Gilead Sciences公布了Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性乙型肝炎delta病毒（HDV）的2b期和3期临床试验的初步结果。结果显示，每日一次2mg的bulevirtide在3期临床试验中表现出良好的安全性和有效性，将在国际肝脏大会（ILC）2021年官方新闻节目中作为突破性进展进行展示。2b期临床试验显示，单独使用或与peginterferon alfa-2a联合使用bulevirtide，与24周时的HDV RNA下降和生化疾病活动改善相关。3期临床试验的数据将用于今年晚些时候向美国食品药品监督管理局（FDA）提交bulevirtide的申请。Bulevirtide已被FDA授予突破性疗法和孤儿药地位。Hepcludex在欧洲获得了有条件的市场授权和优先药物（PRIME）方案资格。这些数据支持了bulevirtide在治疗HDV中的安全性和有效性，并确认了这一治疗选择对慢性HDV患者的重要性。

Kura Oncology宣布，其针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）的口服、强效和选择性menin抑制剂KO-539的1/2期临床试验KOMET-001的1b阶段已开始，首个患者已接受治疗。该试验旨在确定KO-539在两个扩展队列（低剂量200mg和高剂量600mg）中的最低剂量，这两个队列均富含NPM1突变和KMT2A重排的复发/难治性AML患者。公司预计，推荐剂量队列的患者数据将作为试验注册部分的组成部分。KO-539在1a阶段的剂量递增部分中显示出广泛的疗效窗口，在复发或难治性AML患者中表现出单药活性，剂量范围从50mg到800mg。Kura计划在每个1b扩展队列中至少招募12名患者，评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效，以确定推荐剂量。此外，1b阶段还允许公司根据需要为每个队列招募多达18名额外患者。

Monopar Therapeutics在MASCC/ISOO 2021年会上公布了其针对头颈癌患者预防化疗放疗引起的严重口腔黏膜炎的Validive®（氯硝西泮HCl MBT）二期临床试验的患者人群分析。该分析为Monopar的二期b/三期VOICE试验的设计提供了依据，该试验正在美国招募口腔癌患者。Validive是一种新型黏膜下片剂，可延长并增强氯硝西泮在口腔黏膜放疗损伤区域的局部释放，降低巨噬细胞（存在于口腔黏膜免疫组织中的白细胞）释放的破坏性细胞因子的表达。二期临床试验结果显示，Validive 100 µg治疗组的发病率较安慰剂组降低26%，安全性与安慰剂相似，治疗依从性高（超过90%）。

Zenith Capital Corp.公布了一项重要研究，揭示了BET溴结构域抑制剂ZEN-3694在克服去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）对雄激素受体信号抑制剂（ARSi）耐药性中的作用。该研究由知名前列腺癌研究团队领导，发表在《临床癌症研究》期刊上。研究显示，mCRPC在用ARSi治疗时，可以将其谱系从腺癌转变为更具有侵袭性的神经内分泌型，这种转变对雄激素受体信号依赖性较低。ZEN-3694通过抑制BRD4和E2F1来调节这种谱系转变，这两种蛋白在细胞模型中抑制了神经内分泌前列腺肿瘤发展的程序。此外，ZEN-3694 Phase 1b/2a mCRPC研究的临床数据也支持了这一发现，该数据显示ZEN-3694在肿瘤对雄激素受体信号依赖性较低且对先前ARSi无反应的患者中最为有效。

Longeveron公司宣布，其针对轻度阿尔茨海默病患者的Lomecel-B输注疗法的一期临床试验结果摘要已被接受，将在2021年阿尔茨海默病协会国际会议上进行海报展示。该研究由阿尔茨海默病协会提供的两项神经炎症挑战赛资助，旨在评估Lomecel-B的安全性及疗效。结果显示，Lomecel-B输注后未出现阿尔茨海默病相关影像学异常，且低剂量Lomecel-B治疗组的认知能力下降速度低于安慰剂组。Longeveron计划在2021年下半年将Lomecel-B推进至二期临床试验。

Aerami Therapeutics宣布启动其药物-设备组合产品候选AER-901的1期临床试验，该药物为吸入型伊马替尼，用于治疗肺动脉高压（PAH）。由于目前治疗PAH的药物仅限于血管扩张剂，且无一种药物能改变疾病进程，AER-901有望为患者提供新的治疗选择。AER-901通过吸入给药，直接作用于疾病部位，有望减少所需的剂量，避免口服伊马替尼的副作用。Aerami与杭州康恩贝制药有限公司达成独家许可和开发协议，在中国大陆、香港、澳门和台湾开发AER-901。AER-901采用雾化制剂，旨在提高药物吸收和剂量一致性，避免或减少粉末吸入剂常见的咳嗽等副作用。AER-901通过Fox®装置每日一次吸入给药，该装置由Vectura Group plc授权，具有510k清标和CE标志。AER-901预计能够将药物更深入地沉积在肺部和小气道中，而粉末吸入产品则大部分沉积在喉咙。

