SAB Biotherapeutics在2021年4月21日宣布，其针对COVID-19的抗体疗法SAB-185已开始在美国国立卫生研究院（NIH）的ACTIV-2临床试验中给首位患者进行给药。这项临床试验是NIH加速COVID-19治疗干预和疫苗（ACTIV-2）计划的一部分，旨在加速开发最有希望的COVID-19治疗和疫苗候选药物。SAB-185是一种针对非住院的轻至中度COVID-19成年患者的全人源多克隆抗体疗法。该试验由美国国立过敏和传染病研究所（NIAID）资助，旨在评估SAB-185在非住院的轻至中度COVID-19患者中的安全性和有效性。SAB-185的试验包括高剂量和低剂量组，并将在第28天评估多个主要终点，包括COVID-19症状的持续时间以及多个时间点的病毒载量。

HemoShear Therapeutics在与其合作伙伴Horizon Therapeutics plc的独家药物发现合作中，成功地将第二个针对痛风治疗的新药靶点推进至Horizon的早期发现管线。HemoShear利用其专有的REVEAL-Tx™疾病建模平台，已获得两笔里程碑付款，每笔款项都认可了新药靶点的验证及其在Horizon早期发现管线中的推进。HemoShear在两年内已生成并验证了两个新靶点，旨在治疗影响美国超过九百万人的痛风。这些治疗候选药物有望降低尿酸水平，减少痛风引起的痛苦急性和慢性疼痛。根据2019年1月达成的协议，HemoShear获得了前期付款和研发资金，Horizon获得了独家访问HemoShear专有的疾病建模平台，以发现针对痛风的新疗法。如果Horizon成功开发和商业化多种疗法，HemoShear将有权获得超过5亿美元里程碑付款以及版税。痛风是一种由体内尿酸过多引起的慢性、进行性炎症性关节炎，需要积极管理。如果血液中的尿酸水平持续升高，晶体可能会在关节中形成并沉积，导致严重疼痛、触痛、僵硬、肿胀和关节损伤。此外，尿酸晶体还可能沉积在身体的其他器官中，如果未得到妥善管理，痛风可

Trevena公司宣布，其新型AT1受体选择性激动剂TRV027被选入国际多中心适应性2/3期临床试验，旨在评估该药物在治疗COVID-19患者中的效果。该试验由全球临床研究网络REMAP-CAP（针对社区获得性肺炎的随机、嵌入式、多因素适应性平台试验）资助和执行，旨在评估具有降低COVID-19重症患者死亡率、ICU使用率和发病率潜力的治疗方法。TRV027基于诺贝尔奖获奖技术，能够通过调节肾素-血管紧张素系统（RAS）来治疗由COVID-19引起的严重多器官损伤和血液凝固。Imperial College London的TRV027研究数据审查显示，该药物没有安全担忧，并支持将其推进到更大规模的研究中。

RMC-5552是一种针对mTORC1的强效和选择性抑制剂，正被开发为治疗具有mTOR通路过度激活的实体瘤患者的抗癌药物，包括某些RAS依赖性癌症。该化合物旨在抑制mTORC1并保留4EBP1的自然肿瘤抑制活性，而不抑制mTORC2。RMC-5552在各种临床前模型中表现出抗肿瘤活性。Revolution Medicines还报告了体内数据，表明RMC-5552与KRAS G12C抑制剂联合使用可能增加携带KRAS突变和mTOR信号通路共突变（可导致对单剂RAS抑制产生耐药性）的肺和结直肠癌的抗肿瘤活性。Revolution Medicines宣布其首个同类生物双立体mTORC1抑制剂RMC-5552的临床试验启动，旨在评估其在治疗由共发RAS突变和mTORC1通路基因组激活驱动的肿瘤中的作用。此外，美国专利和商标局已授予RMC-5552及其相关化合物的新专利，提供了部分物质保护。RMC-5552的开发旨在为RAS依赖性癌症患者提供一种新的治疗策略。

PixCell Medical与欧洲点检测试领域的领导者Axonlab达成独家分销协议，将在瑞士、奥地利、荷兰和捷克共和国等地分销其HemoScreen™血液分析仪。该设备是一款五分类全自动血细胞分析仪，具有FDA和CE认证，可在床旁使用，提供与大型复杂实验室分析仪相当的诊断结果，但所需时间更短。Axonlab将利用其声誉和在欧洲市场的强大分销网络，帮助PixCell Medical将HemoScreen推向更多医疗机构，以提升诊断效率和患者护理质量。

