Genprex公司宣布开始招募临床试验站点，为即将进行的Acclaim-2临床试验做准备，该试验旨在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。Acclaim-2是一项开放标签、多中心的1/2期临床试验，将Genprex的领先药物候选产品REQORSA™免疫基因疗法与默克公司的Keytruda结合使用，针对晚期NSCLC患者，这些患者的PD-L1蛋白表达量低（1%至49%）。公司计划在约15个站点进行试验，涉及约150名患者，采用适应性1/2期设计。Genprex致力于与顶尖临床研究人员和知名研究机构合作，为需要新治疗方案的肺癌患者带来希望。

Edgewise Therapeutics发布了一项关于肌肉萎缩症的研究，揭示了在贝克型肌营养不良症和杜氏肌营养不良症患者血液中，快肌纤维损伤生物标志物的选择性升高，而非慢肌纤维。这项研究支持了公司领先候选药物EDG-5506的独特作用机制，旨在保护易受损伤的快肌纤维。EDG-5506在临床前模型中表现出肌肉稳定作用，通过限制过度收缩来保护肌肉，减少损伤和肌肉蛋白泄漏，从而长期保护免受纤维化和功能下降的影响。这些数据对于推进EDG-5506的临床开发具有重要意义，并有望为贝克型肌营养不良症和杜氏肌营养不良症患者提供新的治疗选择。

Revolo Biotherapeutics宣布其研发的针对过敏性疾病的创新肽类药物‘1104在多剂量递增的1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，未出现严重不良事件。这一结果支持了‘1104作为过敏性疾病治疗新选择的理论，并将推动其在即将进行的2期临床试验中的进一步评估。Revolo Biotherapeutics致力于开发重置免疫系统的疗法，以实现自身免疫和过敏性疾病的长期缓解，其产品线包括蛋白类药物‘1805和肽类药物‘1104，旨在防止慢性促炎免疫反应，从而治疗自身免疫和过敏性疾病。

在2021年美国皮肤病学调查学会的虚拟会议上，来自Moffitt癌症中心Tsai实验室、斯坦福大学医学院Sarin实验室和NFlection Therapeutics的研究人员分享了关于NFX-179凝胶预防皮肤鳞状细胞癌（cSCC）的研究成果。该研究显示，NFX-179凝胶在紫外线诱导的cSCC小鼠模型中，剂量为0.5%及以上时，可减少新cSCC形成的平均92%，且未观察到全身或皮肤毒性。此外，NFX-179凝胶在局部应用后，仅在药物处理的区域观察到cSCC的几乎完全抑制，证明了该药物候选物的靶向和局部作用。研究还发现，NFX-179以剂量依赖性方式抑制人类cSCC细胞系的生长，并且局部应用NFX-179可以穿透人类皮肤并抑制ERK信号传导。研究人员表示，NFX-179有望成为预防高风险个体cSCC的安全有效策略，并期待将其推进至临床试验。NFX-179是一种专有的、代谢性不稳定的“软”化合物，旨在在应用部位集中关键生物效应，同时显著减少全身暴露和副作用。该研究对于固体器官移植受者具有重要意义，因为cSCC是其中最常见的癌症之一，且移植受者发生cSCC的风险显著增加。

Palisade Bio公司将于2021年5月13日举办关于其领先资产LB1148的专家网络研讨会，讨论与胃肠道手术相关的两个未满足的医疗需求：加速术后肠道功能恢复和减少术后粘连。研讨会将邀请克利夫兰诊所的Steven Wexner博士和北威尔健康医疗集团的Mark A. Talamini博士进行演讲，并回答相关问题。LB1148是一种口服广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在抑制手术中释放的强消化酶活性，以减少组织损伤和炎症。在已完成的一项II期临床试验中，LB1148改善了术后肠道功能恢复时间，正在进行的II期临床试验旨在评估术后肠道功能恢复和预防腹部粘连。公司计划启动一项II/III期临床试验，用于治疗与儿童心血管手术相关的术后胃肠道功能障碍，并计划在2021年底之前报告胃肠道手术的II期数据。

