Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceuticals宣布，其联合研发的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性方面取得积极进展。在正在进行的一期临床试验中，单次0.3mg/kg剂量的NTLA-2001导致血清TTR水平平均降低87%，28天后最高降低96%。该疗法具有良好的安全性，未观察到严重不良事件。这些数据首次表明，通过单次静脉注射CRISPR可以精确编辑体内的目标细胞来治疗遗传性疾病。NTLA-2001有望成为治疗ATTR淀粉样变性的唯一一次性治疗方案。

2021年6月28日，三优生物医药（上海）有限公司宣布完成B轮融资。本轮融资由领航新界资本与摩天石投资共同领投，惠远资本及老股东遂真投资共同跟投，领航新界投资合伙人兰志银先生于融资后进入三优生物董事会。三优生物CEO郎国竣博士表示：“公司将充分利用本轮融资，扩充研发及服务团队，加速完成一系列万亿抗体库的上线，并构建出‘模块化、自动化和集成化’高效组合的、国际领先的创新抗体药一体化研发服务平台，彻底解决顶级创新抗体药候选分子‘一将难求’的难题，彻底打通‘从靶点到药品IND’的各个环节，让所有有志于创新抗体药研发的公司或个人，都能充分利用三优的开放式平台，实现新药研发梦想。”

一项名为SUSTAIN FORTE的3期临床试验显示，对于2型糖尿病患者，奥泽美普（semaglutide）注射剂2毫克剂量相较于1毫克剂量，能够更有效地降低血糖水平。该研究在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》杂志发表，并在美国糖尿病协会的科学会议上展示。结果显示，使用2毫克奥泽美普的患者，其血糖水平（A1C）在40周后相比使用1毫克奥泽美普的患者，降低了2.2%，而后者降低了1.9%。此外，2毫克剂量的奥泽美普在体重减轻方面也显示出统计学上的显著效果，平均体重减轻6.9公斤，而1毫克剂量减轻6.0公斤。Novo Nordisk公司已向欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局提交了2毫克奥泽美普的新药申请。

Italfarmaco公司宣布了其在Becker肌肉萎缩症（BMD）患者中使用其专有HDAC抑制剂Givinostat进行的概念验证2期临床试验的初步数据。尽管Givinostat在主要终点上没有显示出与安慰剂相比的显著差异，但MRI数据显示Givinostat可以对抗肌肉恶化，支持其作为BMD治疗药物的进一步开发。公司在BMD中使用Givinostat的安全性特征与先前观察到的结果一致，没有观察到严重的安全问题。基于整体结果，公司计划与美国和欧盟监管机构会面，讨论Givinostat在BMD成人患者中的下一步开发步骤。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入51名19至61岁的男性患者，以2:1的比例随机接受Givinostat口服悬浮液或安慰剂，每日两次，持续12个月。

以色列生物技术公司Better Juice获得800万美元种子轮融资，由iAngels等公司领投。该公司成立于2017年，利用酶技术降低果汁糖分含量，减少80%的含糖量，同时保持营养价值。其技术通过微生物将果汁中的糖分转化为不可消化的化合物，如膳食纤维，且不影响果汁味道。Better Juice计划利用融资在以色列建立工厂，提高生产能力至现有40倍，并拓展至冰淇淋、软饮和果酱等食品品类。公司还计划加强市场营销，并解决微生物反应器清洁问题，以实现技术与现有制造工艺的无缝整合。

Neurana Pharmaceuticals公司在第23届美国介入疼痛医师协会会议上宣布，其关于托哌松对模拟驾驶表现、嗜睡和认知功能影响的科学摘要被接受并将在会上展示。该研究旨在评估托哌松200毫克每日三次和400毫克每日三次（超治疗剂量）在3天内对模拟驾驶表现、嗜睡、认知功能及安全性的影响，并与安慰剂和环苯扎平（阳性对照）进行比较。结果显示，接受托哌松200和400毫克每日三次的受试者在第1-3天的驾驶表现与安慰剂组无显著差异，而环苯扎平组的SDLP（标准差位置）显著更差。此外，接受托哌松的受试者在所有三项认知功能评估中与安慰剂组无显著差异。该研究结果表明，托哌松在治疗急性肌肉痉挛方面具有潜在益处，不会引起嗜睡或影响认知功能。

