Humacyte公司与全球最大的透析产品和服务提供商Fresenius Medical Care扩大了战略合作，Fresenius Medical Care将获得Humacyte 6毫米x 42厘米人源脱细胞血管（HAVs）在血管创伤以外的美国地区的独家商业化权利。该合作始于2018年6月，当时Fresenius Medical Care获得了HAVs在全球范围内用于血管通路（如血液透析和周围动脉疾病）的独家商业化权利。此次扩展协议使Fresenius Medical Care及其附属公司在美欧以外地区拥有HAVs的开发和商业化权利，包括血管创建、修复、替换或构建等领域。Fresenius Medical Care将与美国Humacyte合作，在美国境内商业化HAVs，并采用HAVs作为标准治疗。此外，Fresenius Medical Care是Humacyte与Alpha Healthcare Acquisition Corp.合并交易中PIPE融资的主要参与者，该交易于2021年2月17日宣布，融资总额为1.75亿美元。

Sientra公司宣布已完成其miraDry业务的出售，买家为1315 Capital，一家专注于医疗设备、健康服务和治疗领域的增长股权公司。此次交易在Sientra于5月11日提交的Form 8-K文件中已有描述。Sientra总裁兼首席执行官Ron Menezes表示，公司对与1315 Capital的交易感到高兴，并将利用出售所得资金投资于增长市场份额和推进整形外科艺术的项目。1315 Capital创始合伙人Adele C. Oliva表示，公司团队将致力于通过卓越的服务、支持、培训和合作来继续发展miraDry业务。Sientra总部位于加利福尼亚州圣巴巴拉，是一家专注于整形外科的医疗美学公司，致力于提供创新产品和卓越的合作伙伴关系。miraDry系统是唯一获得FDA批准的减少腋下出汗、异味和永久性减少所有颜色头发的非侵入性设备。

Oryzon Genomics公司在EHA-2021虚拟会议上公布了其ALICE IIa临床试验的新数据，该试验评估了iadademstat与azacitidine联合使用在老年或不适合治疗的急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。数据显示，18名可评估疗效的患者中，83%达到客观缓解率，其中67%为完全缓解，33%为部分缓解。与单独使用azacitidine相比，这些结果支持了iadademstat与azacitidine联合使用的协同作用。此外，60%的完全缓解/完全缓解性疾病持续超过6个月，其中一名患者最长缓解期达到858天。iadademstat与azacitidine的联合使用显示出良好的安全性，只有两例严重不良事件可能与治疗有关。ALICE试验旨在为iadademstat在白血病中的更广泛使用提供信息。

Stuart Therapeutics宣布开始招募患者参与其针对干眼症的ST-100二期临床试验。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估ST-100眼药水在干眼症患者中的安全性和有效性。试验将评估两种不同剂量与安慰剂的效果。公司将招募150名志愿者，由战略合作伙伴和CRO Ora Clinical支持。ST-100基于PolyCol平台，这是一种合成多肽组织修复平台。PolyCol是一种平台技术，由模拟体内细胞外基质胶原蛋白关键氨基酸序列的合成多肽组成，能够快速修复受损的胶原蛋白，适用于疾病或创伤影响关键细胞及其胶原蛋白结构的情况。Stuart Therapeutics总裁兼首席执行官Eric Schlumpf表示，这项试验是PolyCol平台发展的重要里程碑，他们期待探索ST-100在患者中的潜力。Stuart Therapeutics首席医疗官兼董事长Robert Baratta表示，二期临床试验的招募开始是公司的一个重要时刻，他们期待试验结果。

Novavax公司宣布，其针对COVID-19 Beta（B.1.351）变异株的重组蛋白疫苗NVX-CoV2373在动物和人体研究中表现出强大的免疫原性和保护作用。该疫苗在老鼠中高度免疫原，并能产生中和抗体；在灵长类动物中，使用rS-B.1.351增强了针对原始SARS-CoV-2、Alpha（B.1.1.7）和Beta（B.1.351）变异株的免疫反应；在人体中，NVX-CoV2373疫苗接种者对原始SARS-CoV-2、Alpha（B.1.1.7）和Beta（B.1.351）变异株均显示出稳健的抗体反应。这些数据支持了变异株疫苗的开发和生产，并可能为控制疫情提供更广泛的保护。

