Anavex Life Sciences Corp.宣布，其药物ANAVEX®2-73（blarcamesine）在治疗Rett综合征的II期临床试验中显示出积极结果。该药物通过激活SIGMAR1受体来恢复细胞稳态，促进神经可塑性。研究显示，SIGMAR1 mRNA表达与临床试验中患者的疗效相关，其中治疗组的RSBQ和CGI-I评分显著提高。此外，ADAMS量表也显示出治疗组的焦虑和情绪症状显著改善。Anavex计划与FDA讨论审批途径，并正在评估ANAVEX®2-73在Rett综合征的另外两个临床试验中的效果。

Auris Medical Holding Ltd.宣布，其OligoPhoreTM siRNA技术在治疗成人T细胞白血病淋巴瘤（ATLL）方面取得了显著成果。通过该技术，siRNA成功抑制了NF-B蛋白复合物，显著降低了肿瘤大小、脾脏大小和周围血淋巴细胞计数，使肿瘤生长几乎降至零。该研究发表在《Nanomaterials》期刊上，由华盛顿大学和南佛罗里达大学的研究团队共同完成。OligoPhoreTM技术能够将siRNA有效递送到肿瘤部位，并显著降低目标mRNA和蛋白质的表达，从而改变肿瘤的自然发展进程。此外，siRNA纳米颗粒还使晚期ATLL肿瘤对常规化疗药物更敏感。ATLL是一种罕见的、侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，目前尚无针对性的分子治疗方法。这一研究成果不仅对ATLL的治疗具有重大意义，也为其他涉及NF-B分子靶点的肿瘤和炎症性疾病的治疗提供了新的思路。

OPKO Health的子公司EirGen Pharma与Nicoya Therapeutics的附属公司Nicoya Macau Limited达成协议，将在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和商业化RAYALDEE，用于治疗3或4期慢性肾脏病（CKD）患者的继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）。Nicoya Therapeutics是一家由6 Dimensions Capital及其继任基金120 Capital和其他共同投资者孵化的领先生物技术公司，专注于大中华区肾病市场。Nicoya将向OPKO支付500万美元的预付款，并在协议的第一年或达到某些预定开发里程碑时支付额外的500万美元。此外，OPKO在达到某些开发、监管和销售里程碑后，将有权获得高达1.15亿美元的款项。Nicoya还将支付OPKO按产品销售额的分层、两位数的版税。Nicoya将负责其区域内RAYALDEE的监管批准和商业活动。中国有约1900万人患有3或4期CKD，代表着巨大的市场机会。Nicoya Therapeutics的专家团队和现有网络将有助于RAYALDEE有效进入这一重要且不断增长的市场。

南京生物恒生物科技有限公司宣布，其针对CD7的UCAR T细胞疗法产品CTD401获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD），用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）。CTD401是基于公司下一代通用CAR-T技术平台的首个创新产品，在探索性临床试验中展现出优异的疗效和安全性。这一认证不仅体现了国际权威机构FDA对CTD401的信心，也是Bioheng逐步全球化的一个重要里程碑。CTD401是一种针对T-ALL患者的通用CAR-T（UCAR-T）细胞疗法产品，通过收集健康供体的外周血单个核细胞（PBMC），使用编码CD7 CAR基因的病毒进行转导，并利用CRISPR/cas9技术敲除关键基因制备。孤儿药指定（ODD）项目为罕见病或条件的治疗、预防和诊断药物和生物制品提供孤儿药地位，CTD401获得此认证后，公司可享受包括税收抵免、费用减免、研究资助、监管协助和独家市场销售等激励措施。Bioheng是一家专注于开发新型细胞免疫疗法的临床阶段生物技术公司，主要开发管线包括用于治疗血液和实体瘤的同种异体CAR T，旨在解决传统CAR T治疗成本高、时间长、制造困难、个体化难的问题，实现癌症治疗

Tarsus Pharmaceuticals将于2021年6月21日举行网络直播和电话会议，详细总结TP-03（0.25%洛替兰眼药水）治疗Demodex睑缘炎的Saturn-1 Phase 2b/3关键试验结果，并进行公司简要更新。会议电话号码分别为国内和国际用户，会议ID为3766845。网络直播可通过指定链接访问，会议结束后将在Tarsus Pharmaceuticals网站上存档90天。Tarsus Pharmaceuticals是一家专注于眼科治疗的生物制药公司，正在推进其产品线，以解决眼科、皮肤科和传染病预防等多个治疗领域的未满足需求。公司正在研究两种临床试验中的研究性药物，其领先产品候选药物TP-03正在两个关键试验中研究治疗Demodex睑缘炎，同时也在开发治疗睑板腺功能障碍。此外，公司还在进行Lyme病预防的口服非疫苗疗法TP-05的Phase 1临床试验。

