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  • Incyte 宣布美国 FDA 延长了 Ruxolitinib 乳膏治疗特应性皮炎的新药申请审查期
    研发注册政策
    Incyte 宣布美国 FDA 延长了 Ruxolitinib 乳膏治疗特应性皮炎的新药申请审查期
    Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将ruxolitinib乳膏治疗特应性皮炎（AD）的新药申请（NDA）审查期延长三个月至2021年9月21日。此举是为了审查Incyte根据FDA的信息请求提供的额外数据分析。Incyte对ruxolitinib乳膏治疗特应性皮炎的潜力充满信心，并将继续与FDA合作，尽快将这种靶向性局部治疗方法带给美国患者。Ruxolitinib乳膏是一种专有的JAK1/JAK2抑制剂，目前正处于针对特应性皮炎和白癜风的第3期临床试验阶段。Incyte负责ruxolitinib乳膏的开发和商业化。
    Businesswire
    2021-06-11
    Incyte Corp
  • Forma Therapeutics 在第 26 届欧洲血液学协会大会上公布 Etavopivat（以前称为 FT-4202）的新 1 期数据
    研发注册政策
    Forma Therapeutics 在第 26 届欧洲血液学协会大会上公布 Etavopivat（以前称为 FT-4202）的新 1 期数据
    Forma Therapeutics在2021年欧洲血液学协会(EHA)虚拟大会上公布了其针对镰状细胞性贫血（SCD）的新药etavopivat（原名FT-4202）的1期临床试验数据。数据显示，接受每日400毫克etavopivat治疗至少两周至12周的患者，其血液学和溶血参数得到改善和维持。此外，每日300毫克或600毫克etavopivat连续14天的结果也显示，该药物可改善镰状红细胞（RBC）的功能健康，并在部分患者中治疗结束后仍持续效果。这些结果支持了Forma Therapeutics近期启动的Hibiscus研究——一项针对SCD患者的2/3期临床试验，并使SCD患者的新治疗选择更近一步。
    Businesswire
    2021-06-11
    FORMA Therapeutics I
  • Equillium 宣布 EQUATE 研究一线治疗急性移植物抗宿主病的积极顶线结果
    研发注册政策
    Equillium 宣布 EQUATE 研究一线治疗急性移植物抗宿主病的积极顶线结果
    Equillium公司宣布，其研发的药物Itolizumab在治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的Ib/II期EQUATE临床试验中显示出积极的疗效和安全性数据。该试验评估了Itolizumab在标准治疗（通常为高剂量皮质类固醇）的同时，用于治疗严重aGVHD患者的效果。结果显示，所有20名患者均被评估为高风险aGVHD，并在第29天达到完全缓解（CR）和总缓解率（ORR）分别为55%和70%。大多数患者的缓解在15天内实现，并持续至第29天及以后。此外，接受治疗的患者的皮质类固醇使用量显著减少。60%的患者（12/20）报告了严重不良事件，其中只有10%（2/20）的事件与治疗相关。4%（20%）的不良事件导致死亡，但均非治疗相关。这些数据支持Itolizumab在aGVHD一线治疗中的临床进展。
    GlobeNewswire
    2021-06-11
    Equillium Inc
  • Alluzience® 是首款即用型 BoNT-A 神经调节剂，获得在欧洲使用的积极决定
    研发注册政策
    Alluzience® 是首款即用型 BoNT-A 神经调节剂，获得在欧洲使用的积极决定
    Galderma公司宣布其产品Alluzience®在欧洲完成 decentralized procedure，获得批准成为首个在欧洲上市的即用型神经调节剂，用于暂时改善中重度眉间纹路。Alluzience®是一种液态的肉毒杆菌毒素A，专为成人患者设计，用于治疗眉间纹路，减轻心理压力。该产品采用新型生产技术，不含动物和人类蛋白，如人血清白蛋白和乳糖。临床试验显示，Alluzience®在注射后两天至三天内超过50%的患者报告效果，持续至六个月。Galderma公司表示，Alluzience®的上市是治疗面部线条创新的新纪元，有助于提高患者自信。
    Businesswire
    2021-06-11
    Galderma SA
  • Betipeglogene autotemcel （Beti-cel） 针对β-地中海贫血的一次性基因疗法在 EHA2021 虚拟数据中继续证明在儿童和成人患者群体以及所有基因型中具有持久的疗效
    研发注册政策
    Betipeglogene autotemcel （Beti-cel） 针对β-地中海贫血的一次性基因疗法在 EHA2021 虚拟数据中继续证明在儿童和成人患者群体以及所有基因型中具有持久的疗效