IMRA公司宣布，其针对镰状细胞病（SCD）的药物IMR-687在Phase 2a临床试验及其开放标签扩展（OLE）试验中显示出降低血管闭塞性危机（VOCs）的年化发生率，并延长首次VOCs发生时间。在为期八个月的OLE试验中，IMR-687显示出增加HbF反应和持续降低VOCs发生率的效果。IMR-687作为单药治疗和与羟基脲联合使用在两项研究中均表现出良好的耐受性。IMRA将于今日上午8点（东部时间）举行电话会议和现场网络直播，介绍这些数据。这些数据表明IMR-687在治疗SCD方面具有多模态作用机制，主要作用于红细胞，并可能作用于白细胞、粘附介质和其他细胞类型。在OLE临床试验中，36%的患者在8个月时绝对HbF增加超过3%。IMRA正在进行的Ardent Phase 2b临床试验中，IMR-687的最高剂量为每日400毫克，旨在在24周时至少使35%的受试者绝对HbF增加至少3%，而安慰剂组为5%。

UECE与Fiocruz加强合作，共同研发针对新冠病毒的疫苗HH-120-Defenser。该疫苗处于临床试验阶段，即将获得Anvisa批准进行人体测试。会议中，研究人员详细介绍了研究步骤，并请求Anvisa授权进行人体测试。双方同意于6月底举行研讨会，深化合作关系，旨在制造疫苗。UECE校长Hidelbrando Soares表示，下一步会议将评估Fiocruz生产和分发疫苗的可行性。

SWK Holdings的子公司Enteris BioPharma从Cara Therapeutics获得了1000万美元的里程碑付款，这是基于双方关于Peptelligence口服制剂技术的许可协议。这笔款项与Oral KORSUVA的研发有关，这是Cara的首个KOR激动剂CR845/difelikefalin的口服制剂。Enteris有权保留其中390万美元。这笔付款是由于Cara确认与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了Oral KORSUVA在非透析依赖性（NDD）慢性肾脏病（CKD-aP）患者中的二期临床试验结束会议。Cara计划在2021年底前启动三期临床试验。Enteris在2020年第四季度还收到了两笔总计500万美元的里程碑付款。Enteris的Peptelligence技术被用于开发Oral KORSUVA，该技术旨在实现肽和BCS II、III和IV类小分子的口服递送。Oral KORSUVA目前正在进行针对肝功能损害的瘙痒、慢性肾脏病、特应性皮炎和神经性疼痛的四个独立的临床试验，预计2021年将实现多个里程碑。Enteris和Cara于2019年8月签订了一项许可协议，其中Ente

Mustang Bio公司宣布了MB-106 CD20靶向CAR T细胞疗法在治疗高风险B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的临床试验的最新中期数据。这些数据在2021年欧洲血液学协会虚拟大会上展示，显示15名接受治疗的患者的总缓解率为93%，完全缓解率为67%。安全性方面，6名患者出现细胞因子释放综合征，1名患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征。公司计划在2021年晚些时候开始一项多中心临床试验，进一步推进MB-106的开发。

Theralase Technologies Inc.宣布在芝加哥大学医学中心启动了第七个美国临床研究站点，该中心已获得IRB批准，可开始招募和治疗NMIBC临床试验的患者。该研究旨在治疗约100至125名对BCG疗法无反应或对BCG疗法不耐受的CIS患者。Theralase已在加拿大和美国成功启动了多个临床研究站点，并已为23名患者提供了治疗。公司计划提交临床评估数据以申请FDA突破性设计（BTD）状态。

Agios Pharmaceuticals宣布，其研发的Mitapivat药物在治疗成人PK（丙酮酸激酶）缺乏症方面取得了积极进展。该药物在Phase 3临床试验中达到了主要和次要终点，包括改善症状负担和生活质量。Mitapivat是一种新型口服小分子药物，能够激活多种突变型PKR酶，有望成为首个针对PK缺乏症的治疗药物。Agios计划在美国第二季度和欧盟中期提交Mitapivat的新药申请，并将在欧洲血液学协会虚拟大会上进行口头报告。此外，Agios还将举办投资者网络研讨会，讨论Mitapivat的临床数据。

