Mirum Pharmaceuticals在2021年6月23日至26日举办的国际肝脏大会上，将展示maralixibat在Alagille综合征患者中的综合安全性分析，并公布关于妊娠期肝内胆汁淤积症（ICP）患者报告结果的多国调查。公司还计划展示关于maralixibat治疗Alagille综合征和PFIC的长期临床安全性分析以及ICP患者瘙痒感的跨国调查。Maralixibat是一种新型口服药物，用于治疗罕见胆汁淤积性肝病，目前正在进行多项研究。Mirum还计划开展volixibat在原发性硬化性胆管炎和妊娠期肝内胆汁淤积症等疾病中的研究。此外，Mirum正在开发针对PFIC3和PFIC2的基因疗法项目。

Therapeutic Solutions International, Inc.公布新数据，证实其专利申请中低剂量纳曲酮与刺激T调节细胞药物之间具有强大协同作用。实验中，将FDA批准的癌症免疫疗法药物白细胞介素-2与低剂量纳曲酮结合，有效减少动物模型中的精神分裂症样行为。纳曲酮是一种经FDA批准的用于治疗阿片类药物使用障碍和酒精使用障碍的药物。研究还显示，低剂量纳曲酮与间充质干细胞和髓系抑制细胞协同作用，这两种细胞类型均能在体内诱导T调节细胞的生成。Campbell Neurosciences总裁兼首席执行官Kalina O'Connor表示，他们正在努力改进各种方法，以便近期向FDA提交IND申请。公司首席医疗官James Veltmeyer博士表示，他们更倾向于重新定位已经证明安全的药物，而不是在患者中引入未经测试的新化合物。Therapeutic Solutions International总裁兼首席执行官Timothy Dixon表示，免疫调节与精神分裂症活动减少相关，这强烈支持了免疫-大脑相互作用的概念。他们对Campbell的研究感到兴奋，这不仅将教会他们如何利用免疫系统调节大脑，还将教会他们

Light E.N.T.宣布，其医疗团队将进行一项针对耳鸣治疗的临床试验，由知名耳鼻喉科专家Dr. Joshua Light担任主要研究员。该试验评估一种新型药物OTO-313对耳鸣患者的疗效，旨在为受耳鸣困扰的数百万患者带来希望。Dr. Light强调，这项临床试验是治疗耳鸣的重要突破，他期待能为患者带来缓解。Light E.N.T.提供创新的耳鼻喉科治疗，包括手术和药物治疗，旨在改善患者的生活质量。有意参与临床试验的人士可通过Light E.N.T.的网站进行咨询和预筛选。

ReViral Ltd.宣布完成了针对呼吸道合胞病毒（RSV）治疗药物sisunatovir的2期临床试验A阶段，该药物用于治疗住院婴儿的RSV感染。这是一项全球性的三阶段适应性研究，旨在评估sisunatovir在1至36个月大健康婴儿中的安全性、耐受性、药代动力学、抗病毒效果和临床效果。研究显示sisunatovir具有良好的安全性和药代动力学特征，将进入双盲、安慰剂对照的B阶段。RSV是全球婴幼儿发病和死亡的主要原因，目前尚无有效的治疗方法。ReViral的CEO表示，尽管RSV季节减弱，但研究取得了重要进展，包括安全地将sisunatovir提供给婴儿，并建立了药物暴露特征。sisunatovir是一种口服融合抑制剂，旨在通过抑制F蛋白与宿主细胞的融合来阻断RSV复制。此外，ReViral还与LianBio签署了数百万美元的许可协议，以开发并在中国大陆、香港、澳门和新加坡商业化sisunatovir。

Zealand Pharma将在2021年6月25日至29日举行的美国糖尿病协会第81届科学会议上展示其糖尿病治疗药物ZEGALOGUE®（dasiglucagon）的临床数据。该公司将展示六篇关于ZEGALOGUE®注射剂的摘要，包括一篇口头报告，这些数据将强调公司致力于推进针对患有严重低血糖的糖尿病患者的新治疗方法的研发。ZEGALOGUE®于2021年3月22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗6岁及以上的儿童和成人糖尿病患者的严重低血糖。