Aquestive Therapeutics公司宣布，其针对癫痫患者管理癫痫发作群的新药Libervant™（地西泮）颊膜的新药申请（NDA）已重新提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。该申请是基于对2020年9月25日FDA发出的完整回复信（CRL）的回应，其中包含了额外的统计建模和对现有临床数据的支持分析。Aquestive期待在2021年底前获得FDA的PDUFA目标日期。Libervant™是一种颊膜给药的地西泮，旨在为那些需要间歇性地使用地西泮来控制癫痫发作的难治性癫痫患者提供快速治疗。Aquestive希望Libervant™能够作为一种非侵入性和创新的治疗形式，为那些目前无法得到充分治疗或放弃治疗的患者提供更合适的治疗方案。

Brickell Biotech宣布其合作伙伴Kaken Pharmaceutical在日本启动了一项针对原发性掌跖多汗症（PPH）患者使用sofpironium bromide凝胶的1期临床试验，以评估其药代动力学（PK）。PPH是一种常见的疾病，会导致手掌和脚底出汗过多，影响日常生活。在日本，约有5.33%的人口患有原发性掌多汗症，2.79%患有足底多汗症。目前，日本尚无批准的局部处方治疗药物。Brickell的CEO Deepak Chadha表示，他们很高兴看到Kaken在不到一年内启动了这项临床试验，并期待根据研究结果决定下一步行动。同时，Brickell在美国正在进行sofpironium bromide凝胶的3期关键性研究，预计将在2021年第四季度报告结果。Sofpironium bromide是一种抗胆碱能药物，旨在局部作用，并迅速代谢成活性较低的代谢物。Brickell专注于开发治疗皮肤疾病的创新疗法，其管理团队具有丰富的产品开发和全球商业化经验。

Endo International plc宣布，其旗下Endo Aesthetics公司研发的Qwo®（胶原酶Clostridium histolyticum-aaes）治疗成人女性中度至重度臀部蜂窝组织炎的数据将在2021年6月24日至27日在科罗拉多州阿斯彭举行的Cosmetic Bootcamp夏季活动上以三份电子海报的形式展示。Qwo®于2020年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人女性臀部蜂窝组织炎。海报将在会议期间在线提供。Qwo®的禁忌症包括对胶原酶或任何辅料过敏的历史、注射部位感染等。在临床试验中，84%接受Qwo®治疗的患者在注射部位出现瘀伤。最常见的不良反应包括注射部位的瘀伤、疼痛、结节和瘙痒。Endo Aesthetics致力于推动美学艺术的边界，研发针对未满足需求的治疗方案。Endo International plc是一家专注于提供高质量、提升生活品质的疗法的专业制药公司。

瑞士BASEL，2021年6月24日（全球新闻社）——临床阶段的生物制药公司VectivBio Holding AG（“Vectiv”或“VectivBio”）(纳斯达克：VECT)宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的下一代长效GLP-2类似物apraglutide孤儿药资格，用于预防罕见胃肠道疾病急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是一种严重、罕见的疾病，可由接受同种异体造血干细胞移植引起，供体的免疫细胞攻击患者的健康细胞。VectivBio计划在2022年第一季度开始一项评估apraglutide治疗aGVHD的二期临床试验。apraglutide目前正在进行一项全球三期临床试验，作为每周一次的治疗方案用于短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF）。此外，公司还计划在包括GVHD在内的其他适应症中开展apraglutide的临床研究。

Santen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其美国子公司Santen Inc.的处方眼药水Verkazia™（环孢素眼药水）0.1%用于治疗儿童和成人春季角结膜炎（VKC）。VKC是一种罕见且反复发作的过敏性眼病，主要影响儿童和青少年，可导致眼部表面严重炎症。未经适当治疗，严重病例可能导致角膜溃疡甚至失明。Verkazia是一种独特的油包水阳离子乳剂，能提高环孢素的眼部生物利用度，已被证明在VKC的管理中有效。该产品在全球多个国家和地区已用于VKC的治疗。在两项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验中，Verkazia显示出改善角膜炎症和眼部瘙痒的效果。Santen公司致力于为罕见眼科疾病患者提供创新解决方案，以保护他们的视力。