X4 Pharmaceuticals在2021年6月11日宣布，其领先候选药物mavorixafor与ibrutinib联合治疗双突变Waldenström巨球蛋白血症患者的1b期临床试验显示出积极初步疗效和安全性数据。在6个月时，患者实现了60%-75%的中位IgM水平降低，其中一名患者达到正常IgM水平，四名患者中的两名（50%）IgM水平从基线降低了50%。此外，所有血红蛋白水平低于正常基线的患者在接受治疗期间均有所提高，提示骨髓中的癌症负担有所减少。这些数据已发布在今年的欧洲血液学协会（EHA）年会上。X4表示，尽管mavorixafor仍处于低和中剂量范围，但已观察到IgM水平的显著降低，这是临床反应的重要信号，显示出mavorixafor与ibrutinib联合使用的潜在益处。

Editas Medicine公司宣布，其研发的EDIT-301，一种基于CRISPR/Cas12a基因编辑技术的单次、持久性自体细胞疗法，用于治疗镰状细胞病，已进入临床试验阶段。该疗法在临床试验前的研究中表现出高水平的编辑效率，能够显著提高胎儿血红蛋白（HbF）的表达，减少红细胞镰变，改善血液流变学行为。EDIT-301的临床试验RUBY正在进行中，预计将在2021年底开始对患者进行给药。Editas Medicine致力于开发基于CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因编辑系统的治疗药物，以治疗全球范围内严重疾病。

Lysogene与SATT Conectus达成独家全球许可协议，共同开发治疗脆性X综合征的基因疗法候选药物。Lysogene将负责该药物的研发、生产、监管活动和商业化。SATT Conectus将获得初始一次性付款，并可能获得开发里程碑和未来产品销售的版税。该基因疗法候选药物旨在补偿由脆性X智力障碍蛋白（FMRP）调节的DGKk减少，FMRP是导致脆性X综合征的缺失蛋白。脆性X综合征是导致智力障碍和自闭症谱系障碍的最常见遗传原因，目前尚无特定治疗方法。此次合作标志着Lysogene在开发治疗中枢神经系统疾病方面迈出了重要一步，同时也体现了Lysogene平台吸引顶级学术机构的吸引力。

EHA 2021大会上，CADENZA三期临床试验数据证实了sutimlimab作为首个C1s抑制剂在治疗冷凝集素病（CAD）中的潜力，该药有望成为首个获批治疗CAD溶血的治疗药物。试验结果显示，sutimlimab在治疗CAD患者后一周内迅速抑制C1激活的溶血，并在整个研究期间保持治疗效果。主要疗效指标显示，与安慰剂相比，sutimlimab显著提高了血红蛋白水平和减轻了疲劳感。CADENZA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期研究，旨在评估sutimlimab在无近期输血史（过去六个月内）的CAD患者中的安全性和有效性。研究结果表明，sutimlimab在治疗CAD患者中显示出快速和持续的C1激活溶血抑制作用，并显著改善了血红蛋白水平和疲劳感。

Emergent BioSolutions与FDA合作解决Bayview设施问题，获得批准释放两批COVID-19疫苗，作为J&J紧急使用授权的一部分，预计将保护数百万人群。公司积极应对FDA提出的问题，计划在确保问题得到解决后恢复生产。Emergent长期与美国政府合作，其Bayview设施被指定为创新开发与制造中心，自2020年中以来，已迅速扩大产能制造J&J COVID-19疫苗原料。

Adamis Pharmaceuticals宣布启动一项名为“A Phase 2/3, Adaptive, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study”的临床试验，旨在研究其实验性药物Tempol在治疗COVID-19方面的效果。该公司与一家大型临床研究组织合作，进行临床试验的启动活动，包括场地识别、数据库生产、供应商管理和建立独立的传染病专家数据安全监测委员会。试验的目标是评估Tempol在COVID-19早期感染患者中的安全性和活性，同时研究炎症标志物、症状和患者接受Tempol与安慰剂相比的住院率。这项临床试验的目的是在病毒感染早期阶段评估Tempol的安全性，并进一步支持Tempol作为COVID-19潜在治疗药物的潜力。