Aprea Therapeutics公司宣布，其在TP53突变型急性髓系白血病（AML）患者中进行的eprenetapopt与venetoclax和azacitidine联合一线治疗的1/2期临床试验达到了预定的主要疗效终点——完全缓解（CR）率。在30名可评估疗效的患者中，CR率为37%，CR加上CRi（CR/CRi）的综合缓解率为53%。该公司计划在2021年下半年与FDA讨论数据集，并预计将在未来的科学或医学会议上展示试验数据。Aprea Therapeutics专注于开发针对p53突变肿瘤抑制蛋白的新型癌症疗法，其领先产品候选药物eprenetapopt（APR-246）已获得FDA针对MDS、AML的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，以及欧洲委员会针对MDS和AML的孤儿药资格。

KBP-5074，一种高度选择性的非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，在BLOCK-CKD 2b期临床试验中显著降低了临床收缩压（SBP），0.5 mg和0.25 mg剂量组分别降低10.2 mm Hg和7.0 mm Hg，同时降低了高钾血症的风险。该研究结果已在线发表，并将于2021年7月《高血压》杂志的印刷版中发布。这项研究显示，KBP-5074在治疗未控制的血压和晚期慢性肾脏病（CKD）患者方面具有巨大潜力，成为该领域最佳治疗选择之一。KBP Biosciences公司计划在今年启动全球3期临床试验。

Neurona Therapeutics在AEDD TRIALS XVI会议上宣布了其领先抑制性神经元细胞疗法NRTX-1001的临床试验计划和前期数据，该疗法旨在治疗药物难治性局灶性癫痫。前期数据表明，NRTX-1001能够通过临床相关的MRI引导的递送程序准确安全地输送到海马体，这是局灶性癫痫最常受影响的组织。在药物难治性局灶性癫痫的动物模型中，NRTX-1001治疗组的70%在研究期间实现了稳定的无发作状态，而对照组仅为5%。Neurona计划开展一项多中心、开放标签、剂量递增的临床研究，以研究NRTX-1001在15名慢性MTLE成人患者中的安全性和初步疗效。该研究的主要终点是安全性和耐受性，同时还将评估发作频率和严重程度、生活质量以及神经心理学结果等指标。

Ironwood Pharmaceuticals宣布，其研发的LINZESS（利那洛肽）在治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）患者的临床试验中取得显著成果。该研究评估了290微克利那洛肽对成年IBS-C患者多种腹部症状的影响，结果显示，与安慰剂相比，利那洛肽显著改善了患者的腹部症状评分。该研究是基于美国食品和药物管理局（FDA）批准的补充新药申请（sNDA）的数据进行的，LINZESS的美国处方信息在2020年9月更新，以反映利那洛肽对成年IBS-C患者整体腹部症状的影响。研究结果表明，利那洛肽在治疗IBS-C患者的腹部症状方面具有临床意义，有助于医生和患者更全面地讨论并管理这些症状。

Plus Therapeutics公司宣布，其针对罕见和难以治疗的癌症的新型靶向疗法研发取得进展，其主导药物Rhenium NanoLiposome（RNL™）在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的Phase 1剂量递增ReSPECT™临床试验中表现出良好的安全性。目前，21名GBM患者已接受治疗，RNL™显示出无剂量限制性毒性，吸收的辐射剂量高达740 Gray。第八期临床试验将增加40%的总放射性，计划输注剂量为31.2毫居里，体积为12.3毫升。RNL™作为一种可能安全、有效且方便的放疗方式，有望提供比传统外照射放疗高20倍以上的高剂量辐射。该试验得到美国国立卫生研究院/国家癌症研究所的支持，并在美国三个试验地点进行。美国食品药品监督管理局已授予RNL™孤儿药和快速通道指定。

Dicerna Pharmaceuticals完成nedosiran药物PHYOX™4单剂量安全性和耐受性研究的给药，该药物用于治疗原发性高草酸尿症（PH3）。nedosiran是Dicerna的领先RNAi疗法，正在开发为每月一次的皮下注射治疗，用于所有三种已知类型的PH（PH1、PH2和PH3）。该研究旨在评估nedosiran在PH3患者中的安全性和耐受性，并预计将在2021年10月报告主要结果。PHYOX4试验是首个针对PH3患者的任何研究性疗法的临床试验。该研究是PHYOX临床试验计划的一部分，旨在评估nedosiran在PH1、PH2和PH3患者中的安全性和有效性。PHYOX临床试验计划的数据预计将支持nedosiran的新药申请（NDA）提交，计划在2021年第四季度进行。

