中国首个获得国家药品监督管理局批准上市的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞药品奕凯达®（阿基仑赛注射液）正式上市，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。该药品基于复星凯特引进美国Kite公司全球首个获批治疗非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品Yescarta®进行技术转移并获授权在中国本地化生产。奕凯达®在中国开展的单臂、开放性、多中心桥接临床试验验证了其有效性和安全性，与Yescarta®美国注册临床试验及其真实世界研究的安全性与有效性数据高度相似。该药品的上市标志着中国肿瘤细胞治疗进入新阶段，为患者带来革命性的治疗方案。

Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma宣布在PPMD 2021虚拟年度会议上展示关于VISON-DMD研究的积极和具有统计学意义的顶线结果。该研究是一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的关键性2b期临床试验，结果显示vamorolone在2至6mg/kg/天的剂量范围内比安慰剂更有效，且安全性良好。vamorolone显示出比泼尼松更好的安全性和耐受性，对DMD患者的长期治疗可能具有前景。该研究的主要终点是站立时间（TTSTAND）速度，vamorolone 6mg/kg/天组与安慰剂组相比具有显著差异。此外，vamorolone在多个次要终点上均优于安慰剂，且对骨骼健康生物标志物的影响较小。Vamorolone作为一种新型解离性类固醇，有望成为现有皮质类固醇的替代品，为DMD患者提供新的治疗方案。

罗氏公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于Port Delivery System（PDS）与雷尼珠单抗（ranibizumab）的生物制品许可申请（BLA），该申请正在优先审查中，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。PDS是一种永久性可填充眼内植入物，旨在连续释放雷尼珠单抗，可能减少频繁眼部注射的治疗负担。一项关键性研究显示，PDS可延长治疗间隔至六个月，对超过98%的患者有效，且视力结果与每月雷尼珠单抗注射相当。欧洲药品管理局（EMA）也已验证了PDS在nAMD中的营销授权申请。

ObsEva公司在欧洲人类生殖和胚胎学学会（ESHRE）虚拟第37届年会上将展示其两个临床开发项目的数据。其中，Yselty（林扎戈利克斯）用于治疗子宫肌瘤导致的重度月经出血（HMB）的长期次要疗效数据将在口头报告中呈现，而Yselty治疗严重腺肌病的有效性和安全性初步研究结果将在电子海报中展示。此外，关于nolasiban用于体外受精（IVF）患者在胚胎移植前子宫收缩的研究数据也将以电子海报形式呈现。这些研究数据将在会议期间通过ESHRE会议门户提供。

Vifor Pharma Group宣布对IIIb期DIAMOND研究进行修订，增加新的与临床相关的终点，包括一个新的主要终点，即使用指南推荐剂量肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASi）治疗的高风险心力衰竭患者在钾管理方面的疗效。这一决定是在独立研究执行委员会的建议下，并考虑到COVID-19对招募的显著影响后做出的。由于COVID-19对招募的影响，导致临床试验如DIAMOND研究的进行受到干扰，患者招募数量少于预期，心血管事件的发生率也较慢。已有超过1000名患有心力衰竭和高血压或高血压病史的患者被纳入DIAMOND研究。修订终点后，预计2021年完成研究结果解读和剩余数据收集。主要研究者Javed Butler教授表示，新的主要终点将使我们能够研究Veltassa®在控制血清钾水平和可能预防使用RAASi治疗的心力衰竭患者发生高钾血症中的作用。Vifor Pharma Group首席医疗官Klaus Henning Jensen博士表示，这一决定是对参与试验的心力衰竭患者和医学界需要从DIAMOND研究的成果中学习的负责任的做法。Vifor Pharma Group将继续支持多个数据生成项目，包

生物医药高科技公司诺诚健华宣布其自主研发的新型多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂ICP-033获得国家药品监督管理局批准开展临床试验，这是公司第六款进入临床阶段的创新药。ICP-033具有全球自主知识产权，旨在治疗肝癌、肾细胞癌、大肠癌及其他实体肿瘤，通过抑制肿瘤血管生成和改善肿瘤微环境发挥抗肿瘤效应。此药是继ICP-332之后，诺诚健华今年第二个获批临床的新药，将丰富公司在实体瘤领域的产品管线，为全球癌症患者提供更多治疗选择。诺诚健华专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域，拥有多个新药产品处于不同研发阶段，并在全球多个地区设有分支机构。