加拿大卫生部门批准Vertex制药公司生产的TRIKAFTA药物上市，用于治疗12岁以上至少携带一个F508del突变的囊性纤维化患者，这是首次有药物针对囊性纤维化的根本原因。这一批准标志着加拿大囊性纤维化患者及其家庭的重大里程碑，TRIKAFTA旨在增加F508del-CFTR蛋白的数量和功能，以改善患者的肺功能。Vertex制药公司致力于科学创新，致力于为患有严重疾病的人创造变革性药物，包括治疗囊性纤维化、疼痛、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、APOL1介导的肾脏疾病等。

Horizon Therapeutics公司在欧洲神经学学会第7届大会上展示了关于神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的研究信息，包括关键试验N-MOmentum的开放标签扩展期数据。NMOSD是一种罕见、严重的自身免疫性神经炎症疾病，主要影响视神经、脊髓、大脑和脑干。约80%的NMOSD患者检测出抗AQP4抗体，这些抗体与星形胶质细胞结合，引发免疫反应导致病变和星形胶质细胞死亡。Horizon Therapeutics致力于发现、开发和商业化针对罕见、自身免疫和严重炎症疾病的药物，公司通过科学专长和勇气将具有临床意义的疗法带给患者。

在SPR1NT临床试验中，接受Zolgensma治疗的SMA儿童在无症状阶段存活，无需呼吸或营养支持，大部分儿童在WHO正常发育窗口内能够独立坐立30秒以上。STR1VE-EU临床试验显示，接受Zolgensma治疗的SMA儿童大部分达到了包括坐立、站立和行走在内的运动里程碑，这些里程碑在SMA Type 1的自然病程中是未曾观察到的。全球已有超过1200名患者接受了Zolgensma治疗，这些数据进一步证实了Zolgensma作为一次性基因疗法的变革性益处。Zolgensma是唯一一种针对SMA的基因疗法，旨在通过单次静脉注射直接解决疾病的遗传根源，通过持续表达SMN蛋白来阻止疾病进展。

美国女性健康平台The Pill Club获得4190万美元B轮扩展轮融资，由Base 10领投，ACME、GV、Shasta Ventures和VMG等公司跟投。该公司由Nick Chang于2014年创立，旨在简化避孕药获取流程，提供个性化互联网医疗体验。The Pill Club已获得美国药店委员会认可，覆盖全美50个州和华盛顿特区，提供线上开药送药上门服务。公司计划2021年底前服务范围覆盖50个州，并同步提供个性化医疗健康护理服务。The Pill Club员工中72%为女性，行政领导层以女性为主，致力于推动女性健康医疗市场发展。

中国国家药品监督管理局批准了HUTCHMED公司研发的surufatinib（在中国市场名为Sulanda®）用于治疗晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs），这是继2020年12月批准用于治疗晚期非胰腺神经内分泌肿瘤（epNETs）之后的第二次新药申请（NDA）批准。该批准基于SANET-p III期临床试验的结果，该试验显示surufatinib将晚期胰腺NET患者的疾病进展或死亡风险降低了51%。surufatinib是一种新型口服血管免疫激酶抑制剂，具有独特的双重作用机制，可以抑制血管生成并促进身体对肿瘤细胞的免疫反应。HUTCHMED的肿瘤商业团队覆盖中国超过2500家医院，拥有丰富的肿瘤产品商业化经验。此外，surufatinib在美国和欧洲的pNETs和epNETs治疗中已获得快速通道和孤儿药资格，并计划提交美国FDA和EMA的上市申请。

欧洲委员会批准Aubagio®（特立氟胺）作为首个用于10至17岁儿童和青少年多发性硬化症（MS）的一线口服疗法。这一批准基于3期TERIKIDS研究的资料，确认Aubagio作为欧盟儿童和青少年MS一线治疗的首个口服MS疗法。多发性硬化症影响全球约280万人，其中儿童和青少年至少有3万人受到影响。与成人发病的MS相比，儿童MS患者往往有更高的复发率和更大的病灶负担。Aubagio最初于2013年在欧盟获得批准，用于治疗成人RRMS，此次针对儿童MS的批准提供了额外的市场保护。3期TERIKIDS研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，纳入了来自22个国家的166名患有RRMS的儿童患者。研究的主要疗效结果和安全性与耐受性数据显示，特立氟胺在儿童人群中耐受良好，具有可管理的安全性特征。