欧洲药品管理局的药品委员会（CHMP）对Astellas Pharma Inc.和FibroGen, Inc.研发的药物roxadustat治疗慢性肾病（CKD）相关贫血给予积极评价。roxadustat作为口服HIF-PH抑制剂，通过激活人体对血液中低氧水平自然反应的调节，提高血红蛋白水平。该药物有望成为欧洲首个用于治疗CKD相关贫血的口服药物。基于全面的三期临床试验结果，roxadustat在维持血红蛋白水平方面表现出显著疗效，且安全性良好。若欧洲委员会（EC）批准，roxadustat将成为首个在欧洲获得批准的HIF-PH抑制剂，用于治疗CKD相关贫血。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局的孤儿药品产品委员会（COMP）推荐授予其177 Lu-omburtamab-DTPA孤儿药品产品指定（OMPD），用于治疗髓母细胞瘤。EMA的积极意见已提交给欧洲委员会（EC），预计将在30天内获得孤儿药指定。这一指定是公司扩大欧洲开发计划并最终获得孤儿药独占权的一部分，以保护177 Lu-omburtamab-DTPA在欧盟治疗髓母细胞瘤。获得OMPD将使公司获得协议协助和指导，以准备符合欧洲监管要求的文件，从而提高市场授权时的批准机会。一旦获得批准，孤儿药还将获得10年的市场独占权。EMA根据多个标准授予孤儿药品产品指定，包括疾病的威胁性和致残性、孤儿指示的医学合理性、欧洲的发病率低于每10,000人5例，以及不存在满意的方法进行诊断、预防或治疗。Y-mAbs创始人、董事长兼总裁托马斯·加德表示，对COMP对孤儿药指定表示积极意见感到非常高兴。首席执行官克劳斯·莫勒博士进一步指出，孤儿指定加强了将177 Lu-omburtamab-DTPA带给急需替代治疗方法的患者的机会，并标志着Y-mAbs在欧洲发展中的一个重要里程碑。

Vir Biotechnology近日公布了其针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的两个新型HBV疗法VIR-2218和VIR-3434的临床试验新数据。这些数据展示了两种药物在单独使用或与其他药物联合使用时的积极安全性概况和HBsAg水平的降低。VIR-2218是一种小干扰RNA（siRNA），通过RNA干扰（RNAi）介导，VIR-3434是一种HBV中和性单克隆抗体。两项研究均显示，VIR-2218和VIR-3434在治疗慢性HBV感染方面具有潜在的治疗效果，且安全性良好。VIR-2218与PEG-IFN-α联合使用时，HBsAg水平下降更为迅速和显著。VIR-3434在健康志愿者中显示出良好的安全性，且在皮下注射后一周内迅速降低了HBsAg水平。公司计划在2021年下半年开始VIR-2218和VIR-3434的联合试验。

Lyndra Therapeutics宣布了一项关于LYN-013的临床前研究结果，LYN-013是一种口服、超长效、缓释的布佩诺啡胶囊，用于每周治疗阿片类药物使用障碍（OUD）。研究显示，LYN-013在动物模型中能够在一周给药期间维持布佩诺啡的药物水平，并抑制阿片类药物的自我给药。这项研究在药物依赖问题学院的83届年度科学虚拟会议上进行了口头报告。Lyndra Therapeutics首席执行官Patricia Hurter博士表示，LYN-013有可能为美国200万OUD患者提供每周一次的口服布佩诺啡治疗，这可能会改变OUD的治疗方式。LYN-013旨在改善布佩诺啡的口服生物利用度，并支持提高患者的生活质量。该研究由Lyndra与纽约州精神病学研究所合作赞助，评估了LYN-013的药代动力学和药理作用。

中国生物制药公司I-Mab宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已批准其CD38抗体felzartamab（TJ202/MOR202）开展针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的1b期临床试验。该试验旨在评估felzartamab在中国SLE患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。felzartamab是一种针对SLE中导致免疫介导组织损伤的CD38阳性B细胞的单克隆抗体，有望在治疗SLE方面具有独特优势。此外，I-Mab还正在开展两项与felzartamab相关的临床试验，旨在治疗多发性骨髓瘤。

