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Clin Kidney J | 芦小单/祁冰雪/黄立豪发现透明质酸受体RHAMM水平对糖尿病肾病有一定的预测价值前沿研究糖尿病肾病 （diabetic kidney disease, DKD） 是2型糖尿病最常见的并发症之一，是全球慢性肾脏病的主要原因，已成为我国亟待解决的重大医疗卫生问题。 DKD早期可无临床症状，此时肾损伤是可逆的，当伴有明显临床症状时表明肾脏已严重受损,进入了不可逆转期，如不能及时发现与治疗，可进展到终末期尿毒症，因此早期发现和早期诊断糖尿病肾病有助于治疗方案的制定及病情的逆转，对DKD患者生存率的提高具有重要意义。 HA可通过其受体CD44调控DKD，而目前缺乏HA另一个重要受体RHAMM （re ceptor for hyaluronic acid-mediated motility, RHAMM） 与DKD的相关性研究。
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Cancer Res丨靶向抑制GLS1-c-Myc 正反馈分子回路可有效抑制谷氨酰胺分解和头颈肿瘤转移前沿研究传统上认为癌症是一种遗传性疾病，由DNA突变驱动，导致调控基因异常和细胞生长失控。 但越来越多的证据表明，癌症也是一种代谢性疾病，代谢状态的改变是癌细胞的一个显著性征，并且影响着葡萄糖、谷氨酰胺和脂肪酸等代谢途径 【1】 。 最近越来越多的研究强调代谢在癌症进展中的关键作用，GLS1作为在谷氨酰胺途径中催化产生谷氨酸的关键酶，也受到了特别的关注。
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GLP-1持续火爆！信达、甘李、一品红接连秀新药，谁能引领国产赛道？审批动态国产 GLP-1 新药研发正在开启 “加速度” ， 短短一周 内 ， 国内多家头部药企的 GLP-1 产品 相继 披露新进展 。 日前，一品红药业对外宣布，其自主研发的1类创新药物APH01727片的药物临床试验申请已获得NMPA批准，并收到《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。 APH01727片是一种高活性高选择性的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），目标成为每天给药一次的口服小分子GLP-1R激动剂，拟用于2型糖尿病的治疗和超重/肥胖患者的体重管理。
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“张江药谷”激活创新药源泉研发注册政策今年7月是张江科学城诞生32周年。 历经32年发展，张江科学城世界级生物医药产业集群初具规模，成为全球研发高地，细胞和基因治疗、AI药物研发等未来产业领域达到世界先进水平。 筑起原始创新策源高地。
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首个国产自主研发用于治疗原发性帕金森病的基因治疗药物VGN-R09b在美获批临床研发注册政策上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGN-R09b基因治疗产品获得美国FDA新药临床试验默示许可，成为全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品。该产品旨在治疗原发性帕金森病，已在中国复旦大学附属华山医院启动I/II期注册临床试验。此次FDA批准标志着公司全球同步研发策略的重要里程碑，并推动非罕见病领域的基因治疗药物开发从中国走向世界。VGN-R09b采用局部纹状体注射方式，以减少全身给药剂量和不良反应。天泽云泰致力于基因及细胞治疗技术的临床转化，拥有多个自主知识产权技术平台和多元化管线，已获得多家知名基金投资，并在上海、北京等地建立了研发和生产基地。