基石药业宣布，其研发的选择性RET抑制剂普吉华在一线治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的中国患者中展现出显著疗效，计划向中国国家药品监督管理局递交新适应证上市申请。普吉华已在国内上市用于二线治疗，此次研究巩固了其在肺癌领域的领先地位。普吉华的疗效和安全性得到了认可，有望惠及更多患者。基石药业在肺癌精准治疗和免疫治疗领域占据优势，并与辉瑞合作开发ROS1抑制剂劳拉替尼。普吉华作为一类新药，已获得中国国家药品监督管理局批准上市，并纳入相关临床指南推荐。

印度全球化资本公司（IGC）宣布已完成其基于大麻二酚（THC）的实验性新药IGC-AD1的第三阶段一期临床试验，该药物旨在缓解阿尔茨海默病患者的症状。IGC已将IGC-AD1提交给美国食品药品监督管理局（FDA）进行审批，并获得了在阿尔茨海默病患者中进行临床试验的批准。该试验的第三阶段是最后一阶段，数据和安全监测委员会将审查第三阶段的数据，IGC将向FDA报告所有三个阶段的结果。试验中，IGC-AD1的剂量从每日一剂增加到第三阶段的每日三剂，以评估其安全性和耐受性。这是首个使用低剂量天然THC在阿尔茨海默病患者中进行的人体临床试验，IGC希望该药物能在未来临床试验中为全球预计到2030年受影响的5000万人提供缓解。

Arcus Biosciences宣布，在ARC-7三期临床试验的初步分析中，基于domvanalimab的组合疗法在作为初治（一线）治疗时对PD-L1≥50%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者显示出令人鼓舞的临床活性。同时，zimberelimab单药疗法表现出的活性与市场上其他公司的抗PD-1抗体相似。目前，所有三个试验组均未观察到意外安全信号，安全性特征与已知免疫检查点抑制剂一致。Arcus和Bilead将继续准备domvanalimab组合疗法的额外三期研究，并探索包括domvanalimab和etrumadenant在内的组合疗法开发计划。Arcus将举办电话会议和现场网络直播，更新domvanalimab项目的最新进展。

Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）宣布将于6月24日发布其针对罕见视网膜疾病进行的AAV基因疗法临床试验的12个月数据，包括成人患者和低剂量儿童患者。AGTC管理层将在同一天举行电话会议和网络直播，回顾ACHM CNGB3和CNGA3数据，并更新试验进展。网络直播将在AGTC投资者关系页面的事件和演示部分提供，电话会议可通过指定号码拨打。AGTC是一家处于临床试验阶段的生物技术公司，专注于开发针对罕见和致残性眼科、耳科和中枢神经系统疾病的基因疗法。

Rubius Therapeutics宣布在正在进行中的RTX-240 Phase 1/2临床试验中，首次对患者进行了RTX-240与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗复发/难治性或局部晚期实体瘤的给药。RTX-240旨在激活并扩大患者的自身免疫细胞，以产生广泛的抗肿瘤反应。结合免疫激动剂与PD-1检查点抑制剂有望防止癌症逃避免疫反应。该研究旨在评估RTX-240与pembrolizumab联合使用的安全性、耐受性、药代动力学、最大耐受剂量和推荐剂量方案。Rubius Therapeutics致力于开发一种名为Red Cell Therapeutics™的新类别药物，其RED PLATFORM®旨在通过基因工程和培养红细胞来治疗多种疾病。