Paratek Pharmaceuticals宣布启动一项针对非结核分枝杆菌（NTM）肺病的临床试验，评估其药物NUZYRA的疗效。该疾病在美国约有11,500名患者，目前尚无FDA批准的抗生素疗法。NUZYRA是一种新型抗生素，具有每日一次口服和静脉注射（IV）配方，已被FDA批准用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）。此次临床试验是一项安慰剂对照的随机单药研究，预计将招募约75名患者，主要研究终点为12周治疗后症状改善和安全性及耐受性。Paratek还将举办投资者网络研讨会，讨论公司更新、NTM疾病的关键意见领袖和患者倡导者演讲。此外，Paratek还更新了与BARDA项目BioShield协议相关的采购情况，预计将在2022年下半年完成第二次采购。

Freeline Therapeutics公司宣布，其在研的AAV基因疗法FLT190在MARVEL-1临床试验中已完成第二位患者的给药，标志着该公司在治疗Fabry病的项目上取得了重要进展。FLT190是一种针对Fabry病的肝脏靶向AAV基因疗法，目前正在进行1/2期临床试验。该公司计划在年底前公布FLT190的数据，以展示其作为Fabry病治疗药物的潜力。MARVEL-1试验是一项多中心、国际性的剂量递增试验，旨在评估FLT190在不同剂量水平下的安全性和有效性。FLT190由新一代AAVS3工程化衣壳组成，包含一个表达盒，其中包含优化的人GLA cDNA，在肝脏特异性启动子FRE1的控制下。Fabry病是一种遗传性溶酶体储存病，由于缺乏分解脂肪物质globotriaosylceramide（Gb3）的关键酶，导致这种脂肪物质在体内积累，影响组织和器官。Freeline Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗遗传性系统性疾病的创新AAV向量介导的基因疗法。

Cybin公司宣布将社交焦虑症和广泛性焦虑症作为其专有迷幻分子CYB004的初始目标适应症。该公司认为迷幻药物治疗可能有助于治疗焦虑症，并指出其团队在纽约大学的研究以及UCLA和约翰霍普金斯大学进行的试验显示，迷幻辅助心理治疗可以显著降低焦虑。社交焦虑症（SAD）和广泛性焦虑症（GAD）在美国成年人中很普遍，市场潜力巨大。Cybin公司表示，这一决定是基于对焦虑症流行率、可衡量的临床终点、现实可行的临床前和临床计划以及分子本身效果的深入考虑。

Trevena公司宣布，国家药物滥用研究所（NIDA）已重新开始招募患者进行TRV734概念验证研究，TRV734是一种新型μ-阿片受体选择性激动剂，用于治疗阿片类药物使用障碍（OUD）。该研究旨在评估TRV734作为维持治疗的潜力，此前因COVID-19大流行而暂停。TRV734在临床前研究中显示出减少觅药行为的效果，可能成为比现有标准治疗更耐受的替代方案。这项由NIDA资助的研究是Trevena与NIH合作的第三种研究药物，旨在评估TRV734作为OUD维持治疗的潜力。研究将招募约50名正在接受稳定美沙酮维持治疗的阿片类药物依赖患者，主要目标是抑制戒断症状。

以色列卫生部门批准了BioCryst制药公司提交的ORLADEYO新药申请，用于预防12岁以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的复发攻击，并给予加速审评。BioCryst与以色列Neopharm公司达成独家商业化协议，Neopharm将负责在以色列市场推广ORLADEYO。Neopharm在以色列拥有丰富的罕见病经验和商业成功，并了解当地监管环境。BioCryst制药公司专注于开发治疗罕见病的小分子口服药物，ORLADEYO已在多个国家和地区获得批准用于预防HAE攻击。

Patrys Limited发布其治疗性抗体候选药物PAT-DX1的预临床数据，该药物针对DDR缺陷型癌症，包括多种原发性脑癌和转移癌。PAT-DX1是一种细胞穿透性自身抗体，能够定位到活细胞核中，抑制DNA修复，对DNA损伤修复（DDR）过程有缺陷的癌细胞具有合成致死作用。研究发现，转运蛋白ENT2促进了PAT-DX1穿过血脑屏障（BBB）并进入脑内皮细胞。在三种人类癌症小鼠模型中的疗效研究表明，PAT-DX1能够穿过BBB并抑制原位胶质母细胞瘤和转移性三阴性乳腺癌。抑制胶质母细胞瘤生长或脑转移导致统计学上显著的生存益处。Patrys首席执行官兼总经理James Campbell表示，他们期待PAT-DX1在动物模型中的潜力，并计划在2022年中进行其领先去氧核糖抗体资产PAT-DX1的第一项人体研究。