诱导的肺损伤和致死性小鼠模型中的疗效。该研究是MediciNova与美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与开发局（BARDA）合作的结果，旨在将MN-166（ibudilast）作为针对氯气引起的肺损伤（如急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和急性肺损伤（ALI））的潜在医疗对策。研究将评估生存率、临床状态和肺组织学变化。MN-166（ibudilast）是一种小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶类型-4（PDE4）和炎症细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）。MediciNova是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，正在开发针对炎症、纤维化和神经退行性疾病的多种新型小分子疗法。

Kymera Therapeutics宣布，其药物KT-474在单剂量递增剂量部分的1期临床试验中，达到了并超过了85%的降解目标，且在300毫克剂量下，中位降解率达到90%。该药物在单剂量给药后，在所有剂量水平上降解维持至少六天，且至今未观察到与治疗相关的副作用。美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对KT-474多剂量递增部分的1期临床试验的部分临床暂停。Kymera计划于2021年7月重新开始重复给药。这项研究是首个在随机、安慰剂对照的健康志愿者研究中证明靶向蛋白降解机制的降解剂。KY-474是一种口服生物利用度高的IRA4降解剂，正在开发用于治疗由TLR/IL-1R驱动的免疫炎症疾病，如特应性皮炎、痤疮性毛囊炎、类风湿性关节炎等。

MaaT Pharma公司宣布，其针对肿瘤领域的微生物组生态疗法研究取得重要进展，DSMB建议继续进行剂量寻找阶段的第四期CIMON临床试验，且无需调整。该试验旨在研究MaaT033口服胶囊产品在急性髓系白血病（AML）或高危骨髓增生异常综合征患者中的最大耐受剂量。MaaT033是一种口服、全生态、现成、标准化的、供体混合、高丰富度的微生物组生物疗法，旨在恢复肠道生态系统功能，改善临床结果并控制传统治疗相关的不良事件。MaaT Pharma致力于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD），已在急性髓系白血病和急性GvHD患者中实现概念验证，并完成了II期临床试验。公司拥有强大的发现和分析平台GutPrint®，用于评估药物候选者、确定新型疾病靶点和识别微生物组相关疾病的生物标志物。