Titan Pharmaceuticals宣布，其新型κ-阿片受体激动剂TP-2021植入物在治疗中度至重度慢性瘙痒症方面展现出延长疗效和持久性的潜力。该研究在华盛顿大学健康科学中心进行，结果显示TP-2021植入物在植入后14天内持续抑制瘙痒。此外，TP-2021植入物在体内的持续血浆浓度高于急性给药后提供治疗性止痒作用的水平。这一早期研究表明，TP-2021植入物在长期治疗瘙痒症方面具有潜力，Titan的ProNeura植入平台有望在体内长期提供肽的生物活性浓度。慢性瘙痒症是一种令人痛苦且难以治疗的疾病，而κ-阿片受体激动剂治疗的前景非常乐观。Titan计划在更大动物模型中优化TP-2021植入物，以实现更长的释放持续时间，并最终在人类中实现长达六个月或更长时间的疗效。

BioVie公司宣布，其用于治疗难治性腹水的药物BIV201（连续输注特利加压素）的Phase 2b临床试验已开始招募首位患者。该试验在美国九个知名研究中心进行，旨在评估BIV201在治疗肝硬化合并难治性腹水患者中的疗效。由于目前尚无批准的治疗方案，且患者一年生存率较低，该试验具有重要的医学意义。BIV201是一种连续输注的特利加压素，已在40多个国家用于治疗肝硬化相关并发症，但在美国和日本尚未上市。该试验的主要终点是评估BIV201治疗组和对照组的严重疾病相关并发症发生率以及腹水累积量的变化。如果试验结果积极，BioVie计划在2022年开始进行关键性Phase 3试验。此外，BioVie还计划在2022年进行BIV201治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）的关键性Phase 3研究。

Alpine Immune Sciences宣布在Synergy项目中为系统性红斑狼疮（SLE）患者进行ALPN-101 Phase 2临床试验的第一位患者给药，并实现与AbbVie合作的4500万美元的开发里程碑。Synergy是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2临床试验，旨在评估ALPN-101在治疗中度至重度SLE患者中的效果。ALPN-101是一种新型、双靶点T细胞共刺激通路抑制剂，有望改善严重自身免疫/炎症性疾病患者的预后。此外，Alpine Immune Sciences已与AbbVie达成2020年选择和许可协议，AbbVie将负责ALPN-101的未来临床开发、生产和商业化活动。Alpine Immune Sciences致力于开发创新免疫疗法，与全球领先生物制药公司建立了战略合作关系，并拥有多样化的临床和临床前候选药物管线。

SELLAS Life Sciences Group近日宣布，其领先临床候选药物galinpepimut-S（GPS）与检查点抑制剂nivolumab（Opdivo®）联合用于治疗恶性胸膜间皮瘤（MPM）患者的I期临床试验数据令人鼓舞。该研究显示，与目前治疗MPM的标准方案相比，GPS与nivolumab的联合治疗使患者生存期显著延长，其中一名晚期患者存活了25个月。公司预计将在2021年第四季度报告更多临床和免疫反应数据，包括对GPS混合物中WT1肽库的CD8+和CD4+ T细胞反应的评估，以及通过检测针对全长WT1蛋白的抗体（抗原内表位扩散）和针对其他关键肿瘤胎儿抗原的抗体（抗原间表位扩散）来评估表位扩散。

NovoBiome与法国国家农业、食品与环境研究院（INRAE）共同建立了一个名为NovoSift的创新性体外研究和发现平台，旨在深入研究微生物群与人体肠道之间的共生关系。该平台将利用人类肠道类器官和创新的报告系统，通过共聚焦显微镜和人工智能技术，测量微生物群与宿主之间的相互作用对肠道通透性的影响。这一合作项目旨在加速创新发展的步伐，并预计在五年内整合人力资源，提升体外研究范式。NovoBiome致力于开发突破性的活生物治疗产品，而INRAE的MetaGenoPolis单位在肠道微生物组元基因组学方面拥有世界级的专长。双方的合作将有助于加速微生物组科学和健康营养领域创新的发展。

山东鲁欣药业集团股票于2021年6月24日宣布，与HK inno.N公司签订了一项许可协议，获得在中国独家开发、生产和商业化注射型替格普兰制剂的权利，首付款和里程碑付款总额不超过500万美元。自2015年起，双方已在中国就替格普兰片剂（LXI-15028）达成许可协议。