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跨界对话，聚焦创新！新药创始人走进全国重点实验室专家观点7月25日至27日，由江西省赣州市章贡区人民政府、重大疾病新药创制全国重点实验室、新耀俱乐部平台、愈宠先进科学技术（江西）有限公司联合举办的“新药创始人走进新药创制全国重点实验室”活动圆满举行。 26日上午，与会嘉宾深入参观了重大疾病新药创制全国重点实验室，详细了解了实验室在新药创制领域的先进设备与科研成果。 实验室总投资35亿元，建设面积近12万平方米，设有药物研发中心、学科建设中心、精准医学中心、模式动物工程研究中心及宠物大健康研究中心等五大平台。新药创始人2024-07-27新药
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卫材AD药在欧遭拒批，因其严重副作用风险审批动态
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HHMI公布2024新入选研究员名单：26位学者获3亿美元，3位华人入选审批动态近日，HHMI在其官网上公布了2024“HHMI研究员”名单，共26位杰出科学家荣获此殊荣。 他们将共同分享超过3亿美元的资助。 HHMI豪掷3亿美元，助力26位新锐科学家。生物制品圈2024-07-27HHMI 3位
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环状RNA疫苗的研究进展前沿研究摘要： 由于线性信使RNA（mRNA）新型冠状病毒病2019（COVID-19）疫苗的成功，全球的生物制药公司和研究团队已经开始尝试开发更稳定的环状RNA（circRNA）疫苗，并取得了一些初步成果。 2019年新型冠状病毒病（COVID-19）疫苗是目前通过多种技术途径快速成功开发并应用的首批疫苗，这些疫苗包括灭活疫苗、重组蛋白疫苗、腺病毒载体疫苗和基于mRNA的疫苗，其中COVID-19 mRNA疫苗是首批获批的mRNA疫苗。 目前，大约有40种mRNA疫苗正在进行临床试验，其中2种已经上市。
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Immunome押注新靶点，开发下一代ADC药物前沿研究7月25日， Immunome公布了近期业务发展活动的最新情况，包括三项最近完成的交易，这些交易预计将增强该公司的抗体 偶联 药物(ADC) 能力。 Immunome 获得了以下产品的全球独家权利：。 在ADC赛道一路高歌猛进的Immunome。
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Nature子刊：段才闻/陈国强团队等发现T细胞的器官间迁移回路，并揭示其抗肿瘤作用前沿研究免疫疗法的出现，彻底改变了癌症治疗格局，免疫疗法会在外周循环T细胞中引发全身性的抗肿瘤免疫反应。 然而，器官间T细胞运输回路及其对抗肿瘤免疫的贡献在很大程度上仍然未知。 尽管免疫疗法彻底改变了癌症治疗，但只有一小部分癌症患者能够从中受益。
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mRNA疫苗开发思路 | 疫苗佐剂αGC免疫效力增强前沿研究导读： mRNA疫苗除了用于预防病毒感染，还可用于肿瘤治疗或者预防病原菌感染。 不同类型的mRNA疫苗可触发不同类型的免疫反应，引发不同的免疫治疗效果。 本研究为开发免疫和治疗效果更加卓越的细菌mRNA疫苗和肿瘤疫苗奠定了坚实基础。
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治疗性癌症疫苗的进展：利用免疫佐剂增强疗效和未来展望前沿研究虽然预防性癌症疫苗对病毒感染引起的癌症非常有效，但治疗性癌症疫苗进展有限，其重点是通过免疫疗法消灭癌细胞。 要开发治疗性癌症疫苗，整合最佳佐剂是加强或补充现有治疗方法的潜在策略。 然而，传统的佐剂不能满足治疗性癌症疫苗临床试验的标准。
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华北首例！法布雷基因治疗在北大医院心血管内科完成受试者用药，效果良好临床研究近日，在北大医院心血管内科霍勇教授、李建平教授、张岩主任的指导下，在神经内科张巍主任、医学影像科邱建星主任和赵凯医生、肾脏内科李阳医生的大力支持下，心血管内科马为主任医师和刘琳副主任医师团队顺利完成了 华北地区首例法布雷病患者的基因治疗 ——通过给患者注射基因药物，帮助患者产生半乳糖苷酶，以达到治疗疾病、提高生活质量的目的。 此次就诊的患者为38岁男性，2年前发现蛋白尿，合并慢性肾脏病，伴皮肤血管角质瘤，行肾脏穿刺后病理显示为法布雷肾病，进一步检测ɑ-半乳糖苷酶A显示活性明显减低，存在GLA基因突变，确诊为法布雷病。 患者在未来5年内将继续接受严密的追踪和定期的随访。