    bluebird bio公司在EHA2021虚拟大会上展示了betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因疗法在成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者中的数据。这项基因疗法可消除或显著减少患者对输血的需求，改善他们的生活质量。在长期随访研究中，多数患者成功实现了输血独立，血红蛋白水平保持稳定，铁负荷减轻。此外，该疗法在儿童患者中也表现出良好的安全性和有效性，显著提高了他们的生活质量。bluebird bio正在推进beti-cel在美国的上市申请，并继续进行临床试验以进一步验证其疗效和安全性。
    Businesswire
    2021-06-11
    bluebird bio Inc
  • SpliSense 在欧洲囊性纤维化会议上呈报 SPL23-ASO 的临床前数据，SPL23-ASO 是治疗囊性纤维化的 mRNA 改变候选药物
    研发注册政策
    SpliSense 在欧洲囊性纤维化会议上呈报 SPL23-ASO 的临床前数据，SPL23-ASO 是治疗囊性纤维化的 mRNA 改变候选药物
    SpliSense公司宣布了其针对囊性纤维化（CF）和其他肺部疾病开发的mRNA编辑疗法的临床前数据，该疗法名为SPL23-ASO，是一种针对与严重CF相关的W1282X无义突变的反义寡核苷酸（ASO）。数据显示，该ASO能够促进功能性CFTR蛋白的产生。这些数据在44届欧洲囊性纤维化数字会议上的“CFTR调节临床研究——未来何在？”研讨会中由SpliSense的科学创始人兼首席科学官、耶路撒冷希伯来大学遗传学教授Batsheva Kerem进行口头报告。SpliSense利用特定的短RNA片段ASO来纠正CFTR mRNA中的各种突变，特别是ASO能够结合到突变CFTR RNA的特定位置，从而消除mRNA中的突变区域，使细胞能够产生功能性CFTR蛋白。这些ASOs通过吸入直接且优先地输送到肺部，被肺细胞吸收，从而驱动产生修正后的CFTR mRNA和最终的功能性CFTR蛋白。SpliSense利用专有算法来支持优化ASO的设计，从而最大化效率并减少潜在的不期望效应。SpliSense的CEO Gili Hart表示，他们很高兴将另一个有希望的候选药物添加到其产品线中，并期待将SPL23-ASO和SPL84-2
    PRNewswire
    2021-06-11
    SpliSense Ltd
  • 免疫“双子星”获国家药监局批准用于恶性胸膜间皮瘤一线治疗
    研发注册政策
    免疫“双子星”获国家药监局批准用于恶性胸膜间皮瘤一线治疗
    百时美施贵宝宣布，其产品欧狄沃联合逸沃获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤成人患者。这是基于CheckMate-743临床试验数据，结果显示该联合疗法显著提高了患者的总生存期，成为首个为胸膜间皮瘤患者带来生存获益的新系统性疗法。欧狄沃联合逸沃的获批标志着全球首个CTLA-4抑制剂逸沃正式登陆中国，有望成为恶性胸膜间皮瘤新的标准治疗。
    美通社
    2021-06-11
  • OxThera 报告了 Oxabact 在肾功能维持的原发性高草酸尿症患者中的 3 期 ePHex 研究结果
    研发注册政策
    OxThera 报告了 Oxabact 在肾功能维持的原发性高草酸尿症患者中的 3 期 ePHex 研究结果
    OxThera AB公司宣布其针对原发性高草酸尿症（PH）的药物Oxabact®的3期临床试验完成并公布初步结果。该研究是一项为期52周的双盲、随机对照试验，旨在评估Oxabact在PH患者中的长期疗效和安全性。共有25名患者被纳入研究，随机分配到Oxabact组（13名）或安慰剂组（12名）。主要终点指标血浆草酸酯浓度在24周后开始显示出Oxabact组的优势，但未达到统计学显著性。次要终点指标如肾脏功能和结石事件数在两组间没有显著差异。OxThera表示，尽管结果未达到预期，但Oxabact的安全性良好，并正在寻求合作伙伴进一步开发该药物。研究结果将在欧洲儿科肾脏病学会议上进行口头报告。
    PRNewswire
    2021-06-11
    OxThera AB
  • Vertex 和 CRISPR Therapeutics 在欧洲血液学协会年会上公布了 22 名接受研究性 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CTX001™ 治疗后随访超过 3 个月的患者的新数据
    研发注册政策
    Vertex 和 CRISPR Therapeutics 在欧洲血液学协会年会上公布了 22 名接受研究性 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CTX001™ 治疗后随访超过 3 个月的患者的新数据
    Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布了关于CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的新数据，该疗法正在两个正在进行中的1/2期临床试验中作为潜在的一次性疗法用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞性贫血（SCD）。数据显示，22名患者在接受至少3个月的治疗后，治疗反应一致且持续。在TDT患者中，所有15名患者（包括6名具有严重基因型的患者）在最后随访时均未接受输血，而在SCD患者中，所有7名患者均未出现血管闭塞性危象（VOCs）。这些数据于2021年6月11日开始作为电子海报提供，并在6月10日的联合EHA-ASH会议上部分展示。Vertex和CRISPR Therapeutics正在加紧完成患者招募，并期待最终完成监管讨论和提交申请。