Fulcrum Therapeutics公布了其针对FSHD（面肩肱肌营养不良症）的Phase 2b临床试验ReDUX4的结果。结果显示，losmapimod在多个结构、功能和患者报告的终点上显示出与安慰剂相比的统计学上显著和临床相关的益处，包括减少肌肉脂肪浸润、改善可达到的工作空间和改善患者对变化的总体印象。尽管主要终点未达到，即DUX4驱动的基因表达变化未能在实验生物标志物终点中得到证实，但losmapimod在肌肉健康、功能和患者益处方面的积极效果表明其有潜力成为治疗FSHD的变革性疗法。Fulcrum计划在2021年下半年与包括FDA在内的卫生当局会面，以确定losmapimod在FSHD中的监管路径。

Carmot Therapeutics公司宣布启动CT-388的1期临床试验，CT-388是一种每周一次的GLP-1和GIP受体调节剂，旨在治疗肥胖和2型糖尿病。该药物通过Chemotype Evolution（CE）平台开发，具有改善耐受性和疗效的潜力。CT-388旨在减少肥胖和胰岛素抵抗，从而针对2型糖尿病的根本原因。试验将评估CT-388在健康超重和肥胖个体以及2型糖尿病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学活性。Carmot Therapeutics致力于发现和开发针对代谢疾病和癌症的疾病修饰疗法，其产品组合包括针对2型糖尿病、肥胖和其他代谢疾病的创新药物。

Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对vutrisiran的新药申请（NDA），vutrisiran是一种用于治疗成人hATTR淀粉样变性多神经病的RNA干扰疗法。FDA设定了2022年4月14日的行动日期，并指出目前不计划举行咨询委员会会议。vutrisiran已在美国和欧盟获得孤儿药资格，并在美国获得快速通道资格。该药物基于HELIOS-A研究的9个月结果，旨在通过沉默特定信使RNA来阻止野生型和变异型TTR蛋白的产生。HELIOS-A是一项全球性、随机、开放标签的3期研究，旨在评估vutrisiran的疗效和安全性。Alnylam致力于将RNA干扰技术转化为创新药物，以治疗罕见遗传病、心血管代谢病、肝病、感染和神经系统/眼科疾病。

IN3BIO Research Limited宣布获得保加利亚药品管理局和伦理委员会批准，在保加利亚启动其结直肠癌疫苗的I/II期临床试验。该公司将测试其创新的抗EGF疫苗IN01，与小型分子抑制剂（SMIs）联合使用，针对KRAS或NRAS（A组）或BRAF（B组）突变的结直肠癌患者。IN01疫苗是一种由IN3BIO设计和开发的专有生物融合分子，与佐剂Montanide ISA 51 VG ST混合后制成水包油乳剂（W/O），以增强治疗性疫苗的免疫反应。IN01疫苗可产生抗EGF抗体，捕获EGF并阻止其与细胞表面的EGF受体结合，从而防止受EGF介导途径影响的肿瘤细胞增殖。IN3BIO是一家位于英国的生物技术公司，致力于开发新的治疗药物，为癌症患者提供新的有效治疗方法，强调耐受性。自2010年成立以来，它已建立了一个广泛的研发平台，为多种癌症的多种指征提供潜在的治疗方法，包括单药治疗和与其他治疗方法的联合治疗。该公司在NSCLC中拥有免疫疗法项目，并在其他指征（头颈癌、结直肠癌和乳腺癌）中拥有管线。

阿斯利康与默沙东共同宣布，其开发的PARP抑制剂奥拉帕利（利普卓®）在中国获得附条件批准，用于治疗携带BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌患者。这一批准基于全球III期临床试验PROfound的研究结果，奥拉帕利将成为中国mCRPC患者的新治疗选择。北京大学泌尿外科研究所所长周利群教授指出，奥拉帕利的获批将为携带BRCA基因突变的mCRPC患者带来创新的治疗方案，并强调基因检测在前列腺癌诊疗中的重要性。阿斯利康全球执行副总裁王磊表示，阿斯利康致力于前列腺癌治疗领域，与合作伙伴共同将这款创新药物带给中国患者。默沙东全球高级副总裁田安娜表示，奥拉帕利的获批开启了中国晚期前列腺癌的精准治疗时代，期待其成为中国新的治疗标准。

恒瑞医药研发的创新药氟唑帕利获得国家药品监督管理局批准，用于铂敏感复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，这是继2020年12月获批用于治疗铂敏感复发性卵巢癌后的第二个适应症。氟唑帕利作为中国首个原研PARP抑制剂，在临床研究中显示高效低毒，能够显著延长患者生存期，降低疾病进展风险。恒瑞医药正积极拓展氟唑帕利的适应症，目前已有30余项研究登记，包括小细胞肺癌、乳腺癌等多种瘤种，并处于III期临床研究阶段。恒瑞医药将继续发掘氟唑帕利的潜力，为更多患者提供治疗机会。