Soleno Therapeutics公司在PAS 2021虚拟年度会议上展示了一项关于DCCR（diazoxide choline）治疗Prader-Willi综合征（PWS）患者的开放标签扩展研究（C602）的积极行为结果数据。研究通过自然语言处理（NLP）和定性分析技术，分析了48位接受至少13周DCCR治疗的儿童看护者的访谈记录，发现39个行为结果分布在七个领域，其中83%的参与者报告了至少一个积极的行为变化，48%的参与者报告了超过一半的行为变化。这些数据支持了DCCR作为治疗PWS的潜在药物。

Abpro公司宣布其新型双特异性抗体ABP201在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）方面展现出积极效果。该抗体针对VEGF和ANG2，在抑制新生血管病变和血管渗漏方面与标准药物aflibercept相当甚至更优。研究结果显示，ABP201在抑制鼠类模型中的新生血管病变形成和血管渗漏方面表现良好，有望提高现有VEGF疗法的疗效和持久性。Abpro公司致力于开发新一代抗体疗法，以改善严重和危及生命疾病患者的生命质量。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布其研发的合成抗生素RECCE® 327（R327）在独立细菌效价研究中表现出对包括ESKAPE病原体在内的所有六种抗生素耐药细菌的杀菌活性，包括超突变的多药耐药（MDR）超级细菌。R327对世界卫生组织（WHO）优先病原体名单上的两种额外病原体也有效。R327的最低抑菌浓度（MIC）在广泛范围的革兰氏阳性、革兰氏阴性和超级细菌形式的细菌中略有增加，但仍然在治疗窗口剂量范围内。该研究由独立的合同研究机构进行，以评估R327对所有ESKAPE病原体细菌菌株的体外效价。R327是一种广谱合成抗感染药物，有潜力解决由抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体带来的全球健康威胁。

Obsidian Therapeutics公司将在即将召开的24届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上展示其cytoTIL15产品，这是一种通过cytoDRiVE™平台设计的mbIL15（膜结合IL-15）改造的细胞疗法。该疗法在无IL-2的情况下表现出增强的体内持久性，有望为实体瘤恶性肿瘤患者带来更持久的疗效和改善的安全性。该研究已发表在《分子治疗》杂志上。Obsidian Therapeutics公司计划在2022年中提交其cytoTIL™项目的IND申请，该项目是一种新型工程化肿瘤浸润淋巴细胞疗法，配备有受控的膜结合IL15，无需患者接受有毒的IL2，从而扩大了适用范围。

Kiniksa制药公司公布了KPL-404 Phase 1临床试验的积极最终数据，KPL-404是一种旨在抑制CD40与CD154相互作用的单克隆抗体，用于调节免疫通路。研究结果显示，10 mg/kg静脉注射剂量在至少71天内实现完全受体结合，并在至少57天内完全抑制KLH挑战和复挑战后的TDAR。5 mg/kg皮下注射剂量在至少43天内实现完全受体结合，并在至少29天内抑制KLH挑战后的TDAR。这些数据证实并扩展了之前报道的3 mg/kg静脉注射剂量数据。Kiniksa计划在2021年下半年启动KPL-404在类风湿性关节炎患者中的Phase 2概念验证试验，以评估其安全性和药代动力学。

SIGA Technologies公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了TPOXX®静脉注射（IV）剂型的上市申请，用于治疗成人及体重13公斤以上的儿童小痘病。这一申请与2018年7月FDA批准的TPOXX口服剂型的适应症相同。IV剂型将为无法吞咽胶囊的患者提供治疗，扩大了TPOXX的适用人群。SIGA公司CEO Phil Gomez表示，这是公司首次申请IV TPOXX的监管批准，旨在支持更广泛的病患群体在紧急情况或疫情爆发时获得产品。SIGA公司CSO Dennis Hruby指出，IV TPOXX的开发得到了美国政府的合作，这有助于生成支持NDA的稳健数据集。TPOXX是一种针对小痘病的抗病毒治疗药物，是首个获FDA批准用于此适应症的疗法。SIGA公司于2018年9月与BARDA签订了价值5.77亿美元的合同，包括TPOXX口服和静脉注射剂型的额外采购和开发。