    Businesswire
    2021-06-11
  • Immunicum 在欧洲血液学协会 （EHA） 2021 年虚拟大会上展示临床项目 DCP-001 的数据
    研发注册政策
    Immunicum 在欧洲血液学协会 （EHA） 2021 年虚拟大会上展示临床项目 DCP-001 的数据
    Immunicum在2021年欧洲血液学协会（EHA）虚拟大会上展示了其DCP-001临床项目的研究数据。DCP-001是一种针对急性髓系白血病（AML）患者的癌症复发疫苗候选药物。研究数据显示，DCP-001能够诱导对多种肿瘤相关抗原的免疫反应，并在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。此外，DCP-001与现有AML治疗方案结合使用时，在临床前研究中显示出增强疗效的潜力。Immunicum正在进行一项名为ADVANCE II的II期临床试验，旨在评估DCP-001在AML患者中的疗效和安全性，目前该试验接近目标入组20名患者。公司首席医疗官Jeroen Rovers表示，这些数据增强了他们对DCP-001能够改善AML患者治疗预后的信心。
    GlobeNewswire
    2021-06-11
    Immunicum AB
  • 诺华研究性口服疗法 iptacopan （LNP023） 显示单药治疗对罕见且危及生命的血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症初治患者有益
    研发注册政策
    诺华研究性口服疗法 iptacopan （LNP023） 显示单药治疗对罕见且危及生命的血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症初治患者有益
    在针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的II期临床试验中，新型口服靶向因子B抑制剂iptacopan显著降低了患者体内的血管内和血管外溶血。该研究显示，iptacopan作为单一疗法，在未经C5抗体治疗的PNH患者中表现出良好的耐受性和快速、持久的输血自由血红蛋白水平改善。此外，iptacopan还被开发用于治疗多种罕见肾脏疾病，如IgA肾病和C3肾小球肾炎，显示出降低蛋白尿和稳定肾功能的效果。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予iptacopan针对PNH的突破性疗法认定，同时欧洲药品管理局（EMA）也授予其孤儿药认定。Novartis公司正在开展III期研究，以进一步探索iptacopan作为PNH新标准疗法的潜力。
    GlobeNewswire
    2021-06-11
    Novartis AG
  • 百济神州在EHA2021年会上公布百悦泽（R）（泽布替尼）和百泽安（R）（替雷利珠单抗）的3项关键性临床试验的长期有效性和安全性结果
    研发注册政策
    百济神州在EHA2021年会上公布百悦泽（R）（泽布替尼）和百泽安（R）（替雷利珠单抗）的3项关键性临床试验的长期有效性和安全性结果
    百济神州在2021年第26届欧洲血液学协会线上大会上公布其血液学项目三项关键试验的长期随访结果。百泽安（替雷利珠单抗）在治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）中显示深度和持久的缓解，中位无进展生存期达32个月。百悦泽（泽布替尼）在治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）中表现出深度疾病缓解和良好耐受性。两项药物均在中国和美国获得批准用于相应适应症。百济神州计划在全球范围内推广这些疗法，为更多患者带来临床获益。
    美通社
    2021-06-11
    百济神州（北京）生物科技有限公司
  • 在欧洲血液学协会 2021 年虚拟大会上呈报 Oxbryta®（体素）在 4 至 11 岁镰状细胞病儿童中的潜在用途的新数据
    研发注册政策
    在欧洲血液学协会 2021 年虚拟大会上呈报 Oxbryta®（体素）在 4 至 11 岁镰状细胞病儿童中的潜在用途的新数据
    全球血液治疗公司（GBT）公布了来自HOPE-KIDS 1研究的新数据，显示4至11岁的患有镰状细胞性贫血（SCD）的儿童在使用Oxbryta（voxelotor）片剂治疗后，血红蛋白水平显著提高。这些数据与来自两个真实世界数据研究的Oxbryta结果一致，这些结果与3期HOPE研究的成果相符。在EHA 2021虚拟大会上，这些数据将被展示。研究结果表明，Oxbryta可以减少SCD患者的红细胞破坏和贫血，改善病情。此外，还有两项真实世界研究显示，Oxbryta在12岁及以上的患者中也有显著疗效。这些数据支持了Oxbryta在儿童和青少年中使用的等效性和安全性。
    GlobeNewswire
    2021-06-11