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余敏斌教授：激光在青光眼手术中的发展历程与未来展望专家观点经典的青光眼治疗方法，如药物治疗和手术治疗，虽能有效降低眼压减缓病情，但存在治疗效果的不稳定性及一定的手术并发症风险。 随着激光技术的持续革新与突破，其在眼科领域的应用已日趋深入。 特别是在青光眼的治疗中，激光手术凭借其高精度、低组织损伤及快速恢复等多重优势，已成为青光眼治疗的关键技术之一。
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秀发重回！FDA批准的「斑秃」新药，安全性怎么样？审批动态2024年7月25日，印度第一大制药公司Sun Pharmaceutical 宣布FDA批准了Leqselvi （deuruxolitinib） 一日两次8mg片剂用于治疗成人重度斑秃。 根据这家公司官方公告，deuruxolitinib能有效治疗重度斑秃，使用deuruxolitinib 24周时，超过30%的患者 （基线时毛发覆盖率仅13%） 实现了80%或以上的头皮毛发覆盖率。 deuruxolitinib是一种选择性JAK抑制剂，可通过阻断特定的JAK激酶，减少细胞因子 （IL-2、IL-6、IL-15） 的信号传导，从而减轻炎症反应和免疫系统的异常活动。
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发展变化中的癌症细胞疗法前沿研究自2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准第一种CAR-T细胞产品以来，先后有6种CAR-T产品进入市场。 今年早些时候，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法lifileucel成为FDA批准的第一种用于实体瘤（转移性黑色素瘤）的细胞治疗产品。 癌症细胞疗法正经历着深刻的变化，创新和发展依然是该领域的主题。
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天津工业生物所在蛋白质靶向编辑技术研发方面取得进展前沿研究在基因组和转录组水平上基于 CRISPR/Cas9 技术驱动的各种基因编辑技术发展迅速，但是作为遗传信息的最终执行者，蛋白质的编辑技术研究尚处于萌芽阶段。 是否可以通过开发创新的技术手段来实现精确的蛋白质编辑和功能研究，亟需更多探索。 中国科学院天津工业生物技术研究所田朝光带领的真菌合成生物学研究组开发了一种针对N-糖基化蛋白靶向编辑技术，实现了在哺乳动物细胞中直接编辑目标蛋白的N-糖基化氨基酸位点。
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合作签约！北中医助力渐冻症治疗和药物研发！公司动态为加快渐冻症这一世界性医学难题的攻克步伐，7月26日，蔡磊-北京中医药大学渐冻症中医药研究联合实验室揭牌仪式暨战略合作签约仪式在我校和平街校区举行。 北京爱斯康医疗科技有限公司董事长、渐愈互助之家平台创始人蔡磊先生通过视频连线参加会议，党委书记王瑶琪、校长唐志书、渐愈互助之家科研事务负责人宋涛、宣传部常务副部长侯中伟、科技处处长丁霞、医院管理处处长张涛静、科技处副处长吴涛、国医堂主任沈潜以及特聘专家陈有明教授、中医学院程发峰教授、东方医院脑病科副主任李楠楠等参加了会议。 校党委书记王瑶琪与渐愈互助之家科研事务负责人宋涛共同为联合实验室揭牌，这标志着 “蔡磊-北京中医药大学渐冻症中医药研究联合实验室”正式成立。
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北大团队｜肿瘤类器官共培养，获取源自TIL的肿瘤特异性 TCR前沿研究免疫疗法是癌症治疗的重要方式，T 细胞受体工程化疗法可以在多种实体瘤中诱导强大的抗肿瘤反应。 因此，需要寻找更多的肿瘤抗原来源。 肿瘤类器官可以产生天然肿瘤抗原，并被用作刺激体外肿瘤特异性T细胞的扩增的模型 。
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