Carmot Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，允许公司启动针对CT-868的Phase 2临床试验。CT-868是一种双重GLP-1和GIP受体调节剂，旨在治疗2型糖尿病和代谢性疾病。该试验将在26周内评估CT-868在超重和肥胖的2型糖尿病患者中的疗效、安全性和耐受性。此外，还将进行额外的研究，以调查CT-868在非糖尿病胰岛素抵抗个体和糖尿病患者中的作用机制。CT-868有望为2型糖尿病患者提供最佳级别的减肥效果，并帮助逆转疾病进程。该药物在Phase 1试验中表现出令人信服的药效学活性，并且安全性和耐受性良好。Carmot Therapeutics专注于发现和开发针对代谢性疾病和癌症的变革性疗法，并应用Chemotype Evolution（CE）技术进行药物发现。

Amarin公司宣布，将在2021年5月15日至17日举行的美国心脏病学会70届年度科学会议上展示关于VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）及其独特活性成分的新临床数据和研究成果。这些新发现将在两个由专家主持的电子海报展示以及五个由不同学术合作者基于Amarin支持的科研和分析的电子海报展示中呈现。会议将讨论心血管疾病作为全球死亡的主要原因，以及VASCEPA在降低心血管风险方面的潜力。会议亮点包括关于减少心衰、降低动脉粥样硬化体积、减少缺血事件等的研究。Amarin强调，心血管疾病是全球死亡的首要原因，需要新的研究来改变这种疾病的轨迹。会议将展示的数据表明，VASCEPA可能有助于降低心血管风险。

Arch Biopartners公司完成了Metablok（LSALT肽）针对严重COVID-19患者急性肺损伤和急性肾损伤的II期临床试验的入组工作，共招募了65名患者，其中61名患者接受了至少一次治疗剂量。该试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的验证性研究，旨在预防由SARS-CoV-2（COVID-19）或新病毒变种引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和急性肾损伤（AKI）。Arch公司计划于2021年7月公布结果，并将这些结果用于设计III期临床试验。

Omeros公司宣布，美国疾病控制与预防中心（CDC）批准了新的国际疾病分类（ICD-10）诊断代码M31.11，用于描述造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA），以解决以往诊断报告不准确的问题。此外，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）批准了两种ICD-10-PCS代码，用于narsoplimab的静脉注射，以促进药物使用和报销的跟踪。Omeros公司的narsoplimab（OMS721）是一种针对MASP-2的人源化单克隆抗体，目前正处于FDA优先审查阶段，用于治疗HSCT-TMA，并正在多个后期临床试验中针对其他疾病。Omeros公司还拥有多个处于不同阶段的研发项目，包括MASP-2抑制剂OMS906和PDE7抑制剂OMS527。

HDT Bio Corp.与印度合作伙伴Gennova Biopharmaceuticals启动了COVID-19疫苗的I/II期临床试验，该疫苗采用创新的LION纳米颗粒技术，能以更低剂量激活免疫系统，同时简化制造过程并提高稳定性。HDT Bio与Gennova的合作旨在为印度市场开发疫苗，并共同推进疫苗在美国和巴西的临床试验。HDT Bio获得NIH的820万美元资助，并成功融资600万美元，以加速疫苗研发。HDT Bio致力于为全球提供免疫疗法，其RNA/LION™技术结合了稳定和递送RNA至免疫系统的配方和佐剂成分。Gennova专注于生物制药研发，并在全球健康倡议下进行疫苗研究。

欧洲委员会批准了Astellas Pharma公司口服每日一次疗法XTANDI™（恩杂鲁胺）的新适应症，用于治疗成年男性转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。这一批准基于ARCHES III期临床试验的结果，该试验评估了恩杂鲁胺在mHSPC患者中的疗效。恩杂鲁胺现在成为唯一获得欧洲委员会批准的口服治疗，用于治疗三种不同类型的晚期前列腺癌。恩杂鲁胺与雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用，在mHSPC患者中显著降低了影像学进展或死亡的风险。此批准适用于欧盟成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。