    Global Blood Therape
  • 百济神州在EHA2021上呈报了ALPINE结果，与伊布替尼相比，百济神州在慢性淋巴细胞白血病中的疗效和安全性均具有®优势
    研发注册政策
    百济神州在EHA2021上呈报了ALPINE结果，与伊布替尼相比，百济神州在慢性淋巴细胞白血病中的疗效和安全性均具有®优势
    贝灵哲公司宣布，其BTK抑制剂BRUKINSA在治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的3期ALPINE临床试验中表现出优于伊布替尼的效果。该研究的主要终点为研究者评估的总缓解率（ORR），次要终点为房颤或房扑发生率。这些结果在2021年欧洲血液学协会（EHA2021）虚拟大会上公布。试验结果显示，与伊布替尼相比，BRUKINSA在总缓解率方面表现出显著优势，且房颤或房扑的发生率也显著降低。贝灵哲公司表示，这些数据支持BRUKINSA在CLL患者中的临床益处。
    Businesswire
    2021-06-11
  • Heartseed 在 C 轮融资中筹集了 3700 万美元，以加速 iPSC 衍生的心力衰竭干细胞疗法的开发
    医药投融资
    Heartseed 在 C 轮融资中筹集了 3700 万美元，以加速 iPSC 衍生的心力衰竭干细胞疗法的开发
    东京生物技术公司Heartseed宣布在C轮融资中筹集了40亿日元（约合3700万美元），将自2015年成立以来获得的资金总额增至82亿日元（约合7500万美元）。新投资者包括东京大学创新平台公司（UTokyo IPC）、Medical Incubator Japan、庆应义塾创新倡议（KII）和三井住友信托投资。现有投资者SBI集团、Nissay Capital、SMBC Capital、Medipal Holdings和伊藤忠化学前沿也参与了本轮融资。Heartseed将利用新资金加速HS-001全球临床试验的启动，并在日本的1/2期LAPiS研究中验证其概念证明。此外，Heartseed还将研究使用导管进行经心内膜注射等更微创的给药方式。Heartseed的领先管线HS-001是一种同种异体iPSC衍生的、高度纯化的心室心肌细胞球体，通过形成类似微组织的球体，提高了细胞移植的保留率和存活率。球体通过特殊给药针（SEEDPLANTER®）和引导适配器移植，这些适配器专为将球体安全有效地注入心脏的心肌层而设计。预期的作用机制是移植的心肌细胞与患者的心肌电耦联，通过重塑肌肉改善心输出量，并分泌血管生成因子在移
    Businesswire
    2021-06-11
    Itochu Chemical Fron Keio Innovation Init MEDIPAL HOLDINGS Medical Incubator Ja Nissay Capital SBI Group SMBC Capital Sumitomo Mitsui Trus UTokyo IPC
  • 莫莫替尼在欧洲血液学协会的口述报告证明不依赖输血与提高总生存期之间存在关联
    研发注册政策
    莫莫替尼在欧洲血液学协会的口述报告证明不依赖输血与提高总生存期之间存在关联
    Sierra Oncology公司在欧洲血液学协会年会上宣布，其研发的momelotinib药物在治疗骨髓纤维化患者时，能够显著提高患者的输血独立性，无论患者的基础贫血程度、血小板计数或输血状态如何。研究数据显示，接受momelotinib治疗的患者在24周时达到或维持输血独立性，与未达到输血独立性的患者相比，其总生存率得到显著改善。此外，与鲁索替尼相比，momelotinib在贫血的JAK抑制剂初治骨髓纤维化患者中显示出更高的输血独立性率。这些数据表明，在骨髓纤维化治疗中，输血独立性可能成为医生推荐治疗方案时的重要考虑因素。
    PRNewswire
    2021-06-11
    Sierra Oncology Inc
  • Vicore 宣布 FDA 接受 C21 治疗 COVID-19 的关键 3 期试验
    研发注册政策
    Vicore 宣布 FDA 接受 C21 治疗 COVID-19 的关键 3 期试验
    Vicore Pharma Holding AB宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新药物C21的IND申请，用于治疗COVID-19。C21是一种口服的血管紧张素II型2受体（AT2R）激动剂，已在纤维化肺疾病如特发性肺纤维化（IPF）中显示出疗效。Vicore计划在ATTRACT-3试验中评估C21对COVID-19患者恢复的影响，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性3期临床试验，预计将包括600名需要氧气支持但不需要机械通气的住院患者。Phase 2试验结果表明，C21显著降低了需要额外氧气治疗的风险，并显示出改善呼吸功能和促进恢复的潜力。Vicore CEO Carl-Johan Dalsgaard表示，FDA对C21的IND批准是准备全球3期试验的重要里程碑。
    PRNewswire
    2021-06-11
    Vicore Pharma AB
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