KemPharm公司宣布，根据与Commave Therapeutics及其母公司Gurnet Point Capital签订的许可协议，已收到FDA批准AZSTARYS（原名KP415）的1000万美元里程碑付款。AZSTARYS是一种针对6岁及以上儿童和成人的ADHD一日一次治疗药物。Corium公司，Gurnet Point Capital的子公司，负责在美国进行AZSTARYS的商业化。KemPharm有望从AZSTARYS获得高达5.9亿美元的潜在里程碑付款和销售提成。此外，KemPharm的SDX（AZSTARYS的活性成分）在美国药物管理局（DEA）的药物分类确定后，将获得额外1000万美元的里程碑付款。KemPharm正在与Corium合作，准备AZSTARYS的商业化，预计2021年下半年推出。

TRIO宣布完成Novartis公司针对HR阳性、HER2阴性早期乳腺癌辅助治疗的III期临床试验ribociclib的入组工作，全球共有5101名患者参与。该研究名为NATALEE，得益于TRIO全球网络包括405个活跃研究机构，以及eBC患者群体中包括中风险和高风险III期患者的未满足需求。完成III期研究的入组是任何临床研究组织的关键里程碑，在疫情背景下完成更显其全球临床试验网络的实力。ribociclib是一种CDK4/6抑制剂，可防止CDKs触发细胞生长和分裂，导致细胞周期停滞。该临床试验旨在了解ribociclib在治疗中高风险EBC中的作用和治疗持续时间。TRIO与Novartis合作推进ribociclib的研究，致力于改善EBC患者的疗效和安全性。

Alterity Therapeutics在澳大利亚墨尔本宣布，其在神经退行性疾病领域的研究成果ATH434在治疗帕金森病等帕金森综合征方面的潜力得到进一步证实。该研究在2021年美国神经病学年会（AAN）上以口头报告形式展示，表明ATH434能够保护脑细胞，减少α-突触核蛋白的寡聚化，并改善运动功能。研究数据来自多系统萎缩（MSA）动物模型，证实了ATH434在减少α-突触核蛋白病理、保护神经元和改善运动功能方面的效果。ATH434在黑质和纹状体中均能保护神经元，而纹状体是大脑中整合皮层和黑质信息以实现精细运动控制的重要区域。此外，ATH434还能减少胶质细胞内包含物和α-突触核蛋白毒性形式的水平，这些均与MSA的病理特征相关。研究由因斯布鲁克医科大学转化神经退行性疾病研究教授Nadia Stefanova的实验室独立进行，并基于该研究中心在帕金森病和MSA动物模型方面的丰富经验。

以色列雷霍沃特和美国特拉华州威尔明顿，2021年4月21日——专注于开发和小分子疗法商业化的临床阶段肿瘤学公司Ayala Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AYLA）宣布，在正在进行的1期临床试验中，已为首位患者注射了其强效的实验性γ分泌酶抑制剂（GSI）AL102，并与诺华公司的实验性抗B细胞成熟抗原（BCMA）药物WVT078联合使用，以治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。AL102是一种口服小分子，可抑制γ分泌酶，其作用是防止BCMA的切割和脱落，而BCMA在MM细胞上普遍表达。临床试验旨在评估WVT078单独使用和与AL102联合使用的安全性、耐受性和推荐剂量方案，同时评估初步的MM反应和WVT078单独使用与联合使用AL102的药代动力学和免疫原性。诺华负责AL102与BCMA靶向药物联合试验的进行和费用，以及可能的商业化，而Ayala保留AL102在全球所有其他适应症中的许可权。

Mestag Therapeutics，一家专注于炎症性疾病和免疫肿瘤领域的新兴公司，近日宣布获得来自SV Health Investors和Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc.的1100万美元种子轮融资。公司致力于通过靶向激活的成纤维细胞群体及其在疾病中影响免疫效应细胞的作用，开发新的药物。公司利用先进的单细胞分析技术，揭示了多种疾病中共享的成纤维细胞亚群，它们作为“免疫哨兵”在疾病持续和进展中发挥作用。Mestag正在构建一个首创的药物管线，以中断成纤维细胞在炎症性疾病和免疫肿瘤中对免疫细胞的影响。Mestag的创始团队由五位来自英国和美国的顶尖临床专家组成，他们在成纤维细胞亚群方面取得了新的突破。公司创始人Michael Brenner和Chris Buckley将在即将召开的“靶向肿瘤和炎症性疾病中的间质细胞”会议上发表演讲。Mestag的投资者包括SV Health Investors和JJDC，总部位于英国剑桥。

ExCellThera和Ossium Health宣布合作，旨在结合双方的技术优势，共同推进干细胞治疗的发展。ExCellThera专注于细胞和分子医学，拥有ECT-001细胞扩张和再生技术，而Ossium Health则拥有全球首个遗体捐赠骨髓库。双方计划利用Ossium的骨髓库中的成人干细胞与ExCellTheras的细胞技术相结合，治疗血液癌症、改善实体器官耐受性以及修复辐射损伤。此次合作有望为全球患者带来细胞疗法的生命拯救益处，同时实现双方在再生医学领域的共同目标。