创新药物公司Innovation Pharmaceuticals宣布，其抗病毒药物Brilacidin的相关研究被2021年军事健康系统研究研讨会（MHSRS）接受，将在会议上进行口头报告。Brilacidin是一种非肽类防御素类似物，目前正在进行临床试验，作为治疗SARS-CoV-2（COVID-19病毒）的药物。该研究将在会议上展示Brilacidin的广谱抗病毒特性，同时也在美国病毒学会的40届年会上进行单独口头报告。Brilacidin在实验室测试中表现出对冠状病毒、 alphaviruses和bunyaviruses的强大抑制作用，并可能被开发为广谱抗病毒药物。

BioVaxys Technology Corp.宣布，美国FDA已审查其CoviDTH计划B类IND前申请，并确定书面答复足以解决生物生产和临床开发计划问题。FDA将在7月23日前提供答复。BioVaxys于3月向FDA提交IND前会议申请，IND前审查是美国药品监管批准流程的关键步骤。BioVaxys正在开发新冠病毒疫苗和诊断技术，并计划开展临床试验。

Entasis Therapeutics在2021年世界微生物论坛上展示了其新型抗菌产品，包括ETX0462、SUL-DUR和ETX0282CPDP。ETX0462是一种新型抗菌药物，对铜绿假单胞菌等革兰氏阴性菌具有活性。SUL-DUR是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂，用于治疗由耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌引起的感染。ETX0282CPDP是一种口服β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂，用于治疗多药耐药革兰氏阴性菌，包括由超广谱β-内酰胺酶（ESBLs）和耐碳青霉烯类肠杆菌科（CRE）引起的感染。Entasis在论坛上发表了11篇海报和1篇口头报告，详细介绍了这些产品的研发进展和临床应用。

Iveric Bio公司宣布，其关键性临床试验GATHER2的加速招募时间表和患者保留情况，包括注射忠实度，由Sierra Eye Associates的Arshad M. Khanani博士和GATHER2指导委员会主席进行讨论。GATHER2是针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地理萎缩（GA）的Zimura®（avacincaptad pegol）的开发。公司预计将在今年7月底完成GATHER2的招募。根据这一时间表，公司预计GATHER2的主要数据将在2022年下半年可用，大约在最后一名患者招募后一年加上数据库锁定和分析所需时间。公司还宣布，GATHER2的患者保留情况超过了预期。公司正在努力提高患者的保留率，以注射忠实度率（通过第12个月）超过90%为目标。注射忠实度是通过将实际注射次数除以根据招募患者数量预期的注射次数来计算的。Iveric Bio公司还宣布，Doheny Eye Institute的Vas Sadda博士将在今天的活动中展示GATHER1临床试验的新事后分析，比较接受Zimura 2 mg治疗的患者的drusen和早期GA（iRORA*/cRORA**）的进展，与安慰剂组的患者

InnoCare公司宣布，在恶性淋巴瘤国际会议上展示了其BTK抑制剂orelabrutinib的最新临床数据，该药在治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤方面显示出显著疗效，包括更高的完全缓解率、持久反应和良好的安全性。研究结果显示，orelabrutinib的客观缓解率（ORR）高达93.8%，其中完全缓解/完全缓解不完全（CR/CRi）率为21.3%，部分缓解（PR）率为61.3%，PR-L率为11.3%。此外，该药在延长治疗时间后，CR/CRi率显著高于其他BTK抑制剂。研究还显示，orelabrutinib的安全性良好，大多数不良事件为轻度至中度。InnoCare是一家专注于癌症和自身免疫疾病治疗的生物制药公司，致力于开发创新药物，以解决全球未满足的医疗需求。

BioNTech宣布其完全拥有的mRNA癌症疫苗平台FixVac的首个程序BNT111进入随机临床试验的二期阶段，该试验基于一期Lipo-MERIT试验的积极结果，显示BNT111具有良好的安全性，并在接受过先前检查点阻断治疗的黑色素瘤患者中观察到持久的客观反应。试验在欧洲联盟、英国、美国和澳大利亚的试验点招募了120名患者。该试验评估BNT111与Libtayo（西美普利单抗）联合治疗抗PD-1耐药/复发的不可切除III期或IV期黑色素瘤患者的疗效、耐受性和安全性。BNT111是BioNTech FixVac平台的首选产品候选者，旨在触发针对癌症的强大和精确的免疫反应。该试验是基于之前Lipo-MERIT剂量递增试验的结果，该试验在89名晚期黑色素瘤患者中证明了良好的安全性。BioNTech计划在2021年开始两个额外计划的随机二期试验，并旨在在未来五年内将更多候选药物推进到后期临床试验和上市。