杭州，2021年6月25日，创新药物研发公司Lynk Pharmaceuticals Co., Ltd.（以下简称“Lynk Pharmaceuticals”）宣布，其新型I类创新药物LNK01003已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准进入炎症性肠病（IBD）的临床试验。LNK01003是一种针对炎症性肠病的激酶抑制剂，在临床前研究中展现出低全身暴露和高肠道暴露的优势，从而减少了因广泛抑制免疫系统而导致的潜在毒性，成为具有更好疗效和安全性差异化的药物候选。这是Lynk Pharmaceuticals公司迄今为止开发和批准的第三个临床研究药物候选，显示了公司卓越的能力和执行力。公司创始人兼CEO赵魁（ZK）万博士表示，将寻求一切可能来加速LNK01003的临床开发，并期待其临床表现，希望尽快为患者带来更好和差异化的治疗方案。Lynk Pharmaceuticals成立于2018年，致力于发现和开发治疗癌症、免疫和炎症疾病的新型药物。由辉瑞、默克和强生等知名药企的资深药物研发专家和执行人员创立，Lynk Pharmaceuticals旨在通过开发创新疗法来满足未满足的医疗需求，成为市场领导者。截至目前，Lyn

天境生物宣布其新药CD38抗体菲泽妥单抗获得国家药品监督管理局批准开展针对系统性红斑狼疮的1b期临床研究，评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。菲泽妥单抗是一款高度差异化的CD38人源单克隆抗体，针对病理性B细胞，避免影响正常免疫功能。临床前研究显示菲泽妥单抗具有缓解系统性红斑狼疮病症的潜力，且药物安全性适应于长期维持治疗。天境生物正加速菲泽妥单抗的开发进程，并推动适应症扩展研究。此外，公司正在进行多发性骨髓瘤和膜性肾病的临床试验，预计年内递交生物制品上市申请。

Arrowhead Pharmaceuticals在28届FSHD国际研究大会上展示了其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的RNA干扰（RNAi）疗法ARO-DUX4的初步临床前数据。ARO-DUX4在相关模型中表现出良好的效果，成功抑制了DUX4及其靶基因的表达，并在FSHD小鼠模型中预防了DUX4和靶基因表达的升高，以及由此引起的体重减轻、肌肉纤维化和运动能力下降。此外，ARO-DUX4通过其TRiM™肌肉递送平台，在骨骼肌中实现了功能性的RNAi分子递送。Arrowhead计划在2021年第三季度申请监管批准，开始ARO-DUX4的临床研究。

BioMarin制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，推荐批准vosoritide在欧洲上市，用于治疗儿童成骨不全症。Vosoritide是一种每日一次注射的C型利钠肽（CNP）类似物，适用于2岁至青春期后生长板闭合的儿童。成骨不全症是人类最常见的非比例矮小症。预计欧洲委员会将在2021年第三季度做出最终批准决定。Vosoritide可能是欧洲首个获批治疗成骨不全症儿童的药物，并以VOXZOGO™品牌销售。据估计，欧洲、中东和非洲有超过11,000名儿童患有成骨不全症，符合使用vosoritide的条件。约三分之一的受影响儿童居住在获准在EMA许可下销售的国家。BioMarin预计，在中东和非洲国家获得EMA批准后，将通过指定患者销售进一步扩大患者获取渠道，并预计将促进额外的市场注册。此外，法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）已授予vosoritide临时使用许可，允许立即在授权流程下获得并报销该药物。CHMP的意见基于vosoritide临床开发计划的数据，包括评估其有效性和安全性的3期随机、双盲、安慰剂对照研究的成果。Vosoritide在美国的新药

Regulus Therapeutics公司宣布，在ADPKD（常染色体显性多囊肾病）治疗药物RGLS4326的Phase 1b临床试验中，首次患者队列的数据以及相关动物模型的新数据得到了展示。研究结果显示，RGLS4326在治疗ADPKD患者中表现出良好的耐受性，且未出现严重不良事件。此外，RGLS4326在动物模型中显示出对Pkd1基因和肾小管蛋白水平的调节作用，并改善了疾病标志物。这些数据为RGLS4326在ADPKD治疗中的潜力提供了进一步支持，并有助于推进该药物的临床研究。

InnoCare公司宣布，其新型RTK抑制剂ICP-033获得中国国家药品监督管理局批准进入临床试验阶段，这是该公司第六个进入临床开发的创新药物。ICP-033作为一种多靶点RTK抑制剂，旨在选择性抑制DDR1/2、VEGFR 2/3和PDGFR α/β，通过针对内皮细胞、周细胞和间质的多重协同机制，有望抑制血管生成和肿瘤细胞侵袭，恢复正常血管，逆转肿瘤微环境的免疫抑制状态，从而提高抗肿瘤效果。ICP-033可能作为单药治疗或与免疫疗法和其他靶向治疗药物联合使用，治疗肝癌、肾细胞癌、结直肠癌等实体瘤。InnoCare是一家致力于发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流和/或最佳药物的生物制药公司，专注于在中国和全球范围内满足未满足的医疗需求。