Johnson & Johnson宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药政风险评估委员会（PRAC）更新了对公司COVID-19疫苗的使用指南，并确认其总体获益-风险特征保持积极。这一更新是在PRAC审查了少数几例罕见的不良事件后作出的，这些事件涉及注射疫苗后大约一到三周内出现的血液凝固与低血小板计数。因此，Johnson & Johnson将更新其COVID-19疫苗的产品特性总结和包装说明书，包括关于此罕见不良事件的诊断和管理的重要信息。医疗专业人员将被告知血栓栓塞和血小板减少的迹象和症状，以及相应的治疗方案。根据PRAC的建议，公司将在欧盟、挪威和冰岛恢复Janssen COVID-19疫苗的发货。更新的EMA和医疗专业人员指南将可供国家卫生当局使用。Johnson & Johnson强调，其单剂、易于运输的COVID-19疫苗有助于保护人们的健康，并致力于在全球范围内为有需要的社区提供负担得起的疫苗。全球ENSEMBLE 3期试验的数据显示，该公司的单剂疫苗在所有研究地区的人群中提供了对COVID-19相关住院和死亡的防护。

SecondWave Systems，一家在生物超声波医学领域领先的先驱公司，已从国防部获得400万美元额外资金，使非稀释投资总额达到740万美元。这笔资金支持了SecondWave MINI™的初始开发，这是一种首创的可穿戴治疗性超声波刺激平台，旨在非侵入性治疗慢性及急性炎症性疾病。DARPA的种子投资和DOD的联合项目执行办公室以及国防健康计划（DHP）的后续资金，使SecondWave加速了MINI™系统的研发，为即将进行的第一项人体临床试验做准备，以应对严重COVID-19病例中的过度炎症，并计划在2021年底获得美国食品药品监督管理局（FDA）的紧急使用授权（EUA）。SecondWave正在开发一种非侵入性、可穿戴的超声波刺激设备，为患者和医生提供治疗致残或危及生命疾病的新选择。SecondWave MINI™系统利用专有低强度聚焦超声波（LiFU）技术刺激脾脏，旨在调节免疫反应并降低体内的炎症。该系统具有专有的传感和成像能力，可在成本效益高、可扩展的平台上进行自适应和个性化治疗。目前，SecondWave MINI™正在用于评估在严重COVID-19病例中抑制“细胞因子风暴”的效用，并计划开展更

Cyclo Therapeutics公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的积极反馈，支持其提交关于Trappsol® Cyclo™治疗早期阿尔茨海默病的初步新药申请（IND）的开发策略。公司表示对FDA的反馈和建议感到鼓舞，并期待推进阿尔茨海默病项目的IND申请。Cyclo Therapeutics正在推进其领先产品Trappsol® Cyclo™的3期临床试验，用于治疗尼曼匹克病C型（NPC1），并计划在下半年提交阿尔茨海默病的IND申请。公司还提交了关于治疗阿尔茨海默病的方法的国际专利申请。

Sorrento Therapeutics公司完成了10名COVID-19急性呼吸衰竭患者的临床试验，所有患者在接受COVI-MSC治疗三天后出院，未观察到任何输注相关的不良事件。公司计划进行一项多国、多中心的安慰剂对照研究，以支持紧急使用授权（EUA）的申请。该研究旨在评估COVI-MSCs治疗COVID-19引起的急性呼吸衰竭（ARD）或急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的安全性和初步疗效。Sorrento将与FDA合作，在数据集完整后计划开展一项安慰剂对照的关键性研究。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）宣布在2021年虚拟美国神经病学年会（AAN）上展示了一项关于使用静脉注射RADICAVA（edaravone）治疗的商业保险性肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者疾病进展里程碑时间的研究分析。该分析利用了美国行政健康索赔数据库，评估了117名开始使用IV RADICAVA治疗的患者，并定义了包括使用拐杖、助行器、轮椅、人工营养、非侵入性通气、侵入性通气/语音生成设备和临终关怀等里程碑。该分析由MTPA资助和执行，研究结果可能为临床医生提供更多关于评估患者治疗的信息。RADICAVA于2017年5月5日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗ALS，由Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation（MTPC）发现和开发，MTPA在美国进行商业化。

SiteOne Therapeutics公司宣布开始其新型药物ST-2427的1期剂量递增研究，该药物是一种高度选择性的NaV1.7钠离子通道抑制剂，用于治疗中到重度疼痛。这是公司首个进入临床试验的候选药物，旨在满足非阿片类药物治疗疼痛的紧迫需求。ST-2427通过阻断NaV1.7，在疼痛信号到达中枢神经系统之前阻止其电信号，从而避免中枢神经系统副作用、成瘾和滥用风险。该1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估ST-2427在健康成人中的安全性、耐受性和药代动力学。此外，SiteOne还宣布扩大其技术平台和临床开发活动，以更广泛地解决周围和中枢神经系统的高敏性疾病，包括慢性咳嗽、神经性疼痛、眼部不适和瘙痒。